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Estudo do fator de coagulação VIIa Marzeptacog Alfa (ativado) em indivíduos com distúrbios hemorrágicos hereditários

6 de dezembro de 2021 atualizado por: Catalyst Biosciences

Estudo de Fase 1/2 para avaliar a farmacocinética, farmacodinâmica, segurança e eficácia de Marzeptacog Alfa (ativado) no tratamento de sangramento episódico em indivíduos com distúrbios hemorrágicos hereditários

O objetivo do estudo é avaliar a farmacocinética, biodisponibilidade, DP, eficácia e segurança de MarzAA para tratamento sob demanda e controle de episódios hemorrágicos em indivíduos adultos com distúrbios hemorrágicos hereditários.

Visão geral do estudo

Status

Rescindido

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

19

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • California
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
        • UC Davis Medical Center
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
        • University of California -San Francisco
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • University of Colorado Hemophilia and Thrombosis Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
        • RUSH University
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
      • East Lansing, Michigan, Estados Unidos, 49805
        • Michigan State University Center for Bleeding Disorders & Clotting Disorders
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Estados Unidos, 27858
        • East Carolina University
  • Federação Russa
      • Barnaul, Federação Russa
        • Territorial Clinical Hospital
      • Moscow, Federação Russa
        • National Medical Hematology Research Center under the Ministry of Healthcare of the Russian Federation
  • Itália
      • Florence, Itália
        • Careggi University Hospital
      • Milan, Itália
        • Center for Thrombosis and Haemorrhagic Diseases
      • Milan, Itália
        • Maggiore Polyclinic Hospital, IRCCS Ca' Granda
      • Roma, Itália
        • Children's Hospital BambiNo Gesù, IRCCS (PEDS)
      • Turin, Itália
        • City of Health and Science of Turin
  • Ucrânia
      • Lviv, Ucrânia
        • Institute of Blood Pathology and Transfusion Medicine, Department of Surgery and Clinical Transfusiology
  • Índia
      • Bengaluru, Índia
        • Mazumdar Shaw Medical Centre
      • Bengaluru, Índia
        • St. John's Medical College Hospital
      • Kochi, Índia
        • Amrita Institute of Medical Sciences and Research Centre
      • Mumbai, Índia
        • K. J. Somaiya Hospital and Research Centre
      • Pune, Índia
        • Sahyadri Super Speciality Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

12 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Diagnóstico de coorte: deficiência de FVII, trombastenia de Glanzmann ou hemofilia A com inibidores
  • Homem ou mulher, 12 anos ou mais
  • História de episódios hemorrágicos frequentes
  • Afirmação de consentimento informado com confirmação de assinatura e consentimento para crianças entre 12 e 17 anos antes de qualquer atividade relacionada ao estudo
  • Acordo para usar controle de natalidade altamente eficaz durante todo o estudo se o sujeito tiver potencial para engravidar

Critério de exclusão:

  • Genótipo de indivíduos FVIID com mutações identificadas pelo laboratório central na triagem
  • Participação prévia em um ensaio clínico avaliando um agente rFVIIa modificado
  • Recebeu um medicamento experimental em 30 dias ou 5 meias-vidas ou ausência de efeito clínico, o que for mais longo
  • Hipersensibilidade conhecida ao teste ou produto relacionado
  • Anticorpo positivo conhecido para FVII ou FVIIa detectado pelo laboratório central na triagem
  • Ser imunossuprimido
  • Contra-indicação significativa para participar

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Não randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Coorte 1
Para a Fase 1, uma variante do Fator de Coagulação VIIa por via intravenosa, 18 μg/kg, seguida de doses ascendentes por via subcutânea, 10 μg/kg, 20 μg/kg, 30 μg/kg, 40 μg/kg e 60 μg/ kg, para avaliação de PK e PD. Para a Fase 2, Fator de Coagulação VIIa, 20 μg/kg por via subcutânea, administrado sob demanda durante episódios hemorrágicos em no máximo 3 doses conforme necessário para hemostasia.
Biológico: Variante do Fator de Coagulação VIIa
Dose única intravenosa e doses ascendentes de injeção subcutânea de MarzAA, seguida de uma dose fixa de MarzAA para o tratamento de episódios hemorrágicos
Outros nomes:
  • MarzAA
Experimental: Coorte 2
Para a Fase 1, uma variante do Fator de Coagulação VIIa por via intravenosa, 18 μg/kg, seguida de doses ascendentes por via subcutânea, 30 μg/kg, 45 μg/kg, 60 μg/kg, 120 μg/kg e 180 μg/ kg, para avaliação de PK e PD. Para a Fase 2, Fator de Coagulação VIIa, 60 μg/kg por via subcutânea, administrado sob demanda durante episódios hemorrágicos em no máximo 3 doses conforme necessário para hemostasia.
Biológico: Variante do Fator de Coagulação VIIa
Dose única intravenosa e doses ascendentes de injeção subcutânea de MarzAA, seguida de uma dose fixa de MarzAA para o tratamento de episódios hemorrágicos
Outros nomes:
  • MarzAA
Experimental: Coorte 3
Para a Fase 1, uma variante do Fator de Coagulação VIIa por via intravenosa, 18 μg/kg, seguida de doses ascendentes por via subcutânea, 30 μg/kg, 45 μg/kg, 60 μg/kg, 120 μg/kg e 180 μg/ kg, para avaliação de PK e PD. Para a Fase 2, Fator de Coagulação VIIa, 60 μg/kg por via subcutânea, administrado sob demanda durante episódios hemorrágicos em no máximo 3 doses conforme necessário para hemostasia.
Biológico: Variante do Fator de Coagulação VIIa
Dose única intravenosa e doses ascendentes de injeção subcutânea de MarzAA, seguida de uma dose fixa de MarzAA para o tratamento de episódios hemorrágicos
Outros nomes:
  • MarzAA

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Atividade comparativa de MarzAA por nível de dose/estágio e confirme a dose da Fase 2
Prazo: O período de dosagem para cada estágio em uma coorte será de aproximadamente 5 a 11 dias
Farmacocinética comparativa por nível de dose/estágio com base no exame de AUX para cada um dos grupos de dose em cada coorte.
O período de dosagem para cada estágio em uma coorte será de aproximadamente 5 a 11 dias
Sucesso do tratamento do episódio hemorrágico
Prazo: 24 horas após a primeira administração do medicamento do estudo
Proporção de eventos hemorrágicos tratados com MarzAA alcançando eficácia hemostática com base em uma escala de quatro pontos de acordo com a avaliação do investigador
24 horas após a primeira administração do medicamento do estudo

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Catalyst Biosciences

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

17 de maio de 2021

Conclusão Primária (Real)

15 de novembro de 2021

Conclusão do estudo (Real)

3 de dezembro de 2021

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

8 de setembro de 2020

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

8 de setembro de 2020

Primeira postagem (Real)

16 de setembro de 2020

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

21 de dezembro de 2021

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

6 de dezembro de 2021

Última verificação

1 de dezembro de 2021

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • MAA-202

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

Não

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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