Bezpečnost a účinnost pegylovaného somatropinu ve tvaru Y u dětí s deficitem růstového hormonu

Kritéria pro zařazení:

• Diagnóza GHD potvrzena dvěma různými testy stimulace GH, definovaným jako vrchol hladiny GH
• Prepubertální (Tanner Ⅰ) muži a ženy podle fyzického vyšetření, ve věku nad 3 roky a mladší než 10 let u dívek a 11 let u chlapců.
• Nízký vzrůst s normální inteligencí.
• Výchozí hladina IGF-1 pod střední hladinou IGF-1 standardizovanou pro věk a pohlaví.
• Písemný, podepsaný informovaný souhlas rodiče (rodičů) nebo zákonného zástupce (zákonných zástupců) subjektu a písemný souhlas subjektu (pokud je subjektu 8 let nebo více).

Kritéria vyloučení:

• Předchozí vystavení léčbě podporující růst, jako je rekombinantní lidský růstový hormon nebo gonadální hormony, po dobu delší než 1 měsíc.
• Známá přecitlivělost na somatropin nebo pomocné látky, jako je mannitol, lysin, chlorid sodný.
• Děti s uzavřenými epifýzami.
• Etiologie nízkého vzrůstu jiné než GHD, jako je idiopatický malý vzrůst, Turnerův syndrom, Prader-Willi syndrom, Russell-Silverův syndrom, narozený malý vzhledem ke gestačnímu věku bez ohledu na stav GH.
• Jiné příčiny nízkého vzrůstu, jako je hypotyreóza, nedostatek adrenokortikálního hormonu, nedostatek antidiuretického hormonu.
• Jakýkoli zdravotní stav a/nebo přítomnost, která může ovlivnit rychlost růstu, jako je dysfunkce jater, dysfunkce ledvin, podvýživa, diabetes mellitus, těžká dysfunkce hlavního orgánu, jako je srdce, závažné systémové infekce, těžká imunitní dysfunkce, duševní poruchy a další vrozené malformace.
• Trpí chronickými infekčními chorobami, jako je chronická hepatitida B, AIDS nebo tuberkulóza.
• Příjem nefyziologických adrenálních kortikosteroidů.
• Potvrzená malignita hypofýzy a/nebo hypotalamu pomocí MRI během jednoho roku před screeningem. Anamnéza nebo přítomnost jakéhokoli jiného maligního onemocnění, jakýkoli důkaz přítomného nádorového růstu.
• Důkaz vrozené intrakraniální hypertenze.
• Důkaz proklouznutí hlavní epifýzy femuru.
• Důkazy o skolióze nad 15°.
• Účast na jakémkoli jiném hodnocení zkoumaného činidla během 3 měsíců před screeningem.
• Jakékoli další podmínky, které podle názoru zkoušejícího znemožňovaly zařazení do studie.