Tutkimus kahdesti päivässä suun kautta otetun LNP023:n tehosta ja turvallisuudesta aikuisilla PNH-potilailla, joilla on jäännösanemiaa anti-C5-vasta-ainehoidosta huolimatta (APPLY-PNH)
Satunnaistettu, monikeskus, aktiivisella vertailulaitteella ohjattu, avoin tutkimus, jolla arvioitiin kahdesti päivässä suun kautta otetun LNP023:n tehoa ja turvallisuutta aikuispotilailla, joilla on PNH ja jäännösanemia, huolimatta hoidosta laskimonsisäisellä anti-C5-vasta-aineella.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämän vaiheen 3 satunnaistetun, monikeskustutkimuksen, aktiivisella vertailuvalmisteella kontrolloidun avoimen tutkimuksen tarkoituksena on määrittää, onko LNP023 tehokas ja turvallinen PNH:n hoidossa osoittamalla LNP023:n paremmuus verrattuna anti-C5-vasta-ainehoitoon aikuisilla PNH-potilailla. jäännösanemiaa huolimatta anti-C5-hoidosta.
Tutkimuksessa on tarkoitus satunnaistaa n. 91 potilasta eri maissa.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
-
Nijmegen, Alankomaat, 6500 MB
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
SP
-
Santo Andre, SP, Brasilia, 09090-790
- Novartis Investigative Site
-
Sao Paulo, SP, Brasilia, 01323-900
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
Catalunya
-
Barcelona, Catalunya, Espanja, 08036
- Novartis Investigative Site
-
-
Galicia
-
Santiago De Compostela, Galicia, Espanja, 15706
- Novartis Investigative Site
-
-
Pais Vasco
-
San Sebastian, Pais Vasco, Espanja, 20080
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
AP
-
Ascoli Piceno, AP, Italia, 63100
- Novartis Investigative Site
-
-
AV
-
Avellino, AV, Italia, 83100
- Novartis Investigative Site
-
-
FI
-
Firenze, FI, Italia, 50139
- Novartis Investigative Site
-
-
MI
-
Milano, MI, Italia, 20122
- Novartis Investigative Site
-
-
RM
-
Roma, RM, Italia, 00161
- Novartis Investigative Site
-
-
TO
-
Torino, TO, Italia, 10126
- Novartis Investigative Site
-
-
VI
-
Bassano Del Grappa, VI, Italia, 36061
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Kyoto, Japani, 606 8507
- Novartis Investigative Site
-
-
Aichi
-
Nagoya, Aichi, Japani, 453-8511
- Novartis Investigative Site
-
-
Fukushima
-
Fukushima city, Fukushima, Japani, 960 1295
- Novartis Investigative Site
-
-
Ishikawa
-
Kanazawa-city, Ishikawa, Japani, 920-8641
- Novartis Investigative Site
-
-
Nagano
-
Suwa, Nagano, Japani, 392-8510
- Novartis Investigative Site
-
-
Osaka
-
Suita, Osaka, Japani, 565 0871
- Novartis Investigative Site
-
-
Tokyo
-
Shinjuku-ku, Tokyo, Japani, 160-0023
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Seoul, Korean tasavalta, 06351
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Lille, Ranska, 59037
- Novartis Investigative Site
-
Paris 10, Ranska, 75475
- Novartis Investigative Site
-
Toulouse, Ranska, 31059
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Aachen, Saksa, 52074
- Novartis Investigative Site
-
Essen, Saksa, 45147
- Novartis Investigative Site
-
Hamburg, Saksa, 20246
- Novartis Investigative Site
-
Riesa, Saksa, 01589
- Novartis Investigative Site
-
Ulm, Saksa, 89081
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Hualien, Taiwan, 970
- Novartis Investigative Site
-
Taipei, Taiwan, 10002
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
Poruba
-
Ostrava, Poruba, Tšekki, 708 52
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Leeds, Yhdistynyt kuningaskunta, LS9 7TF
- Novartis Investigative Site
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, SE5 9RS
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
California
-
Duarte, California, Yhdysvallat, 91010
- City Of Hope National Med Center City of Hope Medical Center
-
Orange, California, Yhdysvallat, 92868
- Univ Cali Irvine ALS Neuromuscular
-
-
Georgia
-
Augusta, Georgia, Yhdysvallat, 30912
- Augusta University Georgia Patient Treatment
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Yhdysvallat, 28204
- Levine Cancer Insitute Carolinas Healthcare System
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44195
- Cleveland Clinic Foundation Dept.ofTaussigCancer Center
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Mies- ja naispuoliset osallistujat ≥ 18-vuotiaat, joilla on PNH-diagnoosi, joka on vahvistettu korkean herkkyyden virtaussytometrialla kloonikoon ollessa ≥ 10 %
- Stabiili anti-C5-vasta-ainehoito (joko ekulitsumabi tai ravulitsumabi) vähintään 6 kuukauden ajan ennen satunnaistamista
- Keskimääräinen hemoglobiinitaso
- Rokotus Neisseria meningitidis -infektiota vastaan vaaditaan ennen hoidon aloittamista.
- Streptococcus pneumoniae- ja Haemophilus influenzae -infektioita vastaan tulee antaa rokotus, jos sitä ei ole saatu aikaisemmin.
Poissulkemiskriteerit:
- Osallistujat, jotka saavat vakaata ekulitsumabiannosta, mutta joiden annosväli on 11 päivää tai vähemmän
- Tunnettu tai epäilty perinnöllinen komplementin puutos seulonnassa
- Hematopoieettisten kantasolujen siirron historia
- Potilaat, joilla on laboratoriotutkimuksia luuytimen vajaatoiminnasta (retikulosyytit
- Aktiivinen systeeminen bakteeri-, virus- tai sieni-infektio 14 päivän sisällä ennen tutkimuslääkkeen antamista
- Aiemmin toistuvia invasiivisia infektioita, jotka ovat aiheuttaneet kapseloituneet organismit, esim. meningokokki tai pneumokokki.
- Tärkeimmät samanaikaiset sairaudet, mukaan lukien, mutta niihin rajoittumatta, vaikea munuaissairaus (esim. dialyysi), pitkälle edennyt sydänsairaus (esim. NYHA-luokka IV), vaikea keuhkosairaus (esim. vaikea keuhko) hypertensio (WHO:n luokka IV)) tai maksasairaus (esim. , aktiivinen hepatiitti), joka tutkijan mielestä estää osallistujan osallistumisen tutkimukseen.
Muita protokollan määrittelemiä sisällyttämis-/poissulkemiskriteerejä voidaan soveltaa
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: LNP023 200 mg b.i.d.
Iptacopan 200 mg b.i.d.
kova gelatiinikapseli.
24 viikon LNP023:n jälkeen 200 mg b.i.d.
hoidon satunnaishoitojakson aikana osallistujilla oli mahdollisuus siirtyä jatkohoitojaksoon saadakseen 24 lisäviikkoa LNP023 200 mg b.i.d.
|
Otettu suun kautta b.i.d.
Mukana toimitettu annostus: 200 mg Annosmuoto: kova gelatiinikapseli Antoreitti: Suun kautta
Muut nimet:
|
|
Active Comparator: Anti-C5 vasta-aine
Satunnaistetun hoitojakson aikana potilaat, jotka oli satunnaistettu saamaan Anti-C5-vasta-ainetta, jatkoivat samalla stabiililla anti-C5-vasta-ainehoito-ohjelmalla kuin he olivat saaneet ennen satunnaistamista.
Ekulitsumabin (annettiin laskimonsisäisenä infuusiona 2 viikon välein) ylläpitoannos oli kiinteä annos, kun taas ravulitsumabin (annettiin laskimonsisäisenä infuusiona 8 viikon välein) ylläpitoannos perustui ruumiinpainoon.
24 viikon anti-C5-vasta-ainehoidon jälkeen satunnaishoitojaksolla osallistujilla oli mahdollisuus siirtyä jatkohoitojaksoon saadakseen 24 viikon ajan LNP023 200 mg b.i.d.
|
Annetaan suonensisäisenä infuusiona 2 viikon välein vakaan hoito-ohjelman mukaisesti, ylläpitoannos on kiinteä annos. Toimitettu annostus: 300 mg/30 ml Annosmuoto: Infuusiokonsentraatti, liuos Annostetaan suonensisäisenä infuusiona 8 viikon välein, ja ylläpitoannos perustuu ruumiinpainoon. Toimitettu annostus: 300 mg/30 ml Annosmuoto: Infuusiokonsentraatti, liuos |
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Marginaaliosuus (prosentteina ilmaistuna) osallistujista, joiden hemoglobiinitaso on jatkuvasti kohonnut lähtötasosta ≥ 2 g/dl ilman punasolusiirtoja
Aikaikkuna: Lähtötaso, hemoglobiini päivän 126 ja 168 välillä ja verensiirtojen puuttuminen päivän 14 ja 168 välillä
|
Jatkuva hemoglobiinitason nousu (vaste) määritellään hemoglobiinitason nousuna lähtötasosta ≥ 2 g/dl kolmessa neljästä mittauksesta, jotka on tehty satunnaistetun hoitojakson viimeisen kuuden viikon aikana (päivien 126 ja 168 välillä) , ilman punasolujen (RBC) siirtoa päivän 14 ja 168 välillä. Punasolusiirtojen vaatiminen tarkoittaa kaikkia potilaita, jotka saavat verensiirtoja tai jotka täyttävät tutkimussuunnitelmassa määritellyt kriteerit (hemoglobiinitaso ≤ 9 g/dl ja riittävän vakavia merkkejä/tai oireita verensiirron vaatimiseksi tai hemoglobiiniarvo ≤ 7 g/dl kliinisistä oireista riippumatta ja/tai oireita). Termi 'marginaaliosuus' voidaan tulkita väestön keskimääräiseksi todennäköisyydeksi vastata kunkin hoitoryhmän osalta. Nämä arvot sisältävät oikaisun perusviivan kovariaateille ja puuttuvat tiedot on myös otettu huomioon. |
Lähtötaso, hemoglobiini päivän 126 ja 168 välillä ja verensiirtojen puuttuminen päivän 14 ja 168 välillä
|
|
Marginaaliosuus (prosentteina ilmaistuna) osallistujista, joiden hemoglobiinitaso on ≥ 12 g/dl ilman punasolusiirtoja
Aikaikkuna: Hemoglobiini päivän 126 ja 168 välillä ja verensiirtojen puuttuminen päivän 14 ja 168 välillä
|
Pysyvät hemoglobiinitasot (vaste) määritellään hemoglobiinitasoksi ≥ 12 g/dl kolmessa neljästä mittauksesta, jotka on tehty satunnaistetun hoitojakson viimeisen kuuden viikon aikana (päivien 126 ja 168 välillä) ilman punasolujen tarvetta ( RBC) verensiirrot päivän 14 ja 168 välillä. Punasolusiirtojen vaatiminen tarkoittaa kaikkia potilaita, jotka saavat verensiirtoja tai jotka täyttävät tutkimussuunnitelmassa määritellyt kriteerit (hemoglobiinitaso ≤ 9 g/dl ja riittävän vakavia merkkejä/tai oireita verensiirron vaatimiseksi tai hemoglobiiniarvo ≤ 7 g/dl kliinisistä oireista riippumatta ja/tai oireita). Termi 'marginaaliosuus' voidaan tulkita väestön keskimääräiseksi todennäköisyydeksi vastata kunkin hoitoryhmän osalta. Nämä arvot sisältävät oikaisun perusviivan kovariaateille ja puuttuvat tiedot on myös otettu huomioon. |
Hemoglobiini päivän 126 ja 168 välillä ja verensiirtojen puuttuminen päivän 14 ja 168 välillä
|
|
Niiden potilaiden prosenttiosuus, jotka täyttävät hematologisen vastekriteerin LNP023-hoidon aloittamisen jälkeen
Aikaikkuna: Jopa 48 viikkoa
|
Potilaita, joilla on hematologinen vaste, ovat ne, joiden hemoglobiini on kohonnut ≥ 2 g/dl lähtötasosta verensiirroista riippumatta, ja potilaita, joiden Hb on ≥ 12 g/dl verensiirroista riippumatta. LNP023-LNP023-ryhmän potilaat saivat iptakopaania päivästä 1 päivään 336 (48 viikkoa), kun taas anti-C5-vasta-aine-LNP023-ryhmän potilaat saivat iptakopaania päivästä 169 päivään 336 (hoidon jatkoaika - 24 viikkoa). |
Jopa 48 viikkoa
|
|
Niiden potilaiden määrä, jotka eivät tarvitse punasolusiirtoja LNP023-hoidon aloittamisen jälkeen
Aikaikkuna: Jopa 48 viikkoa
|
Punasolusiirtojen vaatiminen tarkoittaa kaikkia potilaita, jotka saavat verensiirtoja tai jotka täyttävät tutkimussuunnitelmassa määritellyt kriteerit (hemoglobiinitaso ≤ 9 g/dl ja riittävän vakavia merkkejä/tai oireita verensiirron vaatimiseksi tai hemoglobiiniarvo ≤ 7 g/dl kliinisistä oireista riippumatta ja/tai oireita). Potilaat, jotka satunnaistettiin saamaan anti-C5-hoitoa, vaihtoivat LNP023:een (iptakopaani) päivänä 169, ja niitä hoidettiin päivään 336 (hoidon jatkaminen). |
Jopa 48 viikkoa
|
|
Hemoglobiinin muutos lähtötasosta käyntipäivänä 336
Aikaikkuna: Perustaso, päivä 336
|
Potilaat, jotka satunnaistettiin saamaan anti-C5-hoitoa, vaihtoivat LNP023:een (iptakopaani) päivänä 169, ja niitä hoidettiin päivään 336 (hoidon jatkaminen).
|
Perustaso, päivä 336
|
|
Muutos lähtötasosta FACIT-väsymyskyselyssä päivänä 336
Aikaikkuna: Perustaso, päivä 336
|
FACIT-Fatigue on 13 kohdan kyselylomake, joka tukee sen pätevyyttä ja luotettavuutta PNH:ssa. Se arvioi potilaan itse ilmoittamaa väsymystä ja sen vaikutusta päivittäiseen toimintaan ja toimintaan. Kaikki FACIT-asteikot pisteytetään niin, että korkea pistemäärä on parempi. Koska jokainen FACIT-F-asteikon 13 pisteestä vaihtelee välillä 0-4, mahdollisten pisteiden vaihteluväli on 0-52, jolloin 0 on huonoin mahdollinen pistemäärä ja 52 paras. Potilaat, jotka satunnaistettiin saamaan anti-C5-hoitoa, vaihtoivat LNP023:een (iptakopaani) päivänä 169, ja niitä hoidettiin päivään 336 (hoidon jatkaminen). |
Perustaso, päivä 336
|
|
Muokattu vuositasoinen kliininen BTH-prosentti LNP023-hoidon aloittamisen jälkeen
Aikaikkuna: Jopa 336 päivää
|
Tämä päätetapahtuma on kliiniset BTH-tapahtumat LNP023-hoidon aloittamisen jälkeen. Siksi tulokset esitetään yhdessä haarassa LNP023:ssa, koska se sisältää kaikki potilaat yhdistetyssä täyden analyysisarjassa. Kliinisen läpimurtohemolyysin (BTH) tapahtumien mukautettu vuositaso on negatiivisesta binomimaalista. Potilas, jolla on useita tapahtumia yhden hoidon aikana, lasketaan vain kerran kyseiselle hoidolle. Läpimurto määritellään kliiniseksi, jos hemoglobiinitasot ovat laskeneet 2 g/dl tai enemmän (verrattuna viimeisimpään arvioon, tai 15 päivän kuluessa) tai jos potilaalla on merkkejä tai oireita vakavasta hemoglobinuriasta, kivuliaasta kriisistä, nielemishäiriöstä tai muista merkittävistä kliinisistä PNH:hen liittyvistä merkeistä ja oireista, jos laboratoriossa on näyttöä suonensisäisestä hemolyysistä. |
Jopa 336 päivää
|
|
Oikaistu vuositasolla merkittävien haitallisten verisuonitapahtumien määrä LNP023-hoidon aloittamisen jälkeen
Aikaikkuna: Jopa 336 päivää
|
Tämä päätetapahtuma on kliiniset BTH-tapahtumat LNP023-hoidon aloittamisen jälkeen. Siksi tulokset esitetään yhdessä haarassa LNP023:ssa, koska se sisältää kaikki potilaat yhdistetyssä täyden analyysisarjassa. Oikaistut vuosittaiset suuret haitalliset verisuonitapahtumat (MAVE:t, mukaan lukien tromboosi) määrä. MAVE määritellään seuraavasti: akuutti perifeerinen verisuonten tukos, amputaatio (ei traumaattinen; ei diabeettinen), aivovaltimotukos/aivoverisuonionnettomuus, aivolaskimotukos, ihon tromboosi, kuolio (ei-traumaattinen; ei diabeettinen), maksan/portaalilaskimotukos (Budd) -Chiarin oireyhtymä), suoliliepeen/viskeraalinen valtimotukos, tromboosi tai infarkti, suoliliepeen/viskeraalinen laskimotukos tai -infarkti, sydäninfarkti, keuhkoembolia, munuaisvaltimotukos, munuaislaskimotukos, tromboflebiitti/syvä laskimotromboosi, ohimenevä iskeeminen veritulppa tai muu . Potilas, jolla on useita tapahtumia yhden hoidon aikana, lasketaan vain kerran kyseiseen hoitoon. |
Jopa 336 päivää
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Marginaaliosuus (prosentteina ilmaistuna) osallistujista, jotka ovat vapaita verensiirroista
Aikaikkuna: Päivän 14 ja 168 välillä
|
Marginaalinen osuus (prosentteina ilmaistuna) osallistujista, jotka eivät tarvinneet verensiirtoja päivän 14 ja 168 välisenä aikana.
Punasolusiirtojen vaatiminen tarkoittaa kaikkia potilaita, jotka saavat verensiirtoja tai jotka täyttävät protokollan määrittämät kriteerit (hemoglobiinitaso ≤ 9 g/dl ja riittävän vakavia merkkejä/tai oireita verensiirron oikeuttamiseksi tai hemoglobiiniarvo ≤ 7 g/dl, riippumatta siitä, onko kliiniset merkit ja/tai oireet).
Termi 'marginaaliosuus' voidaan tulkita väestön keskimääräiseksi todennäköisyydeksi vastata kunkin hoitoryhmän osalta.
Nämä arvot sisältävät oikaisun perusviivan kovariaateille ja puuttuvat tiedot on myös otettu huomioon.
|
Päivän 14 ja 168 välillä
|
|
Muutos lähtötasosta absoluuttisessa retikulosyyttimäärässä satunnaistetun hoitojakson aikana
Aikaikkuna: Käyntien lähtötaso ja keskiarvo päivien 126 ja 168 välillä
|
Muutos lähtötasosta absoluuttisessa retikulosyyttimäärässä käyntien keskiarvona päivän 126 ja päivän 168 välillä
|
Käyntien lähtötaso ja keskiarvo päivien 126 ja 168 välillä
|
|
Suhde lähtötasoon log-muunnetussa LDH:ssa satunnaistetun hoitojakson aikana
Aikaikkuna: Käyntien lähtötaso ja keskiarvo päivien 126 ja 168 välillä
|
Laktaattidehydrogenaasin (LDH) logaritmin muunnetun suhteen keskiarvo perusviivaan kussakin hoidossa arvioituna vuorokauden 126 ja 168 välisenä aikana. Käytetty log-muunnos viittaa luonnolliseen logaritmiseen (e:n perusta).
|
Käyntien lähtötaso ja keskiarvo päivien 126 ja 168 välillä
|
|
Oikaistu vuositasoinen kliininen BTH-prosentti satunnaistetun hoitojakson aikana
Aikaikkuna: Päivän 1 ja 168 välillä
|
Kliinisen läpimurtohemolyysin (BTH) tapahtumien mukautettu vuositaso on negatiivisesta binomimaalista. Potilas, jolla on useita tapahtumia yhden hoidon aikana, lasketaan vain kerran kyseiseen hoitoon. Läpimurto määritellään kliiniseksi, jos hemoglobiinitasot laskevat 2 g/dl tai enemmän (verrattuna viimeisimpään arvioon tai 15 päivän sisällä) tai jos potilaalla on merkkejä tai oireita vakavasta hemoglobinuriasta, kivuliaasta kriisistä tai nielemishäiriöstä. tai muita merkittäviä kliinisiä PNH:hen liittyviä merkkejä ja oireita, jos laboratoriossa on näyttöä suonensisäisestä hemolyysistä. |
Päivän 1 ja 168 välillä
|
|
Oikaistu vuositasolla merkittävien haitallisten verisuonitapahtumien määrä satunnaistetun hoitojakson aikana
Aikaikkuna: Päivän 1 ja 168 välillä
|
Oikaistut vuosittaiset suuret haitalliset verisuonitapahtumat (MAVE:t, mukaan lukien tromboosi) määrä. MAVE määritellään seuraavasti: akuutti perifeerinen verisuonten tukos, amputaatio (ei traumaattinen; ei diabeettinen), aivovaltimotukos/aivoverisuonionnettomuus, aivolaskimotukos, ihon tromboosi, kuolio (ei-traumaattinen; ei diabeettinen), maksan/portaalilaskimotukos (Budd) -Chiarin oireyhtymä), suoliliepeen/viskeraalinen valtimotukos, tromboosi tai infarkti, suoliliepeen/viskeraalinen laskimotukos tai -infarkti, sydäninfarkti, keuhkoembolia, munuaisvaltimotukos, munuaislaskimotukos, tromboflebiitti/syvä laskimotromboosi, ohimenevä iskeeminen veritulppa tai muu . Potilas, jolla on useita tapahtumia yhden hoidon aikana, lasketaan vain kerran kyseiseen hoitoon. |
Päivän 1 ja 168 välillä
|
|
Hemoglobiinin muutos lähtötasosta päivien 126 ja 168 välillä
Aikaikkuna: Käyntien lähtötaso ja keskiarvo päivien 126 ja 168 välillä
|
Muutos lähtötasosta hemoglobiinitasoissa käyntien keskiarvona päivän 126 ja 168 välillä. Jos potilaalle tehtiin verensiirto satunnaistetun hoitojakson aikana, hemoglobiiniarvot 30 päivää verensiirron jälkeen jätettiin pois tästä analyysistä, jotta verensiirtojen vaikutus voitaisiin ottaa huomioon, ja hemoglobiinitiedot laskettiin. |
Käyntien lähtötaso ja keskiarvo päivien 126 ja 168 välillä
|
|
Muutos lähtötasosta FACIT-väsymyskyselyssä satunnaistetun hoitojakson aikana
Aikaikkuna: Lähtötaso, käyntien keskiarvo päivän 126 ja 168 välisenä aikana
|
FACIT-Fatigue on 13 kohdan kyselylomake, joka tukee sen pätevyyttä ja luotettavuutta PNH:ssa. Se arvioi potilaan itse ilmoittamaa väsymystä ja sen vaikutusta päivittäiseen toimintaan ja toimintaan.
Kaikki FACIT-asteikot pisteytetään niin, että korkea pistemäärä on parempi.
Koska jokainen FACIT-F-asteikon 13 pisteestä vaihtelee välillä 0-4, mahdollisten pisteiden vaihteluväli on 0-52, jolloin 0 on huonoin mahdollinen pistemäärä ja 52 paras.
|
Lähtötaso, käyntien keskiarvo päivän 126 ja 168 välisenä aikana
|
Muut tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos lähtötasosta absoluuttisessa retikulosyyttimäärässä päivänä 336
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja päivä 336
|
Muutos lähtötasosta absoluuttisessa retikulosyyttimäärässä käyntipäivänä 336.
Potilaat, jotka satunnaistettiin saamaan anti-C5-vasta-ainetta, vaihdettiin LNP023:een (iptakopaani) päivänä 169, ja niitä hoidettiin päivään 336 (hoidon jatkaminen).
|
Lähtötilanne ja päivä 336
|
|
Suhde lähtötasoon log-muunnetussa LDH:ssa käyntipäivänä 336
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja päivä 336
|
Laktaattidehydrogenaasin (LDH) logaritmin muunnetun suhteen keskiarvo perusviivaan käyntipäivänä 336. Käytetty logaritmitransformaatio viittaa luonnolliseen logaritmiseen (e:n perusta). Potilaat, jotka satunnaistettiin saamaan anti-C5-hoitoa, vaihtoivat LNP023:een (iptakopaani) päivänä 169, ja niitä hoidettiin päivään 336 (hoidon jatkaminen). |
Lähtötilanne ja päivä 336
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Urologiset sairaudet
- Urologiset ilmenemismuodot
- Luuydinsairaudet
- Hematologiset sairaudet
- Virtsaamishäiriöt
- Proteinuria
- Anemia, hemolyyttinen
- Myelodysplastiset oireyhtymät
- Naisten virtsa- ja sukupuolielinten sairaudet
- Naisten virtsa- ja sukupuolielinten sairaudet ja raskauden komplikaatiot
- Urogenitaaliset sairaudet
- Miesten urogenitaaliset sairaudet
- Anemia
- Hemoglobinuria
- Hemoglobinuria, paroksismaalinen
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Immunosuppressiiviset aineet
- Immunologiset tekijät
- Täydennä inaktivoivia aineita
- Ekulitsumabi
- Ravulitsumabi
Muut tutkimustunnusnumerot
- CLNP023C12302
- 2019-004665-40 (EudraCT-numero)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
IPD-suunnitelman kuvaus
Novartis on sitoutunut jakamaan pätevien ulkopuolisten tutkijoiden kanssa, käyttämään potilastason tietoja ja tukikelpoisten tutkimusten kliinisiä asiakirjoja. Nämä pyynnöt tarkastelee ja hyväksyy riippumaton arviointilautakunta tieteellisten ansioiden perusteella. Kaikki toimitetut tiedot anonymisoidaan tutkimukseen osallistuneiden potilaiden yksityisyyden kunnioittamiseksi sovellettavien lakien ja määräysten mukaisesti.
Tämä tutkimustietojen saatavuus on www.clinicalstudydatarequest.com -sivustolla kuvattujen kriteerien ja prosessin mukaisesti.
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .