遗传性出血性疾病患者凝血因子 VIIa Marzeptacog Alfa（激活）的研究
2021年12月6日 更新者：Catalyst Biosciences
评估 Marzeptacog Alfa（活化）治疗遗传性出血性疾病受试者偶发性出血的药代动力学、药效学、安全性和有效性的 1/2 期研究
该试验的目的是评估 MarzAA 在患有遗传性出血性疾病的成年受试者中按需治疗和控制出血事件的 PK 、生物利用度、 PD 、疗效和安全性。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
19
阶段
- 阶段2
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Lviv、乌克兰
- Institute of Blood Pathology and Transfusion Medicine, Department of Surgery and Clinical Transfusiology
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Barnaul、俄罗斯联邦
- Territorial Clinical Hospital
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Moscow、俄罗斯联邦
- National Medical Hematology Research Center under the Ministry of Healthcare of the Russian Federation
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Bengaluru、印度
- Mazumdar Shaw Medical Centre
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Bengaluru、印度
- St. John's Medical College Hospital
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Kochi、印度
- Amrita Institute of Medical Sciences and Research Centre
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Mumbai、印度
- K. J. Somaiya Hospital and Research Centre
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Pune、印度
- Sahyadri Super Speciality Hospital
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Florence、意大利
- Careggi University Hospital
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Milan、意大利
- Center for Thrombosis and Haemorrhagic Diseases
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Milan、意大利
- Maggiore Polyclinic Hospital, IRCCS Ca' Granda
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Roma、意大利
- Children's Hospital BambiNo Gesù, IRCCS (PEDS)
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Turin、意大利
- City of Health and Science of Turin
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California
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Sacramento、California、美国、95817
- UC Davis Medical Center
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San Francisco、California、美国、94143
- University of California -San Francisco
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Colorado
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Aurora、Colorado、美国、80045
- University of Colorado Hemophilia and Thrombosis Center
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Illinois
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Chicago、Illinois、美国、60612
- Rush University
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Michigan
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Detroit、Michigan、美国、48201
- Children's Hospital of Michigan
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East Lansing、Michigan、美国、49805
- Michigan State University Center for Bleeding Disorders & Clotting Disorders
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North Carolina
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Greenville、North Carolina、美国、27858
- East Carolina University
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
12年 及以上 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 队列诊断：FVII 缺乏症、Glanzmann 血小板无力症或具有抑制物的 A 型血友病
- 男性或女性，12 岁或以上
- 频繁出血史
- 12 至 17 岁儿童在进行任何研究相关活动之前，通过签名确认和同意确认知情同意书
- 如果受试者有生育潜力，同意在整个研究过程中使用高效避孕措施
排除标准：
- 筛选时由中心实验室确定突变的 FVIID 受试者的基因型
- 以前参加过评估改良 rFVIIa 试剂的临床试验
- 在 30 天或 5 个半衰期或没有临床效果（以较长者为准）内接受研究药物
- 已知对试验或相关产品过敏
- 中心实验室在筛选时检测到已知的 FVII 或 FVIIa 阳性抗体
- 免疫抑制
- 参加的重大禁忌症
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：非随机化
- 介入模型：顺序分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：队列 1
对于第 1 阶段，凝血因子 VIIa 变体通过静脉途径给药，18 μg/kg，随后通过皮下途径递增剂量，10 μg/kg、20 μg/kg、30 μg/kg、40 μg/kg 和 60 μg/ kg，用于 PK 和 PD 评估。
对于第 2 阶段，凝血因子 VIIa，通过皮下途径 20 μg/kg，在出血期间按需给药，根据止血需要最多给药 3 剂。
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单次静脉内剂量和递增剂量的 MarzAA 皮下注射，然后固定剂量的 MarzAA 用于治疗出血事件
其他名称：
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实验性的：队列 2
对于第 1 阶段，凝血因子 VIIa 变体通过静脉途径给药，18 μg/kg，随后通过皮下途径递增剂量，30 μg/kg、45 μg/kg、60 μg/kg、120 μg/kg 和 180 μg/ kg，用于 PK 和 PD 评估。
对于第 2 阶段，凝血因子 VIIa，通过皮下途径 60 μg/kg，在出血期间按需给药，根据止血需要最多给药 3 剂。
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单次静脉内剂量和递增剂量的 MarzAA 皮下注射，然后固定剂量的 MarzAA 用于治疗出血事件
其他名称：
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实验性的：队列 3
对于第 1 阶段，凝血因子 VIIa 变体通过静脉途径给药，18 μg/kg，随后通过皮下途径递增剂量，30 μg/kg、45 μg/kg、60 μg/kg、120 μg/kg 和 180 μg/ kg，用于 PK 和 PD 评估。
对于第 2 阶段，凝血因子 VIIa，通过皮下途径 60 μg/kg，在出血期间按需给药，根据止血需要最多给药 3 剂。
|
单次静脉内剂量和递增剂量的 MarzAA 皮下注射，然后固定剂量的 MarzAA 用于治疗出血事件
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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按剂量水平/阶段比较 MarzAA 活性并确认 2 期剂量
大体时间：队列中每个阶段的给药期约为 5 至 11 天
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基于每个队列中每个剂量组的 AUX 检查，按剂量水平/阶段比较药代动力学。
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队列中每个阶段的给药期约为 5 至 11 天
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出血事件治疗成功
大体时间：研究药物首次给药后 24 小时
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根据研究者的评估，根据四分制量表，使用 MarzAA 治疗的出血事件达到止血效果的比例
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研究药物首次给药后 24 小时
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2021年5月17日
初级完成 (实际的)
2021年11月15日
研究完成 (实际的)
2021年12月3日
研究注册日期
首次提交
2020年9月8日
首先提交符合 QC 标准的
2020年9月8日
首次发布 (实际的)
2020年9月16日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2021年12月21日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2021年12月6日
最后验证
2021年12月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
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