Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus hyytymistekijä VIIa:sta Marzeptakog Alfa (aktivoitu) henkilöillä, joilla on perinnöllisiä verenvuotohäiriöitä

maanantai 6. joulukuuta 2021 päivittänyt: Catalyst Biosciences

Vaihe 1/2 -tutkimus Martseptakog Alfan (aktivoitu) farmakokinetiikkaa, farmakodynamiikkaa, turvallisuutta ja tehoa arvioitaessa episodisen verenvuodon hoidossa potilailla, joilla on perinnöllisiä verenvuotohäiriöitä

Kokeen tarkoituksena on arvioida MarzAA:n farmakokinetiikkaa, biologista hyötyosuutta, PD:tä, tehoa ja turvallisuutta tarpeen mukaan annettavassa hoidossa ja verenvuotojaksojen hallinnassa aikuisilla koehenkilöillä, joilla on perinnöllisiä verenvuotohäiriöitä.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

19

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

      • Bengaluru, Intia
        • Mazumdar Shaw Medical centre
      • Bengaluru, Intia
        • St. John's Medical College Hospital
      • Kochi, Intia
        • Amrita Institute of Medical Sciences and Research Centre
      • Mumbai, Intia
        • K. J. Somaiya Hospital and Research Centre
      • Pune, Intia
        • Sahyadri Super Speciality Hospital
      • Florence, Italia
        • Careggi University Hospital
      • Milan, Italia
        • Center for Thrombosis and Haemorrhagic Diseases
      • Milan, Italia
        • Maggiore Polyclinic Hospital, IRCCS Ca' Granda
      • Roma, Italia
        • Children's Hospital BambiNo Gesù, IRCCS (PEDS)
      • Turin, Italia
        • City of Health and Science of Turin
      • Lviv, Ukraina
        • Institute of Blood Pathology and Transfusion Medicine, Department of Surgery and Clinical Transfusiology
      • Barnaul, Venäjän federaatio
        • Territorial Clinical Hospital
      • Moscow, Venäjän federaatio
        • National Medical Hematology Research Center under the Ministry of Healthcare of the Russian Federation
    • California
      • Sacramento, California, Yhdysvallat, 95817
        • UC Davis Medical Center
      • San Francisco, California, Yhdysvallat, 94143
        • University of California -San Francisco
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
        • University of Colorado Hemophilia and Thrombosis Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60612
        • Rush University
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Yhdysvallat, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
      • East Lansing, Michigan, Yhdysvallat, 49805
        • Michigan State University Center for Bleeding Disorders & Clotting Disorders
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Yhdysvallat, 27858
        • East Carolina University

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

12 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Kohortin diagnoosi: FVII-puutos, Glanzmannin trombosthenia tai hemofilia A estäjillä
  • Mies tai nainen, vähintään 12-vuotias
  • Toistuvien verenvuotojaksojen historia
  • Tietoon perustuvan suostumuksen vahvistus allekirjoituksella ja suostumuksella 12–17-vuotiaille lapsille ennen kaikkea tutkimukseen liittyvää toimintaa
  • Sopimus käyttää erittäin tehokasta ehkäisyä koko tutkimuksen ajan, jos koehenkilö on hedelmällisessä iässä

Poissulkemiskriteerit:

  • FVIID-potilaiden genotyyppi, joilla on tunnistettu mutaatioita keskuslaboratoriossa seulonnassa
  • Aiempi osallistuminen kliiniseen tutkimukseen, jossa arvioitiin muunnettua rFVIIa-ainetta
  • Sai tutkimuslääkkeen 30 päivän tai 5 puoliintumisajan sisällä tai kliinisen vaikutuksen puuttuessa sen mukaan kumpi on pidempi
  • Tunnettu yliherkkyys koetuotteelle tai siihen liittyvälle tuotteelle
  • Tunnettu positiivinen FVII- tai FVIIa-vasta-aine, jonka keskuslaboratorio havaitsi seulonnassa
  • Ole immunosuppressoitu
  • Merkittävä vasta-aihe osallistumiselle

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Kohortti 1
Vaiheessa 1, hyytymistekijä VIIa -muunnos laskimonsisäisesti, 18 μg/kg, jonka jälkeen nousevat annokset ihonalaisesti, 10 μg/kg, 20 μg/kg, 30 μg/kg, 40 μg/kg ja 60 μg/ kg, PK- ja PD-arviointiin. Vaiheessa 2, hyytymistekijä VIIa, 20 μg/kg ihonalaisesti, annetaan tarpeen mukaan verenvuotojaksojen aikana enintään 3 annosta hemostaasin tarpeen mukaan.
Yksi suonensisäinen annos ja nousevat annokset ihonalaista MarzAA-injektiota, jota seuraa kiinteä annos MarzAA:ta verenvuotojaksojen hoitoon
Muut nimet:
  • MarzAA
Kokeellinen: Kohortti 2
Vaiheessa 1, hyytymistekijä VIIa -muunnos laskimonsisäisesti, 18 μg/kg, jonka jälkeen nousevat annokset ihonalaisesti, 30 μg/kg, 45 μg/kg, 60 μg/kg, 120 μg/kg ja 180 μg/kg kg, PK- ja PD-arviointiin. Vaiheessa 2, hyytymistekijä VIIa, 60 μg/kg ihonalaisesti, annetaan tarpeen mukaan verenvuotojaksojen aikana enintään 3 annosta hemostaasin tarpeen mukaan.
Yksi suonensisäinen annos ja nousevat annokset ihonalaista MarzAA-injektiota, jota seuraa kiinteä annos MarzAA:ta verenvuotojaksojen hoitoon
Muut nimet:
  • MarzAA
Kokeellinen: Kohortti 3
Vaiheessa 1, hyytymistekijä VIIa -muunnos laskimonsisäisesti, 18 μg/kg, jonka jälkeen nousevat annokset ihonalaisesti, 30 μg/kg, 45 μg/kg, 60 μg/kg, 120 μg/kg ja 180 μg/kg kg, PK- ja PD-arviointiin. Vaiheessa 2, hyytymistekijä VIIa, 60 μg/kg ihonalaisesti, annetaan tarpeen mukaan verenvuotojaksojen aikana enintään 3 annosta hemostaasin tarpeen mukaan.
Yksi suonensisäinen annos ja nousevat annokset ihonalaista MarzAA-injektiota, jota seuraa kiinteä annos MarzAA:ta verenvuotojaksojen hoitoon
Muut nimet:
  • MarzAA

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Vertaile MarzAA-aktiivisuutta annostason/vaiheen mukaan ja vahvista vaiheen 2 annos
Aikaikkuna: Kohortin kunkin vaiheen annostelujakso on noin 5–11 päivää
Vertaileva farmakokinetiikka annostason/vaiheen mukaan perustuen AUX-tutkimukseen kussakin annosryhmässä kussakin kohortissa.
Kohortin kunkin vaiheen annostelujakso on noin 5–11 päivää
Verenvuotojakson hoidon onnistuminen
Aikaikkuna: 24 tuntia tutkimuslääkkeen ensimmäisen annon jälkeen
Hemostaattisen tehon saavuttaneiden MarzAA:lla hoidettujen verenvuototapahtumien osuus neljän pisteen asteikolla tutkijan arvion mukaan
24 tuntia tutkimuslääkkeen ensimmäisen annon jälkeen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 17. toukokuuta 2021

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 15. marraskuuta 2021

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 3. joulukuuta 2021

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 8. syyskuuta 2020

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 8. syyskuuta 2020

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 16. syyskuuta 2020

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 21. joulukuuta 2021

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 6. joulukuuta 2021

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. joulukuuta 2021

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Ei

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Tekijän VII puutos

3
Tilaa