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遺伝性出血性疾患の被験者における凝固第VIIa因子マルゼプタコグアルファ（活性化）の研究

2021年12月6日 更新者：Catalyst Biosciences

遺伝性出血性疾患の被験者における一時的出血の治療におけるマルゼプタコグ アルファ (活性化) の薬物動態、薬力学、安全性、および有効性を評価するための第 1/2 相試験

この試験の目的は、遺伝性出血性疾患を有する成人被験者のオンデマンド治療および出血エピソードの制御に対する MarzAA の PK、バイオアベイラビリティ、PD、有効性および安全性を評価することです。

調査の概要

状態

終了しました

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (実際)

19

段階

  • フェーズ2
  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Sacramento、California、アメリカ、95817
        • UC Davis Medical Center
      • San Francisco、California、アメリカ、94143
        • University of California -San Francisco
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、アメリカ、80045
        • University of Colorado Hemophilia and Thrombosis Center
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60612
        • Rush University
    • Michigan
      • Detroit、Michigan、アメリカ、48201
        • Children's Hospital of Michigan
      • East Lansing、Michigan、アメリカ、49805
        • Michigan State University Center for Bleeding Disorders & Clotting Disorders
    • North Carolina
      • Greenville、North Carolina、アメリカ、27858
        • East Carolina University
  • イタリア
      • Florence、イタリア
        • Careggi University Hospital
      • Milan、イタリア
        • Center for Thrombosis and Haemorrhagic Diseases
      • Milan、イタリア
        • Maggiore Polyclinic Hospital, IRCCS Ca' Granda
      • Roma、イタリア
        • Children's Hospital BambiNo Gesù, IRCCS (PEDS)
      • Turin、イタリア
        • City of Health and Science of Turin
  • インド
      • Bengaluru、インド
        • Mazumdar Shaw Medical centre
      • Bengaluru、インド
        • St. John's Medical College Hospital
      • Kochi、インド
        • Amrita Institute of Medical Sciences and Research Centre
      • Mumbai、インド
        • K. J. Somaiya Hospital and Research Centre
      • Pune、インド
        • Sahyadri Super Speciality Hospital
  • ウクライナ
      • Lviv、ウクライナ
        • Institute of Blood Pathology and Transfusion Medicine, Department of Surgery and Clinical Transfusiology
  • ロシア連邦
      • Barnaul、ロシア連邦
        • Territorial Clinical Hospital
      • Moscow、ロシア連邦
        • National Medical Hematology Research Center under the Ministry of Healthcare of the Russian Federation

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

12年歳以上 (子、大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  • コホートの診断: FVII欠乏症、グランツマン血栓症、またはインヒビターを伴う血友病A
  • 12歳以上の男女
  • 頻繁な出血エピソードの病歴
  • 研究関連の活動の前に、12歳から17歳までの子供の署名確認と同意によるインフォームドコンセントの確認
  • -被験者に出産の可能性がある場合、研究全体を通して非常に効果的な避妊を使用することに同意する

除外基準:

  • スクリーニング時に中央検査室によって同定された変異を有する FVIID 被験者の遺伝子型
  • -変更されたrFVIIaエージェントを評価する臨床試験への以前の参加
  • -30日以内または5半減期以内に治験薬を受け取った、または臨床効果がないのいずれか長い方
  • -試験または関連製品に対する既知の過敏症
  • -スクリーニング時に中央検査室によって検出されたFVIIまたはFVIIaに対する既知の陽性抗体
  • 免疫抑制される
  • 参加する重大な禁忌

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：非ランダム化
  • 介入モデル：順次割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：コホート1
第 1 相では、静脈内経路による凝固因子 VIIa バリアント、18 μg/kg、続いて皮下経路による漸増用量、10 μg/kg、20 μg/kg、30 μg/kg、40 μg/kg、および 60 μg/ kg、PK および PD 評価用。 フェーズ 2 では、凝固因子 VIIa、20 μg/kg を皮下経路で、止血に必要な最大 3 用量の出血エピソード中に必要に応じて投与します。
生物学的：凝固因子VIIaバリアント
MarzAA の単回静脈内投与および漸増用量の皮下注射、続いて出血エピソードの治療のための固定用量の MarzAA
他の名前：
  • マルツAA
実験的：コホート 2
第 1 相では、静脈内経路による凝固因子 VIIa バリアント、18 μg/kg、続いて皮下経路による漸増用量、30 μg/kg、45 μg/kg、60 μg/kg、120 μg/kg、および 180 μg/ kg、PK および PD 評価用。 フェーズ 2 では、凝固因子 VIIa、60 μg/kg を皮下経路で、止血の必要に応じて最大 3 回の用量で出血エピソード中に必要に応じて投与します。
生物学的：凝固因子VIIaバリアント
MarzAA の単回静脈内投与および漸増用量の皮下注射、続いて出血エピソードの治療のための固定用量の MarzAA
他の名前：
  • マルツAA
実験的：コホート3
第 1 相では、静脈内経路による凝固因子 VIIa バリアント、18 μg/kg、続いて皮下経路による漸増用量、30 μg/kg、45 μg/kg、60 μg/kg、120 μg/kg、および 180 μg/ kg、PK および PD 評価用。 フェーズ 2 では、凝固因子 VIIa、60 μg/kg を皮下経路で、止血の必要に応じて最大 3 回の用量で出血エピソード中に必要に応じて投与します。
生物学的：凝固因子VIIaバリアント
MarzAA の単回静脈内投与および漸増用量の皮下注射、続いて出血エピソードの治療のための固定用量の MarzAA
他の名前：
  • マルツAA

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
用量レベル/段階による MarzAA 活性の比較と第 2 相用量の確認
時間枠：コホートの各段階の投与期間は、約 5 ～ 11 日です。
各コホートの各用量群の AUX の検査に基づく、用量レベル/段階による薬物動態の比較。
コホートの各段階の投与期間は、約 5 ～ 11 日です。
出血エピソードの治療成功
時間枠：治験薬初回投与24時間後
治験責任医師の評価による 4 段階評価に基づく、止血効果を達成する MarzAA で治療された出血事象の割合
治験薬初回投与24時間後

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Catalyst Biosciences

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2021年5月17日

一次修了 (実際)

2021年11月15日

研究の完了 (実際)

2021年12月3日

試験登録日

最初に提出

2020年9月8日

QC基準を満たした最初の提出物

2020年9月8日

最初の投稿 (実際)

2020年9月16日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2021年12月21日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2021年12月6日

最終確認日

2021年12月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • MAA-202

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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