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Studio del fattore VIIa della coagulazione Marzeptacog Alfa (attivato) in soggetti con disturbi emorragici ereditari

6 dicembre 2021 aggiornato da: Catalyst Biosciences

Studio di fase 1/2 per valutare la farmacocinetica, la farmacodinamica, la sicurezza e l'efficacia di Marzeptacog alfa (attivato) nel trattamento del sanguinamento episodico in soggetti con disturbi ereditari della coagulazione

Lo scopo dello studio è valutare PK, biodisponibilità, PD, efficacia e sicurezza di MarzAA per il trattamento on demand e il controllo degli episodi emorragici in soggetti adulti con disordini emorragici ereditari.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

19

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Federazione Russa
      • Barnaul, Federazione Russa
        • Territorial Clinical Hospital
      • Moscow, Federazione Russa
        • National Medical Hematology Research Center under the Ministry of Healthcare of the Russian Federation
  • India
      • Bengaluru, India
        • Mazumdar Shaw Medical centre
      • Bengaluru, India
        • St. John's Medical College Hospital
      • Kochi, India
        • Amrita Institute of Medical Sciences and Research Centre
      • Mumbai, India
        • K. J. Somaiya Hospital and Research Centre
      • Pune, India
        • Sahyadri Super Speciality Hospital
  • Italia
      • Florence, Italia
        • Careggi University Hospital
      • Milan, Italia
        • Center for Thrombosis and Haemorrhagic Diseases
      • Milan, Italia
        • Maggiore Polyclinic Hospital, IRCCS Ca' Granda
      • Roma, Italia
        • Children's Hospital BambiNo Gesù, IRCCS (PEDS)
      • Turin, Italia
        • City of Health and Science of Turin
  • Stati Uniti
    • California
      • Sacramento, California, Stati Uniti, 95817
        • UC Davis Medical Center
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94143
        • University of California -San Francisco
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • University of Colorado Hemophilia and Thrombosis Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60612
        • Rush University
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
      • East Lansing, Michigan, Stati Uniti, 49805
        • Michigan State University Center for Bleeding Disorders & Clotting Disorders
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Stati Uniti, 27858
        • East Carolina University
  • Ucraina
      • Lviv, Ucraina
        • Institute of Blood Pathology and Transfusion Medicine, Department of Surgery and Clinical Transfusiology

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

12 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi di coorte: deficit di FVII, trombastenia di Glanzmann o emofilia A con inibitori
  • Maschio o femmina, dai 12 anni in su
  • Storia di frequenti episodi di sanguinamento
  • Conferma del consenso informato con conferma della firma e assenso per i bambini di età compresa tra 12 e 17 anni prima di qualsiasi attività correlata allo studio
  • Accordo per utilizzare un controllo delle nascite altamente efficace durante lo studio se il soggetto ha potenziale fertile

Criteri di esclusione:

  • Genotipo di soggetti FVIID con mutazioni identificate dal laboratorio centrale allo screening
  • Precedente partecipazione a uno studio clinico che valuta un agente rFVIIa modificato
  • Ricevuto un farmaco sperimentale entro 30 giorni o 5 emivite o assenza di effetti clinici, a seconda di quale sia il periodo più lungo
  • Ipersensibilità nota alla prova o al prodotto correlato
  • Anticorpo positivo noto per FVII o FVIIa rilevato dal laboratorio centrale durante lo screening
  • Essere immunodepressi
  • Controindicazione significativa alla partecipazione

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Coorte 1
Per la fase 1, una variante del fattore VIIa della coagulazione per via endovenosa, 18 μg/kg, seguita da dosi crescenti per via sottocutanea, 10 μg/kg, 20 μg/kg, 30 μg/kg, 40 μg/kg e 60 μg/ kg, per la valutazione PK e PD. Per la Fase 2, Fattore VIIa della coagulazione, 20 μg/kg per via sottocutanea, somministrato su richiesta durante gli episodi emorragici per un massimo di 3 dosi necessarie per l'emostasi.
Biologico: Variante del fattore VIIa della coagulazione
Singola dose endovenosa e dosi crescenti di iniezione sottocutanea di MarzAA, seguite da una dose fissa di MarzAA per il trattamento degli episodi emorragici
Altri nomi:
  • MarzAA
Sperimentale: Coorte 2
Per la fase 1, una variante del fattore VIIa della coagulazione per via endovenosa, 18 μg/kg, seguita da dosi crescenti per via sottocutanea, 30 μg/kg, 45 μg/kg, 60 μg/kg, 120 μg/kg e 180 μg/ kg, per la valutazione PK e PD. Per la Fase 2, Fattore VIIa della coagulazione, 60 μg/kg per via sottocutanea, somministrato su richiesta durante gli episodi emorragici per un massimo di 3 dosi necessarie per l'emostasi.
Biologico: Variante del fattore VIIa della coagulazione
Singola dose endovenosa e dosi crescenti di iniezione sottocutanea di MarzAA, seguite da una dose fissa di MarzAA per il trattamento degli episodi emorragici
Altri nomi:
  • MarzAA
Sperimentale: Coorte 3
Per la fase 1, una variante del fattore VIIa della coagulazione per via endovenosa, 18 μg/kg, seguita da dosi crescenti per via sottocutanea, 30 μg/kg, 45 μg/kg, 60 μg/kg, 120 μg/kg e 180 μg/ kg, per la valutazione PK e PD. Per la Fase 2, Fattore VIIa della coagulazione, 60 μg/kg per via sottocutanea, somministrato su richiesta durante gli episodi emorragici per un massimo di 3 dosi necessarie per l'emostasi.
Biologico: Variante del fattore VIIa della coagulazione
Singola dose endovenosa e dosi crescenti di iniezione sottocutanea di MarzAA, seguite da una dose fissa di MarzAA per il trattamento degli episodi emorragici
Altri nomi:
  • MarzAA

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Attività comparativa di MarzAA per livello di dose/stadio e conferma della dose di Fase 2
Lasso di tempo: Il periodo di somministrazione per ciascuna fase in una coorte sarà di circa 5-11 giorni
Farmacocinetica comparativa per livello di dose/stadio basata sull'esame dell'AUX per ciascuno dei gruppi di dose in ciascuna coorte.
Il periodo di somministrazione per ciascuna fase in una coorte sarà di circa 5-11 giorni
Successo del trattamento dell'episodio emorragico
Lasso di tempo: 24 ore dopo la prima somministrazione del farmaco oggetto dello studio
Proporzione di eventi di sanguinamento trattati con MarzAA che hanno raggiunto l'efficacia emostatica sulla base di una scala a quattro punti secondo la valutazione dello sperimentatore
24 ore dopo la prima somministrazione del farmaco oggetto dello studio

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Catalyst Biosciences

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

17 maggio 2021

Completamento primario (Effettivo)

15 novembre 2021

Completamento dello studio (Effettivo)

3 dicembre 2021

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

8 settembre 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

8 settembre 2020

Primo Inserito (Effettivo)

16 settembre 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

21 dicembre 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

6 dicembre 2021

Ultimo verificato

1 dicembre 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • MAA-202

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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