Étude du facteur de coagulation VIIa Marzeptacog Alfa (activé) chez des sujets atteints de troubles hémorragiques héréditaires
6 décembre 2021 mis à jour par: Catalyst Biosciences
Étude de phase 1/2 pour évaluer la pharmacocinétique, la pharmacodynamique, l'innocuité et l'efficacité du Marzeptacog Alfa (activé) dans le traitement des saignements épisodiques chez les sujets atteints de troubles hémorragiques héréditaires
Le but de l'essai est d'évaluer la PK, la biodisponibilité, la PD, l'efficacité et l'innocuité de MarzAA pour le traitement à la demande et le contrôle des épisodes hémorragiques chez les sujets adultes atteints de troubles hémorragiques héréditaires.
Aperçu de l'étude
Statut
Résilié
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
19
Phase
- Phase 2
- La phase 1
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Barnaul, Fédération Russe
- Territorial Clinical Hospital
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Moscow, Fédération Russe
- National Medical Hematology Research Center under the Ministry of Healthcare of the Russian Federation
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Bengaluru, Inde
- Mazumdar Shaw Medical Centre
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Bengaluru, Inde
- St. John's Medical College Hospital
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Kochi, Inde
- Amrita Institute Of Medical Sciences and Research Centre
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Mumbai, Inde
- K. J. Somaiya Hospital and Research Centre
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Pune, Inde
- Sahyadri Super Speciality Hospital
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Florence, Italie
- Careggi University Hospital
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Milan, Italie
- Center for Thrombosis and Haemorrhagic Diseases
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Milan, Italie
- Maggiore Polyclinic Hospital, IRCCS Ca' Granda
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Roma, Italie
- Children's Hospital BambiNo Gesù, IRCCS (PEDS)
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Turin, Italie
- City of Health and Science of Turin
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Lviv, Ukraine
- Institute of Blood Pathology and Transfusion Medicine, Department of Surgery and Clinical Transfusiology
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California
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Sacramento, California, États-Unis, 95817
- UC Davis Medical Center
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San Francisco, California, États-Unis, 94143
- University of California -San Francisco
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Colorado
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Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
- University of Colorado Hemophilia and Thrombosis Center
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Illinois
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Chicago, Illinois, États-Unis, 60612
- Rush University
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Michigan
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Detroit, Michigan, États-Unis, 48201
- Children's Hospital of Michigan
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East Lansing, Michigan, États-Unis, 49805
- Michigan State University Center for Bleeding Disorders & Clotting Disorders
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North Carolina
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Greenville, North Carolina, États-Unis, 27858
- East Carolina University
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
12 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
La description
Critère d'intégration:
- Diagnostic de cohorte : Déficit en FVII, Thrombasthénie de Glanzmann ou hémophilie A avec inhibiteurs
- Homme ou femme, 12 ans ou plus
- Antécédents d'épisodes hémorragiques fréquents
- Confirmation du consentement éclairé avec confirmation de signature et consentement pour les enfants âgés de 12 à 17 ans avant toute activité liée à l'étude
- Accord d'utiliser un contraceptif très efficace tout au long de l'étude si le sujet a un potentiel de procréer
Critère d'exclusion:
- Génotype des sujets FVIID avec des mutations identifiées par le laboratoire central lors du dépistage
- Participation antérieure à un essai clinique évaluant un agent rFVIIa modifié
- A reçu un médicament expérimental dans les 30 jours ou 5 demi-vies ou absence d'effet clinique, selon la période la plus longue
- Hypersensibilité connue à l'essai ou à un produit connexe
- Anticorps positifs connus contre le FVII ou le FVIIa détectés par le laboratoire central lors du dépistage
- Être immunodéprimé
- Contre-indication importante à participer
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Non randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation séquentielle
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Cohorte 1
Pour la phase 1, un variant du facteur de coagulation VIIa par voie intraveineuse, 18 μg/kg, suivi de doses croissantes par voie sous-cutanée, 10 μg/kg, 20 μg/kg, 30 μg/kg, 40 μg/kg et 60 μg/ kg, pour l'évaluation PK et PD.
Pour la phase 2, Facteur de coagulation VIIa, 20 μg/kg par voie sous-cutanée, administré à la demande lors d'épisodes hémorragiques pour un maximum de 3 doses selon les besoins de l'hémostase.
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Dose intraveineuse unique et doses croissantes d'injection sous-cutanée de MarzAA, suivies d'une dose fixe de MarzAA pour le traitement des épisodes hémorragiques
Autres noms:
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Expérimental: Cohorte 2
Pour la phase 1, un variant du facteur de coagulation VIIa par voie intraveineuse, 18 μg/kg, suivi de doses croissantes par voie sous-cutanée, 30 μg/kg, 45 μg/kg, 60 μg/kg, 120 μg/kg et 180 μg/ kg, pour l'évaluation PK et PD.
Pour la Phase 2, Facteur de coagulation VIIa, 60 μg/kg par voie sous-cutanée, administré à la demande lors d'épisodes hémorragiques pour un maximum de 3 doses selon les besoins de l'hémostase.
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Dose intraveineuse unique et doses croissantes d'injection sous-cutanée de MarzAA, suivies d'une dose fixe de MarzAA pour le traitement des épisodes hémorragiques
Autres noms:
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Expérimental: Cohorte 3
Pour la phase 1, un variant du facteur de coagulation VIIa par voie intraveineuse, 18 μg/kg, suivi de doses croissantes par voie sous-cutanée, 30 μg/kg, 45 μg/kg, 60 μg/kg, 120 μg/kg et 180 μg/ kg, pour l'évaluation PK et PD.
Pour la Phase 2, Facteur de coagulation VIIa, 60 μg/kg par voie sous-cutanée, administré à la demande lors d'épisodes hémorragiques pour un maximum de 3 doses selon les besoins de l'hémostase.
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Dose intraveineuse unique et doses croissantes d'injection sous-cutanée de MarzAA, suivies d'une dose fixe de MarzAA pour le traitement des épisodes hémorragiques
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Activité comparative de MarzAA par niveau de dose/étape et confirmation de la dose de phase 2
Délai: La période de dosage pour chaque étape d'une cohorte sera d'environ 5 à 11 jours
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Pharmacocinétique comparative par niveau de dose/étape basée sur l'examen de l'AUX pour chacun des groupes de dose dans chaque cohorte.
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La période de dosage pour chaque étape d'une cohorte sera d'environ 5 à 11 jours
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Succès du traitement des épisodes hémorragiques
Délai: 24 heures après la première administration du médicament à l'étude
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Proportion d'événements hémorragiques traités avec MarzAA atteignant une efficacité hémostatique basée sur une échelle à quatre points selon l'évaluation de l'investigateur
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24 heures après la première administration du médicament à l'étude
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
17 mai 2021
Achèvement primaire (Réel)
15 novembre 2021
Achèvement de l'étude (Réel)
3 décembre 2021
Dates d'inscription aux études
Première soumission
8 septembre 2020
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
8 septembre 2020
Première publication (Réel)
16 septembre 2020
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
21 décembre 2021
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
6 décembre 2021
Dernière vérification
1 décembre 2021
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladies cardiovasculaires
- Maladies vasculaires
- Maladies hématologiques
- Troubles de la coagulation sanguine, héréditaires
- Troubles des protéines de la coagulation
- Troubles hémorragiques
- Maladies génétiques, innées
- Troubles des plaquettes sanguines
- Troubles hémostatiques
- Hémophilie A
- Troubles de la coagulation sanguine
- Déficit en facteur VII
- Thrombasthénie
Autres numéros d'identification d'étude
- MAA-202
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
Non
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
Non
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