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Seguridad y eficacia de la somatropina pegilada en forma de Y en niños con deficiencia de la hormona del crecimiento

22 de enero de 2024 actualizado por: Xiamen Amoytop Biotech Co., Ltd.

Un estudio multicéntrico, aleatorizado, de control positivo, de fase 2 y 3 combinado de somatropina pegilada en forma de Y en niños prepuberales con deficiencia de hormona de crecimiento.

Este es un estudio combinado de fases 2 y 3, multicéntrico, aleatorizado, abierto, con control positivo para evaluar la seguridad y la eficacia de la somatropina pegilada en forma de Y semanal, en comparación con la somatropina diaria (Norditropin®), en niños prepuberales sin tratamiento previo con hormona del crecimiento. deficiencia.

Descripción general del estudio

Descripción detallada

Este estudio multicéntrico, aleatorizado, abierto y con control positivo se divide en dos etapas. El primero tiene como objetivo explotar la dosis óptima de somatropina pegilada en forma de Y, mientras que el segundo tiene como objetivo confirmar la eficacia y seguridad del fármaco del estudio. Se esperaba que se inscribieran un total de 400 niños prepuberales con deficiencia de la hormona del crecimiento. Los sujetos primero se someterán a un tratamiento de 52 semanas y luego se les hará un seguimiento durante 5 semanas.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

434

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Porcelana
        • Tongji Hospital, Tongji Medical College of HUST

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

3 años a 11 años (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Diagnóstico de GHD confirmado por dos pruebas de estimulación de GH diferentes, definidas como un nivel máximo de GH de
  • Prepuberales (Tanner Ⅰ) hombres y mujeres al examen físico, mayores de 3 años y menores de 10 años para niñas y 11 años para niños.
  • Baja estatura con inteligencia normal.
  • Nivel inicial de IGF-1 por debajo de la mediana del nivel de IGF-1 estandarizado por edad y sexo.
  • Consentimiento informado por escrito y firmado de los padres o tutores legales del sujeto y asentimiento por escrito del sujeto (si el sujeto tiene 8 años o más).

Criterio de exclusión:

  • Exposición previa a un tratamiento de promoción del crecimiento, como la hormona de crecimiento humano recombinante o las hormonas gonadales, durante más de 1 mes.
  • Hipersensibilidad conocida a la somatropina o a excipientes, como manitol, lisina, cloruro de sodio.
  • Niños con epífisis cerradas.
  • Etiologías de baja estatura distintas de GHD, como baja estatura idiopática, síndrome de Turner, síndrome de Prader-Willi, síndrome de Russell-Silver, nacimiento pequeño para la edad gestacional independientemente del estado de GH.
  • Otras causas de baja estatura como hipotiroidismo, deficiencia de hormona adrenocortical, deficiencia de hormona antidiurética.
  • Cualquier condición médica y/o presencia que pueda afectar la velocidad de crecimiento, como disfunción hepática, disfunción renal, desnutrición, diabetes mellitus, disfunción grave en un órgano principal como el corazón, infecciones sistémicas graves, disfunción inmunológica grave, trastornos mentales y otras malformaciones congénitas.
  • Padecer enfermedades infecciosas crónicas como hepatitis B crónica, SIDA o tuberculosis.
  • Recibir corticosteroides suprarrenales no fisiológicos.
  • Malignidad pituitaria y/o hipotalámica confirmada por resonancia magnética dentro de un año antes de la selección. Antecedentes o presencia de cualquier otra enfermedad maligna, cualquier evidencia de crecimiento tumoral presente.
  • Evidencia de hipertensión intracraneal congénita.
  • Evidencia de deslizamiento de la epífisis femoral capital.
  • Evidencia de escoliosis mayor de 15°.
  • Participación en cualquier otro ensayo de un agente en investigación dentro de los 3 meses anteriores a la selección.
  • Cualquier otra condición que, en opinión del investigador, impida la participación en el estudio.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Dosis baja de somatropina pegilada en forma de Y
Somatropina pegilada en forma de Y 100 μg/kg, inyección subcutánea, una vez por semana.
Somatropina pegilada en forma de Y 120 μg/kg, inyección subcutánea, una vez por semana.
Somatropina pegilada en forma de Y 140 μg/kg, inyección subcutánea, una vez por semana.
Experimental: Dosis media de somatropina pegilada en forma de Y
Somatropina pegilada en forma de Y 100 μg/kg, inyección subcutánea, una vez por semana.
Somatropina pegilada en forma de Y 120 μg/kg, inyección subcutánea, una vez por semana.
Somatropina pegilada en forma de Y 140 μg/kg, inyección subcutánea, una vez por semana.
Experimental: Dosis alta de somatropina pegilada en forma de Y
Somatropina pegilada en forma de Y 100 μg/kg, inyección subcutánea, una vez por semana.
Somatropina pegilada en forma de Y 120 μg/kg, inyección subcutánea, una vez por semana.
Somatropina pegilada en forma de Y 140 μg/kg, inyección subcutánea, una vez por semana.
Comparador activo: Norditropina-1
Norditropin 245 μg/kg/semana, inyección subcutánea, una vez al día.
Experimental: Dosis óptima de somatropina pegilada en forma de Y
Somatropina pegilada en forma de Y 100 μg/kg, inyección subcutánea, una vez por semana.
Somatropina pegilada en forma de Y 120 μg/kg, inyección subcutánea, una vez por semana.
Somatropina pegilada en forma de Y 140 μg/kg, inyección subcutánea, una vez por semana.
Comparador activo: Norditropina-2
Norditropin 245 μg/kg/semana, inyección subcutánea, una vez al día.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Fase 2: cambio de las áreas bajo la curva de concentración de IGF-1 desde el valor inicial (ΔIGF-1 AUC).
Periodo de tiempo: 12 semanas
12 semanas
Fase 3: Velocidad de altura.
Periodo de tiempo: 52 semanas
52 semanas

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Cambio en la puntuación de la desviación estándar de la talla según la edad cronológica.
Periodo de tiempo: 52 semanas
52 semanas
Cambio de la puntuación de la desviación estándar de la altura según la edad ósea.
Periodo de tiempo: 52 semanas
52 semanas
Nivel sérico de IGF-1
Periodo de tiempo: cambio desde el inicio hasta las 52 semanas
cambio desde el inicio hasta las 52 semanas
Nivel sérico de IGFBP-3
Periodo de tiempo: cambio desde el inicio hasta las 52 semanas
cambio desde el inicio hasta las 52 semanas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Colaboradores

Investigadores

  • Investigador principal: Xiaoping Luo, MD, Ph.D, Tongji Hospital

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

26 de diciembre de 2018

Finalización primaria (Actual)

7 de junio de 2023

Finalización del estudio (Actual)

10 de julio de 2023

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

7 de agosto de 2020

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

12 de agosto de 2020

Publicado por primera vez (Actual)

14 de agosto de 2020

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimado)

24 de enero de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

22 de enero de 2024

Última verificación

1 de enero de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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