A VIIa alvadási faktor vizsgálata Marzeptacog Alfa (aktivált) öröklött vérzési rendellenességben szenvedő alanyokon
2021. december 6. frissítette: Catalyst Biosciences
1/2. fázisú vizsgálat a Marzeptacog Alfa (aktivált) farmakokinetikájának, farmakodinámiájának, biztonságosságának és hatékonyságának értékelésére öröklött vérzési rendellenességben szenvedő alanyok epizodikus vérzésének kezelésében
A vizsgálat célja a MarzAA farmakokinetikai, biohasznosulásának, PD-jének, hatékonyságának és biztonságosságának értékelése öröklött vérzési rendellenességben szenvedő felnőttek vérzéses epizódjainak igény szerinti kezelésére és kontrollálására.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Megszűnt
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
19
Fázis
- 2. fázis
- 1. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
California
-
Sacramento, California, Egyesült Államok, 95817
- UC Davis Medical Center
-
San Francisco, California, Egyesült Államok, 94143
- University of California -San Francisco
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Egyesült Államok, 80045
- University of Colorado Hemophilia and Thrombosis Center
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60612
- Rush University
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Egyesült Államok, 48201
- Children's Hospital of Michigan
-
East Lansing, Michigan, Egyesült Államok, 49805
- Michigan State University Center for Bleeding Disorders & Clotting Disorders
-
-
North Carolina
-
Greenville, North Carolina, Egyesült Államok, 27858
- East Carolina University
-
-
-
-
-
Bengaluru, India
- Mazumdar Shaw Medical Centre
-
Bengaluru, India
- St. John's Medical College Hospital
-
Kochi, India
- Amrita Institute of Medical Sciences and Research Centre
-
Mumbai, India
- K. J. Somaiya Hospital and Research Centre
-
Pune, India
- Sahyadri Super Speciality Hospital
-
-
-
-
-
Florence, Olaszország
- Careggi University Hospital
-
Milan, Olaszország
- Center for Thrombosis and Haemorrhagic Diseases
-
Milan, Olaszország
- Maggiore Polyclinic Hospital, IRCCS Ca' Granda
-
Roma, Olaszország
- Children's Hospital BambiNo Gesù, IRCCS (PEDS)
-
Turin, Olaszország
- City of Health and Science of Turin
-
-
-
-
-
Barnaul, Orosz Föderáció
- Territorial Clinical Hospital
-
Moscow, Orosz Föderáció
- National Medical Hematology Research Center under the Ministry of Healthcare of the Russian Federation
-
-
-
-
-
Lviv, Ukrajna
- Institute of Blood Pathology and Transfusion Medicine, Department of Surgery and Clinical Transfusiology
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
12 év és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Bevételi kritériumok:
- A kohorsz diagnózisa: FVII-hiány, Glanzmann Thrombasthenia vagy hemofília A inhibitorokkal
- Férfi vagy nő, 12 éves vagy idősebb
- Gyakori vérzéses epizódok a kórtörténetében
- A tájékozott beleegyezés megerősítése aláírással és hozzájárulással 12 és 17 év közötti gyermekek számára bármilyen tanulmányi tevékenység előtt
- Megegyezés a rendkívül hatékony születésszabályozás alkalmazására a vizsgálat során, ha az alany fogamzóképes
Kizárási kritériumok:
- A szűréskor központi labor által azonosított mutációkkal rendelkező FVIID alanyok genotípusa
- Korábbi részvétel egy módosított rFVIIa ágenst értékelő klinikai vizsgálatban
- Vizsgálati gyógyszert kapott 30 napon belül vagy 5 felezési időn belül, vagy klinikai hatás hiányában, attól függően, hogy melyik a hosszabb
- Ismert túlérzékenység a kísérleti vagy kapcsolódó termékkel szemben
- FVII vagy FVIIa elleni ismert pozitív antitest, amelyet a központi labor kimutatott a szűrés során
- Legyen immunszupprimált
- Jelentős ellenjavallat a részvételhez
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Nem véletlenszerű
- Beavatkozó modell: Szekvenciális hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: 1. kohorsz
Az 1. fázisban a VIIa koagulációs faktor variáns intravénás úton, 18 μg/kg, majd növekvő dózisok szubkután úton, 10 μg/kg, 20 μg/kg, 30 μg/kg, 40 μg/kg és 60 μg/ kg, PK és PD értékeléshez.
A 2. fázis, VIIa alvadási faktor, 20 μg/ttkg szubkután, igény szerint adva a vérzéses epizódok során, maximum 3 adagban, ha a vérzéscsillapításhoz szükséges.
|
Egyszeri intravénás adag és növekvő dózisú MarzAA szubkután injekció, majd egy fix dózisú MarzAA a vérzéses epizódok kezelésére
Más nevek:
|
|
Kísérleti: 2. kohorsz
Az 1. fázisban a VIIa koagulációs faktor variáns intravénás úton, 18 μg/kg, majd növekvő dózisok szubkután úton, 30 μg/kg, 45 μg/kg, 60 μg/kg, 120 μg/kg és 180 μg/kg kg, PK és PD értékeléshez.
A 2. fázisban, VIIa alvadási faktor, 60 μg/ttkg szubkután, igény szerint adva vérzéses epizódok alatt, a vérzéscsillapításhoz szükséges maximum 3 adagban.
|
Egyszeri intravénás adag és növekvő dózisú MarzAA szubkután injekció, majd egy fix dózisú MarzAA a vérzéses epizódok kezelésére
Más nevek:
|
|
Kísérleti: 3. kohorsz
Az 1. fázisban a VIIa koagulációs faktor variáns intravénás úton, 18 μg/kg, majd növekvő dózisok szubkután úton, 30 μg/kg, 45 μg/kg, 60 μg/kg, 120 μg/kg és 180 μg/kg kg, PK és PD értékeléshez.
A 2. fázisban, VIIa alvadási faktor, 60 μg/ttkg szubkután, igény szerint adva vérzéses epizódok alatt, a vérzéscsillapításhoz szükséges maximum 3 adagban.
|
Egyszeri intravénás adag és növekvő dózisú MarzAA szubkután injekció, majd egy fix dózisú MarzAA a vérzéses epizódok kezelésére
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Hasonlítsa össze a MarzAA aktivitást dózisszint/szakasz szerint, és erősítse meg a 2. fázis dózisát
Időkeret: Egy kohorsz minden szakaszában az adagolási időszak körülbelül 5-11 nap
|
Összehasonlító farmakokinetika dózisszinten/szakaszonként az AUX vizsgálata alapján minden egyes kohorsz dóziscsoportjában.
|
Egy kohorsz minden szakaszában az adagolási időszak körülbelül 5-11 nap
|
|
Sikeres a vérzéses epizód kezelés
Időkeret: 24 órával a vizsgálati gyógyszer első beadása után
|
A MarzAA-val kezelt, vérzéscsillapító hatást elérő vérzéses események aránya egy négyfokú skála alapján a vizsgáló értékelése szerint
|
24 órával a vizsgálati gyógyszer első beadása után
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2021. május 17.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2021. november 15.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2021. december 3.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2020. szeptember 8.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2020. szeptember 8.
Első közzététel (Tényleges)
2020. szeptember 16.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2021. december 21.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2021. december 6.
Utolsó ellenőrzés
2021. december 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
- Szív-és érrendszeri betegségek
- Érrendszeri betegségek
- Hematológiai betegségek
- Véralvadási zavarok, öröklöttek
- Alvadási fehérje zavarok
- Hemorrhagiás rendellenességek
- Genetikai betegségek, veleszületett
- Vérlemezke-rendellenességek
- Hemostatikus rendellenességek
- Hemofília A
- Véralvadási zavarok
- VII. faktor hiánya
- Thrombasthenia
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- MAA-202
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
Nem
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .