Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af koagulationsfaktor VIIa Marzeptacog Alfa (aktiveret) hos forsøgspersoner med arvelige blødningsforstyrrelser

6. december 2021 opdateret af: Catalyst Biosciences

Fase 1/2-undersøgelse til evaluering af farmakokinetikken, farmakodynamikken, sikkerheden og effektiviteten af ​​Marzeptacog Alfa (aktiveret) til behandling af episodisk blødning hos forsøgspersoner med arvelige blødningsforstyrrelser

Formålet med forsøget er at evaluere PK, biotilgængelighed, PD, effektivitet og sikkerhed af MarzAA til on demand-behandling og kontrol af blødningsepisoder hos voksne forsøgspersoner med arvelige blødningsforstyrrelser.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

19

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Den Russiske Føderation
      • Barnaul, Den Russiske Føderation
        • Territorial Clinical Hospital
      • Moscow, Den Russiske Føderation
        • National Medical Hematology Research Center under the Ministry of Healthcare of the Russian Federation
  • Forenede Stater
    • California
      • Sacramento, California, Forenede Stater, 95817
        • UC Davis Medical Center
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94143
        • University of California -San Francisco
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • University of Colorado Hemophilia and Thrombosis Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60612
        • Rush University
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Forenede Stater, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
      • East Lansing, Michigan, Forenede Stater, 49805
        • Michigan State University Center for Bleeding Disorders & Clotting Disorders
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Forenede Stater, 27858
        • East Carolina University
  • Indien
      • Bengaluru, Indien
        • Mazumdar Shaw Medical centre
      • Bengaluru, Indien
        • St. John's Medical College Hospital
      • Kochi, Indien
        • Amrita Institute of Medical Sciences and Research Centre
      • Mumbai, Indien
        • K. J. Somaiya Hospital and Research Centre
      • Pune, Indien
        • Sahyadri Super Speciality Hospital
  • Italien
      • Florence, Italien
        • Careggi University Hospital
      • Milan, Italien
        • Center for Thrombosis and Haemorrhagic Diseases
      • Milan, Italien
        • Maggiore Polyclinic Hospital, IRCCS Ca' Granda
      • Roma, Italien
        • Children's Hospital BambiNo Gesù, IRCCS (PEDS)
      • Turin, Italien
        • City of Health and Science of Turin
  • Ukraine
      • Lviv, Ukraine
        • Institute of Blood Pathology and Transfusion Medicine, Department of Surgery and Clinical Transfusiology

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

12 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Diagnose af kohorte: FVII-mangel, Glanzmann Thrombasthenia eller hæmofili A med inhibitorer
  • Mand eller kvinde, 12 år eller ældre
  • Anamnese med hyppige blødningsepisoder
  • Bekræftelse af informeret samtykke med underskriftsbekræftelse og samtykke for børn i alderen 12 til 17 før eventuelle undersøgelsesrelaterede aktiviteter
  • Aftale om at bruge højeffektiv prævention gennem hele undersøgelsen, hvis forsøgspersonen har en fødedygtig alder

Ekskluderingskriterier:

  • Genotype af FVIID-individer med identificerede mutationer af centralt laboratorium ved screening
  • Tidligere deltagelse i et klinisk forsøg, der evaluerer et modificeret rFVIIa-middel
  • Modtaget et forsøgslægemiddel inden for 30 dage eller 5 halveringstider eller fravær af klinisk effekt, alt efter hvad der er længst
  • Kendt overfølsomhed over for forsøg eller beslægtet produkt
  • Kendt positivt antistof mod FVII eller FVIIa påvist af centralt laboratorium ved screening
  • Vær immunsupprimeret
  • Betydelig kontraindikation for at deltage

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Kohorte 1
For fase 1, en koagulationsfaktor VIIa-variant ad intravenøs vej, 18 μg/kg, efterfulgt af stigende doser ad subkutan vej, 10 μg/kg, 20 μg/kg, 30 μg/kg, 40 μg/kg og 60 μg/ kg, til PK og PD vurdering. Til fase 2, koagulationsfaktor VIIa, 20 μg/kg ad subkutan vej, administreret efter behov under blødningsepisoder i maksimalt 3 doser efter behov for hæmostase.
Biologisk: Koagulationsfaktor VIIa variant
Enkelt intravenøs dosis og stigende doser af subkutan injektion af MarzAA, efterfulgt af en fast dosis MarzAA til behandling af blødningsepisoder
Andre navne:
  • MarzAA
Eksperimentel: Kohorte 2
For fase 1, en koagulationsfaktor VIIa-variant ad intravenøs vej, 18 μg/kg, efterfulgt af stigende doser ad subkutan vej, 30 μg/kg, 45 μg/kg, 60 μg/kg, 120 μg/kg og 180 μg kg, til PK og PD vurdering. Til fase 2, koagulationsfaktor VIIa, 60 μg/kg ad subkutan vej, administreret efter behov under blødningsepisoder i maksimalt 3 doser efter behov for hæmostase.
Biologisk: Koagulationsfaktor VIIa variant
Enkelt intravenøs dosis og stigende doser af subkutan injektion af MarzAA, efterfulgt af en fast dosis MarzAA til behandling af blødningsepisoder
Andre navne:
  • MarzAA
Eksperimentel: Kohorte 3
For fase 1, en koagulationsfaktor VIIa-variant ad intravenøs vej, 18 μg/kg, efterfulgt af stigende doser ad subkutan vej, 30 μg/kg, 45 μg/kg, 60 μg/kg, 120 μg/kg og 180 μg kg, til PK og PD vurdering. Til fase 2, koagulationsfaktor VIIa, 60 μg/kg ad subkutan vej, administreret efter behov under blødningsepisoder i maksimalt 3 doser efter behov for hæmostase.
Biologisk: Koagulationsfaktor VIIa variant
Enkelt intravenøs dosis og stigende doser af subkutan injektion af MarzAA, efterfulgt af en fast dosis MarzAA til behandling af blødningsepisoder
Andre navne:
  • MarzAA

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sammenlignende MarzAA-aktivitet efter dosisniveau/stadium og bekræft fase 2-dosis
Tidsramme: Doseringsperioden for hvert trin i en kohorte vil være cirka 5 til 11 dage
Sammenlignende farmakokinetik efter dosisniveau/stadium baseret på undersøgelse af AUX for hver af dosisgrupperne i hver kohorte.
Doseringsperioden for hvert trin i en kohorte vil være cirka 5 til 11 dage
Succes med behandling af blødningsepisode
Tidsramme: 24 timer efter den første administration af undersøgelseslægemidlet
Andel af blødningshændelser behandlet med MarzAA, der opnår hæmostatisk effekt baseret på en fire-punkts skala ifølge investigators vurdering
24 timer efter den første administration af undersøgelseslægemidlet

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Catalyst Biosciences

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

17. maj 2021

Primær færdiggørelse (Faktiske)

15. november 2021

Studieafslutning (Faktiske)

3. december 2021

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

8. september 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

8. september 2020

Først opslået (Faktiske)

16. september 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

21. december 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

6. december 2021

Sidst verificeret

1. december 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • MAA-202

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Faktor VII-mangel

Kliniske forsøg med Koagulationsfaktor VIIa variant

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Bulgaria

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner