Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Studie van stollingsfactor VIIa Marzeptacog Alfa (geactiveerd) bij proefpersonen met erfelijke bloedingsstoornissen

6 december 2021 bijgewerkt door: Catalyst Biosciences

Fase 1/2-studie ter evaluatie van de farmacokinetiek, farmacodynamiek, veiligheid en werkzaamheid van Marzeptacog Alfa (geactiveerd) bij de behandeling van episodische bloedingen bij proefpersonen met erfelijke bloedingsstoornissen

Het doel van het onderzoek is het evalueren van de farmacokinetiek, biologische beschikbaarheid, PD, werkzaamheid en veiligheid van MarzAA voor behandeling naar behoefte en controle van bloedingsepisoden bij volwassen proefpersonen met erfelijke bloedingsstoornissen.

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

19

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Indië
      • Bengaluru, Indië
        • Mazumdar Shaw Medical Centre
      • Bengaluru, Indië
        • St. John's Medical College Hospital
      • Kochi, Indië
        • Amrita Institute of Medical Sciences and Research Centre
      • Mumbai, Indië
        • K. J. Somaiya Hospital and Research Centre
      • Pune, Indië
        • Sahyadri Super Speciality Hospital
  • Italië
      • Florence, Italië
        • Careggi University Hospital
      • Milan, Italië
        • Center for Thrombosis and Haemorrhagic Diseases
      • Milan, Italië
        • Maggiore Polyclinic Hospital, IRCCS Ca' Granda
      • Roma, Italië
        • Children's Hospital BambiNo Gesù, IRCCS (PEDS)
      • Turin, Italië
        • City of Health and Science of Turin
  • Oekraïne
      • Lviv, Oekraïne
        • Institute of Blood Pathology and Transfusion Medicine, Department of Surgery and Clinical Transfusiology
  • Russische Federatie
      • Barnaul, Russische Federatie
        • Territorial Clinical Hospital
      • Moscow, Russische Federatie
        • National Medical Hematology Research Center under the Ministry of Healthcare of the Russian Federation
  • Verenigde Staten
    • California
      • Sacramento, California, Verenigde Staten, 95817
        • UC Davis Medical Center
      • San Francisco, California, Verenigde Staten, 94143
        • University of California -San Francisco
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • University of Colorado Hemophilia and Thrombosis Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60612
        • Rush University
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Verenigde Staten, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
      • East Lansing, Michigan, Verenigde Staten, 49805
        • Michigan State University Center for Bleeding Disorders & Clotting Disorders
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Verenigde Staten, 27858
        • East Carolina University

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

12 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Diagnose van cohort: FVII-deficiëntie, Glanzmann-trombosthenie of hemofilie A met remmers
  • Man of vrouw, 12 jaar of ouder
  • Geschiedenis van frequente bloedingen
  • Bevestiging van geïnformeerde toestemming met handtekeningbevestiging en instemming voor kinderen tussen 12 en 17 jaar voorafgaand aan studiegerelateerde activiteiten
  • Overeenstemming om tijdens het onderzoek zeer effectieve anticonceptie te gebruiken als de proefpersoon zwanger kan worden

Uitsluitingscriteria:

  • Genotype van FVIID-proefpersonen met geïdentificeerde mutaties door centraal laboratorium bij screening
  • Eerdere deelname aan een klinische studie ter evaluatie van een gemodificeerd rFVIIa-middel
  • Een onderzoeksgeneesmiddel ontvangen binnen 30 dagen of 5 halfwaardetijden of afwezigheid van klinisch effect, afhankelijk van wat het langst is
  • Bekende overgevoeligheid voor proef- of verwant product
  • Bekend positief antilichaam tegen FVII of FVIIa gedetecteerd door centraal laboratorium bij screening
  • Immuno-onderdrukt zijn
  • Aanzienlijke contra-indicatie om deel te nemen

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Sequentiële toewijzing
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Cohort 1
Voor fase 1, een stollingsfactor VIIa-variant via intraveneuze weg, 18 μg/kg, gevolgd door stijgende doses via subcutane route, 10 μg/kg, 20 μg/kg, 30 μg/kg, 40 μg/kg en 60 μg/kg. kg, voor PK- en PD-beoordeling. Voor fase 2, stollingsfactor VIIa, 20 μg/kg via subcutane weg, naar behoefte toegediend tijdens bloedingsepisodes voor maximaal 3 doses naar behoefte voor hemostase.
Biologisch: Stollingsfactor VIIa-variant
Enkelvoudige intraveneuze dosis en oplopende doses van subcutane injectie van MarzAA, gevolgd door een vaste dosis MarzAA voor de behandeling van bloedingen
Andere namen:
  • MarzAA
Experimenteel: Cohort 2
Voor fase 1, een stollingsfactor VIIa-variant via intraveneuze weg, 18 μg/kg, gevolgd door oplopende doses via subcutane route, 30 μg/kg, 45 μg/kg, 60 μg/kg, 120 μg/kg en 180 μg/kg. kg, voor PK- en PD-beoordeling. Voor fase 2, stollingsfactor VIIa, 60 μg/kg via subcutane weg, naar behoefte toegediend tijdens bloedingsepisodes voor maximaal 3 doses naar behoefte voor hemostase.
Biologisch: Stollingsfactor VIIa-variant
Enkelvoudige intraveneuze dosis en oplopende doses van subcutane injectie van MarzAA, gevolgd door een vaste dosis MarzAA voor de behandeling van bloedingen
Andere namen:
  • MarzAA
Experimenteel: Cohort 3
Voor fase 1, een stollingsfactor VIIa-variant via intraveneuze weg, 18 μg/kg, gevolgd door oplopende doses via subcutane route, 30 μg/kg, 45 μg/kg, 60 μg/kg, 120 μg/kg en 180 μg/kg. kg, voor PK- en PD-beoordeling. Voor fase 2, stollingsfactor VIIa, 60 μg/kg via subcutane weg, naar behoefte toegediend tijdens bloedingsepisodes voor maximaal 3 doses naar behoefte voor hemostase.
Biologisch: Stollingsfactor VIIa-variant
Enkelvoudige intraveneuze dosis en oplopende doses van subcutane injectie van MarzAA, gevolgd door een vaste dosis MarzAA voor de behandeling van bloedingen
Andere namen:
  • MarzAA

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Vergelijkende MarzAA-activiteit per dosisniveau/stadium en bevestig de fase 2-dosis
Tijdsspanne: De doseringsperiode voor elke fase in een cohort zal ongeveer 5 tot 11 dagen zijn
Vergelijkende farmacokinetiek per dosisniveau/stadium op basis van onderzoek van AUX voor elk van de dosisgroepen in elk cohort.
De doseringsperiode voor elke fase in een cohort zal ongeveer 5 tot 11 dagen zijn
Succesvolle behandeling van bloedingsepisoden
Tijdsspanne: 24 uur na de eerste toediening van het onderzoeksgeneesmiddel
Percentage bloedingen behandeld met MarzAA dat hemostatische werkzaamheid bereikt op basis van een vierpuntsschaal volgens de beoordeling van de onderzoeker
24 uur na de eerste toediening van het onderzoeksgeneesmiddel

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Catalyst Biosciences

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

17 mei 2021

Primaire voltooiing (Werkelijk)

15 november 2021

Studie voltooiing (Werkelijk)

3 december 2021

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

8 september 2020

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

8 september 2020

Eerst geplaatst (Werkelijk)

16 september 2020

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

21 december 2021

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

6 december 2021

Laatst geverifieerd

1 december 2021

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • MAA-202

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Nee

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Factor VII-tekort

Klinische onderzoeken op Stollingsfactor VIIa-variant

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Canada

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren