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유전성 출혈 장애가 있는 피험자에서 응고 인자 VIIa Marzeptacog Alfa(활성화됨)에 대한 연구

2021년 12월 6일 업데이트: Catalyst Biosciences

유전성 출혈 장애가 있는 피험자의 간헐적 출혈 치료에서 Marzeptacog Alfa(활성화)의 약동학, 약력학, 안전성 및 효능을 평가하기 위한 1/2상 연구

시험의 목적은 유전성 출혈 장애가 있는 성인 피험자의 주문형 치료 및 출혈 에피소드 제어를 위한 MarzAA의 PK, 생체이용률, PD, 효능 및 안전성을 평가하는 것입니다.

연구 개요

상태

종료됨

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (실제)

19

단계

  • 2 단계
  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 러시아 연방
      • Barnaul, 러시아 연방
        • Territorial Clinical Hospital
      • Moscow, 러시아 연방
        • National Medical Hematology Research Center under the Ministry of Healthcare of the Russian Federation
  • 미국
    • California
      • Sacramento, California, 미국, 95817
        • UC Davis Medical Center
      • San Francisco, California, 미국, 94143
        • University of California -San Francisco
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, 미국, 80045
        • University of Colorado Hemophilia and Thrombosis Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, 미국, 60612
        • Rush University
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, 미국, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
      • East Lansing, Michigan, 미국, 49805
        • Michigan State University Center for Bleeding Disorders & Clotting Disorders
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, 미국, 27858
        • East Carolina University
  • 우크라이나
      • Lviv, 우크라이나
        • Institute of Blood Pathology and Transfusion Medicine, Department of Surgery and Clinical Transfusiology
  • 이탈리아
      • Florence, 이탈리아
        • Careggi University Hospital
      • Milan, 이탈리아
        • Center for Thrombosis and Haemorrhagic Diseases
      • Milan, 이탈리아
        • Maggiore Polyclinic Hospital, IRCCS Ca' Granda
      • Roma, 이탈리아
        • Children's Hospital BambiNo Gesù, IRCCS (PEDS)
      • Turin, 이탈리아
        • City of Health and Science of Turin
  • 인도
      • Bengaluru, 인도
        • Mazumdar Shaw Medical Centre
      • Bengaluru, 인도
        • St. John's Medical College Hospital
      • Kochi, 인도
        • Amrita Institute of Medical Sciences and Research Centre
      • Mumbai, 인도
        • K. J. Somaiya Hospital and Research Centre
      • Pune, 인도
        • Sahyadri Super Speciality Hospital

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

12년 이상 (어린이, 성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  • 코호트의 진단: FVII 결핍, Glanzmann 혈소판무력증 또는 억제제가 있는 혈우병 A
  • 남성 또는 여성, 12세 이상
  • 빈번한 출혈 에피소드의 역사
  • 모든 연구 관련 활동 전에 12세에서 17세 사이의 어린이에 대한 서명 확인 및 동의를 통한 정보에 입각한 동의 확인
  • 피험자가 가임 가능성이 있는 경우 연구 전반에 걸쳐 매우 효과적인 산아제한을 사용하는 것에 대한 동의

제외 기준:

  • 스크리닝 시 중앙 실험실에서 확인된 돌연변이가 있는 FVIID 피험자의 유전자형
  • 변형된 rFVIIa 제제를 평가하는 임상 시험에 이전에 참여
  • 30일 이내 또는 반감기 5일 이내 또는 임상 효과 부재 중 더 긴 기간 이내에 임상시험용 의약품을 투여받았음
  • 시험 또는 관련 제품에 대해 알려진 과민증
  • 스크리닝 시 중앙 실험실에서 검출된 FVII 또는 FVIIa에 대한 알려진 양성 항체
  • 면역 억제
  • 참여에 상당한 금기 사항

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위화되지 않음
  • 중재 모델: 순차적 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 코호트 1
Phase 1의 경우, 응고 인자 VIIa 변이체를 정맥 내 경로로 18μg/kg, 피하 경로로 10μg/kg, 20μg/kg, 30μg/kg, 40μg/kg 및 60μg/kg의 증량 투여 kg, PK 및 PD 평가용. 2상에서는 응고 인자 VIIa(20μg/kg)를 피하 경로로 출혈이 발생하는 동안 필요에 따라 지혈에 필요한 최대 3회 용량으로 투여합니다.
생물학적: 응고 인자 VIIa 변이체
MarzAA의 단회 정맥 주사 및 상승 용량의 피하 주사 후 출혈 에피소드 치료를 위한 고정 용량의 MarzAA
다른 이름들:
  • 마르자AA
실험적: 코호트 2
1상에 대해 응고 인자 VIIa 변이체는 정맥 경로로 18μg/kg, 피하 경로로 30μg/kg, 45μg/kg, 60μg/kg, 120μg/kg 및 180μg/kg/ kg, PK 및 PD 평가용. 2상에서는 응고 인자 VIIa, 60μg/kg을 피하 경로로 출혈 에피소드 동안 필요에 따라 지혈에 필요한 최대 3회 용량으로 투여합니다.
생물학적: 응고 인자 VIIa 변이체
MarzAA의 단회 정맥 주사 및 상승 용량의 피하 주사 후 출혈 에피소드 치료를 위한 고정 용량의 MarzAA
다른 이름들:
  • 마르자AA
실험적: 코호트 3
1상에 대해 응고 인자 VIIa 변이체는 정맥 경로로 18μg/kg, 피하 경로로 30μg/kg, 45μg/kg, 60μg/kg, 120μg/kg 및 180μg/kg/ kg, PK 및 PD 평가용. 2상에서는 응고 인자 VIIa, 60μg/kg을 피하 경로로 출혈 에피소드 동안 필요에 따라 지혈에 필요한 최대 3회 용량으로 투여합니다.
생물학적: 응고 인자 VIIa 변이체
MarzAA의 단회 정맥 주사 및 상승 용량의 피하 주사 후 출혈 에피소드 치료를 위한 고정 용량의 MarzAA
다른 이름들:
  • 마르자AA

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
용량 수준/단계별 MarzAA 활성 비교 및 ​​2상 용량 확인
기간: 코호트의 각 단계에 대한 투약 기간은 약 5~11일입니다.
각 코호트의 각 용량 그룹에 대한 AUX 검사를 기반으로 한 용량 수준/단계별 비교 약동학.
코호트의 각 단계에 대한 투약 기간은 약 5~11일입니다.
출혈 에피소드 치료 성공
기간: 연구 약물의 첫 번째 투여 후 24시간
조사자의 평가에 따라 4점 척도를 기반으로 지혈 효능을 달성하는 MarzAA로 치료된 출혈 사건의 비율
연구 약물의 첫 번째 투여 후 24시간

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Catalyst Biosciences

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2021년 5월 17일

기본 완료 (실제)

2021년 11월 15일

연구 완료 (실제)

2021년 12월 3일

연구 등록 날짜

최초 제출

2020년 9월 8일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2020년 9월 8일

처음 게시됨 (실제)

2020년 9월 16일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2021년 12월 21일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2021년 12월 6일

마지막으로 확인됨

2021년 12월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • MAA-202

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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