Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie czynnika krzepnięcia VIIa Marzeptakog Alfa (aktywowany) u pacjentów z wrodzonymi zaburzeniami krzepnięcia krwi

6 grudnia 2021 zaktualizowane przez: Catalyst Biosciences

Badanie fazy 1/2 oceniające farmakokinetykę, farmakodynamikę, bezpieczeństwo i skuteczność marzeptakogu alfa (aktywowanego) w leczeniu epizodycznego krwawienia u pacjentów z wrodzonymi zaburzeniami krzepnięcia krwi

Celem badania jest ocena farmakokinetyki, biodostępności, PD, skuteczności i bezpieczeństwa MarzAA w leczeniu doraźnym i kontrolowaniu epizodów krwawień u dorosłych pacjentów z wrodzonymi skazami krwotocznymi.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

19

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Federacja Rosyjska
      • Barnaul, Federacja Rosyjska
        • Territorial Clinical Hospital
      • Moscow, Federacja Rosyjska
        • National Medical Hematology Research Center under the Ministry of Healthcare of the Russian Federation
  • Indie
      • Bengaluru, Indie
        • Mazumdar Shaw Medical Centre
      • Bengaluru, Indie
        • St. John's Medical College Hospital
      • Kochi, Indie
        • Amrita Institute of Medical Sciences and Research Centre
      • Mumbai, Indie
        • K. J. Somaiya Hospital and Research Centre
      • Pune, Indie
        • Sahyadri Super Speciality Hospital
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 95817
        • UC Davis Medical Center
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94143
        • University of California -San Francisco
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • University of Colorado Hemophilia and Thrombosis Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60612
        • Rush University
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stany Zjednoczone, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
      • East Lansing, Michigan, Stany Zjednoczone, 49805
        • Michigan State University Center for Bleeding Disorders & Clotting Disorders
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27858
        • East Carolina University
  • Ukraina
      • Lviv, Ukraina
        • Institute of Blood Pathology and Transfusion Medicine, Department of Surgery and Clinical Transfusiology
  • Włochy
      • Florence, Włochy
        • Careggi University Hospital
      • Milan, Włochy
        • Center for Thrombosis and Haemorrhagic Diseases
      • Milan, Włochy
        • Maggiore Polyclinic Hospital, IRCCS Ca' Granda
      • Roma, Włochy
        • Children's Hospital BambiNo Gesù, IRCCS (PEDS)
      • Turin, Włochy
        • City of Health and Science of Turin

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

12 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Rozpoznanie kohorty: niedobór FVII, trombastenia Glanzmanna lub hemofilia A z inhibitorami
  • Mężczyzna lub kobieta, wiek 12 lat lub starszy
  • Historia częstych epizodów krwawienia
  • Potwierdzenie świadomej zgody z potwierdzeniem podpisu i zgodą dla dzieci w wieku od 12 do 17 lat przed jakimikolwiek czynnościami związanymi z badaniem
  • Zgoda na stosowanie wysoce skutecznej antykoncepcji podczas całego badania, jeśli pacjentka może zajść w ciążę

Kryteria wyłączenia:

  • Genotyp osobników FVIID ze zidentyfikowanymi mutacjami przez centralne laboratorium podczas badań przesiewowych
  • Uprzedni udział w badaniu klinicznym oceniającym zmodyfikowany czynnik rFVIIa
  • Otrzymał badany lek w ciągu 30 dni lub 5 okresów półtrwania lub braku efektu klinicznego, w zależności od tego, który okres jest dłuższy
  • Znana nadwrażliwość na produkt próbny lub pokrewny
  • Znane dodatnie przeciwciała przeciwko FVII lub FVIIa wykryte przez centralne laboratorium podczas badań przesiewowych
  • Być immunosupresyjnym
  • Istotne przeciwwskazanie do udziału

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Kohorta 1
W fazie 1 wariant czynnika krzepnięcia VIIa podawany dożylnie 18 μg/kg, a następnie rosnące dawki podskórnie 10 μg/kg, 20 μg/kg, 30 μg/kg, 40 μg/kg i 60 μg/ kg, do oceny PK i PD. W fazie 2 czynnik krzepnięcia VIIa, 20 μg/kg podskórnie, podawany na żądanie podczas epizodów krwawienia w maksymalnie 3 dawkach potrzebnych do uzyskania hemostazy.
Biologiczny: Wariant czynnika krzepnięcia VIIa
Pojedyncza dawka dożylna i rosnące dawki MarzAA we wstrzyknięciu podskórnym, a następnie ustalona dawka MarzAA w leczeniu epizodów krwawienia
Inne nazwy:
  • MarzAA
Eksperymentalny: Kohorta 2
W fazie 1 wariant czynnika krzepnięcia VIIa podawany dożylnie 18 μg/kg, a następnie rosnące dawki podskórnie 30 μg/kg, 45 μg/kg, 60 μg/kg, 120 μg/kg i 180 μg/ kg, do oceny PK i PD. W fazie 2 czynnik krzepnięcia VIIa, 60 μg/kg podskórnie, podawany na żądanie podczas epizodów krwawienia w maksymalnie 3 dawkach potrzebnych do uzyskania hemostazy.
Biologiczny: Wariant czynnika krzepnięcia VIIa
Pojedyncza dawka dożylna i rosnące dawki MarzAA we wstrzyknięciu podskórnym, a następnie ustalona dawka MarzAA w leczeniu epizodów krwawienia
Inne nazwy:
  • MarzAA
Eksperymentalny: Kohorta 3
W fazie 1 wariant czynnika krzepnięcia VIIa podawany dożylnie 18 μg/kg, a następnie rosnące dawki podskórnie 30 μg/kg, 45 μg/kg, 60 μg/kg, 120 μg/kg i 180 μg/ kg, do oceny PK i PD. W fazie 2 czynnik krzepnięcia VIIa, 60 μg/kg podskórnie, podawany na żądanie podczas epizodów krwawienia w maksymalnie 3 dawkach potrzebnych do uzyskania hemostazy.
Biologiczny: Wariant czynnika krzepnięcia VIIa
Pojedyncza dawka dożylna i rosnące dawki MarzAA we wstrzyknięciu podskórnym, a następnie ustalona dawka MarzAA w leczeniu epizodów krwawienia
Inne nazwy:
  • MarzAA

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Porównawcza aktywność MarzAA według poziomu/etapu dawki i potwierdź dawkę fazy 2
Ramy czasowe: Okres dawkowania dla każdego etapu w kohorcie będzie wynosił około 5 do 11 dni
Porównawcza farmakokinetyka według poziomu dawki/etapu na podstawie badania AUX dla każdej z grup dawkowania w każdej kohorcie.
Okres dawkowania dla każdego etapu w kohorcie będzie wynosił około 5 do 11 dni
Sukces leczenia epizodu krwawienia
Ramy czasowe: 24 godziny po pierwszym podaniu badanego leku
Odsetek krwawień leczonych MarzAA osiągających skuteczność hemostatyczną na podstawie czteropunktowej skali według oceny badacza
24 godziny po pierwszym podaniu badanego leku

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Catalyst Biosciences

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

17 maja 2021

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

15 listopada 2021

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

3 grudnia 2021

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

8 września 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

8 września 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

16 września 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

21 grudnia 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

6 grudnia 2021

Ostatnia weryfikacja

1 grudnia 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • MAA-202

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Nie

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Niedobór czynnika VII

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Djibouti

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj