Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af effektivitet og sikkerhed af to gange daglig oral LNP023 hos voksne PNH-patienter med resterende anæmi trods anti-C5-antistofbehandling (APPLY-PNH)

7. oktober 2024 opdateret af: Novartis Pharmaceuticals

Et randomiseret, multicenter, aktivt-komparator-kontrolleret, åbent forsøg til evaluering af effektivitet og sikkerhed af oral, to gange dagligt LNP023 hos voksne patienter med PNH og resterende anæmi, på trods af behandling med et intravenøst anti-C5-antistof.

Formålet med dette fase 3-studie er at afgøre, om LNP023 er effektiv og sikker til behandling af PNH gennem demonstration af overlegenhed af LNP023 sammenlignet med anti-C5 antistofbehandling hos voksne PNH-patienter med resterende anæmi trods behandling med anti-C5-terapi

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Paroksysmal natlig hæmoglobinuri (PNH)

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Formålet med dette fase 3 randomiserede, multicenter, aktive-komparator-kontrollerede, åbne forsøg er at bestemme, om LNP023 er effektiv og sikker til behandling af PNH gennem demonstration af overlegenhed af LNP023 sammenlignet med anti-C5-antistofbehandling hos voksne PNH-patienter præsenterer sig med resterende anæmi trods behandling med anti-C5-terapi.

Undersøgelsen er planlagt til at randomisere ca. 91 patienter i forskellige lande.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Fase

Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

Brasilien
- SP
  - Santo Andre, SP, Brasilien, 09090-790
    - Novartis Investigative Site
  - Sao Paulo, SP, Brasilien, 01323-900
    - Novartis Investigative Site
Det Forenede Kongerige
- - Leeds, Det Forenede Kongerige, LS9 7TF
    - Novartis Investigative Site
  - London, Det Forenede Kongerige, SE5 9RS
    - Novartis Investigative Site
Forenede Stater
- California
  - Duarte, California, Forenede Stater, 91010
    - City Of Hope National Med Center City of Hope Medical Center
  - Orange, California, Forenede Stater, 92868
    - Univ Cali Irvine ALS Neuromuscular
- Georgia
  - Augusta, Georgia, Forenede Stater, 30912
    - Augusta University Georgia Patient Treatment
- North Carolina
  - Charlotte, North Carolina, Forenede Stater, 28204
    - Levine Cancer Insitute Carolinas Healthcare System
- Ohio
  - Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44195
    - Cleveland Clinic Foundation Dept.ofTaussigCancer Center
Frankrig
- - Lille, Frankrig, 59037
    - Novartis Investigative Site
  - Paris 10, Frankrig, 75475
    - Novartis Investigative Site
  - Toulouse, Frankrig, 31059
    - Novartis Investigative Site
Holland
- - Nijmegen, Holland, 6500 MB
    - Novartis Investigative Site
Italien
- AP
  - Ascoli Piceno, AP, Italien, 63100
    - Novartis Investigative Site
- AV
  - Avellino, AV, Italien, 83100
    - Novartis Investigative Site
- FI
  - Firenze, FI, Italien, 50139
    - Novartis Investigative Site
- MI
  - Milano, MI, Italien, 20122
    - Novartis Investigative Site
- RM
  - Roma, RM, Italien, 00161
    - Novartis Investigative Site
- TO
  - Torino, TO, Italien, 10126
    - Novartis Investigative Site
- VI
  - Bassano Del Grappa, VI, Italien, 36061
    - Novartis Investigative Site
Japan
- - Kyoto, Japan, 606 8507
    - Novartis Investigative Site
- Aichi
  - Nagoya, Aichi, Japan, 453-8511
    - Novartis Investigative Site
- Fukushima
  - Fukushima city, Fukushima, Japan, 960 1295
    - Novartis Investigative Site
- Ishikawa
  - Kanazawa-city, Ishikawa, Japan, 920-8641
    - Novartis Investigative Site
- Nagano
  - Suwa, Nagano, Japan, 392-8510
    - Novartis Investigative Site
- Osaka
  - Suita, Osaka, Japan, 565 0871
    - Novartis Investigative Site
- Tokyo
  - Shinjuku-ku, Tokyo, Japan, 160-0023
    - Novartis Investigative Site
Korea, Republikken
- - Seoul, Korea, Republikken, 06351
    - Novartis Investigative Site
Spanien
- Catalunya
  - Barcelona, Catalunya, Spanien, 08036
    - Novartis Investigative Site
- Galicia
  - Santiago De Compostela, Galicia, Spanien, 15706
    - Novartis Investigative Site
- Pais Vasco
  - San Sebastian, Pais Vasco, Spanien, 20080
    - Novartis Investigative Site
Taiwan
- - Hualien, Taiwan, 970
    - Novartis Investigative Site
  - Taipei, Taiwan, 10002
    - Novartis Investigative Site
Tjekkiet
- Poruba
  - Ostrava, Poruba, Tjekkiet, 708 52
    - Novartis Investigative Site
Tyskland
- - Aachen, Tyskland, 52074
    - Novartis Investigative Site
  - Essen, Tyskland, 45147
    - Novartis Investigative Site
  - Hamburg, Tyskland, 20246
    - Novartis Investigative Site
  - Riesa, Tyskland, 01589
    - Novartis Investigative Site
  - Ulm, Tyskland, 89081
    - Novartis Investigative Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

Mandlige og kvindelige deltagere ≥ 18 år med en diagnose af PNH bekræftet ved højfølsom flowcytometri med klonstørrelse ≥ 10 %
Stabilt regime af anti-C5 antistofbehandling (enten eculizumab eller ravulizumab) i mindst 6 måneder før randomisering
Gennemsnitligt hæmoglobinniveau
Vaccination mod Neisseria meningitidis-infektion er påkrævet inden behandlingsstart.
Hvis det ikke er modtaget tidligere, bør vaccination mod Streptococcus pneumoniae og Haemophilus influenzae infektioner gives

Ekskluderingskriterier:

Deltagere på en stabil eculizumab-dosis, men med et doseringsinterval på 11 dage eller mindre
Kendt eller mistænkt arvelig komplementmangel ved screening
Historie om hæmatopoietisk stamcelletransplantation
Patienter med laboratoriebevis for knoglemarvssvigt (retikulocytter
Aktiv systemisk bakteriel, viral eller svampeinfektion inden for 14 dage før undersøgelseslægemiddeladministration
En historie med tilbagevendende invasive infektioner forårsaget af indkapslede organismer, f.eks. meningokokker eller pneumokokker.
Større samtidige komorbiditeter, herunder, men ikke begrænset til, alvorlig nyresygdom (f.eks. dialyse), fremskreden hjertesygdom (f.eks. NYHA klasse IV), alvorlig lungesygdom (f.eks. svær lungesygdom) hypertension (WHO klasse IV)) eller leversygdom (f.eks. , aktiv hepatitis), som efter investigatorens mening udelukker deltagerens deltagelse i undersøgelsen.

Andre protokoldefinerede inklusions-/udelukkelseskriterier kan være gældende

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Primært formål: Behandling
Tildeling: Randomiseret
Interventionel model: Parallel tildeling
Maskning: Ingen (Åben etiket)

Antal våben

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm	Intervention / Behandling
Eksperimentel: LNP023 200mg b.i.d. Iptacopan 200mg b.i.d. hård gelatinekapsel. Efter 24 uger med LNP023 200 mg b.i.d. behandling i den randomiserede behandlingsperiode, havde deltagerne mulighed for at gå ind i den forlængede behandlingsperiode for at modtage yderligere 24 uger med LNP023 200 mg b.i.d.	Medicin: LNP023 Taget mundtligt b.i.d. Leveret dosering: 200 mg Doseringsform: Hård gelatinekapsel Indgivelsesvej: Oral Andre navne: iptacopan
Aktiv komparator: Anti-C5 antistof I den randomiserede behandlingsperiode fortsatte patienter randomiseret til at modtage anti-C5-antistof med det samme stabile regime med anti-C5-antistofterapi, som de havde modtaget før randomiseringen. For eculizumab (indgivet som intravenøs infusion hver 2. uge) var vedligeholdelsesdosis en fast dosis, hvorimod for ravulizumab (indgivet som intravenøs infusion hver 8. uge) var vedligeholdelsesdosis baseret på kropsvægt. Efter 24 ugers anti-C5 antistofbehandling i den randomiserede behandlingsperiode havde deltagerne mulighed for at gå ind i forlængelsesbehandlingsperioden for at modtage 24 ugers LNP023 200 mg b.i.d.	Medicin: Eculizumab Administreret som intravenøs infusion hver 2. uge i henhold til det stabile regime, er vedligeholdelsesdosis en fast dosis. Leveret dosering: 300 mg/30 ml Doseringsform: Koncentrat opløsning til infusion Medicin: Ravulizumab Administreret som intravenøs infusion hver 8. uge, er vedligeholdelsesdosis baseret på kropsvægt. Leveret dosering: 300 mg/30 ml Doseringsform: Koncentrat opløsning til infusion

Deltagergruppe / Arm

Intervention / Behandling

Eksperimentel: LNP023 200mg b.i.d.

Iptacopan 200mg b.i.d. hård gelatinekapsel. Efter 24 uger med LNP023 200 mg b.i.d. behandling i den randomiserede behandlingsperiode, havde deltagerne mulighed for at gå ind i den forlængede behandlingsperiode for at modtage yderligere 24 uger med LNP023 200 mg b.i.d.

Medicin: LNP023

Taget mundtligt b.i.d. Leveret dosering: 200 mg Doseringsform: Hård gelatinekapsel Indgivelsesvej: Oral

Andre navne:

iptacopan

Aktiv komparator: Anti-C5 antistof

I den randomiserede behandlingsperiode fortsatte patienter randomiseret til at modtage anti-C5-antistof med det samme stabile regime med anti-C5-antistofterapi, som de havde modtaget før randomiseringen. For eculizumab (indgivet som intravenøs infusion hver 2. uge) var vedligeholdelsesdosis en fast dosis, hvorimod for ravulizumab (indgivet som intravenøs infusion hver 8. uge) var vedligeholdelsesdosis baseret på kropsvægt. Efter 24 ugers anti-C5 antistofbehandling i den randomiserede behandlingsperiode havde deltagerne mulighed for at gå ind i forlængelsesbehandlingsperioden for at modtage 24 ugers LNP023 200 mg b.i.d.

Medicin: Eculizumab

Administreret som intravenøs infusion hver 2. uge i henhold til det stabile regime, er vedligeholdelsesdosis en fast dosis.

Leveret dosering: 300 mg/30 ml Doseringsform: Koncentrat opløsning til infusion

Medicin: Ravulizumab

Administreret som intravenøs infusion hver 8. uge, er vedligeholdelsesdosis baseret på kropsvægt.

Leveret dosering: 300 mg/30 ml Doseringsform: Koncentrat opløsning til infusion

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål	Foranstaltningsbeskrivelse	Tidsramme
Marginal andel (udtrykt som procenter) af deltagere med vedvarende stigning i hæmoglobinniveauer fra baseline på ≥ 2 g/dL i fravær af transfusioner af røde blodlegemer Tidsramme: Baseline, hæmoglobin mellem dag 126 og dag 168 og fravær af transfusioner mellem dag 14 og dag 168	Vedvarende stigning i hæmoglobinniveauer (responder) er defineret som en stigning fra baseline i hæmoglobinniveauer ≥ 2 g/dL på tre ud af fire målinger taget ved besøgene i de sidste seks uger (mellem dag 126 og 168) af den randomiserede behandlingsperiode uden at kræve transfusioner af røde blodlegemer (RBC) mellem dag 14 og dag 168. Kræver RBC-transfusioner henviser til enhver patient, der modtager transfusioner eller opfylder protokoldefinerede kriterier (hæmoglobinniveau ≤ 9 g/dL med tegn/og eller symptomer af tilstrækkelig sværhedsgrad til at berettige en transfusion eller hæmoglobin på ≤ 7 g/dL, uanset tilstedeværelsen af kliniske tegn og/eller symptomer). Begrebet "marginal andel" kan fortolkes som den gennemsnitlige sandsynlighed for at være en responder for hver behandlingsgruppe. Disse værdier inkluderer justering for basislinjekovariater, og manglende data er også taget i betragtning.	Baseline, hæmoglobin mellem dag 126 og dag 168 og fravær af transfusioner mellem dag 14 og dag 168
Marginal andel (udtrykt som procent) af deltagere med vedvarende hæmoglobinniveauer på ≥ 12 g/dL i fravær af røde blodlegemer Tidsramme: Hæmoglobin mellem dag 126 og dag 168 og fravær af transfusioner mellem dag 14 og dag 168	Vedvarende hæmoglobinniveauer (responder) er defineret som hæmoglobinniveauer ≥ 12 g/dL på tre ud af fire målinger taget ved besøgene i de sidste seks uger (mellem dag 126 og 168) af den randomiserede behandlingsperiode uden at kræve røde blodlegemer ( RBC) transfusioner mellem dag 14 og dag 168. Kræver RBC-transfusioner henviser til enhver patient, der modtager transfusioner eller opfylder protokoldefinerede kriterier (hæmoglobinniveau ≤ 9 g/dL med tegn/og eller symptomer af tilstrækkelig sværhedsgrad til at berettige en transfusion eller hæmoglobin på ≤ 7 g/dL, uanset tilstedeværelsen af kliniske tegn og/eller symptomer). Begrebet "marginal andel" kan fortolkes som den gennemsnitlige sandsynlighed for at være en responder for hver behandlingsgruppe. Disse værdier inkluderer justering for basislinjekovariater, og manglende data er også taget i betragtning.	Hæmoglobin mellem dag 126 og dag 168 og fravær af transfusioner mellem dag 14 og dag 168
Procentdel af patienter, der opfylder hæmatologisk responskriterium efter start af LNP023-behandling Tidsramme: Op til 48 uger	Patienter med hæmatologisk respons er dem med ≥ 2 g/dL stigning i hæmoglobin fra baseline uanset transfusioner og patienter med Hb ≥ 12 g/dL uanset transfusioner. Patienter i LNP023-LNP023-gruppen modtog iptacopan fra dag 1 til dag 336 (48 uger), mens patienter i anti-C5-antistof-LNP023-gruppen modtog iptacopan fra dag 169 til dag 336 (behandlingsforlængelse - 24 uger).	Op til 48 uger
Antal patienter, der ikke har behov for RBC-transfusioner efter start af LNP023-behandling Tidsramme: Op til 48 uger	Kræver RBC-transfusioner henviser til enhver patient, der modtager transfusioner eller opfylder protokoldefinerede kriterier (hæmoglobinniveau ≤ 9 g/dL med tegn/og eller symptomer af tilstrækkelig sværhedsgrad til at berettige en transfusion eller hæmoglobin på ≤ 7 g/dL, uanset tilstedeværelsen af kliniske tegn og/eller symptomer). Patienter randomiseret til anti-C5-behandling skiftede til LNP023 (iptacopan) på dag 169 og blev behandlet indtil dag 336 (behandlingsforlængelse).	Op til 48 uger
Ændring fra baseline i hæmoglobin på besøgsdag 336 Tidsramme: Baseline, dag 336	Patienter randomiseret til anti-C5-behandling skiftede til LNP023 (iptacopan) på dag 169 og blev behandlet indtil dag 336 (behandlingsforlængelse).	Baseline, dag 336
Ændring fra baseline i FACIT-træthedsspørgeskema på dag 336 Tidsramme: Baseline, dag 336	FACIT-Fatigue er et spørgeskema med 13 punkter med støtte for dets validitet og pålidelighed i PNH, der vurderer patientens selvrapporterede træthed og dens indvirkning på daglige aktiviteter og funktion. Alle FACIT-skalaer bliver scoret, så en høj score er bedre. Da hver af de 13 elementer på FACIT-F-skalaen går fra 0-4, er rækken af mulige scores 0-52, hvor 0 er den dårligst mulige score og 52 den bedste. Patienter randomiseret til anti-C5-behandling skiftede til LNP023 (iptacopan) på dag 169 og blev behandlet indtil dag 336 (behandlingsforlængelse).	Baseline, dag 336
Justeret Annualiseret klinisk BTH-rate efter start af LNP023-behandling Tidsramme: Op til 336 dage	Dette endepunkt overvejer kliniske BTH-hændelser efter starten af LNP023-behandling. Derfor præsenteres resultaterne i en enkelt arm på LNP023, da den inkluderer alle patienter i det kombinerede fulde analysesæt. Justeret annualiseret rate af klinisk gennembrudshæmolyse (BTH) hændelser er fra negativ binomial model. En patient med flere forekomster af en hændelse under én behandling tælles kun én gang for den behandling. Gennembruddet er defineret klinisk, hvis der enten er et fald i hæmoglobinniveauet lig med eller mere end 2 g/dL (sammenlignet med den seneste vurdering, eller inden for 15 dage), eller hvis patienter viser tegn eller symptomer på grov hæmoglobinuri, smertefuld krise, dysfagi eller andre signifikante kliniske PNH-relaterede tegn og symptomer, i nærværelse af laboratoriebeviser for intravaskulær hæmolyse.	Op til 336 dage
Justeret frekvens for større uønskede vaskulære hændelser på årsbasis efter start af LNP023-behandling Tidsramme: Op til 336 dage	Dette endepunkt overvejer kliniske BTH-hændelser efter starten af LNP023-behandling. Derfor præsenteres resultaterne i en enkelt arm på LNP023, da den inkluderer alle patienter i det kombinerede fulde analysesæt. Justerede annualiserede større uønskede vaskulære hændelser (MAVE'er inkl. trombose) rate. En MAVE er defineret som: akut perifer vaskulær okklusion, amputation (ikke-traumatisk; ikke-diabetisk), cerebral arteriel okklusion/cerebrovaskulær ulykke, cerebral venøs okklusion, dermal trombose, koldbrand (ikke-traumatisk; ikke-diabetisk), hepatisk/portalvenetrombose (Budd) -Chiari syndrom), mesenterisk/visceral arteriel, trombose eller infarkt, mesenterisk/visceral venetrombose eller -infarkt, myokardieinfarkt, lungeemboli, renal arteriel trombose, renal venetrombose, tromboflebitis/dyb venetrombose, angik, ikke-transient trombose eller anden transient trombose. . En patient med flere forekomster af en hændelse under én behandling tælles kun én gang for den pågældende behandling.	Op til 336 dage

Sekundære resultatmål

Resultatmål	Foranstaltningsbeskrivelse	Tidsramme
Marginal andel (udtrykt som procenter) af deltagere, der forbliver fri for transfusioner Tidsramme: Mellem dag 14 og dag 168	Marginal andel (udtrykt i procent) af deltagere, der ikke krævede transfusioner mellem dag 14 og dag 168. At kræve transfusion af røde blodlegemer refererer til enhver patient, der modtager transfusioner eller opfylder protokoldefinerede kriterier (hæmoglobinniveau ≤ 9 g/dL med tegn/og eller symptomer af tilstrækkelig sværhedsgrad til at berettige en transfusion eller hæmoglobin på ≤ 7 g/dL, uanset tilstedeværelse af kliniske tegn og/eller symptomer). Begrebet "marginal andel" kan fortolkes som den gennemsnitlige sandsynlighed for at være en responder for hver behandlingsgruppe. Disse værdier inkluderer justering for basislinjekovariater, og manglende data er også taget i betragtning.	Mellem dag 14 og dag 168
Ændring fra baseline i absolut retikulocyttal i den randomiserede behandlingsperiode Tidsramme: Basislinje og gennemsnit af besøg mellem dag 126 og 168	Ændring fra baseline i absolut retikulocyttal som gennemsnit af besøg mellem dag 126 og dag 168	Basislinje og gennemsnit af besøg mellem dag 126 og 168
Forhold til baseline i log-transformeret LDH i den randomiserede behandlingsperiode Tidsramme: Basislinje og gennemsnit af besøg mellem dag 126 og 168	Gennemsnit af Lactat dehydrogenase (LDH) log transformeret forhold til baseline i hver behandling estimeret mellem dag 126 og dag 168. Den anvendte log transformation refererer til den naturlige log (base af e).	Basislinje og gennemsnit af besøg mellem dag 126 og 168
Justeret Annualiseret klinisk BTH-rate i den randomiserede behandlingsperiode Tidsramme: Mellem dag 1 og dag 168	Justeret annualiseret rate af klinisk gennembrudshæmolyse (BTH) hændelser er fra negativ binomial model. En patient med flere forekomster af en hændelse under én behandling tælles kun én gang for den pågældende behandling. Gennembruddet defineres klinisk, hvis der enten er et fald i hæmoglobinniveauet lig med eller mere end 2 g/dL (sammenlignet med den seneste vurdering eller inden for 15 dage), eller hvis patienter viser tegn eller symptomer på grov hæmoglobinuri, smertefuld krise, dysfagi eller andre signifikante kliniske PNH-relaterede tegn og symptomer i tilstedeværelse af laboratoriebevis for intravaskulær hæmolyse.	Mellem dag 1 og dag 168
Justeret frekvens for større uønskede vaskulære hændelser på årsbasis i den randomiserede behandlingsperiode Tidsramme: Mellem dag 1 og dag 168	Justerede annualiserede større uønskede vaskulære hændelser (MAVE'er inkl. trombose) rate. En MAVE er defineret som: akut perifer vaskulær okklusion, amputation (ikke-traumatisk; ikke-diabetisk), cerebral arteriel okklusion/cerebrovaskulær ulykke, cerebral venøs okklusion, dermal trombose, koldbrand (ikke-traumatisk; ikke-diabetisk), hepatisk/portalvenetrombose (Budd) -Chiari syndrom), mesenterisk/visceral arteriel, trombose eller infarkt, mesenterisk/visceral venetrombose eller -infarkt, myokardieinfarkt, lungeemboli, renal arteriel trombose, renal venetrombose, tromboflebitis/dyb venetrombose, angik, ikke-transient trombose eller anden transient trombose. . En patient med flere forekomster af en hændelse under én behandling tælles kun én gang for den pågældende behandling.	Mellem dag 1 og dag 168
Ændring fra baseline i hæmoglobin mellem dag 126 og 168 Tidsramme: Basislinje og gennemsnit af besøg mellem dag 126 og 168	Ændring fra baseline i hæmoglobinniveauer som gennemsnit af besøg mellem dag 126 og dag 168. Til denne analyse blev hæmoglobinværdierne 30 dage efter transfusionen udelukket, og hæmoglobindata blev imputeret, hvis en patient havde en transfusion i den randomiserede behandlingsperiode, for at udtænke effekten af transfusioner.	Basislinje og gennemsnit af besøg mellem dag 126 og 168
Ændring fra baseline i FACIT-træthedsspørgeskema i den randomiserede behandlingsperiode Tidsramme: Basislinje, gennemsnit af besøg mellem dag 126 og dag 168	FACIT-Fatigue er et spørgeskema med 13 punkter med støtte for dets validitet og pålidelighed i PNH, der vurderer patientens selvrapporterede træthed og dens indvirkning på daglige aktiviteter og funktion. Alle FACIT-skalaer bliver scoret, så en høj score er bedre. Da hver af de 13 elementer på FACIT-F-skalaen går fra 0-4, er rækken af mulige scores 0-52, hvor 0 er den dårligst mulige score og 52 den bedste.	Basislinje, gennemsnit af besøg mellem dag 126 og dag 168

Andre resultatmål

Resultatmål	Foranstaltningsbeskrivelse	Tidsramme
Ændring fra baseline i absolut retikulocyttal på dag 336 Tidsramme: Baseline og dag 336	Ændring fra baseline i absolut retikulocyttal ved besøgsdag 336. Patienter randomiseret til anti-C5-antistof blev skiftet til LNP023 (iptacopan) på dag 169 og blev behandlet indtil dag 336 (behandlingsforlængelse).	Baseline og dag 336
Forhold til baseline i log-transformeret LDH på besøgsdag 336 Tidsramme: Baseline og dag 336	Gennemsnit af Lactat dehydrogenase (LDH) log transformeret forhold til baseline ved besøg Dag 336. Den anvendte log transformation refererer til den naturlige log (base af e). Patienter randomiseret til anti-C5-behandling skiftede til LNP023 (iptacopan) på dag 169 og blev behandlet indtil dag 336 (behandlingsforlængelse).	Baseline og dag 336

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Efterforskere

Studieleder: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

A Plain Language Trial Summary is available on novctrd.com

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

25. januar 2021

Primær færdiggørelse (Faktiske)

26. september 2022

Studieafslutning (Faktiske)

6. marts 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

27. august 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

16. september 2020

Først opslået (Faktiske)

22. september 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

9. oktober 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

7. oktober 2024

Sidst verificeret

1. oktober 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

CLNP023C12302
2019-004665-40 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

IPD-planbeskrivelse

Novartis er forpligtet til at dele med kvalificerede eksterne forskere, adgang til data på patientniveau og understøttende kliniske dokumenter fra kvalificerede undersøgelser. Disse anmodninger gennemgås og godkendes af et uafhængigt bedømmelsespanel på grundlag af videnskabelig fortjeneste. Alle opgivne data er anonymiseret for at respektere privatlivets fred for patienter, der har deltaget i forsøget i overensstemmelse med gældende love og regler.

Tilgængeligheden af denne forsøgsdata er i overensstemmelse med kriterierne og processen beskrevet på www.clinicalstudydatarequest.com.

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Paroksysmal natlig hæmoglobinuri (PNH)

Haisco Pharmaceutical Group Co., Ltd.

Rekruttering

Undersøgelse af farmakokinetik, sikkerhed og farmakodynamik af HSK39297 hos personer med nedsat leverfunktion

Paroksysmal natlig hæmoglobinuri (PNH)

Kina
Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Aktiv, ikke rekrutterende

Langtidssikkerhed af Danicopan: IPIG-registerbaseret kohortestudie

Paroksysmal natlig hæmoglobinuri | PNH

Forenede Stater
Novartis Pharmaceuticals

Rekruttering

REAL-CARE: Reelverdenseffektiviteten af Iptacopan hos italienske patienter med paroksysmal nattlig hemoglobinuri (REAL-CARE)

Paroksysmal natlig hæmoglobinuri (PNH)

Italien
Longbio Pharma

Aktiv, ikke rekrutterende

Effektivitet, sikkerhed og farmakokinetik af LP-005-injektion hos PNH-patienter.

PNH - Paroksysmal natlig hæmoglobinuri

Kina
Linno Pharmaceuticals, Inc.

Ikke rekrutterer endnu

SLN12140 hos voksne deltagere med paroksysmal nokturnal hemoglobinuri (PNH) i Kina

Paroksysmal natlig hæmoglobinuri (PNH)
Shanghai Lanyi Therapeutics Co., Ltd.

Rekruttering

En fase Ib, multicenter, åben-label undersøgelse af multipledosis EA5 hos voksne med paroksysmal nokturnal hemoglobinuri (PNH)

PNH - Paroksysmal natlig hæmoglobinuri

Kina
Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Aktiv, ikke rekrutterende

Vurdering af langtids sikkerhed for Danicopan-tilføjelsesterapi hos deltagere med paroksysmal nokturnal hemoglobinuri: Analyse af IPIG-registerdata

Paroksysmal natlig hæmoglobinuri | PNH

Forenede Stater
Shenzhen Kangzhe Biotechnology Co., Ltd.

Rekruttering

En fase I klinisk forsøg til evaluering af CMS-D017 efter enkelt- og multipledoser hos raske deltagere

Komplement-medieret nyresygdom | Paroksysmal Nokturnal Hemoglobinuri, PNH

Kina
Regeneron Pharmaceuticals

Rekruttering

En første-i-menneskelig sikkerheds- og effektivitetsundersøgelse af ALN-CFB, et lille interfererende RNA (siRNA), der målretter mod komplementfaktor B, hos voksne deltagere med paroxysmal natlig hæmoglobinuri med vedvarende anæmi på en C5-hæmmer

Paroksysmal natlig hæmoglobinuri (PNH) | Vedvarende anæmi

Canada, Sydkorea, Det Forenede Kongerige
Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Afsluttet

Ravulizumabs effektivitet, sikkerhed, farmakokinetik, farmakodynamik og immunogenicitet hos kinesiske voksne deltagere med paroksysmal natlig hæmoglobinuri (PNH)

Paroksysmal natlig hæmoglobinuri | PNH

Kina

Kliniske forsøg med LNP023

Novartis Pharmaceuticals

Afsluttet

Undersøgelse af effektivitet og sikkerhed af LNP023 hos C3-glomerulopatipatienter, der er transplanteret og ikke transplanteret

Glomerulonefritis

Spanien, Tyskland, Frankrig, Forenede Stater, Det Forenede Kongerige, Italien
Novartis Pharmaceuticals

Afsluttet

Farmakokinetisk (PK) og sikkerhedsundersøgelse af Iptacopan (LNP023) hos deltagere med let, moderat og svær leverinsufficiens sammenlignet med matchede kontrol raske deltagere med normal leverfunktion.

Nedsat leverfunktion

Forenede Stater
Novartis Pharmaceuticals

Aktiv, ikke rekrutterende

En maskeret, placebokontrolleret undersøgelse for at vurdere Iptacopan i aldersrelateret makuladegeneration

Aldersrelateret makuladegeneration

Kina, Det Forenede Kongerige, Forenede Stater, Puerto Rico
Novartis Pharmaceuticals

Rekruttering

Undersøgelse for at vurdere effektiviteten, farmakokinetikken, sikkerhed og tolerabilitet af IPTACOPAN hos pædiatriske patienter med primær IgAN

Primær immunoglobulin A nefropati (IgAN)

Saudi Arabien, Forenede Stater, Hong Kong, Kina, Australien, Israel, Japan
Novartis Pharmaceuticals

Afsluttet

Undersøgelse af sikkerhed og effektivitet af LNP023 hos patienter med nyresygdom forårsaget af inflammation

IgA nefropati

Colombia, Taiwan, Tjekkiet, Indien, Kalkun, Belgien, Holland, Singapore, Australien, Korea, Republikken, Thailand, Argentina, Tyskland, Israel, Japan, Sverige, Det Forenede Kongerige, Brasilien, Kina, Hong Kong, Norge, Finland, Frankrig og mere
Novartis Pharmaceuticals

Aktiv, ikke rekrutterende

Et Rollover Extension Program (REP) til evaluering af den langsigtede sikkerhed og tolerabilitet af Open Label Iptacopan/LNP023 hos deltagere med primær IgA nefropati

Primær IgA nefropati

Forenede Stater, Taiwan, Belgien, Tyskland, Australien, Spanien, Italien, Thailand, Singapore, Slovenien, Israel, Frankrig, Sverige, Det Forenede Kongerige, Argentina, Kina, Danmark, Norge, Indien, Malaysia, Sydafrika, Tjekkiet, Mexico, Jap... og mere
Novartis Pharmaceuticals

Afsluttet

Effekt og sikkerhed af Iptacopan (LNP023) hos voksne patienter med atypisk hæmolytisk uræmisk syndrom, der er naive til at supplere inhibitorterapi (APPELHUS)

Atypisk hæmolytisk uræmisk syndrom

Forenede Stater, Taiwan, Tjekkiet, Indien, Kina, Brasilien, Japan, Sydkorea
Novartis Pharmaceuticals

Afsluttet

Dette er et enkeltarms, åbent-label-forsøg med Iptacopan-behandling i 24 uger hos patienter på stabilt anti-C5-regime, som skifter til Iptacopan. (APPULSE)

Paroksysmal natlig hæmoglobinuri

Forenede Stater, Tyskland, Frankrig, Spanien, Det Forenede Kongerige, Italien, Tyrkiet (Türkiye), Sydkorea
Novartis Pharmaceuticals

Rekruttering

OL Udvidelsesundersøgelse af LNP023 i C3G

C3 Glomerulopati | Immun-kompleks-membranoproliferativ glomerulonephritis

Forenede Stater, Spanien, Frankrig, Tyskland, Schweiz, Det Forenede Kongerige, Kina, Argentina, Italien, Canada, Brasilien, Holland, Grækenland, Israel, Tjekkiet, Tyrkiet (Türkiye), Japan
Novartis Pharmaceuticals

Afsluttet

Proof of Concept-undersøgelse for at vurdere effektivitet, sikkerhed og farmakokinetik af LFG316 hos patienter med paroksysmal natlig hæmoglobinuri

Paroksysmal natlig hæmoglobinuri

Litauen, Japan, Tjekkiet

Undersøgelse af effektivitet og sikkerhed af to gange daglig oral LNP023 hos voksne PNH-patienter med resterende anæmi trods anti-C5-antistofbehandling (APPLY-PNH)

Et randomiseret, multicenter, aktivt-komparator-kontrolleret, åbent forsøg til evaluering af effektivitet og sikkerhed af oral, to gange dagligt LNP023 hos voksne patienter med PNH og resterende anæmi, på trods af behandling med et intravenøst ​​anti-C5-antistof.

Studieoversigt

Status

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Undersøgelsestype

Tilmelding (Faktiske)

Fase

Kontakter og lokationer

Studiesteder

Deltagelseskriterier

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

Tager imod sunde frivillige

Beskrivelse

Studieplan

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Antal våben

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Intervention / Behandling

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål

Foranstaltningsbeskrivelse

Tidsramme

Sekundære resultatmål

Resultatmål

Foranstaltningsbeskrivelse

Tidsramme

Andre resultatmål

Resultatmål

Foranstaltningsbeskrivelse

Tidsramme

Samarbejdspartnere og efterforskere

Sponsor

Efterforskere

Publikationer og nyttige links

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Studieafslutning (Faktiske)

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først opslået (Faktiske)

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidst verificeret

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

IPD-planbeskrivelse

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Kliniske forsøg med Paroksysmal natlig hæmoglobinuri (PNH)

Kliniske forsøg med LNP023

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Saint Lucia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Et randomiseret, multicenter, aktivt-komparator-kontrolleret, åbent forsøg til evaluering af effektivitet og sikkerhed af oral, to gange dagligt LNP023 hos voksne patienter med PNH og resterende anæmi, på trods af behandling med et intravenøst anti-C5-antistof.