Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Studie av koagulationsfaktor VIIa Marzeptacog Alfa (aktiverad) hos personer med ärftliga blödningsrubbningar

6 december 2021 uppdaterad av: Catalyst Biosciences

Fas 1/2-studie för att utvärdera farmakokinetiken, farmakodynamiken, säkerheten och effekten av Marzeptacog Alfa (aktiverad) vid behandling av episodiska blödningar hos patienter med ärftliga blödningsrubbningar

Syftet med studien är att utvärdera PK, biotillgänglighet, PD, effektivitet och säkerhet av MarzAA för behandling på begäran och kontroll av blödningsepisoder hos vuxna patienter med ärftliga blödningsrubbningar.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

19

Fas

  • Fas 2
  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • California
      • Sacramento, California, Förenta staterna, 95817
        • UC Davis Medical Center
      • San Francisco, California, Förenta staterna, 94143
        • University of California -San Francisco
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
        • University of Colorado Hemophilia and Thrombosis Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60612
        • Rush University
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Förenta staterna, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
      • East Lansing, Michigan, Förenta staterna, 49805
        • Michigan State University Center for Bleeding Disorders & Clotting Disorders
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Förenta staterna, 27858
        • East Carolina University
  • Indien
      • Bengaluru, Indien
        • Mazumdar Shaw Medical Centre
      • Bengaluru, Indien
        • St. John's Medical College Hospital
      • Kochi, Indien
        • Amrita Institute of Medical Sciences and Research Centre
      • Mumbai, Indien
        • K. J. Somaiya Hospital and Research Centre
      • Pune, Indien
        • Sahyadri Super Speciality Hospital
  • Italien
      • Florence, Italien
        • Careggi University Hospital
      • Milan, Italien
        • Center for Thrombosis and Haemorrhagic Diseases
      • Milan, Italien
        • Maggiore Polyclinic Hospital, IRCCS Ca' Granda
      • Roma, Italien
        • Children's Hospital BambiNo Gesù, IRCCS (PEDS)
      • Turin, Italien
        • City of Health and Science of Turin
  • Ryska Federationen
      • Barnaul, Ryska Federationen
        • Territorial Clinical Hospital
      • Moscow, Ryska Federationen
        • National Medical Hematology Research Center under the Ministry of Healthcare of the Russian Federation
  • Ukraina
      • Lviv, Ukraina
        • Institute of Blood Pathology and Transfusion Medicine, Department of Surgery and Clinical Transfusiology

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

12 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Diagnos av kohort: FVII-brist, Glanzmann Thrombasthenia eller hemofili A med inhibitorer
  • Man eller kvinna, 12 år eller äldre
  • Historik med frekventa blödningsepisoder
  • Bekräftelse av informerat samtycke med signaturbekräftelse och samtycke för barn mellan 12 och 17 år före eventuella studierelaterade aktiviteter
  • Enighet om att använda mycket effektiv preventivmedel under hela studien om försökspersonen har fertilitet

Exklusions kriterier:

  • Genotyp av FVIID-patienter med identifierade mutationer av centrallabb vid screening
  • Tidigare deltagande i en klinisk prövning som utvärderar ett modifierat rFVIIa-medel
  • Fick ett prövningsläkemedel inom 30 dagar eller 5 halveringstider eller avsaknad av klinisk effekt, beroende på vilket som är längre
  • Känd överkänslighet mot test eller relaterad produkt
  • Känd positiv antikropp mot FVII eller FVIIa detekterad av centrallabb vid screening
  • Var immunsupprimerad
  • Betydande kontraindikation för att delta

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Icke-randomiserad
  • Interventionsmodell: Sekventiell tilldelning
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Kohort 1
För fas 1, en koagulationsfaktor VIIa-variant intravenöst, 18 μg/kg, följt av stigande doser subkutan, 10 μg/kg, 20 μg/kg, 30 μg/kg, 40 μg/kg och 60 μg/ kg, för PK- och PD-bedömning. För fas 2, koagulationsfaktor VIIa, 20 μg/kg subkutant, administrerat på begäran under blödningsepisoder i maximalt 3 doser efter behov för hemostas.
Biologisk: Koagulationsfaktor VIIa-variant
Enkel intravenös dos och stigande doser av subkutan injektion av MarzAA, följt av en fast dos av MarzAA för behandling av blödningsepisoder
Andra namn:
  • MarzAA
Experimentell: Kohort 2
För fas 1, en koagulationsfaktor VIIa-variant intravenöst, 18 μg/kg, följt av stigande doser subkutant, 30 μg/kg, 45 μg/kg, 60 μg/kg, 120 μg/kg och 180 μg kg, för PK- och PD-bedömning. För fas 2, koagulationsfaktor VIIa, 60 μg/kg subkutant, administrerat på begäran under blödningsepisoder i maximalt 3 doser efter behov för hemostas.
Biologisk: Koagulationsfaktor VIIa-variant
Enkel intravenös dos och stigande doser av subkutan injektion av MarzAA, följt av en fast dos av MarzAA för behandling av blödningsepisoder
Andra namn:
  • MarzAA
Experimentell: Kohort 3
För fas 1, en koagulationsfaktor VIIa-variant intravenöst, 18 μg/kg, följt av stigande doser subkutant, 30 μg/kg, 45 μg/kg, 60 μg/kg, 120 μg/kg och 180 μg kg, för PK- och PD-bedömning. För fas 2, koagulationsfaktor VIIa, 60 μg/kg subkutant, administrerat på begäran under blödningsepisoder i maximalt 3 doser efter behov för hemostas.
Biologisk: Koagulationsfaktor VIIa-variant
Enkel intravenös dos och stigande doser av subkutan injektion av MarzAA, följt av en fast dos av MarzAA för behandling av blödningsepisoder
Andra namn:
  • MarzAA

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Jämförande MarzAA-aktivitet efter dosnivå/stadium och bekräfta fas 2-dosen
Tidsram: Doseringsperioden för varje steg i en kohort kommer att vara cirka 5 till 11 dagar
Jämförande farmakokinetik efter dosnivå/stadium baserad på undersökning av AUX för var och en av dosgrupperna i varje kohort.
Doseringsperioden för varje steg i en kohort kommer att vara cirka 5 till 11 dagar
Framgång för behandling av blödningsepisoder
Tidsram: 24 timmar efter den första administreringen av studieläkemedlet
Andel blödningshändelser som behandlats med MarzAA som uppnår hemostatisk effekt baserat på en fyrgradig skala enligt utredarens bedömning
24 timmar efter den första administreringen av studieläkemedlet

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Catalyst Biosciences

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

17 maj 2021

Primärt slutförande (Faktisk)

15 november 2021

Avslutad studie (Faktisk)

3 december 2021

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

8 september 2020

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

8 september 2020

Första postat (Faktisk)

16 september 2020

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

21 december 2021

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

6 december 2021

Senast verifierad

1 december 2021

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • MAA-202

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

Nej

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Faktor VII-brist

Kliniska prövningar på Koagulationsfaktor VIIa-variant

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Georgia

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera