- ICH GCP
- Yhdysvaltain kliinisten tutkimusten rekisteri
- Kliininen tutkimus NCT04548791
Tutkimus hyytymistekijä VIIa:sta Marzeptakog Alfa (aktivoitu) henkilöillä, joilla on perinnöllisiä verenvuotohäiriöitä
maanantai 6. joulukuuta 2021 päivittänyt: Catalyst Biosciences
Vaihe 1/2 -tutkimus Martseptakog Alfan (aktivoitu) farmakokinetiikkaa, farmakodynamiikkaa, turvallisuutta ja tehoa arvioitaessa episodisen verenvuodon hoidossa potilailla, joilla on perinnöllisiä verenvuotohäiriöitä
Kokeen tarkoituksena on arvioida MarzAA:n farmakokinetiikkaa, biologista hyötyosuutta, PD:tä, tehoa ja turvallisuutta tarpeen mukaan annettavassa hoidossa ja verenvuotojaksojen hallinnassa aikuisilla koehenkilöillä, joilla on perinnöllisiä verenvuotohäiriöitä.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Lopetettu
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
19
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Bengaluru, Intia
- Mazumdar Shaw Medical centre
-
Bengaluru, Intia
- St. John's Medical College Hospital
-
Kochi, Intia
- Amrita Institute of Medical Sciences and Research Centre
-
Mumbai, Intia
- K. J. Somaiya Hospital and Research Centre
-
Pune, Intia
- Sahyadri Super Speciality Hospital
-
-
-
-
-
Florence, Italia
- Careggi University Hospital
-
Milan, Italia
- Center for Thrombosis and Haemorrhagic Diseases
-
Milan, Italia
- Maggiore Polyclinic Hospital, IRCCS Ca' Granda
-
Roma, Italia
- Children's Hospital BambiNo Gesù, IRCCS (PEDS)
-
Turin, Italia
- City of Health and Science of Turin
-
-
-
-
-
Lviv, Ukraina
- Institute of Blood Pathology and Transfusion Medicine, Department of Surgery and Clinical Transfusiology
-
-
-
-
-
Barnaul, Venäjän federaatio
- Territorial Clinical Hospital
-
Moscow, Venäjän federaatio
- National Medical Hematology Research Center under the Ministry of Healthcare of the Russian Federation
-
-
-
-
California
-
Sacramento, California, Yhdysvallat, 95817
- UC Davis Medical Center
-
San Francisco, California, Yhdysvallat, 94143
- University of California -San Francisco
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
- University of Colorado Hemophilia and Thrombosis Center
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60612
- Rush University
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Yhdysvallat, 48201
- Children's Hospital of Michigan
-
East Lansing, Michigan, Yhdysvallat, 49805
- Michigan State University Center for Bleeding Disorders & Clotting Disorders
-
-
North Carolina
-
Greenville, North Carolina, Yhdysvallat, 27858
- East Carolina University
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
12 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Kohortin diagnoosi: FVII-puutos, Glanzmannin trombosthenia tai hemofilia A estäjillä
- Mies tai nainen, vähintään 12-vuotias
- Toistuvien verenvuotojaksojen historia
- Tietoon perustuvan suostumuksen vahvistus allekirjoituksella ja suostumuksella 12–17-vuotiaille lapsille ennen kaikkea tutkimukseen liittyvää toimintaa
- Sopimus käyttää erittäin tehokasta ehkäisyä koko tutkimuksen ajan, jos koehenkilö on hedelmällisessä iässä
Poissulkemiskriteerit:
- FVIID-potilaiden genotyyppi, joilla on tunnistettu mutaatioita keskuslaboratoriossa seulonnassa
- Aiempi osallistuminen kliiniseen tutkimukseen, jossa arvioitiin muunnettua rFVIIa-ainetta
- Sai tutkimuslääkkeen 30 päivän tai 5 puoliintumisajan sisällä tai kliinisen vaikutuksen puuttuessa sen mukaan kumpi on pidempi
- Tunnettu yliherkkyys koetuotteelle tai siihen liittyvälle tuotteelle
- Tunnettu positiivinen FVII- tai FVIIa-vasta-aine, jonka keskuslaboratorio havaitsi seulonnassa
- Ole immunosuppressoitu
- Merkittävä vasta-aihe osallistumiselle
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
---|---|
Kokeellinen: Kohortti 1
Vaiheessa 1, hyytymistekijä VIIa -muunnos laskimonsisäisesti, 18 μg/kg, jonka jälkeen nousevat annokset ihonalaisesti, 10 μg/kg, 20 μg/kg, 30 μg/kg, 40 μg/kg ja 60 μg/ kg, PK- ja PD-arviointiin.
Vaiheessa 2, hyytymistekijä VIIa, 20 μg/kg ihonalaisesti, annetaan tarpeen mukaan verenvuotojaksojen aikana enintään 3 annosta hemostaasin tarpeen mukaan.
|
Yksi suonensisäinen annos ja nousevat annokset ihonalaista MarzAA-injektiota, jota seuraa kiinteä annos MarzAA:ta verenvuotojaksojen hoitoon
Muut nimet:
|
Kokeellinen: Kohortti 2
Vaiheessa 1, hyytymistekijä VIIa -muunnos laskimonsisäisesti, 18 μg/kg, jonka jälkeen nousevat annokset ihonalaisesti, 30 μg/kg, 45 μg/kg, 60 μg/kg, 120 μg/kg ja 180 μg/kg kg, PK- ja PD-arviointiin.
Vaiheessa 2, hyytymistekijä VIIa, 60 μg/kg ihonalaisesti, annetaan tarpeen mukaan verenvuotojaksojen aikana enintään 3 annosta hemostaasin tarpeen mukaan.
|
Yksi suonensisäinen annos ja nousevat annokset ihonalaista MarzAA-injektiota, jota seuraa kiinteä annos MarzAA:ta verenvuotojaksojen hoitoon
Muut nimet:
|
Kokeellinen: Kohortti 3
Vaiheessa 1, hyytymistekijä VIIa -muunnos laskimonsisäisesti, 18 μg/kg, jonka jälkeen nousevat annokset ihonalaisesti, 30 μg/kg, 45 μg/kg, 60 μg/kg, 120 μg/kg ja 180 μg/kg kg, PK- ja PD-arviointiin.
Vaiheessa 2, hyytymistekijä VIIa, 60 μg/kg ihonalaisesti, annetaan tarpeen mukaan verenvuotojaksojen aikana enintään 3 annosta hemostaasin tarpeen mukaan.
|
Yksi suonensisäinen annos ja nousevat annokset ihonalaista MarzAA-injektiota, jota seuraa kiinteä annos MarzAA:ta verenvuotojaksojen hoitoon
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
---|---|---|
Vertaile MarzAA-aktiivisuutta annostason/vaiheen mukaan ja vahvista vaiheen 2 annos
Aikaikkuna: Kohortin kunkin vaiheen annostelujakso on noin 5–11 päivää
|
Vertaileva farmakokinetiikka annostason/vaiheen mukaan perustuen AUX-tutkimukseen kussakin annosryhmässä kussakin kohortissa.
|
Kohortin kunkin vaiheen annostelujakso on noin 5–11 päivää
|
Verenvuotojakson hoidon onnistuminen
Aikaikkuna: 24 tuntia tutkimuslääkkeen ensimmäisen annon jälkeen
|
Hemostaattisen tehon saavuttaneiden MarzAA:lla hoidettujen verenvuototapahtumien osuus neljän pisteen asteikolla tutkijan arvion mukaan
|
24 tuntia tutkimuslääkkeen ensimmäisen annon jälkeen
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Maanantai 17. toukokuuta 2021
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 15. marraskuuta 2021
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 3. joulukuuta 2021
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 8. syyskuuta 2020
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 8. syyskuuta 2020
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Keskiviikko 16. syyskuuta 2020
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 21. joulukuuta 2021
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 6. joulukuuta 2021
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. joulukuuta 2021
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Sydän-ja verisuonitaudit
- Verisuonisairaudet
- Hematologiset sairaudet
- Veren hyytymishäiriöt, perinnölliset
- Koagulaatioproteiinien häiriöt
- Hemorragiset häiriöt
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Verihiutaleiden häiriöt
- Hemostaattiset häiriöt
- Hemofilia A
- Veren hyytymishäiriöt
- Tekijän VII puutos
- Trombastenia
Muut tutkimustunnusnumerot
- MAA-202
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Ei
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset Tekijän VII puutos
-
The First Affiliated Hospital of Soochow UniversityRekrytointiCore Binding Factor Akuutti myelooinen leukemia | KIT Mutaatioihin liittyvät kasvaimetKiina
-
The Hospital for Sick ChildrenBristol-Myers SquibbLopetettuTulenkestävät tai toistuvat hypermutoidut pahanlaatuiset kasvaimet | Biallelic Mismatch Repair Deficiency (bMMRD) -positiiviset potilaatYhdysvallat, Ranska, Kanada, Australia, Israel
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncValmisMukopolysakkaridoosi | Sly-syndrooma | Mukopolysakkaridoosi VII | MPS VIIEspanja, Yhdysvallat, Portugali
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncSaatavillaSly-syndrooma | Mukopolysakkaridoosi VII | MPS VII
-
Shanghai General Hospital, Shanghai Jiao Tong University...RekrytointiAkuutti myelooinen leukemia | Core-Binding FactorKiina
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncPRA Health SciencesRekrytointiSly-syndrooma | Mukopolysakkaridoosi VII | MPS VII | MPS 7Yhdysvallat, Saksa, Brasilia, Argentiina, Ranska, Alankomaat, Portugali, Espanja, Turkki
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncValmisMukopolysakkaridoosi | Sly-syndrooma | MPS VII | MPS 7Yhdysvallat
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncValmisMukopolysakkaridoosi | Sly-syndrooma | Mukopolysakkaridoosi VII | MPS VIIYhdysvallat, Brasilia, Meksiko, Portugali
-
Nanfang Hospital of Southern Medical UniversityPeking University People's Hospital; Guangzhou First People's Hospital; Sun... ja muut yhteistyökumppanitRekrytointiCore Binding Factor Akuutti myelooinen leukemiaKiina
-
Niguarda HospitalRekrytointiCore Binding Factor Acute Myeloid Leukemia (CBF-AML)Italia