Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie skuteczności i bezpieczeństwa doustnego LNP023 dwa razy dziennie u dorosłych pacjentów z PNH z niedokrwistością resztkową pomimo leczenia przeciwciałem anty-C5 (APPLY-PNH)

7 października 2024 zaktualizowane przez: Novartis Pharmaceuticals

Randomizowane, wieloośrodkowe, kontrolowane aktywnym komparatorem, otwarte badanie oceniające skuteczność i bezpieczeństwo doustnego, dwa razy dziennie LNP023 u dorosłych pacjentów z PNH i niedokrwistością resztkową, pomimo leczenia dożylnym przeciwciałem anty-C5.

Celem tego badania fazy 3 jest ustalenie, czy LNP023 jest skuteczny i bezpieczny w leczeniu PNH poprzez wykazanie wyższości LNP023 w porównaniu z leczeniem przeciwciałami anty-C5 u dorosłych pacjentów z PNH z resztkową niedokrwistością pomimo leczenia terapią anty-C5

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Celem tego randomizowanego, wieloośrodkowego, otwartego badania fazy 3, kontrolowanego aktywnym lekiem porównawczym, jest ustalenie, czy LNP023 jest skuteczny i bezpieczny w leczeniu PNH poprzez wykazanie wyższości LNP023 w porównaniu z leczeniem przeciwciałami anty-C5 u dorosłych pacjentów z PNH z resztkową niedokrwistością pomimo leczenia terapią anty-C5.

W badaniu planowana jest randomizacja ok. 91 pacjentów w różnych krajach.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

97

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Brazylia
    • SP
      • Santo Andre, SP, Brazylia, 09090-790
        • Novartis Investigative Site
      • Sao Paulo, SP, Brazylia, 01323-900
        • Novartis Investigative Site
  • Czechy
    • Poruba
      • Ostrava, Poruba, Czechy, 708 52
        • Novartis Investigative Site
  • Francja
      • Lille, Francja, 59037
        • Novartis Investigative Site
      • Paris 10, Francja, 75475
        • Novartis Investigative Site
      • Toulouse, Francja, 31059
        • Novartis Investigative Site
  • Hiszpania
    • Catalunya
      • Barcelona, Catalunya, Hiszpania, 08036
        • Novartis Investigative Site
    • Galicia
      • Santiago De Compostela, Galicia, Hiszpania, 15706
        • Novartis Investigative Site
    • Pais Vasco
      • San Sebastian, Pais Vasco, Hiszpania, 20080
        • Novartis Investigative Site
  • Holandia
      • Nijmegen, Holandia, 6500 MB
        • Novartis Investigative Site
  • Japonia
      • Kyoto, Japonia, 606 8507
        • Novartis Investigative Site
    • Aichi
      • Nagoya, Aichi, Japonia, 453-8511
        • Novartis Investigative Site
    • Fukushima
      • Fukushima city, Fukushima, Japonia, 960 1295
        • Novartis Investigative Site
    • Ishikawa
      • Kanazawa-city, Ishikawa, Japonia, 920-8641
        • Novartis Investigative Site
    • Nagano
      • Suwa, Nagano, Japonia, 392-8510
        • Novartis Investigative Site
    • Osaka
      • Suita, Osaka, Japonia, 565 0871
        • Novartis Investigative Site
    • Tokyo
      • Shinjuku-ku, Tokyo, Japonia, 160-0023
        • Novartis Investigative Site
  • Niemcy
      • Aachen, Niemcy, 52074
        • Novartis Investigative Site
      • Essen, Niemcy, 45147
        • Novartis Investigative Site
      • Hamburg, Niemcy, 20246
        • Novartis Investigative Site
      • Riesa, Niemcy, 01589
        • Novartis Investigative Site
      • Ulm, Niemcy, 89081
        • Novartis Investigative Site
  • Republika Korei
      • Seoul, Republika Korei, 06351
        • Novartis Investigative Site
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Duarte, California, Stany Zjednoczone, 91010
        • City Of Hope National Med Center City of Hope Medical Center
      • Orange, California, Stany Zjednoczone, 92868
        • Univ Cali Irvine ALS Neuromuscular
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30912
        • Augusta University Georgia Patient Treatment
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Stany Zjednoczone, 28204
        • Levine Cancer Insitute Carolinas Healthcare System
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation Dept.ofTaussigCancer Center
  • Tajwan
      • Hualien, Tajwan, 970
        • Novartis Investigative Site
      • Taipei, Tajwan, 10002
        • Novartis Investigative Site
  • Włochy
    • AP
      • Ascoli Piceno, AP, Włochy, 63100
        • Novartis Investigative Site
    • AV
      • Avellino, AV, Włochy, 83100
        • Novartis Investigative Site
    • FI
      • Firenze, FI, Włochy, 50139
        • Novartis Investigative Site
    • MI
      • Milano, MI, Włochy, 20122
        • Novartis Investigative Site
    • RM
      • Roma, RM, Włochy, 00161
        • Novartis Investigative Site
    • TO
      • Torino, TO, Włochy, 10126
        • Novartis Investigative Site
    • VI
      • Bassano Del Grappa, VI, Włochy, 36061
        • Novartis Investigative Site
  • Zjednoczone Królestwo
      • Leeds, Zjednoczone Królestwo, LS9 7TF
        • Novartis Investigative Site
      • London, Zjednoczone Królestwo, SE5 9RS
        • Novartis Investigative Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Uczestnicy płci męskiej i żeńskiej w wieku ≥ 18 lat z rozpoznaniem PNH potwierdzonym za pomocą wysokoczułej cytometrii przepływowej z wielkością klonu ≥ 10%
  • Stabilny schemat leczenia przeciwciałem anty-C5 (ekulizumabem lub rawulizumabem) przez co najmniej 6 miesięcy przed randomizacją
  • Średni poziom hemoglobiny
  • Przed rozpoczęciem leczenia wymagane jest szczepienie przeciwko zakażeniu Neisseria meningitidis.
  • Jeśli nie otrzymano go wcześniej, należy podać szczepienie przeciwko zakażeniom Streptococcus pneumoniae i Haemophilus influenzae

Kryteria wyłączenia:

  • Uczestnicy otrzymujący stabilną dawkę ekulizumabu, ale z przerwą między dawkami wynoszącą 11 dni lub krócej
  • Znany lub podejrzewany dziedziczny niedobór dopełniacza podczas badania przesiewowego
  • Historia transplantacji hematopoetycznych komórek macierzystych
  • Pacjenci z laboratoryjnie potwierdzoną niewydolnością szpiku kostnego (retikulocyty
  • Aktywne ogólnoustrojowe zakażenie bakteryjne, wirusowe lub grzybicze w ciągu 14 dni przed podaniem badanego leku
  • Historia nawracających infekcji inwazyjnych wywołanych przez organizmy otoczkowe, np. meningokoki czy pneumokoki.
  • Główne choroby współistniejące, w tym między innymi ciężka choroba nerek (np. dializa), zaawansowana choroba serca (np. klasa IV NYHA), ciężka choroba płuc (np. ciężkie nadciśnienie płucne) (klasa IV wg WHO)) lub choroba wątroby (np. , czynne zapalenie wątroby), które w opinii badacza wykluczają udział uczestnika w badaniu.

Mogą mieć zastosowanie inne zdefiniowane w protokole kryteria włączenia/wyłączenia

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: LNP023 200 mg dwa razy na dobę
Iptacopan 200 mg dwa razy na dobę twarda kapsułka żelatynowa. Po 24 tygodniach LNP023 200 mg dwa razy na dobę. leczenia w Randomizowanym okresie leczenia, uczestnicy mieli możliwość rozpoczęcia przedłużenia leczenia w celu otrzymania przez dodatkowe 24 tygodnie LNP023 w dawce 200 mg dwa razy na dobę.
Lek: LNP023
Przyjmowane doustnie b.i.d. Dostarczone dawkowanie: 200 mg Postać dawkowania: Twarda kapsułka żelatynowa Droga podania: Doustnie
Inne nazwy:
  • iptakopan
Aktywny komparator: Przeciwciało anty-C5
W okresie randomizowanego leczenia pacjenci przydzieleni losowo do grupy otrzymującej przeciwciała Anty-C5 kontynuowali ten sam stabilny schemat terapii przeciwciałami anty-C5, jaki otrzymywali przed randomizacją. W przypadku ekulizumabu (podawanego w postaci wlewu dożylnego co 2 tygodnie) dawką podtrzymującą była stała dawka, natomiast w przypadku rawulizumabu (podawanego w postaci wlewu dożylnego co 8 tygodni) dawkę podtrzymującą ustalano w oparciu o masę ciała. Po 24 tygodniach leczenia przeciwciałem anty-C5 w randomizowanym okresie leczenia uczestnicy mieli możliwość rozpoczęcia przedłużenia okresu leczenia i otrzymywania przez 24 tygodnie LNP023 w dawce 200 mg dwa razy na dobę.
Lek: Ekulizumab

Podawana we wlewie dożylnym co 2 tygodnie zgodnie ze stałym schematem, dawka podtrzymująca jest dawką ustaloną.

Dostarczone dawkowanie: 300 mg/30 ml Postać dawkowania: Koncentrat do infuzji

Lek: Rawulizumab

Podawany we wlewie dożylnym co 8 tygodni, dawka podtrzymująca jest ustalana na podstawie masy ciała.

Dostarczone dawkowanie: 300 mg/30 ml Postać dawkowania: Koncentrat do infuzji

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Marginalny odsetek (wyrażony jako procent) uczestników z utrzymującym się wzrostem poziomu hemoglobiny w porównaniu z wartością wyjściową wynoszącą ≥ 2 g/dl w przypadku braku transfuzji czerwonych krwinek
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, hemoglobina między dniem 126 a dniem 168 i brak transfuzji między dniem 14 a dniem 168

Trwały wzrost poziomu hemoglobiny (odpowiedź) definiuje się jako wzrost poziomu hemoglobiny w stosunku do wartości wyjściowych ≥ 2 g/dl w trzech z czterech pomiarów wykonanych podczas wizyt mających miejsce w ciągu ostatnich sześciu tygodni (między 126. a 168. dniem) randomizowanego okresu leczenia , bez konieczności transfuzji krwinek czerwonych (RBC) pomiędzy dniem 14. a dniem 168. Wymaganie transfuzji czerwonych krwinek odnosi się do każdego pacjenta otrzymującego transfuzję lub spełniającego kryteria określone w protokole (poziom hemoglobiny ≤ 9 g/dl z przedmiotami/i podmiotami o na tyle poważnym nasileniu, aby uzasadniać transfuzję lub stężenie hemoglobiny ≤ 7 g/dl, niezależnie od obecności objawów klinicznych i/lub objawy).

Termin „odsetek marginalny” można interpretować jako średnie w populacji prawdopodobieństwo uzyskania odpowiedzi w każdej grupie leczenia. Wartości te uwzględniają korektę podstawowych zmiennych towarzyszących, przy czym uwzględniono także brakujące dane.
Wartość wyjściowa, hemoglobina między dniem 126 a dniem 168 i brak transfuzji między dniem 14 a dniem 168
Marginalny odsetek (wyrażony jako procent) uczestników z utrzymującym się poziomem hemoglobiny ≥ 12 g/dl w przypadku braku transfuzji czerwonych krwinek
Ramy czasowe: Hemoglobina między dniem 126 a dniem 168 i brak transfuzji między dniem 14 a dniem 168

Utrzymujący się poziom hemoglobiny (odpowiadający na leczenie) definiuje się jako poziom hemoglobiny ≥ 12 g/dl w trzech z czterech pomiarów wykonanych podczas wizyt mających miejsce w ciągu ostatnich sześciu tygodni (między 126. a 168. dniem) randomizowanego okresu leczenia, bez konieczności stosowania czerwonych krwinek ( RBC) pomiędzy dniem 14. a dniem 168. Wymaganie transfuzji czerwonych krwinek odnosi się do każdego pacjenta otrzymującego transfuzję lub spełniającego kryteria określone w protokole (poziom hemoglobiny ≤ 9 g/dl z przedmiotami/i podmiotami o na tyle poważnym nasileniu, aby uzasadniać transfuzję lub stężenie hemoglobiny ≤ 7 g/dl, niezależnie od obecności objawów klinicznych i/lub objawy).

Termin „odsetek marginalny” można interpretować jako średnie w populacji prawdopodobieństwo uzyskania odpowiedzi w każdej grupie leczenia. Wartości te uwzględniają korektę podstawowych zmiennych towarzyszących, przy czym uwzględniono także brakujące dane.
Hemoglobina między dniem 126 a dniem 168 i brak transfuzji między dniem 14 a dniem 168
Odsetek pacjentów spełniających kryterium odpowiedzi hematologicznej po rozpoczęciu leczenia LNP023
Ramy czasowe: Do 48 tygodnia

Pacjenci z odpowiedzią hematologiczną to pacjenci ze wzrostem stężenia hemoglobiny o ≥ 2 g/dl w porównaniu z wartością wyjściową, niezależnie od transfuzji, oraz pacjenci z Hb ≥ 12 g/dl niezależnie od transfuzji.

Pacjenci w grupie LNP023-LNP023 otrzymywali iptakopan od dnia 1 do dnia 336 (48 tygodni), podczas gdy pacjenci w grupie przeciwciała anty-C5-LNP023 otrzymywali iptakopan od dnia 169 do dnia 336 (okres przedłużenia leczenia – 24 tygodnie).
Do 48 tygodnia
Liczba pacjentów niewymagających transfuzji czerwonych krwinek po rozpoczęciu leczenia LNP023
Ramy czasowe: Do 48 tygodnia

Wymaganie transfuzji czerwonych krwinek odnosi się do każdego pacjenta otrzymującego transfuzję lub spełniającego kryteria określone w protokole (poziom hemoglobiny ≤ 9 g/dl z przedmiotami/i podmiotami o na tyle poważnym nasileniu, aby uzasadniać transfuzję lub stężenie hemoglobiny ≤ 7 g/dl, niezależnie od obecności objawów klinicznych i/lub objawy).

Pacjenci przydzieleni losowo do leczenia anty-C5 przeszli na LNP023 (iptakopan) w 169. dniu i byli leczeni do 336. dnia (okres przedłużenia leczenia).
Do 48 tygodnia
Zmiana stężenia hemoglobiny w stosunku do wartości wyjściowych w 336. dniu wizyty
Ramy czasowe: Wartość bazowa, dzień 336
Pacjenci przydzieleni losowo do leczenia anty-C5 przeszli na LNP023 (iptakopan) w 169. dniu i byli leczeni do 336. dnia (okres przedłużenia leczenia).
Wartość bazowa, dzień 336
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w kwestionariuszu FACIT-Fatigue w dniu 336
Ramy czasowe: Wartość bazowa, dzień 336

FACIT-Fatigue to 13-elementowy kwestionariusz potwierdzający jego ważność i wiarygodność w PNH, który ocenia zmęczenie zgłaszane przez pacjenta i jego wpływ na codzienne czynności i funkcjonowanie. Wszystkie skale FACIT są punktowane w taki sposób, że wysoki wynik jest lepszy. Ponieważ każdy z 13 elementów skali FACIT-F mieści się w przedziale od 0 do 4, zakres możliwych wyników wynosi 0–52, gdzie 0 oznacza najgorszy możliwy wynik, a 52 najlepszy.

Pacjenci przydzieleni losowo do leczenia anty-C5 przeszli na LNP023 (iptakopan) w 169. dniu i byli leczeni do 336. dnia (okres przedłużenia leczenia).
Wartość bazowa, dzień 336
Skorygowany roczny wskaźnik kliniczny BTH po rozpoczęciu leczenia LNP023
Ramy czasowe: Do 336 dni

Ten punkt końcowy uwzględnia kliniczne zdarzenia BTH po rozpoczęciu leczenia LNP023. Dlatego też wyniki przedstawiono w jednym ramieniu dotyczącym LNP023, ponieważ obejmuje ono wszystkich pacjentów w zestawie analizy Combined Full.

Skorygowany roczny odsetek zdarzeń przełomowej hemolizy klinicznej (BTH) pochodzi z ujemnego modelu dwumianowego. Pacjenta, u którego zdarzenie wystąpiło wielokrotnie w ramach jednego leczenia, liczy się tylko raz w ramach tego leczenia. Przełom jest definiowany klinicznie, jeśli albo nastąpi spadek poziomu hemoglobiny równy lub większy niż 2 g/dl (w porównaniu z najnowszą oceną, albo w ciągu 15 dni) lub jeśli u pacjenta występują oznaki lub objawy dużej hemoglobinurii, bolesnego przełomu, dysfagii lub jakichkolwiek innych istotnych klinicznych objawów przedmiotowych i podmiotowych związanych z PNH, w obecności laboratoryjnych dowodów na hemolizę wewnątrznaczyniową.
Do 336 dni
Skorygowany roczny odsetek poważnych niepożądanych zdarzeń naczyniowych po rozpoczęciu leczenia LNP023
Ramy czasowe: Do 336 dni

Ten punkt końcowy uwzględnia kliniczne zdarzenia BTH po rozpoczęciu leczenia LNP023. Dlatego też wyniki przedstawiono w jednym ramieniu dotyczącym LNP023, ponieważ obejmuje ono wszystkich pacjentów w zestawie analizy Combined Full.

Skorygowane w ujęciu rocznym główne niekorzystne zdarzenia naczyniowe (MAVE, w tym: zakrzepica). MAVE definiuje się jako: ostrą niedrożność naczyń obwodowych, amputację (nieurazową, bez cukrzycy), niedrożność tętnic mózgowych/incydent naczyniowo-mózgowy, niedrożność żył mózgowych, zakrzepicę skóry, zgorzel (nieurazową, niebędącą cukrzycą), zakrzepicę żył wątrobowych/żyły wrotnej (Budd -zespół Chiari), tętnicy krezkowej/trzewnej, zakrzepica lub zawał, zakrzepica lub zawał żyły krezkowej/trzewnej, zawał mięśnia sercowego, zator płucny, zakrzepica tętnicy nerkowej, zakrzepica żył nerkowych, zakrzepowe zapalenie żył/zakrzepica żył głębokich, przemijający napad niedokrwienny, niestabilna dławica piersiowa lub inna .

Pacjent, u którego wystąpiło wielokrotnie zdarzenie w ramach jednego leczenia, jest liczony tylko raz w ramach tego leczenia.
Do 336 dni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Marginalna część (wyrażona w procentach) uczestników, którzy nie podlegają transfuzji
Ramy czasowe: Między dniem 14 a dniem 168
Marginalny odsetek (wyrażony jako procent) uczestników, którzy nie wymagali transfuzji między dniem 14 a dniem 168. Wymaganie transfuzji czerwonych krwinek odnosi się do każdego pacjenta otrzymującego transfuzję lub spełniającego kryteria określone w protokole (poziom hemoglobiny ≤ 9 g/dl z przedmiotami/i podmiotami o nasileniu wystarczającym do uzasadnienia transfuzji lub stężenie hemoglobiny ≤ 7 g/dl, niezależnie od obecności oznaki i/lub objawy kliniczne). Termin „odsetek marginalny” można interpretować jako średnie w populacji prawdopodobieństwo uzyskania odpowiedzi w każdej grupie leczenia. Wartości te uwzględniają korektę podstawowych zmiennych towarzyszących, przy czym uwzględniono także brakujące dane.
Między dniem 14 a dniem 168
Zmiana bezwzględnej liczby retikulocytów w stosunku do wartości wyjściowych w randomizowanym okresie leczenia
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i średnia wizyt między dniem 126. a 168
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową bezwzględnej liczby retikulocytów jako średnia liczby wizyt pomiędzy dniem 126. a dniem 168.
Wartość wyjściowa i średnia wizyt między dniem 126. a 168
Stosunek do wartości wyjściowych LDH transformowanej logarytmicznie w randomizowanym okresie leczenia
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i średnia wizyt między dniem 126. a 168
Średni stosunek transformacji log dehydrogenazy mleczanowej (LDH) do wartości wyjściowych w każdym leczeniu oszacowany pomiędzy dniem 126 a dniem 168. Zastosowana transformacja logarytmiczna odnosi się do logarytmu naturalnego (podstawa e).
Wartość wyjściowa i średnia wizyt między dniem 126. a 168
Skorygowany roczny wskaźnik kliniczny BTH w randomizowanym okresie leczenia
Ramy czasowe: Między dniem 1 a dniem 168

Skorygowany roczny odsetek zdarzeń przełomowej hemolizy klinicznej (BTH) pochodzi z ujemnego modelu dwumianowego.

Pacjent, u którego wystąpiło wielokrotnie zdarzenie w ramach jednego leczenia, jest liczony tylko raz w ramach tego leczenia.

Przełom jest definiowany klinicznie, jeśli występuje spadek poziomu hemoglobiny równy lub większy niż 2 g/dl (w porównaniu z najnowszą oceną lub w ciągu 15 dni) lub jeśli u pacjenta występują oznaki lub objawy dużej hemoglobinurii, bolesnego przełomu, dysfagii lub jakiekolwiek inne istotne kliniczne objawy przedmiotowe i podmiotowe związane z PNH, w obecności laboratoryjnych dowodów na hemolizę wewnątrznaczyniową.
Między dniem 1 a dniem 168
Skorygowany roczny odsetek poważnych niepożądanych zdarzeń naczyniowych w randomizowanym okresie leczenia
Ramy czasowe: Między dniem 1 a dniem 168

Skorygowane w ujęciu rocznym główne niekorzystne zdarzenia naczyniowe (MAVE, w tym: zakrzepica). MAVE definiuje się jako: ostra niedrożność naczyń obwodowych, amputacja (nieurazowa, bez cukrzycy), niedrożność tętnic mózgowych/incydent naczyniowo-mózgowy, niedrożność żył mózgowych, zakrzepica skóry, zgorzel (nieurazowa, nie cukrzycowa), zakrzepica żył wątrobowych/żyły wrotnej (Budd -zespół Chiari), tętnica krezkowa/trzewna, zakrzepica lub zawał, zakrzepica lub zawał żyły krezkowej/trzewnej, zawał mięśnia sercowego, zator płucny, zakrzepica tętnicy nerkowej, zakrzepica żył nerkowych, zakrzepowe zapalenie żył/zakrzepica żył głębokich, przemijający napad niedokrwienny, niestabilna dławica piersiowa lub inna .

Pacjent, u którego wystąpiło wielokrotnie zdarzenie w ramach jednego leczenia, jest liczony tylko raz w ramach tego leczenia.
Między dniem 1 a dniem 168
Zmiana stężenia hemoglobiny w porównaniu z wartością wyjściową pomiędzy dniem 126. a 168
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i średnia wizyt między dniem 126. a 168

Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych poziomu hemoglobiny jako średnia liczby wizyt pomiędzy dniem 126. a dniem 168.

Na potrzeby tej analizy, w celu uwzględnienia wpływu transfuzji, jeśli pacjent miał transfuzję w okresie randomizowanego leczenia, wówczas wykluczono wartości hemoglobiny 30 dni po transfuzji i przypisano dane dotyczące hemoglobiny.
Wartość wyjściowa i średnia wizyt między dniem 126. a 168
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w kwestionariuszu FACIT-Zmęczenie w randomizowanym okresie leczenia
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, średnia liczby wizyt pomiędzy dniem 126. a dniem 168
FACIT-Fatigue to 13-elementowy kwestionariusz potwierdzający jego ważność i wiarygodność w PNH, który ocenia zmęczenie zgłaszane przez pacjenta i jego wpływ na codzienne czynności i funkcjonowanie. Wszystkie skale FACIT są punktowane w taki sposób, że wysoki wynik jest lepszy. Ponieważ każdy z 13 elementów skali FACIT-F mieści się w przedziale od 0 do 4, zakres możliwych wyników wynosi 0–52, gdzie 0 oznacza najgorszy możliwy wynik, a 52 najlepszy.
Wartość wyjściowa, średnia liczby wizyt pomiędzy dniem 126. a dniem 168

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana bezwzględnej liczby retikulocytów w stosunku do wartości wyjściowych w dniu 336
Ramy czasowe: Wartość bazowa i dzień 336
Zmiana bezwzględnej liczby retikulocytów w porównaniu z wartością wyjściową podczas wizyty w 336. dniu. Pacjentów przydzielonych losowo do grupy otrzymującej przeciwciało anty-C5 w 169. dniu zmieniono na LNP023 (iptacopan) i leczono do 336. dnia (okres przedłużenia leczenia).
Wartość bazowa i dzień 336
Stosunek do wartości wyjściowych w LDH transformowanym logarytmicznie w 336. dniu wizyty
Ramy czasowe: Wartość bazowa i dzień 336

Średni współczynnik transformacji log dehydrogenazy mleczanowej (LDH) do wartości wyjściowych w dniu wizyty 336. Zastosowana transformacja logarytmiczna odnosi się do logarytmu naturalnego (podstawa e).

Pacjenci przydzieleni losowo do leczenia anty-C5 przeszli na LNP023 (iptakopan) w 169. dniu i byli leczeni do 336. dnia (okres przedłużenia leczenia).
Wartość bazowa i dzień 336

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

25 stycznia 2021

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

26 września 2022

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

6 marca 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

27 sierpnia 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

16 września 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

22 września 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

9 października 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

7 października 2024

Ostatnia weryfikacja

1 października 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CLNP023C12302
  • 2019-004665-40 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Novartis zobowiązuje się do udostępniania wykwalifikowanym naukowcom zewnętrznym dostępu do danych na poziomie pacjenta i potwierdzania dokumentów klinicznych z kwalifikujących się badań. Prośby te są przeglądane i zatwierdzane przez niezależny zespół recenzentów na podstawie wartości naukowej. Wszystkie podane dane są anonimizowane w celu poszanowania prywatności pacjentów, którzy brali udział w badaniu, zgodnie z obowiązującymi przepisami i regulacjami.

Ta dostępność danych próbnych jest zgodna z kryteriami i procesem opisanym na stronie www.clinicalstudydatarequest.com.

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Napadowa nocna hemoglobinuria (PNH)

Badania kliniczne na LNP023

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Senegal

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj