Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studie av koagulasjonsfaktor VIIa Marzeptacog Alfa (aktivert) hos personer med arvelige blødningsforstyrrelser

6. desember 2021 oppdatert av: Catalyst Biosciences

Fase 1/2-studie for å evaluere farmakokinetikken, farmakodynamikken, sikkerheten og effektiviteten til Marzeptacog Alfa (aktivert) i behandling av episodiske blødninger hos personer med arvelige blødningsforstyrrelser

Formålet med studien er å evaluere PK, biotilgjengelighet, PD, effekt og sikkerhet av MarzAA for behandling og kontroll av blødningsepisoder hos voksne personer med arvelige blødningsforstyrrelser.

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

19

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Den russiske føderasjonen
      • Barnaul, Den russiske føderasjonen
        • Territorial Clinical Hospital
      • Moscow, Den russiske føderasjonen
        • National Medical Hematology Research Center under the Ministry of Healthcare of the Russian Federation
  • Forente stater
    • California
      • Sacramento, California, Forente stater, 95817
        • UC Davis Medical Center
      • San Francisco, California, Forente stater, 94143
        • University of California -San Francisco
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • University of Colorado Hemophilia and Thrombosis Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60612
        • Rush University
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Forente stater, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
      • East Lansing, Michigan, Forente stater, 49805
        • Michigan State University Center for Bleeding Disorders & Clotting Disorders
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Forente stater, 27858
        • East Carolina University
  • India
      • Bengaluru, India
        • Mazumdar Shaw Medical centre
      • Bengaluru, India
        • St. John's Medical College Hospital
      • Kochi, India
        • Amrita Institute of Medical Sciences and Research Centre
      • Mumbai, India
        • K. J. Somaiya Hospital and Research Centre
      • Pune, India
        • Sahyadri Super Speciality Hospital
  • Italia
      • Florence, Italia
        • Careggi University Hospital
      • Milan, Italia
        • Center for Thrombosis and Haemorrhagic Diseases
      • Milan, Italia
        • Maggiore Polyclinic Hospital, IRCCS Ca' Granda
      • Roma, Italia
        • Children's Hospital BambiNo Gesù, IRCCS (PEDS)
      • Turin, Italia
        • City of Health and Science of Turin
  • Ukraina
      • Lviv, Ukraina
        • Institute of Blood Pathology and Transfusion Medicine, Department of Surgery and Clinical Transfusiology

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

12 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Diagnose av kohort: FVII-mangel, Glanzmann Thrombasthenia eller hemofili A med inhibitorer
  • Mann eller kvinne, 12 år eller eldre
  • Anamnese med hyppige blødningsepisoder
  • Bekreftelse av informert samtykke med signaturbekreftelse og samtykke for barn mellom 12 og 17 år før eventuelle studierelaterte aktiviteter
  • Enighet om å bruke svært effektiv prevensjon gjennom hele studien dersom forsøkspersonen har fruktbarhet

Ekskluderingskriterier:

  • Genotype av FVIID-individer med identifiserte mutasjoner av sentralt laboratorium ved screening
  • Tidligere deltakelse i en klinisk studie som evaluerer et modifisert rFVIIa-middel
  • Fikk et undersøkelsesmiddel innen 30 dager eller 5 halveringstider eller fravær av klinisk effekt, avhengig av hva som er lengst
  • Kjent overfølsomhet overfor utprøving eller relatert produkt
  • Kjent positivt antistoff mot FVII eller FVIIa påvist av sentralt laboratorium ved screening
  • Vær immunsupprimert
  • Betydelig kontraindikasjon for å delta

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Kohort 1
For fase 1, en koagulasjonsfaktor VIIa-variant ved intravenøs vei, 18 μg/kg, etterfulgt av stigende doser subkutan, 10 μg/kg, 20 μg/kg, 30 μg/kg, 40 μg/kg og 60 μg/ kg, for PK og PD vurdering. For fase 2, koagulasjonsfaktor VIIa, 20 μg/kg subkutan, administrert ved behov under blødningsepisoder i maksimalt 3 doser etter behov for hemostase.
Biologisk: Koagulasjonsfaktor VIIa variant
Enkel intravenøs dose og stigende doser av subkutan injeksjon av MarzAA, etterfulgt av en fast dose MarzAA for behandling av blødningsepisoder
Andre navn:
  • MarzAA
Eksperimentell: Kohort 2
For fase 1, en koagulasjonsfaktor VIIa-variant ved intravenøs vei, 18 μg/kg, etterfulgt av stigende doser subkutan, 30 μg/kg, 45 μg/kg, 60 μg/kg, 120 μg/kg og 180 μg kg, for PK og PD vurdering. For fase 2, koagulasjonsfaktor VIIa, 60 μg/kg subkutan, administrert ved behov under blødningsepisoder i maksimalt 3 doser etter behov for hemostase.
Biologisk: Koagulasjonsfaktor VIIa variant
Enkel intravenøs dose og stigende doser av subkutan injeksjon av MarzAA, etterfulgt av en fast dose MarzAA for behandling av blødningsepisoder
Andre navn:
  • MarzAA
Eksperimentell: Kohort 3
For fase 1, en koagulasjonsfaktor VIIa-variant ved intravenøs vei, 18 μg/kg, etterfulgt av stigende doser subkutan, 30 μg/kg, 45 μg/kg, 60 μg/kg, 120 μg/kg og 180 μg kg, for PK og PD vurdering. For fase 2, koagulasjonsfaktor VIIa, 60 μg/kg subkutan, administrert ved behov under blødningsepisoder i maksimalt 3 doser etter behov for hemostase.
Biologisk: Koagulasjonsfaktor VIIa variant
Enkel intravenøs dose og stigende doser av subkutan injeksjon av MarzAA, etterfulgt av en fast dose MarzAA for behandling av blødningsepisoder
Andre navn:
  • MarzAA

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Sammenlignende MarzAA-aktivitet etter dosenivå/stadium og bekrefte fase 2-dosen
Tidsramme: Doseringsperioden for hvert trinn i en kohort vil være omtrent 5 til 11 dager
Sammenlignende farmakokinetikk etter dosenivå/stadium basert på undersøkelse av AUX for hver av dosegruppene i hver kohort.
Doseringsperioden for hvert trinn i en kohort vil være omtrent 5 til 11 dager
Suksess for behandling av blødningsepisode
Tidsramme: 24 timer etter første administrasjon av studiemedisin
Andel av blødningshendelser behandlet med MarzAA som oppnår hemostatisk effekt basert på en firepunkts skala i henhold til etterforskerens vurdering
24 timer etter første administrasjon av studiemedisin

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Catalyst Biosciences

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

17. mai 2021

Primær fullføring (Faktiske)

15. november 2021

Studiet fullført (Faktiske)

3. desember 2021

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

8. september 2020

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

8. september 2020

Først lagt ut (Faktiske)

16. september 2020

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

21. desember 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

6. desember 2021

Sist bekreftet

1. desember 2021

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • MAA-202

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Nei

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Faktor VII-mangel

Kliniske studier på Koagulasjonsfaktor VIIa variant

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Kenya

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere