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Untersuchung des Gerinnungsfaktors VIIa Marzeptacog Alfa (aktiviert) bei Patienten mit erblichen Blutgerinnungsstörungen

6. Dezember 2021 aktualisiert von: Catalyst Biosciences

Phase-1/2-Studie zur Bewertung der Pharmakokinetik, Pharmakodynamik, Sicherheit und Wirksamkeit von Marzeptacog Alfa (aktiviert) bei der Behandlung episodischer Blutungen bei Patienten mit erblichen Blutungsstörungen

Der Zweck der Studie ist die Bewertung der PK, Bioverfügbarkeit, PD, Wirksamkeit und Sicherheit von MarzAA für die Bedarfsbehandlung und Kontrolle von Blutungsepisoden bei erwachsenen Probanden mit erblichen Blutgerinnungsstörungen.

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

19

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Indien
      • Bengaluru, Indien
        • Mazumdar Shaw Medical Centre
      • Bengaluru, Indien
        • St. John's Medical College Hospital
      • Kochi, Indien
        • Amrita Institute of Medical Sciences and Research Centre
      • Mumbai, Indien
        • K. J. Somaiya Hospital and Research Centre
      • Pune, Indien
        • Sahyadri Super Speciality Hospital
  • Italien
      • Florence, Italien
        • Careggi University Hospital
      • Milan, Italien
        • Center for Thrombosis and Haemorrhagic Diseases
      • Milan, Italien
        • Maggiore Polyclinic Hospital, IRCCS Ca' Granda
      • Roma, Italien
        • Children's Hospital BambiNo Gesù, IRCCS (PEDS)
      • Turin, Italien
        • City of Health and Science of Turin
  • Russische Föderation
      • Barnaul, Russische Föderation
        • Territorial Clinical Hospital
      • Moscow, Russische Föderation
        • National Medical Hematology Research Center under the Ministry of Healthcare of the Russian Federation
  • Ukraine
      • Lviv, Ukraine
        • Institute of Blood Pathology and Transfusion Medicine, Department of Surgery and Clinical Transfusiology
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Sacramento, California, Vereinigte Staaten, 95817
        • UC Davis Medical Center
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94143
        • University of California -San Francisco
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • University of Colorado Hemophilia and Thrombosis Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60612
        • Rush University
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Vereinigte Staaten, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
      • East Lansing, Michigan, Vereinigte Staaten, 49805
        • Michigan State University Center for Bleeding Disorders & Clotting Disorders
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27858
        • East Carolina University

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

12 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Diagnose der Kohorte: FVII-Mangel, Glanzmann-Thrombasthenie oder Hämophilie A mit Inhibitoren
  • Männlich oder weiblich, ab 12 Jahren
  • Geschichte von häufigen Blutungsepisoden
  • Bestätigung der Einverständniserklärung mit Unterschriftsbestätigung und Zustimmung für Kinder zwischen 12 und 17 Jahren vor allen studienbezogenen Aktivitäten
  • Zustimmung zur Verwendung einer hochwirksamen Empfängnisverhütung während der gesamten Studie, wenn das Subjekt gebärfähig ist

Ausschlusskriterien:

  • Genotyp von FVIID-Patienten mit identifizierten Mutationen durch das zentrale Labor beim Screening
  • Frühere Teilnahme an einer klinischen Studie zur Bewertung eines modifizierten rFVIIa-Wirkstoffs
  • Erhalt eines Prüfmedikaments innerhalb von 30 Tagen oder 5 Halbwertszeiten oder ohne klinische Wirkung, je nachdem, welcher Zeitraum länger ist
  • Bekannte Überempfindlichkeit gegen die Studie oder ein verwandtes Produkt
  • Bekannter positiver Antikörper gegen FVII oder FVIIa, der vom Zentrallabor beim Screening nachgewiesen wurde
  • Immunsupprimiert sein
  • Signifikante Kontraindikation zur Teilnahme

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Kohorte 1
Für Phase 1 eine Gerinnungsfaktor-VIIa-Variante zur intravenösen Verabreichung, 18 μg/kg, gefolgt von ansteigenden Dosen zur subkutanen Verabreichung, 10 μg/kg, 20 μg/kg, 30 μg/kg, 40 μg/kg und 60 μg/ kg, zur PK- und PD-Beurteilung. Für Phase 2, Gerinnungsfaktor VIIa, 20 μg/kg subkutan, verabreicht bei Bedarf während Blutungsepisoden für maximal 3 Dosen, je nach Bedarf zur Hämostase.
Biologisch: Gerinnungsfaktor VIIa-Variante
Einmalige intravenöse Dosis und ansteigende Dosen subkutaner Injektion von MarzAA, gefolgt von einer festen Dosis MarzAA zur Behandlung von Blutungsepisoden
Andere Namen:
  • MarzAA
Experimental: Kohorte 2
Für Phase 1 eine Gerinnungsfaktor-VIIa-Variante zur intravenösen Verabreichung, 18 μg/kg, gefolgt von ansteigenden Dosen zur subkutanen Verabreichung, 30 μg/kg, 45 μg/kg, 60 μg/kg, 120 μg/kg und 180 μg/ kg, zur PK- und PD-Beurteilung. Für Phase 2: Gerinnungsfaktor VIIa, 60 μg/kg subkutan, bei Bedarf während Blutungsepisoden für maximal 3 Dosen je nach Bedarf zur Hämostase verabreicht.
Biologisch: Gerinnungsfaktor VIIa-Variante
Einmalige intravenöse Dosis und ansteigende Dosen subkutaner Injektion von MarzAA, gefolgt von einer festen Dosis MarzAA zur Behandlung von Blutungsepisoden
Andere Namen:
  • MarzAA
Experimental: Kohorte 3
Für Phase 1 eine Gerinnungsfaktor-VIIa-Variante zur intravenösen Verabreichung, 18 μg/kg, gefolgt von ansteigenden Dosen zur subkutanen Verabreichung, 30 μg/kg, 45 μg/kg, 60 μg/kg, 120 μg/kg und 180 μg/ kg, zur PK- und PD-Beurteilung. Für Phase 2: Gerinnungsfaktor VIIa, 60 μg/kg subkutan, bei Bedarf während Blutungsepisoden für maximal 3 Dosen je nach Bedarf zur Hämostase verabreicht.
Biologisch: Gerinnungsfaktor VIIa-Variante
Einmalige intravenöse Dosis und ansteigende Dosen subkutaner Injektion von MarzAA, gefolgt von einer festen Dosis MarzAA zur Behandlung von Blutungsepisoden
Andere Namen:
  • MarzAA

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Vergleich der MarzAA-Aktivität nach Dosisstufe/Stadium und Bestätigung der Phase-2-Dosis
Zeitfenster: Der Dosierungszeitraum für jede Stufe in einer Kohorte beträgt ungefähr 5 bis 11 Tage
Vergleichende Pharmakokinetik nach Dosisstufe/Stadium basierend auf der Untersuchung von AUX für jede der Dosisgruppen in jeder Kohorte.
Der Dosierungszeitraum für jede Stufe in einer Kohorte beträgt ungefähr 5 bis 11 Tage
Behandlungserfolg bei Blutungsepisoden
Zeitfenster: 24 Stunden nach der ersten Verabreichung des Studienmedikaments
Anteil der mit MarzAA behandelten Blutungsereignisse, die eine hämostatische Wirksamkeit erzielten, basierend auf einer Vier-Punkte-Skala gemäß der Einschätzung des Prüfarztes
24 Stunden nach der ersten Verabreichung des Studienmedikaments

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Catalyst Biosciences

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

17. Mai 2021

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

15. November 2021

Studienabschluss (Tatsächlich)

3. Dezember 2021

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

8. September 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

8. September 2020

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

16. September 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

21. Dezember 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

6. Dezember 2021

Zuletzt verifiziert

1. Dezember 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • MAA-202

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Nein

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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