Sikkerhet og effekt av Y-form pegylert somatropin hos barn med veksthormonmangel
22. januar 2024 oppdatert av: Xiamen Amoytop Biotech Co., Ltd.
En multisenter, randomisert, positiv kontroll, fase 2 og 3 kombinert studie av Y-form pegylert somatropin hos prepubertale barn med veksthormonmangel.
Dette er en multisenter, randomisert, åpen-merket, positiv kontrollert fase 2 og 3 kombinert studie for å evaluere sikkerheten og effekten av ukentlig Y-form pegylert somatropin, sammenlignet med daglig somatropin (Norditropin®), hos prepubertale, behandlingsnaive barn med veksthormon mangel.
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Detaljert beskrivelse
Denne multisenter, randomiserte, åpen-merket, positivt kontrollerte studien er delt inn i to stadier.
Den første er rettet mot å utnytte den optimale dosen av Y-formet pegylert somatropin, mens den andre er rettet mot å bekrefte effektiviteten og sikkerheten til studiemedikamentet.
Totalt 400 prepubertale barn med veksthormonmangel ble forventet å bli registrert.
Pasientene vil først gjennomgå en 52 ukers behandling, og deretter følges i 5 uker.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
434
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Hubei
-
Wuhan, Hubei, Kina
- Tongji Hospital, Tongji Medical College of HUST
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
3 år til 11 år (Barn)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Diagnose av GHD bekreftet av to forskjellige GH-stimuleringstester, definert som en topp av GH-nivået på
- Prepubertale (Tanner Ⅰ) menn og kvinner ved fysisk undersøkelse, eldre enn 3 år og yngre enn 10 år for jenter og 11 år for gutter.
- Kort vekst med normal intelligens.
- Baseline IGF-1 nivå under median IGF-1 nivå standardisert for alder og kjønn.
- Skriftlig, signert informert samtykke fra forelder(e) eller verge(r) til forsøkspersonen og skriftlig samtykke fra forsøkspersonen (hvis forsøkspersonen er 8 år eller eldre).
Ekskluderingskriterier:
- Tidligere eksponering for vekstfremmende behandling, slik som rekombinant humant veksthormon eller gonadale hormoner, i mer enn 1 måned.
- Kjent overfølsomhet overfor somatropin eller hjelpestoffer, som mannitol, lysin, natriumklorid.
- Barn med lukkede epifyser.
- Andre etiologier med kort statur enn GHD, slik som idiopatisk kortvoksthet, Turners syndrom, Prader-Willi syndrom, Russell-Silver syndrom, født liten for svangerskapsalderen uavhengig av GH-status.
- Andre årsaker til kort vekst som hypotyreose, binyrebarkhormonmangel, antidiuretisk hormonmangel.
- Eventuelle medisinske tilstander og/eller tilstedeværelse som kan påvirke veksthastighet som leverdysfunksjon, nyredysfunksjon, underernæring, diabetes mellitus, alvorlig dysfunksjon i hovedorganer som hjerte, alvorlige systemiske infeksjoner, alvorlig immundysfunksjon, psykiske lidelser og andre medfødte misdannelser.
- Lider av kroniske infeksjonssykdommer som kronisk hepatitt B, AIDS eller tuberkulose.
- Mottar ikke-fysiologiske binyrekortikosteroider.
- Bekreftet malignitet i hypofysen og/eller hypothalamus ved MR innen ett år før screening. Anamnese eller tilstedeværelse av annen malign sykdom, ethvert bevis på nåværende tumorvekst.
- Bevis på medfødt intrakraniell hypertensjon.
- Bevis på utskred femoral epifyse.
- Bevis på skoliose over 15°.
- Deltakelse i enhver annen utprøving av et undersøkelsesmiddel innen 3 måneder før screening.
- Eventuelle andre forhold som etter etterforskerens oppfatning hindret påmelding til studien.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Y-formet pegylert somatropin lav dose
|
Y-formet pegylert somatropin 100μg/kg, subkutan injeksjon, En gang ukentlig.
Y-formet pegylert somatropin 120μg/kg, subkutan injeksjon, En gang ukentlig.
Y-formet pegylert somatropin 140μg/kg, subkutan injeksjon, En gang ukentlig.
|
|
Eksperimentell: Y-formet pegylert somatropin mellomdose
|
Y-formet pegylert somatropin 100μg/kg, subkutan injeksjon, En gang ukentlig.
Y-formet pegylert somatropin 120μg/kg, subkutan injeksjon, En gang ukentlig.
Y-formet pegylert somatropin 140μg/kg, subkutan injeksjon, En gang ukentlig.
|
|
Eksperimentell: Y-formet pegylert somatropin høy dose
|
Y-formet pegylert somatropin 100μg/kg, subkutan injeksjon, En gang ukentlig.
Y-formet pegylert somatropin 120μg/kg, subkutan injeksjon, En gang ukentlig.
Y-formet pegylert somatropin 140μg/kg, subkutan injeksjon, En gang ukentlig.
|
|
Aktiv komparator: Norditropin-1
|
Norditropin 245μg/kg/uke, subkutan injeksjon, En gang daglig.
|
|
Eksperimentell: Y-form pegylert somatropin optimal dose
|
Y-formet pegylert somatropin 100μg/kg, subkutan injeksjon, En gang ukentlig.
Y-formet pegylert somatropin 120μg/kg, subkutan injeksjon, En gang ukentlig.
Y-formet pegylert somatropin 140μg/kg, subkutan injeksjon, En gang ukentlig.
|
|
Aktiv komparator: Norditropin-2
|
Norditropin 245μg/kg/uke, subkutan injeksjon, En gang daglig.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Fase 2: Endring av områder under kurven for IGF-1-konsentrasjon fra baseline (ΔIGF-1 AUC).
Tidsramme: 12 uker
|
12 uker
|
|
Fase 3: Høydehastighet.
Tidsramme: 52 uker
|
52 uker
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Endring av høyde standardavvik score i henhold til kronologisk alder.
Tidsramme: 52 uker
|
52 uker
|
|
Endring av høyde standardavvik score i henhold til beinalder.
Tidsramme: 52 uker
|
52 uker
|
|
Serum IGF-l nivå
Tidsramme: endre fra baseline til 52 uker
|
endre fra baseline til 52 uker
|
|
Serum IGFBP-3 nivå
Tidsramme: endre fra baseline til 52 uker
|
endre fra baseline til 52 uker
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Xiaoping Luo, MD, Ph.D, Tongji Hospital
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
26. desember 2018
Primær fullføring (Faktiske)
7. juni 2023
Studiet fullført (Faktiske)
10. juli 2023
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
7. august 2020
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
12. august 2020
Først lagt ut (Faktiske)
14. august 2020
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Antatt)
24. januar 2024
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
22. januar 2024
Sist bekreftet
1. januar 2024
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Hjernesykdommer
- Sykdommer i sentralnervesystemet
- Sykdommer i nervesystemet
- Muskel- og skjelettsykdommer
- Hypothalamiske sykdommer
- Beinsykdommer
- Bensykdommer, endokrine
- Hypofyse sykdommer
- Dvergvekst
- Bensykdommer, utviklingsmessige
- Hypopituitarisme
- Dvergvekst, hypofyse
- Sykdommer i det endokrine systemet
Andre studie-ID-numre
- TB1805GH
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .