Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie koagulačního faktoru VIIa Marzeptacog Alfa (aktivovaný) u pacientů s dědičnými poruchami krvácení

6. prosince 2021 aktualizováno: Catalyst Biosciences

Studie fáze 1/2 k vyhodnocení farmakokinetiky, farmakodynamiky, bezpečnosti a účinnosti Marzeptacogu Alfa (aktivovaného) při léčbě epizodického krvácení u pacientů s dědičnými poruchami krvácení

Účelem studie je vyhodnotit farmakokinetiku, biologickou dostupnost, PD, účinnost a bezpečnost MarzAA pro léčbu na vyžádání a kontrolu krvácivých epizod u dospělých jedinců s dědičnými poruchami krvácení.

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

19

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Indie
      • Bengaluru, Indie
        • Mazumdar Shaw Medical Centre
      • Bengaluru, Indie
        • St. John's Medical College Hospital
      • Kochi, Indie
        • Amrita Institute Of Medical Sciences and Research Centre
      • Mumbai, Indie
        • K. J. Somaiya Hospital and Research Centre
      • Pune, Indie
        • Sahyadri Super Speciality Hospital
  • Itálie
      • Florence, Itálie
        • Careggi University Hospital
      • Milan, Itálie
        • Center for Thrombosis and Haemorrhagic Diseases
      • Milan, Itálie
        • Maggiore Polyclinic Hospital, IRCCS Ca' Granda
      • Roma, Itálie
        • Children's Hospital BambiNo Gesù, IRCCS (PEDS)
      • Turin, Itálie
        • City of Health and Science of Turin
  • Ruská Federace
      • Barnaul, Ruská Federace
        • Territorial Clinical Hospital
      • Moscow, Ruská Federace
        • National Medical Hematology Research Center under the Ministry of Healthcare of the Russian Federation
  • Spojené státy
    • California
      • Sacramento, California, Spojené státy, 95817
        • UC Davis Medical Center
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94143
        • University of California -San Francisco
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • University of Colorado Hemophilia and Thrombosis Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60612
        • Rush University
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Spojené státy, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
      • East Lansing, Michigan, Spojené státy, 49805
        • Michigan State University Center for Bleeding Disorders & Clotting Disorders
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Spojené státy, 27858
        • East Carolina University
  • Ukrajina
      • Lviv, Ukrajina
        • Institute of Blood Pathology and Transfusion Medicine, Department of Surgery and Clinical Transfusiology

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

12 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Diagnóza kohorty: nedostatek FVII, Glanzmannova trombastenie nebo hemofilie A s inhibitory
  • Muž nebo žena, věk 12 let nebo starší
  • Anamnéza častých krvácivých epizod
  • Potvrzení informovaného souhlasu s potvrzením podpisu a souhlasu pro děti ve věku 12 až 17 let před jakoukoli činností související se studiem
  • Souhlas s používáním vysoce účinné antikoncepce v průběhu studie, pokud má subjekt plodný potenciál

Kritéria vyloučení:

  • Genotyp FVIID subjektů s identifikovanými mutacemi centrální laboratoří při screeningu
  • Předchozí účast v klinické studii hodnotící modifikovanou látku rFVIIa
  • Obdrželi jste hodnocený lék do 30 dnů nebo 5 poločasů nebo absence klinického účinku, podle toho, co je delší
  • Známá přecitlivělost na zkušební nebo příbuzný produkt
  • Známá pozitivní protilátka proti FVII nebo FVIIa detekovaná centrální laboratoří při screeningu
  • Být imunosuprimovaný
  • Významná kontraindikace k účasti

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Kohorta 1
Pro fázi 1 varianta koagulačního faktoru VIIa intravenózní cestou, 18 μg/kg, následovaná vzestupnými dávkami subkutánní cestou, 10 μg/kg, 20 μg/kg, 30 μg/kg, 40 μg/kg a 60 μg/ kg, pro posouzení PK a PD. Pro fázi 2 koagulační faktor VIIa, 20 μg/kg subkutánně, podávaný na požádání během krvácivých epizod maximálně ve 3 dávkách podle potřeby pro hemostázu.
Biologický: Varianta koagulačního faktoru VIIa
Jednorázová intravenózní dávka a vzestupné dávky subkutánní injekce MarzAA, po níž následuje fixní dávka MarzAA pro léčbu krvácivých epizod
Ostatní jména:
  • MarzAA
Experimentální: Kohorta 2
Pro fázi 1 varianta koagulačního faktoru VIIa intravenózní cestou, 18 μg/kg, následovaná vzestupnými dávkami subkutánní cestou, 30 μg/kg, 45 μg/kg, 60 μg/kg, 120 μg/kg a 180 μg/ kg, pro posouzení PK a PD. Pro fázi 2, koagulační faktor VIIa, 60 μg/kg subkutánně, podávaný na požádání během krvácivých epizod maximálně ve 3 dávkách podle potřeby pro hemostázu.
Biologický: Varianta koagulačního faktoru VIIa
Jednorázová intravenózní dávka a vzestupné dávky subkutánní injekce MarzAA, po níž následuje fixní dávka MarzAA pro léčbu krvácivých epizod
Ostatní jména:
  • MarzAA
Experimentální: Kohorta 3
Pro fázi 1 varianta koagulačního faktoru VIIa intravenózní cestou, 18 μg/kg, následovaná vzestupnými dávkami subkutánní cestou, 30 μg/kg, 45 μg/kg, 60 μg/kg, 120 μg/kg a 180 μg/ kg, pro posouzení PK a PD. Pro fázi 2, koagulační faktor VIIa, 60 μg/kg subkutánně, podávaný na požádání během krvácivých epizod maximálně ve 3 dávkách podle potřeby pro hemostázu.
Biologický: Varianta koagulačního faktoru VIIa
Jednorázová intravenózní dávka a vzestupné dávky subkutánní injekce MarzAA, po níž následuje fixní dávka MarzAA pro léčbu krvácivých epizod
Ostatní jména:
  • MarzAA

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Porovnejte aktivitu MarzAA podle úrovně dávky/fáze a potvrďte dávku 2. fáze
Časové okno: Doba dávkování pro každou fázi v kohortě bude přibližně 5 až 11 dní
Srovnávací farmakokinetika podle úrovně dávky/stadia na základě vyšetření AUX pro každou z dávkových skupin v každé kohortě.
Doba dávkování pro každou fázi v kohortě bude přibližně 5 až 11 dní
Úspěšná léčba epizody krvácení
Časové okno: 24 hodin po prvním podání studovaného léku
Podíl krvácivých příhod léčených MarzAA dosahujících hemostatické účinnosti na základě čtyřbodové škály podle hodnocení zkoušejícího
24 hodin po prvním podání studovaného léku

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Catalyst Biosciences

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

17. května 2021

Primární dokončení (Aktuální)

15. listopadu 2021

Dokončení studie (Aktuální)

3. prosince 2021

Termíny zápisu do studia

První předloženo

8. září 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

8. září 2020

První zveřejněno (Aktuální)

16. září 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

21. prosince 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

6. prosince 2021

Naposledy ověřeno

1. prosince 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • MAA-202

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ne

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Nedostatek faktoru VII

Klinické studie na Varianta koagulačního faktoru VIIa

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Slovakia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit