Bezpieczeństwo i skuteczność pegylowanej somatropiny w kształcie litery Y u dzieci z niedoborem hormonu wzrostu
22 stycznia 2024 zaktualizowane przez: Xiamen Amoytop Biotech Co., Ltd.
Wieloośrodkowe, randomizowane, połączone badanie fazy 2 i 3 z kontrolą dodatnią pegylowanej somatropiny w kształcie litery Y u dzieci w wieku przedpokwitaniowym z niedoborem hormonu wzrostu.
Jest to wieloośrodkowe, randomizowane, otwarte, połączone badanie fazy 2 i 3 z kontrolą dodatnią, mające na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności cotygodniowej pegylowanej somatropiny w kształcie litery Y w porównaniu z codzienną somatropiną (Norditropin®) u dzieci przed okresem dojrzewania, wcześniej nieleczonych z hormonem wzrostu niedobór.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Warunki
Szczegółowy opis
To wieloośrodkowe, randomizowane, otwarte badanie z kontrolą dodatnią jest podzielone na dwa etapy.
Pierwszy ma na celu wykorzystanie optymalnej dawki pegylowanej somatropiny w kształcie litery Y, natomiast drugi ma na celu potwierdzenie skuteczności i bezpieczeństwa badanego leku.
Oczekiwano, że zapisze się łącznie 400 dzieci przed okresem dojrzewania z niedoborem hormonu wzrostu.
Pacjenci najpierw przejdą 52-tygodniową kurację, a następnie przez 5 tygodni.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
434
Faza
- Faza 2
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Hubei
-
Wuhan, Hubei, Chiny
- Tongji Hospital, Tongji Medical College of HUST
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
3 lata do 11 lat (Dziecko)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Diagnoza GHD potwierdzona dwoma różnymi testami stymulacji GH, zdefiniowana jako szczytowy poziom GH
- Mężczyźni i kobiety w wieku przedpokwitaniowym (Tanner Ⅰ) na podstawie badania fizykalnego, w wieku powyżej 3 lat i poniżej 10 lat dla dziewcząt i 11 lat dla chłopców.
- Niski wzrost z normalną inteligencją.
- Wyjściowy poziom IGF-1 poniżej mediany poziomu IGF-1 standaryzowanego dla wieku i płci.
- Pisemna, podpisana świadoma zgoda rodziców lub opiekunów prawnych uczestnika oraz pisemna zgoda uczestnika (jeśli uczestnik ma 8 lat lub więcej).
Kryteria wyłączenia:
- Wcześniejsza ekspozycja na leczenie stymulujące wzrost, takie jak rekombinowany ludzki hormon wzrostu lub hormony gonad, przez ponad 1 miesiąc.
- Znana nadwrażliwość na somatropinę lub substancje pomocnicze, takie jak mannitol, lizyna, chlorek sodu.
- Dzieci z zamkniętymi nasadami kości.
- Etiologie niskiego wzrostu inne niż GHD, takie jak idiopatyczny niski wzrost, zespół Turnera, zespół Pradera-Williego, zespół Russella-Silvera, niski wzrost w stosunku do wieku ciążowego niezależnie od statusu GH.
- Inne przyczyny niskiego wzrostu, takie jak niedoczynność tarczycy, niedobór hormonu kory nadnerczy, niedobór hormonu antydiuretycznego.
- Wszelkie stany medyczne i/lub obecność, które mogą wpływać na tempo wzrostu, takie jak dysfunkcja wątroby, dysfunkcja nerek, niedożywienie, cukrzyca, ciężka dysfunkcja głównych narządów, takich jak serce, ciężkie infekcje ogólnoustrojowe, ciężka dysfunkcja układu odpornościowego, zaburzenia psychiczne i inne wrodzone wady rozwojowe.
- Cierpiących na przewlekłe choroby zakaźne, takie jak przewlekłe wirusowe zapalenie wątroby typu B, AIDS lub gruźlica.
- Przyjmowanie niefizjologicznych kortykosteroidów nadnerczy.
- Potwierdzony nowotwór złośliwy przysadki i/lub podwzgórza za pomocą rezonansu magnetycznego w ciągu jednego roku przed badaniem przesiewowym. Historia lub obecność jakiejkolwiek innej choroby nowotworowej, wszelkie dowody obecnego wzrostu guza.
- Dowody na wrodzone nadciśnienie wewnątrzczaszkowe.
- Dowód na zsunięcie nasady kości udowej.
- Dowody na skoliozę powyżej 15°.
- Uczestnictwo w jakimkolwiek innym badaniu agenta badawczego w ciągu 3 miesięcy przed badaniem przesiewowym.
- Wszelkie inne warunki, które w opinii badacza wykluczają włączenie do badania.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Niska dawka pegylowanej somatropiny w kształcie litery Y
|
Pegylowana somatropina w kształcie litery Y 100 μg/kg, wstrzyknięcie podskórne, raz w tygodniu.
Pegylowana somatropina w kształcie litery Y 120 μg/kg, wstrzyknięcie podskórne, Raz w tygodniu.
Pegylowana somatropina w kształcie litery Y 140 μg/kg, wstrzyknięcie podskórne, raz w tygodniu.
|
|
Eksperymentalny: Średnia dawka pegylowanej somatropiny w kształcie litery Y
|
Pegylowana somatropina w kształcie litery Y 100 μg/kg, wstrzyknięcie podskórne, raz w tygodniu.
Pegylowana somatropina w kształcie litery Y 120 μg/kg, wstrzyknięcie podskórne, Raz w tygodniu.
Pegylowana somatropina w kształcie litery Y 140 μg/kg, wstrzyknięcie podskórne, raz w tygodniu.
|
|
Eksperymentalny: Duża dawka pegylowanej somatropiny w kształcie litery Y
|
Pegylowana somatropina w kształcie litery Y 100 μg/kg, wstrzyknięcie podskórne, raz w tygodniu.
Pegylowana somatropina w kształcie litery Y 120 μg/kg, wstrzyknięcie podskórne, Raz w tygodniu.
Pegylowana somatropina w kształcie litery Y 140 μg/kg, wstrzyknięcie podskórne, raz w tygodniu.
|
|
Aktywny komparator: Norditropina-1
|
Norditropin 245 μg/kg/tydzień, wstrzyknięcie podskórne, raz dziennie.
|
|
Eksperymentalny: Optymalna dawka pegylowanej somatropiny w kształcie litery Y
|
Pegylowana somatropina w kształcie litery Y 100 μg/kg, wstrzyknięcie podskórne, raz w tygodniu.
Pegylowana somatropina w kształcie litery Y 120 μg/kg, wstrzyknięcie podskórne, Raz w tygodniu.
Pegylowana somatropina w kształcie litery Y 140 μg/kg, wstrzyknięcie podskórne, raz w tygodniu.
|
|
Aktywny komparator: Norditropina-2
|
Norditropin 245 μg/kg/tydzień, wstrzyknięcie podskórne, raz dziennie.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Faza 2: Zmiana pól pod krzywą stężenia IGF-1 od linii podstawowej (ΔIGF-1 AUC).
Ramy czasowe: 12 tygodni
|
12 tygodni
|
|
Faza 3: Prędkość wysokościowa.
Ramy czasowe: 52 tygodnie
|
52 tygodnie
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Zmiana wyniku odchylenia standardowego wzrostu w zależności od wieku chronologicznego.
Ramy czasowe: 52 tygodnie
|
52 tygodnie
|
|
Zmiana wyniku odchylenia standardowego wzrostu w zależności od wieku kostnego.
Ramy czasowe: 52 tygodnie
|
52 tygodnie
|
|
Poziom IGF-1 w surowicy
Ramy czasowe: zmienić od wartości początkowej do 52 tygodni
|
zmienić od wartości początkowej do 52 tygodni
|
|
Poziom IGFBP-3 w surowicy
Ramy czasowe: zmienić od wartości początkowej do 52 tygodni
|
zmienić od wartości początkowej do 52 tygodni
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Współpracownicy
Śledczy
- Główny śledczy: Xiaoping Luo, MD, Ph.D, Tongji Hospital
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
26 grudnia 2018
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
7 czerwca 2023
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
10 lipca 2023
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
7 sierpnia 2020
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
12 sierpnia 2020
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
14 sierpnia 2020
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)
24 stycznia 2024
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
22 stycznia 2024
Ostatnia weryfikacja
1 stycznia 2024
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby mózgu
- Choroby ośrodkowego układu nerwowego
- Choroby Układu Nerwowego
- Choroby układu mięśniowo-szkieletowego
- Choroby podwzgórza
- Choroby kości
- Choroby kości, endokrynologiczne
- Choroby przysadki
- Karłowatość
- Choroby kości, rozwojowe
- Niedoczynność przysadki
- Karłowatość, przysadka mózgowa
- Choroby układu hormonalnego
Inne numery identyfikacyjne badania
- TB1805GH
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .