Elotutsumabi JAK2-mutaation aiheuttaman myelofibroosin hoitoon
tiistai 9. kesäkuuta 2026 päivittänyt: M.D. Anderson Cancer Center
Pilottitutkimus anti-SLAMF7 monoklonaalisesta vasta-aineesta, elotutsumabista, potilailla, joilla on myelofibroosi
Tämä vaiheen II tutkimus tutkii, kuinka hyvin elotutsumabi toimii hoidettaessa potilaita, joilla on JAK2-mutaation aiheuttama myelofibroosi.
Elotutsumabi voi auttaa hallitsemaan myelofibroosia ja/tai parantaa verisolujen määrää ja luuytimen toimintaa.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Aktiivinen, ei rekrytointi
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
ENSISIJAINEN TAVOITE:
I. Saada alustavaa näyttöä elotutsumabin tehokkuudesta myelofibroosia (MF) sairastavilla potilailla arvioimalla kokonaisvasteen määrä kansainvälisen työryhmän myeloproliferatiivisten kasvainten tutkimus- ja hoito (IWG-MRT) 2013 kriteereillä.
TOISIJAISET TAVOITTEET:
I. Elotutsumabin turvallisuuden ja siedettävyyden karakterisointi MF-potilailla.
II. Arvioida sytopenioiden ja luuytimen fibroosin asteen, splenomegalian ja sairauksiin liittyvien oireiden paranemista.
III. Elotutsumabin mahdollisten objektiivisten vasteiden keston määrittäminen. IV. Määrittääksesi ajan seuraavaan hoitoon.
TUTKIMUSTAVOITTEET:
I. Arvioida elotutsumabin kohdetta SLAMF7 ekspressoivien kiertävien monosyyttien osuutta ja sen mikä tahansa korrelaatio JAK2-mutanttialleelitaakkaan.
II. Arvioida IL-1Ralfan ja muiden sytokiinien lähtötasot ja mahdollisen elotutsumabin vaikutukset näihin ajan myötä.
III. Tutkia elotutsumabin vaikutuksia fibrosyyttien määrään ja erilaistumiseen sekä in vitro että in vivo.
IV. Klonaalisen evoluution arvioiminen, jos sellaista on, elotutsumabihoitoa saavilla MF-potilailla.
YHTEENVETO:
Potilaat saavat elotutsumabia suonensisäisesti (IV) 1–4 tunnin aikana jaksojen 1–2 päivinä 1, 8, 15 ja 22. Syklistä 3 alkaen potilaat saavat elotutsumabia IV 1-4 tunnin ajan ensimmäisenä päivänä. Hoito toistetaan 28 päivän välein enintään 36 syklin ajan ilman taudin etenemistä tai ei-hyväksyttävää toksisuutta.
Tutkimushoidon päätyttyä potilaita seurataan 30 päivän kuluttua ja sen jälkeen ajoittain.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
15
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- M D Anderson Cancer Center
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Aikuiset, joilla on JAK2 V617F+ primaarinen myelofibroosi (PMF) tai post-polycythemia vera (PV)/essential trombosytemia myelofibroosi (ET-MF), jotka tarvitsevat hoitoa ja joilla on keskitasoinen tai korkeampi riski (International Prognostic Scoring System for myelodysplastic Syndrome -arvioinnin mukaan [IPSS ], dynaaminen kansainvälinen prognostinen pisteytysjärjestelmä [DIPSS], DIPSS-plus, mutaatioiden tehostettu ennustejärjestelmä elinsiirtoikäisille potilaille, joilla on primaarinen myelofibroosi [MIPSS70], MIPSS70-plus versio [v] 2.0 tai MYelofibrosis PV- ja ETPrognostic-malli [MYSEC-PM]). MYSEC-PM on tarkoitettu vain potilaille, joilla on post-PV/ET MF
- Hoitavan lääkärin näkemyksen mukaan potilaat eivät saa olla JAK-estäjähoidon ehdokkaita
- Luuytimen (BM) fibroosi aste 2 tai 3 eurooppalaisen luokituksen mukaan
- Eastern Cooperative Oncology Groupin (ECOG) suorituskykytila 0, 1 tai 2 (Karnofskyn suorituskykytila >= 60 %)
- Absoluuttinen neutrofiilien määrä >= 0,5 x 10^9/l
- Suora bilirubiini = < 1,5 x normaalin laitoksen yläraja
- Aspartaattiaminotransferaasi (AST) (seerumin glutamiini-oksaloetikkatransaminaasi [SGOT]) / alaniiniaminotransferaasi (ALT) (seerumin glutamaattipyruvaattitransaminaasi [SGPT]) = < 2,5 x normaalin yläraja, ellei sen katsota johtuvan MF/:n maksan vaikutuksesta ekstramedullaarinen hematopoieesi, jolloin =< 5 x normaalin laitoksen yläraja on sallittu
- Kreatiniini = < 2 x normaalin laitoksen yläraja TAI kreatiniinipuhdistuma >= 30 ml/min/1,73 m^2 potilaille, joiden kreatiniinitaso ylittää laitoksen normaalin
- Kyky ymmärtää ja halukkuus allekirjoittaa kirjallinen tietoinen suostumusasiakirja
- Hedelmällisessä iässä olevien naisten ja miesten on sopia käytettävä riittävää ehkäisyä (hormonaalinen tai estemenetelmä ehkäisyyn; raittius) ennen tutkimukseen osallistumista ja tutkimukseen osallistumisen ajan 6 kuukautta viimeisen elotutsumabin annon jälkeen. Jos nainen tulee raskaaksi tai epäilee olevansa raskaana, kun hän tai hänen kumppaninsa osallistuu tähän tutkimukseen, hänen on ilmoitettava siitä välittömästi hoitavalle lääkärille. Hedelmällisessä iässä olevien naisten raskaustestin tulee olla negatiivinen. Miesten, joita hoidetaan tai jotka ovat mukana tässä protokollassa, on myös suostuttava käyttämään asianmukaista ehkäisyä ennen tutkimusta, tutkimukseen osallistumisen ajan ja 6 kuukautta viimeisen elotutsumabin annon jälkeen
Poissulkemiskriteerit:
- Pernan säteilytys edellisten 4 kuukauden aikana
- Kemoterapia (muu kuin hydroksiurea), interferonit, IMiD:t, danatsoli tai muut androgeenit, erytroideja stimuloivat aineet tai muut MF-ohjatut kaupallisesti saatavilla olevat aineet 4 viikon sisällä ennen tutkimukseen osallistumista tai ne, jotka eivät ole toipuneet lähtötasolle aineiden aiheuttamista haittatapahtumista annettu yli 4 viikkoa aikaisemmin
- Muut tutkittavat aineet 4 puoliintumisajan sisällä ennen tutkimukseen tuloa
- Aiemmat allergiset reaktiot, jotka johtuvat yhdisteistä, joilla on samanlainen kemiallinen tai biologinen koostumus kuin elotutsumabi
- Potilaat, joiden tiedetään liittyvän keskushermostoon
- Aikaisempi allogeeninen hematopoieettinen solusiirto (allo-HCT) MF:lle
- Hallitsematon väliaikainen sairaus, mukaan lukien, mutta ei rajoittuen, meneillään oleva tai aktiivinen infektio, oireinen kongestiivinen sydämen vajaatoiminta, epästabiili angina pectoris, sydämen rytmihäiriö tai psykiatriset sairaudet/sosiaaliset tilanteet, jotka rajoittaisivat tutkimusvaatimusten noudattamista
- Tunnettu raskaus tai imetys
- Tunnettu ihmisen immuunikatovirus (HIV), hepatiitti B-virus (HBV) tai hepatiitti C-virus (HCV) positiivisuus
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Hoito (elotutsumabi)
Potilaat saavat elotutsumabi IV 1–4 tunnin ajan jaksojen 1–2 päivinä 1, 8, 15 ja 22.
Syklistä 3 alkaen potilaat saavat elotutsumabia IV 1-4 tunnin ajan ensimmäisenä päivänä.
Hoito toistetaan 28 päivän välein enintään 36 syklin ajan ilman taudin etenemistä tai ei-hyväksyttävää toksisuutta.
|
Apututkimukset
Koska IV
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Kokonaisvastaus (OR)
Aikaikkuna: Jakson 36 loppuun asti (1 sykli on 28 päivää)
|
TAI määritellään seuraavasti: CR (täydellinen vaste) + PR (osittainen vaste) + CI (kliininen paraneminen), jossa CI sisältää kliinisen parantumisen anemiassa, splenomegaliassa ja/tai oireissa.
Arvioi TAI-suhteen sekä tarkan 95 %:n luottamusvälin.
|
Jakson 36 loppuun asti (1 sykli on 28 päivää)
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Haitallisten tapahtumien ilmaantuvuus
Aikaikkuna: Jopa 30 päivää hoidon jälkeen
|
Thallin, Simonin ja Esteyn menetelmää käytetään turvallisuuden valvontaan.
Toksisuuksien vakavuus luokitellaan National Cancer Instituten (NCI) haittatapahtumien yleisten terminologiakriteerien (CTCAE) version 5.0 mukaisesti aina kun mahdollista.
Noudattaa standardeja haittatapahtumien raportointiin liittyviä ohjeita.
Turvallisuustiedot kootaan luokan, vakavuuden ja esiintymistiheyden mukaan.
|
Jopa 30 päivää hoidon jälkeen
|
|
Vastauksen kesto
Aikaikkuna: Jopa 5 vuotta
|
Kaplan-Meier-menetelmää käytetään vasteen keston arvioimiseen, jolloin mediaani ja 95 %:n luottamusväli raportoidaan.
|
Jopa 5 vuotta
|
|
Seuraavan hoidon aika
Aikaikkuna: Jopa 5 vuotta
|
Kaplan-Meier-menetelmää käytetään arvioimaan aika seuraavaan hoitoon, jolloin mediaani ja 95 %:n luottamusväli raportoidaan.
|
Jopa 5 vuotta
|
|
Täydellisen vastauksen hinnat
Aikaikkuna: Jopa 5 vuotta
|
Jopa 5 vuotta
|
|
|
Osittainen vastausprosentti
Aikaikkuna: Jopa 5 vuotta
|
Jopa 5 vuotta
|
|
|
Kliinisen paranemisen nopeus
Aikaikkuna: Jopa 5 vuotta
|
Jopa 5 vuotta
|
|
|
Verihiutaleiden vastenopeus
Aikaikkuna: Jopa 5 vuotta
|
Jopa 5 vuotta
|
|
|
Muutokset luuytimen fibroosin asteessa
Aikaikkuna: Perusaika jopa 5 vuotta
|
Arvioidaan eurooppalaisen luokituksen mukaan.
|
Perusaika jopa 5 vuotta
|
Muut tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Biomarkkerianalyysi
Aikaikkuna: Jopa 5 vuotta
|
Fisherin tarkkaa testiä käytetään biomarkkerin ilmentymisen (korkea vs. alhainen) ja tulosten välisten yhteyksien arvioimiseen.
Wilcoxonin singed rank -testiä käytetään arvioimaan biomarkkerien muutosta lähtötasosta.
|
Jopa 5 vuotta
|
|
Verenkierrossa olevien SLAMF7high/CD16neg-monosyyttien prosenttiosuus
Aikaikkuna: Perustaso ja ajan mittaan jopa 5 vuotta
|
Perustaso ja ajan mittaan jopa 5 vuotta
|
|
|
Seerumin IL-1Ralpha-tasot
Aikaikkuna: Perustaso ja ajan mittaan jopa 5 vuotta
|
Perustaso ja ajan mittaan jopa 5 vuotta
|
|
|
JAK2V617F alleelitaakka luuytimessä tai veressä
Aikaikkuna: Perustaso ja ajan mittaan jopa 5 vuotta
|
Perustaso ja ajan mittaan jopa 5 vuotta
|
|
|
Myeloidimutaatiopaneeli (81 geenin seuraavan sukupolven sekvensointipaneeli) sarjaluuytimen aspiraateissa
Aikaikkuna: Jopa 5 vuotta
|
Jopa 5 vuotta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Prithviraj Bose, M.D. Anderson Cancer Center
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 10. helmikuuta 2021
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Perjantai 31. joulukuuta 2027
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Perjantai 31. joulukuuta 2027
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 14. elokuuta 2020
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 14. elokuuta 2020
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 18. elokuuta 2020
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 11. kesäkuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 9. kesäkuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. kesäkuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 2020-0522 (Muu tunniste: M D Anderson Cancer Center)
- NCI-2020-05712 (Rekisterin tunniste: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .