Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A napi kétszeri orális LNP023 hatékonyságának és biztonságosságának vizsgálata olyan felnőtt PNH-betegeknél, akiknél az anti-C5 antitest-kezelés ellenére reziduális vérszegénység szenved (APPLY-PNH)

2024. október 7. frissítette: Novartis Pharmaceuticals

Véletlenszerű, többközpontú, aktív-komparátorral ellenőrzött, nyílt vizsgálati kísérlet a napi kétszeri LNP023 orális adagolásának hatékonyságának és biztonságosságának értékelésére PNH-ban és reziduális vérszegénységben szenvedő felnőtt betegeknél, az intravénás anti-C5 antitesttel végzett kezelés ellenére.

Ennek a 3. fázisú vizsgálatnak a célja annak meghatározása, hogy az LNP023 hatékony és biztonságos-e a PNH kezelésében azáltal, hogy bebizonyítja az LNP023 jobb hatását az anti-C5 antitest-kezeléshez képest olyan felnőtt PNH-betegeknél, akiknél az anti-C5 terápia ellenére reziduális vérszegénység jelentkezik.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ennek a 3. fázisú randomizált, többközpontú, aktív komparátorral kontrollált, nyílt vizsgálatnak az a célja, hogy meghatározza, hogy az LNP023 hatékony és biztonságos-e a PNH kezelésében az LNP023 jobb hatásának bizonyítása révén, mint az anti-C5 antitest-kezelés felnőtt PNH-betegeknél. reziduális anémiával jelentkezik az anti-C5 terápia ellenére.

A tanulmány a tervek szerint kb. 91 beteg különböző országokban.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

97

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Brazília
    • SP
      • Santo Andre, SP, Brazília, 09090-790
        • Novartis Investigative Site
      • Sao Paulo, SP, Brazília, 01323-900
        • Novartis Investigative Site
  • Csehország
    • Poruba
      • Ostrava, Poruba, Csehország, 708 52
        • Novartis Investigative Site
  • Egyesült Királyság
      • Leeds, Egyesült Királyság, LS9 7TF
        • Novartis Investigative Site
      • London, Egyesült Királyság, SE5 9RS
        • Novartis Investigative Site
  • Egyesült Államok
    • California
      • Duarte, California, Egyesült Államok, 91010
        • City Of Hope National Med Center City of Hope Medical Center
      • Orange, California, Egyesült Államok, 92868
        • Univ Cali Irvine ALS Neuromuscular
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Egyesült Államok, 30912
        • Augusta University Georgia Patient Treatment
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Egyesült Államok, 28204
        • Levine Cancer Insitute Carolinas Healthcare System
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Egyesült Államok, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation Dept.ofTaussigCancer Center
  • Franciaország
      • Lille, Franciaország, 59037
        • Novartis Investigative Site
      • Paris 10, Franciaország, 75475
        • Novartis Investigative Site
      • Toulouse, Franciaország, 31059
        • Novartis Investigative Site
  • Hollandia
      • Nijmegen, Hollandia, 6500 MB
        • Novartis Investigative Site
  • Japán
      • Kyoto, Japán, 606 8507
        • Novartis Investigative Site
    • Aichi
      • Nagoya, Aichi, Japán, 453-8511
        • Novartis Investigative Site
    • Fukushima
      • Fukushima city, Fukushima, Japán, 960 1295
        • Novartis Investigative Site
    • Ishikawa
      • Kanazawa-city, Ishikawa, Japán, 920-8641
        • Novartis Investigative Site
    • Nagano
      • Suwa, Nagano, Japán, 392-8510
        • Novartis Investigative Site
    • Osaka
      • Suita, Osaka, Japán, 565 0871
        • Novartis Investigative Site
    • Tokyo
      • Shinjuku-ku, Tokyo, Japán, 160-0023
        • Novartis Investigative Site
  • Koreai Köztársaság
      • Seoul, Koreai Köztársaság, 06351
        • Novartis Investigative Site
  • Németország
      • Aachen, Németország, 52074
        • Novartis Investigative Site
      • Essen, Németország, 45147
        • Novartis Investigative Site
      • Hamburg, Németország, 20246
        • Novartis Investigative Site
      • Riesa, Németország, 01589
        • Novartis Investigative Site
      • Ulm, Németország, 89081
        • Novartis Investigative Site
  • Olaszország
    • AP
      • Ascoli Piceno, AP, Olaszország, 63100
        • Novartis Investigative Site
    • AV
      • Avellino, AV, Olaszország, 83100
        • Novartis Investigative Site
    • FI
      • Firenze, FI, Olaszország, 50139
        • Novartis Investigative Site
    • MI
      • Milano, MI, Olaszország, 20122
        • Novartis Investigative Site
    • RM
      • Roma, RM, Olaszország, 00161
        • Novartis Investigative Site
    • TO
      • Torino, TO, Olaszország, 10126
        • Novartis Investigative Site
    • VI
      • Bassano Del Grappa, VI, Olaszország, 36061
        • Novartis Investigative Site
  • Spanyolország
    • Catalunya
      • Barcelona, Catalunya, Spanyolország, 08036
        • Novartis Investigative Site
    • Galicia
      • Santiago De Compostela, Galicia, Spanyolország, 15706
        • Novartis Investigative Site
    • Pais Vasco
      • San Sebastian, Pais Vasco, Spanyolország, 20080
        • Novartis Investigative Site
  • Tajvan
      • Hualien, Tajvan, 970
        • Novartis Investigative Site
      • Taipei, Tajvan, 10002
        • Novartis Investigative Site

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Férfi és női résztvevők 18 évesnél idősebb, nagy érzékenységű áramlási citometriával megerősített PNH diagnózissal, ≥ 10%-os klónmérettel
  • Stabil anti-C5 antitest kezelés (ekulizumab vagy ravulizumab) legalább 6 hónapig a randomizálás előtt
  • Átlagos hemoglobin szint
  • A kezelés megkezdése előtt a Neisseria meningitidis fertőzés elleni védőoltás szükséges.
  • Ha korábban nem kapott, Streptococcus pneumoniae és Haemophilus influenzae fertőzések elleni védőoltást kell adni

Kizárási kritériumok:

  • Stabil ekulizumab adagot kapó, de legfeljebb 11 napos adagolási intervallumú résztvevők
  • Ismert vagy feltételezett örökletes komplementhiány a szűréskor
  • Hematopoietikus őssejt-transzplantáció története
  • A csontvelő-elégtelenség laboratóriumi bizonyítékaival rendelkező betegek (retikulociták
  • Aktív szisztémás bakteriális, vírusos vagy gombás fertőzés a vizsgált gyógyszer beadása előtt 14 napon belül
  • Kapszulázott organizmusok által okozott visszatérő invazív fertőzések anamnézisében, pl. meningococcus vagy pneumococcus.
  • Jelentős egyidejű betegségek, beleértve, de nem kizárólagosan, súlyos vesebetegséget (például dialízis), előrehaladott szívbetegséget (például NYHA IV. osztály), súlyos tüdőbetegséget (például súlyos pulmonális) magas vérnyomást (WHO IV. osztály) vagy májbetegséget (pl. , aktív hepatitis), amely a vizsgáló véleménye szerint kizárja a résztvevő részvételét a vizsgálatban.

Más, a protokollban meghatározott felvételi/kizárási kritériumok is alkalmazhatók

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: LNP023 200 mg b.i.d.
Iptacopan 200 mg b.i.d. kemény zselatin kapszula. 24 hetes LNP023 után 200 mg kétszer i.d. a Randomizált kezelési periódusban végzett kezelés során a résztvevőknek lehetőségük volt belépni a meghosszabbított kezelési időszakba, hogy további 24 hétig kapjanak LNP023 200 mg-ot két alkalommal.
Drog: LNP023
Szóban vették b.i.d. Adagolás: 200 mg Adagolási forma: Kemény zselatin kapszula Alkalmazási mód: Szájon át
Más nevek:
  • iptacopan
Aktív összehasonlító: Anti-C5 antitest
A Randomizált kezelési periódusban az anti-C5 antitest kezelésre randomizált betegek ugyanazt a stabil anti-C5 antitest terápiát folytatták, mint a randomizálás előtt. Az ekulizumab esetében (2 hetente intravénás infúzióban adva) a fenntartó adag rögzített dózis volt, míg a ravulizumab esetében (intravénás infúzió formájában 8 hetente adva) a fenntartó adagot a testtömeg alapján határozták meg. A Randomizált kezelési periódusban 24 hetes anti-C5 antitest-kezelés után a résztvevőknek lehetőségük volt belépni a meghosszabbított kezelési időszakba, hogy 24 hetes LNP023 200 mg-ot kapjanak kétszer i.d.
Drog: Ekulizumab

A stabil adagolási rend szerint 2 hetente intravénás infúzió formájában adva a fenntartó adag egy rögzített adag.

Kiszerelés: 300 mg/30 ml Adagolási forma: koncentrátum oldatos infúzióhoz

Drog: Ravulizumab

Intravénás infúzió formájában 8 hetente adják be, a fenntartó adag a testtömeg alapján történik.

Kiszerelés: 300 mg/30 ml Adagolási forma: koncentrátum oldatos infúzióhoz

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Azon résztvevők marginális aránya (százalékban kifejezve), akiknél vörösvérsejt-transzfúzió hiányában a hemoglobinszint tartósan ≥ 2 g/dl-rel emelkedett az alapvonalhoz képest
Időkeret: Kiindulási érték, hemoglobin a 126. és 168. nap között, és transzfúzió hiánya a 14. és 168. nap között

A hemoglobinszint tartós emelkedése (reszponder) a hemoglobinszint ≥ 2 g/dl-es emelkedése a kiindulási értékhez képest a randomizált kezelési időszak utolsó hat hetében (126. és 168. nap között) végzett vizitek során végzett négy mérés közül háromból. , anélkül, hogy a 14. és a 168. nap között vörösvértest-transzfúzióra lenne szükség. A vörösvértest-transzfúzió megkövetelése minden olyan betegre vonatkozik, aki transzfúziót kap, vagy megfelel a protokollban meghatározott kritériumoknak (Hemoglobin-szint ≤ 9 g/dl, olyan jelekkel/vagy tünetekkel, amelyek kellően súlyosak ahhoz, hogy transzfúziót indokoljanak, vagy hemoglobinszint ≤ 7 g/dl, függetlenül a klinikai tünetektől és/vagy tünetek).

A „marginális arány” kifejezés a populáció átlagos valószínűségeként értelmezhető, hogy minden egyes kezelési csoportban válaszadók legyenek. Ezek az értékek tartalmazzák a kiindulási kovariánsok kiigazítását, és a hiányzó adatokat is figyelembe vették.
Kiindulási érték, hemoglobin a 126. és 168. nap között, és transzfúzió hiánya a 14. és 168. nap között
A tartós hemoglobinszint ≥ 12 g/dl vörösvérsejt-transzfúzió hiányában résztvevők marginális aránya (százalékban kifejezve)
Időkeret: Hemoglobin a 126. és 168. nap között, és a transzfúzió hiánya a 14. és 168. nap között

Tartós hemoglobinszint (reszponder) akkor definiálható, ha a hemoglobinszint ≥ 12 g/dl a randomizált kezelési időszak utolsó hat hetében (126. és 168. nap között) végzett vizitek során végzett négy mérésből háromnál, vörösvértestek szükségessége nélkül. VVT) transzfúziók a 14. és 168. nap között. A vörösvértest-transzfúzió megkövetelése minden olyan betegre vonatkozik, aki transzfúziót kap, vagy megfelel a protokollban meghatározott kritériumoknak (Hemoglobin-szint ≤ 9 g/dl, olyan jelekkel/vagy tünetekkel, amelyek kellően súlyosak ahhoz, hogy transzfúziót indokoljanak, vagy hemoglobinszint ≤ 7 g/dl, függetlenül a klinikai tünetektől és/vagy tünetek).

A „marginális arány” kifejezés a populáció átlagos valószínűségeként értelmezhető, hogy minden egyes kezelési csoportban válaszadók legyenek. Ezek az értékek tartalmazzák a kiindulási kovariánsok kiigazítását, és a hiányzó adatokat is figyelembe vették.
Hemoglobin a 126. és 168. nap között, és a transzfúzió hiánya a 14. és 168. nap között
Azon betegek százalékos aránya, akik megfelelnek a hematológiai válasz kritériumának az LNP023 kezelés megkezdése után
Időkeret: Akár 48 hétig

Hematológiai válaszreakcióval rendelkező betegek azok, akiknél a hemoglobinszint ≥ 2 g/dl-rel emelkedett a kiindulási értékhez képest, függetlenül a transzfúziótól, és azok a betegek, akiknél a Hb ≥ 12 g/dl, függetlenül a transzfúziótól.

Az LNP023-LNP023 csoportba tartozó betegek iptacopant kaptak az 1. naptól a 336. napig (48 hét), míg az anti-C5 antitest-LNP023 csoportba tartozó betegek a 169. naptól a 336. napig kaptak iptacopant (a kezelés meghosszabbítási időszaka - 24 hét).
Akár 48 hétig
Azon betegek száma, akiknek nincs szükségük vörösvértest-transzfúzióra az LNP023 kezelés megkezdése után
Időkeret: Akár 48 hétig

A vörösvértest-transzfúzió megkövetelése minden olyan betegre vonatkozik, aki transzfúziót kap, vagy megfelel a protokollban meghatározott kritériumoknak (Hemoglobin-szint ≤ 9 g/dl, olyan jelekkel/vagy tünetekkel, amelyek kellően súlyosak ahhoz, hogy transzfúziót indokoljanak, vagy hemoglobinszint ≤ 7 g/dl, függetlenül a klinikai tünetektől és/vagy tünetek).

Az anti-C5 kezelésre randomizált betegek a 169. napon váltottak LNP023-ra (iptacopan), és a 336. napig kezelték őket (a kezelés meghosszabbítási időszaka).
Akár 48 hétig
A hemoglobin kiindulási értékének változása a 336. látogatási napon
Időkeret: Alapállapot, 336. nap
Az anti-C5 kezelésre randomizált betegek a 169. napon váltottak LNP023-ra (iptacopan), és a 336. napig kezelték őket (a kezelés meghosszabbítási időszaka).
Alapállapot, 336. nap
Változás a kiindulási állapothoz képest a FACIT-fáradtság kérdőívben a 336. napon
Időkeret: Alapállapot, 336. nap

A FACIT-Fatigue egy 13 elemből álló kérdőív, amely alátámasztja annak érvényességét és megbízhatóságát a PNH-ban, amely felméri a páciens saját bevallása szerinti fáradtságát, valamint annak hatását a napi tevékenységekre és funkciókra. Minden FACIT skálát pontoznak, így a magas pontszám jobb. Mivel a FACIT-F skála mind a 13 eleme 0-4 között mozog, a lehetséges pontszámok tartománya 0-52, ahol a 0 a lehető legrosszabb pontszám, az 52 pedig a legjobb.

Az anti-C5 kezelésre randomizált betegek a 169. napon váltottak LNP023-ra (iptacopan), és a 336. napig kezelték őket (a kezelés meghosszabbítási időszaka).
Alapállapot, 336. nap
Korrigált évesített klinikai BTH-arány az LNP023 kezelés megkezdése után
Időkeret: Akár 336 nap

Ez a végpont az LNP023 kezelés megkezdése utáni klinikai BTH eseményeket veszi figyelembe. Ezért az eredményeket egyetlen karban mutatjuk be az LNP023-on, mivel az összes beteget tartalmazza a kombinált teljes elemzési készletben.

A klinikai áttöréses hemolízis (BTH) események korrigált évesített aránya negatív binomiális modellből származik. Az a beteg, akinél egy kezelés során többször fordult elő esemény, csak egyszer számít bele az adott kezelésbe. Az áttörés klinikailag akkor tekinthető klinikainak, ha a hemoglobinszint legalább 2 g/dl-rel csökken (a legutóbbi értékeléshez képest, vagy 15 napon belül), vagy ha a betegek súlyos hemoglobinuria, fájdalmas krízis, dysphagia vagy egyéb jelentős klinikai, PNH-val kapcsolatos jelek és tünetek jelentkeznek, intravaszkuláris hemolízis laboratóriumi bizonyítékai mellett.
Akár 336 nap
A jelentősebb, nemkívánatos érrendszeri események éves korrigált aránya az LNP023 kezelés megkezdése után
Időkeret: Akár 336 nap

Ez a végpont az LNP023 kezelés megkezdése utáni klinikai BTH eseményeket veszi figyelembe. Ezért az eredményeket egyetlen karban mutatjuk be az LNP023-on, mivel az összes beteget tartalmazza a kombinált teljes elemzési készletben.

Korrigált évesített jelentősebb, nemkívánatos érrendszeri események (MAVE-k, beleértve trombózis) aránya. A MAVE a következőképpen definiálható: akut perifériás érelzáródás, amputáció (nem traumás; nem diabéteszes), agyi artériás elzáródás/cerebrovaszkuláris baleset, agyi vénás elzáródás, dermális trombózis, gangréna (nem traumás; nem diabéteszes), máj-/portális véna trombózis (Budd). -Chiari-szindróma), mesenterialis/visceralis artériás, trombózis vagy infarktus, mesenterialis/zsigeri véna trombózis vagy infarktus, szívinfarktus, tüdőembólia, veseartériás trombózis, vesevéna trombózis, thrombophlebitis/mélyvénás trombózis, átmeneti ischaemiás roham vagy egyéb átmeneti ischaemiás roham .

Az a beteg, akinek egy kezelés során többször fordul elő esemény, csak egyszer számít bele az adott kezelésbe.
Akár 336 nap

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A transzfúziótól mentes résztvevők marginális aránya (százalékban kifejezve)
Időkeret: 14. és 168. nap között
Azon résztvevők marginális aránya (százalékban kifejezve), akiknek nem volt szükségük transzfúzióra a 14. és a 168. nap között. A vörösvérsejt-transzfúzió megkövetelése minden olyan betegre vonatkozik, aki transzfúziót kap, vagy megfelel a protokollban meghatározott kritériumoknak (Hemoglobinszint ≤ 9 g/dl, elég súlyos jelekkel/vagy tünetekkel ahhoz, hogy transzfúziót indokoljon, vagy hemoglobinszint ≤ 7 g/dl, függetlenül a vérátömlesztés jelenlététől klinikai jelek és/vagy tünetek). A „marginális arány” kifejezés a populáció átlagos valószínűségeként értelmezhető, hogy minden egyes kezelési csoportban válaszadók legyenek. Ezek az értékek tartalmazzák a kiindulási kovariánsok kiigazítását, és a hiányzó adatokat is figyelembe vették.
14. és 168. nap között
Változás a kiindulási értékhez képest az abszolút retikulocitaszámban a randomizált kezelési időszakban
Időkeret: A 126. és 168. nap közötti látogatások alapértéke és átlaga
Az abszolút retikulocitaszám változása a kiindulási értékhez képest, mint a 126. és 168. nap közötti látogatások átlaga
A 126. és 168. nap közötti látogatások alapértéke és átlaga
A kiindulási értékhez viszonyított arány a log-transzformált LDH-ban a randomizált kezelési periódusban
Időkeret: A 126. és 168. nap közötti látogatások alapértéke és átlaga
A laktát-dehidrogenáz (LDH) log transzformált arányának átlaga az alapvonalhoz viszonyítva minden egyes kezelésben a 126. nap és a 168. nap között becsülve. Az alkalmazott log transzformáció a természetes log transzformációra vonatkozik (e bázis).
A 126. és 168. nap közötti látogatások alapértéke és átlaga
Korrigált évesített klinikai BTH-arány a randomizált kezelési időszakban
Időkeret: 1. és 168. nap között

A klinikai áttöréses hemolízis (BTH) események korrigált évesített aránya negatív binomiális modellből származik.

Az a beteg, akinek egy kezelés során többször fordul elő esemény, csak egyszer számít bele az adott kezelésbe.

Az áttörés akkor tekinthető klinikainak, ha a hemoglobinszint legalább 2 g/dl-rel csökken (a legutóbbi értékeléshez képest vagy 15 napon belül), vagy ha a betegek súlyos hemoglobinuria, fájdalmas krízis, dysphagia jeleit vagy tüneteit mutatják. vagy bármely más jelentős klinikai, PNH-val kapcsolatos jel és tünet, intravaszkuláris hemolízis laboratóriumi bizonyítéka esetén.
1. és 168. nap között
Korrigált évesített jelentősebb nemkívánatos érrendszeri események aránya a véletlenszerű kezelési időszakban
Időkeret: 1. és 168. nap között

Korrigált évesített jelentősebb, nemkívánatos érrendszeri események (MAVE-k, beleértve trombózis) aránya. A MAVE a következőképpen definiálható: akut perifériás érelzáródás, amputáció (nem traumás; nem diabéteszes), agyi artériás elzáródás/cerebrovaszkuláris baleset, agyi vénás elzáródás, dermális trombózis, gangréna (nem traumás; nem diabéteszes), máj-/portális véna trombózis (Budd). -Chiari-szindróma), mesenterialis/visceralis artériás, trombózis vagy infarktus, mesenterialis/zsigeri véna trombózis vagy infarktus, szívinfarktus, tüdőembólia, veseartériás trombózis, vesevéna trombózis, thrombophlebitis/mélyvénás trombózis, átmeneti ischaemiás roham vagy egyéb átmeneti ischaemiás roham .

Az a beteg, akinek egy kezelés során többször fordul elő esemény, csak egyszer számít bele az adott kezelésbe.
1. és 168. nap között
A hemoglobin kiindulási értékének változása a 126. és 168. nap között
Időkeret: A 126. és 168. nap közötti látogatások alapértéke és átlaga

A hemoglobinszint változása a kiindulási értékhez képest a 126. és 168. nap közötti látogatások átlagaként.

Ebben az elemzésben, a transzfúziók hatásának kiszűrése érdekében, ha a páciensnek a randomizált kezelési periódusban transzfúziója volt, akkor a transzfúziót követő 30. napon kapott hemoglobin értékeket kizártuk, és a hemoglobin adatokat imputáltuk.
A 126. és 168. nap közötti látogatások alapértéke és átlaga
Változás az alapvonalhoz képest a FACIT-fáradtság kérdőívben a véletlenszerű kezelési időszakban
Időkeret: Kiindulási érték, a 126. és 168. nap közötti látogatások átlaga
A FACIT-Fatigue egy 13 elemből álló kérdőív, amely alátámasztja annak érvényességét és megbízhatóságát a PNH-ban, amely felméri a páciens saját bevallása szerinti fáradtságát, valamint annak hatását a napi tevékenységekre és funkciókra. Minden FACIT skálát pontoznak, így a magas pontszám jobb. Mivel a FACIT-F skála mind a 13 eleme 0-4 között mozog, a lehetséges pontszámok tartománya 0-52, ahol a 0 a lehető legrosszabb pontszám, az 52 pedig a legjobb.
Kiindulási érték, a 126. és 168. nap közötti látogatások átlaga

Egyéb eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Változás az alapvonalhoz képest az abszolút retikulocitaszámban a 336. napon
Időkeret: Alapállapot és 336. nap
Változás az alapvonalhoz képest az abszolút retikulocitaszámban a 336. látogatási napon. Az anti-C5 antitestre randomizált betegeket a 169. napon átállították LNP023-ra (iptacopan), és a 336. napig kezelték őket (a kezelés meghosszabbítási időszaka).
Alapállapot és 336. nap
Az alapvonalhoz viszonyított arány a log-transzformált LDH-ban a 336. látogatási napon
Időkeret: Alapállapot és 336. nap

A laktát-dehidrogenáz (LDH) log transzformált arányának átlaga az alapvonalhoz viszonyítva a 336. látogatási napon. Az alkalmazott log transzformáció a természetes log-transzformációra vonatkozik (e bázis).

Az anti-C5 kezelésre randomizált betegek a 169. napon váltottak LNP023-ra (iptacopan), és a 336. napig kezelték őket (a kezelés meghosszabbítási időszaka).
Alapállapot és 336. nap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Novartis Pharmaceuticals

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Hasznos linkek

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2021. január 25.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2022. szeptember 26.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2023. március 6.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2020. augusztus 27.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2020. szeptember 16.

Első közzététel (Tényleges)

2020. szeptember 22.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becsült)

2024. október 9.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. október 7.

Utolsó ellenőrzés

2024. október 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • CLNP023C12302
  • 2019-004665-40 (EudraCT szám)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

IGEN

IPD terv leírása

A Novartis elkötelezett amellett, hogy megossza képzett külső kutatókkal, hozzáférjen a betegszintű adatokhoz és a támogatható vizsgálatokból származó klinikai dokumentumokhoz. Ezeket a kéréseket tudományos érdemek alapján független vizsgálóbizottság vizsgálja felül és hagyja jóvá. Minden megadott adatot anonimizálunk, hogy tiszteletben tartsuk a vizsgálatban részt vevő betegek magánéletét a vonatkozó törvényeknek és előírásoknak megfelelően.

A vizsgálati adatok elérhetősége a www.clinicalstudydatarequest.com oldalon leírt kritériumoknak és folyamatnak megfelelően történik.

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel