Исследование фактора свертывания крови VIIa Marzeptacog Alfa (активированного) у субъектов с наследственными нарушениями свертываемости крови
6 декабря 2021 г. обновлено: Catalyst Biosciences
Исследование фазы 1/2 по оценке фармакокинетики, фармакодинамики, безопасности и эффективности марзептакога альфа (активированного) при лечении эпизодических кровотечений у субъектов с наследственными нарушениями свертываемости крови
Целью исследования является оценка фармакокинетики, биодоступности, PD, эффективности и безопасности MarzAA для лечения по требованию и контроля эпизодов кровотечения у взрослых субъектов с наследственными нарушениями свертываемости крови.
Обзор исследования
Статус
Прекращено
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
19
Фаза
- Фаза 2
- Фаза 1
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Bengaluru, Индия
- Mazumdar Shaw Medical Centre
-
Bengaluru, Индия
- St. John's Medical College Hospital
-
Kochi, Индия
- Amrita Institute Of Medical Sciences and Research Centre
-
Mumbai, Индия
- K. J. Somaiya Hospital and Research Centre
-
Pune, Индия
- Sahyadri Super Speciality Hospital
-
-
-
-
-
Florence, Италия
- Careggi University Hospital
-
Milan, Италия
- Center for Thrombosis and Haemorrhagic Diseases
-
Milan, Италия
- Maggiore Polyclinic Hospital, IRCCS Ca' Granda
-
Roma, Италия
- Children's Hospital BambiNo Gesù, IRCCS (PEDS)
-
Turin, Италия
- City of Health and Science of Turin
-
-
-
-
-
Barnaul, Российская Федерация
- Territorial Clinical Hospital
-
Moscow, Российская Федерация
- National Medical Hematology Research Center under the Ministry of Healthcare of the Russian Federation
-
-
-
-
California
-
Sacramento, California, Соединенные Штаты, 95817
- UC Davis Medical Center
-
San Francisco, California, Соединенные Штаты, 94143
- University of California -San Francisco
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
- University of Colorado Hemophilia and Thrombosis Center
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60612
- Rush University
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Соединенные Штаты, 48201
- Children's Hospital of Michigan
-
East Lansing, Michigan, Соединенные Штаты, 49805
- Michigan State University Center for Bleeding Disorders & Clotting Disorders
-
-
North Carolina
-
Greenville, North Carolina, Соединенные Штаты, 27858
- East Carolina University
-
-
-
-
-
Lviv, Украина
- Institute of Blood Pathology and Transfusion Medicine, Department of Surgery and Clinical Transfusiology
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
12 лет и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Критерии включения:
- Диагноз когорты: дефицит FVII, тромбастения Гланцмана или гемофилия А с ингибиторами
- Мужчина или женщина, возраст 12 лет и старше
- История частых эпизодов кровотечения
- Подтверждение информированного согласия с подтверждением подписи и согласия для детей в возрасте от 12 до 17 лет перед любой деятельностью, связанной с исследованием
- Согласие использовать высокоэффективный контроль над рождаемостью на протяжении всего исследования, если у субъекта есть детородный потенциал.
Критерий исключения:
- Генотип субъектов FVIID с выявленными мутациями центральной лабораторией при скрининге
- Предыдущее участие в клинических испытаниях по оценке модифицированного агента rFVIIa
- Получение исследуемого препарата в течение 30 дней или 5 периодов полувыведения или отсутствия клинического эффекта, в зависимости от того, что дольше
- Известная гиперчувствительность к пробному или родственному продукту
- Известные положительные антитела к FVII или FVIIa, обнаруженные центральной лабораторией при скрининге
- Быть иммуносупрессивным
- Существенные противопоказания к участию
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Нерандомизированный
- Интервенционная модель: Последовательное назначение
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Когорта 1
Для фазы 1 вариант фактора свертывания VIIa внутривенно, 18 мкг/кг, с последующими возрастающими дозами подкожно, 10 мкг/кг, 20 мкг/кг, 30 мкг/кг, 40 мкг/кг и 60 мкг/ кг, для оценки PK и PD.
Для фазы 2 фактор свертывания крови VIIa, 20 мкг/кг подкожно, вводится по требованию во время эпизодов кровотечения, максимум 3 дозы, необходимые для гемостаза.
|
Однократная внутривенная доза и восходящие дозы подкожной инъекции MarzAA с последующей фиксированной дозой MarzAA для лечения эпизодов кровотечения
Другие имена:
|
|
Экспериментальный: Когорта 2
Для фазы 1 вариант фактора свертывания крови VIIa внутривенно, 18 мкг/кг, с последующими возрастающими дозами подкожно, 30 мкг/кг, 45 мкг/кг, 60 мкг/кг, 120 мкг/кг и 180 мкг/ кг, для оценки PK и PD.
Для фазы 2 фактор свертывания крови VIIa, 60 мкг/кг подкожно, вводится по требованию во время эпизодов кровотечения, максимум 3 дозы, необходимые для гемостаза.
|
Однократная внутривенная доза и восходящие дозы подкожной инъекции MarzAA с последующей фиксированной дозой MarzAA для лечения эпизодов кровотечения
Другие имена:
|
|
Экспериментальный: Когорта 3
Для фазы 1 вариант фактора свертывания крови VIIa внутривенно, 18 мкг/кг, с последующими возрастающими дозами подкожно, 30 мкг/кг, 45 мкг/кг, 60 мкг/кг, 120 мкг/кг и 180 мкг/ кг, для оценки PK и PD.
Для фазы 2 фактор свертывания крови VIIa, 60 мкг/кг подкожно, вводится по требованию во время эпизодов кровотечения, максимум 3 дозы, необходимые для гемостаза.
|
Однократная внутривенная доза и восходящие дозы подкожной инъекции MarzAA с последующей фиксированной дозой MarzAA для лечения эпизодов кровотечения
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Сравнительная активность MarzAA по уровню/этапу дозы и подтверждение дозы Фазы 2
Временное ограничение: Период дозирования для каждого этапа в когорте будет составлять примерно от 5 до 11 дней.
|
Сравнительная фармакокинетика в зависимости от уровня дозы/этапа, основанная на изучении AUX для каждой из дозовых групп в каждой когорте.
|
Период дозирования для каждого этапа в когорте будет составлять примерно от 5 до 11 дней.
|
|
Успех лечения эпизода кровотечения
Временное ограничение: Через 24 часа после первого введения исследуемого препарата
|
Доля случаев кровотечения при лечении MarzAA с достижением гемостатической эффективности по четырехбалльной шкале в соответствии с оценкой исследователя.
|
Через 24 часа после первого введения исследуемого препарата
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
17 мая 2021 г.
Первичное завершение (Действительный)
15 ноября 2021 г.
Завершение исследования (Действительный)
3 декабря 2021 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
8 сентября 2020 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
8 сентября 2020 г.
Первый опубликованный (Действительный)
16 сентября 2020 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
21 декабря 2021 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
6 декабря 2021 г.
Последняя проверка
1 декабря 2021 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Сердечно-сосудистые заболевания
- Сосудистые заболевания
- Гематологические заболевания
- Нарушения свертывания крови, наследственные
- Нарушения белковой коагуляции
- Геморрагические расстройства
- Генетические заболевания, врожденные
- Заболевания тромбоцитов крови
- Нарушения гемостаза
- Гемофилия А
- Нарушения свертывания крови
- Дефицит фактора VII
- Тромбастения
Другие идентификационные номера исследования
- MAA-202
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
Нет
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .