Esta página se tradujo automáticamente y no se garantiza la precisión de la traducción. por favor refiérase a versión inglesa para un texto fuente.

Estudio del factor de coagulación VIIa Marzeptacog alfa (activado) en sujetos con trastornos hemorrágicos hereditarios

6 de diciembre de 2021 actualizado por: Catalyst Biosciences

Estudio de fase 1/2 para evaluar la farmacocinética, la farmacodinámica, la seguridad y la eficacia de marzeptacog alfa (activado) en el tratamiento del sangrado episódico en sujetos con trastornos hemorrágicos hereditarios

El propósito del ensayo es evaluar la PK, la biodisponibilidad, la PD, la eficacia y la seguridad de MarzAA para el tratamiento a demanda y el control de los episodios hemorrágicos en sujetos adultos con trastornos hemorrágicos hereditarios.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

19

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • California
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
        • UC Davis Medical Center
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
        • University of California -San Francisco
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • University of Colorado Hemophilia and Thrombosis Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
        • RUSH University
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
      • East Lansing, Michigan, Estados Unidos, 49805
        • Michigan State University Center for Bleeding Disorders & Clotting Disorders
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Estados Unidos, 27858
        • East Carolina University
  • Federación Rusa
      • Barnaul, Federación Rusa
        • Territorial Clinical Hospital
      • Moscow, Federación Rusa
        • National Medical Hematology Research Center under the Ministry of Healthcare of the Russian Federation
  • India
      • Bengaluru, India
        • Mazumdar Shaw Medical Centre
      • Bengaluru, India
        • St. John's Medical College Hospital
      • Kochi, India
        • Amrita Institute of Medical Sciences and Research Centre
      • Mumbai, India
        • K. J. Somaiya Hospital and Research Centre
      • Pune, India
        • Sahyadri Super Speciality Hospital
  • Italia
      • Florence, Italia
        • Careggi University Hospital
      • Milan, Italia
        • Center for Thrombosis and Haemorrhagic Diseases
      • Milan, Italia
        • Maggiore Polyclinic Hospital, IRCCS Ca' Granda
      • Roma, Italia
        • Children's Hospital BambiNo Gesù, IRCCS (PEDS)
      • Turin, Italia
        • City of Health and Science of Turin
  • Ucrania
      • Lviv, Ucrania
        • Institute of Blood Pathology and Transfusion Medicine, Department of Surgery and Clinical Transfusiology

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

12 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Diagnóstico de cohorte: deficiencia de FVII, trombastenia de Glanzmann o hemofilia A con inhibidores
  • Hombre o mujer, de 12 años o más
  • Antecedentes de frecuentes episodios de sangrado.
  • Afirmación de consentimiento informado con confirmación de firma y asentimiento para niños de 12 a 17 años antes de cualquier actividad relacionada con el estudio
  • Acuerdo para usar métodos anticonceptivos altamente efectivos durante todo el estudio si el sujeto tiene potencial fértil

Criterio de exclusión:

  • Genotipo de sujetos FVIID con mutaciones identificadas por laboratorio central en la selección
  • Participación previa en un ensayo clínico que evalúa un agente rFVIIa modificado
  • Recibió un fármaco en investigación dentro de los 30 días o 5 vidas medias o ausencia de efecto clínico, lo que sea más largo
  • Hipersensibilidad conocida al producto de prueba o relacionado
  • Anticuerpo positivo conocido para FVII o FVIIa detectado por el laboratorio central en la selección
  • Estar inmunodeprimido
  • Contraindicación significativa para participar

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Cohorte 1
Para la Fase 1, una variante del Factor VIIa de la Coagulación por vía intravenosa, 18 μg/kg, seguida de dosis ascendentes por vía subcutánea, 10 μg/kg, 20 μg/kg, 30 μg/kg, 40 μg/kg y 60 μg/ kg, para evaluación PK y PD. Para la Fase 2, Factor de Coagulación VIIa, 20 μg/kg por vía subcutánea, administrados a demanda durante los episodios de sangrado hasta un máximo de 3 dosis según sea necesario para la hemostasia.
Biológico: Variante del factor de coagulación VIIa
Dosis única intravenosa y dosis ascendentes de inyección subcutánea de MarzAA, seguida de una dosis fija de MarzAA para el tratamiento de episodios hemorrágicos
Otros nombres:
  • MarzAA
Experimental: Cohorte 2
Para la Fase 1, una variante del Factor VIIa de la Coagulación por vía intravenosa, 18 μg/kg, seguida de dosis ascendentes por vía subcutánea, 30 μg/kg, 45 μg/kg, 60 μg/kg, 120 μg/kg y 180 μg/ kg, para evaluación PK y PD. Para la Fase 2, Factor de Coagulación VIIa, 60 μg/kg por vía subcutánea, administrados a demanda durante los episodios hemorrágicos hasta un máximo de 3 dosis según sea necesario para la hemostasia.
Biológico: Variante del factor de coagulación VIIa
Dosis única intravenosa y dosis ascendentes de inyección subcutánea de MarzAA, seguida de una dosis fija de MarzAA para el tratamiento de episodios hemorrágicos
Otros nombres:
  • MarzAA
Experimental: Cohorte 3
Para la Fase 1, una variante del Factor VIIa de la Coagulación por vía intravenosa, 18 μg/kg, seguida de dosis ascendentes por vía subcutánea, 30 μg/kg, 45 μg/kg, 60 μg/kg, 120 μg/kg y 180 μg/ kg, para evaluación PK y PD. Para la Fase 2, Factor de Coagulación VIIa, 60 μg/kg por vía subcutánea, administrados a demanda durante los episodios hemorrágicos hasta un máximo de 3 dosis según sea necesario para la hemostasia.
Biológico: Variante del factor de coagulación VIIa
Dosis única intravenosa y dosis ascendentes de inyección subcutánea de MarzAA, seguida de una dosis fija de MarzAA para el tratamiento de episodios hemorrágicos
Otros nombres:
  • MarzAA

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Actividad comparativa de MarzAA por nivel de dosis/etapa y confirmación de la dosis de Fase 2
Periodo de tiempo: El período de dosificación para cada etapa en una cohorte será de aproximadamente 5 a 11 días.
Farmacocinética comparativa por nivel de dosis/etapa basada en el examen de AUX para cada uno de los grupos de dosis en cada cohorte.
El período de dosificación para cada etapa en una cohorte será de aproximadamente 5 a 11 días.
Éxito del tratamiento del episodio de sangrado
Periodo de tiempo: 24 horas después de la primera administración del fármaco del estudio
Proporción de eventos hemorrágicos tratados con MarzAA que lograron eficacia hemostática según una escala de cuatro puntos según la evaluación del investigador
24 horas después de la primera administración del fármaco del estudio

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Catalyst Biosciences

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

17 de mayo de 2021

Finalización primaria (Actual)

15 de noviembre de 2021

Finalización del estudio (Actual)

3 de diciembre de 2021

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

8 de septiembre de 2020

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

8 de septiembre de 2020

Publicado por primera vez (Actual)

16 de septiembre de 2020

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

21 de diciembre de 2021

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

6 de diciembre de 2021

Última verificación

1 de diciembre de 2021

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • MAA-202

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

No

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Ensayos clínicos sobre Deficiencia de factor VII

Ensayos clínicos sobre Variante del factor de coagulación VIIa

Buscar ensayos similares

Patrocinadores y Colaboradores

Condiciones médicas

Intervenciones de drogas

CROs by country

CROs in Peru

Condiciones

Enfermedades Raras

Intervenciones de drogas

Suplementos dietéticos

Patrocinador / Colaboradores

Localizaciones

Suscribir