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Studie zur Wirksamkeit und Sicherheit von LNP023 zweimal täglich oral bei erwachsenen PNH-Patienten mit Restanämie trotz Behandlung mit Anti-C5-Antikörpern (APPLY-PNH)

7. Oktober 2024 aktualisiert von: Novartis Pharmaceuticals

Eine randomisierte, multizentrische, aktivkomparatorkontrollierte Open-Label-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von LNP023 zweimal täglich oral bei erwachsenen Patienten mit PNH und Restanämie trotz Behandlung mit einem intravenösen Anti-C5-Antikörper.

Der Zweck dieser Phase-3-Studie besteht darin, festzustellen, ob LNP023 für die Behandlung von PNH wirksam und sicher ist, indem die Überlegenheit von LNP023 im Vergleich zur Behandlung mit Anti-C5-Antikörpern bei erwachsenen PNH-Patienten gezeigt wird, die trotz Behandlung mit einer Anti-C5-Therapie eine Restanämie aufweisen

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Der Zweck dieser randomisierten, multizentrischen, aktivkomparatorkontrollierten, unverblindeten Phase-3-Studie besteht darin, durch den Nachweis der Überlegenheit von LNP023 im Vergleich zur Behandlung mit Anti-C5-Antikörpern bei erwachsenen PNH-Patienten festzustellen, ob LNP023 für die Behandlung von PNH wirksam und sicher ist trotz Behandlung mit Anti-C5-Therapie eine Restanämie aufweist.

Die Studie soll ca. randomisieren. 91 Patienten in verschiedenen Ländern.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

97

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Brasilien
    • SP
      • Santo Andre, SP, Brasilien, 09090-790
        • Novartis Investigative Site
      • Sao Paulo, SP, Brasilien, 01323-900
        • Novartis Investigative Site
  • Deutschland
      • Aachen, Deutschland, 52074
        • Novartis Investigative Site
      • Essen, Deutschland, 45147
        • Novartis Investigative Site
      • Hamburg, Deutschland, 20246
        • Novartis Investigative Site
      • Riesa, Deutschland, 01589
        • Novartis Investigative Site
      • Ulm, Deutschland, 89081
        • Novartis Investigative Site
  • Frankreich
      • Lille, Frankreich, 59037
        • Novartis Investigative Site
      • Paris 10, Frankreich, 75475
        • Novartis Investigative Site
      • Toulouse, Frankreich, 31059
        • Novartis Investigative Site
  • Italien
    • AP
      • Ascoli Piceno, AP, Italien, 63100
        • Novartis Investigative Site
    • AV
      • Avellino, AV, Italien, 83100
        • Novartis Investigative Site
    • FI
      • Firenze, FI, Italien, 50139
        • Novartis Investigative Site
    • MI
      • Milano, MI, Italien, 20122
        • Novartis Investigative Site
    • RM
      • Roma, RM, Italien, 00161
        • Novartis Investigative Site
    • TO
      • Torino, TO, Italien, 10126
        • Novartis Investigative Site
    • VI
      • Bassano Del Grappa, VI, Italien, 36061
        • Novartis Investigative Site
  • Japan
      • Kyoto, Japan, 606 8507
        • Novartis Investigative Site
    • Aichi
      • Nagoya, Aichi, Japan, 453-8511
        • Novartis Investigative Site
    • Fukushima
      • Fukushima city, Fukushima, Japan, 960 1295
        • Novartis Investigative Site
    • Ishikawa
      • Kanazawa-city, Ishikawa, Japan, 920-8641
        • Novartis Investigative Site
    • Nagano
      • Suwa, Nagano, Japan, 392-8510
        • Novartis Investigative Site
    • Osaka
      • Suita, Osaka, Japan, 565 0871
        • Novartis Investigative Site
    • Tokyo
      • Shinjuku-ku, Tokyo, Japan, 160-0023
        • Novartis Investigative Site
  • Korea, Republik von
      • Seoul, Korea, Republik von, 06351
        • Novartis Investigative Site
  • Niederlande
      • Nijmegen, Niederlande, 6500 MB
        • Novartis Investigative Site
  • Spanien
    • Catalunya
      • Barcelona, Catalunya, Spanien, 08036
        • Novartis Investigative Site
    • Galicia
      • Santiago De Compostela, Galicia, Spanien, 15706
        • Novartis Investigative Site
    • Pais Vasco
      • San Sebastian, Pais Vasco, Spanien, 20080
        • Novartis Investigative Site
  • Taiwan
      • Hualien, Taiwan, 970
        • Novartis Investigative Site
      • Taipei, Taiwan, 10002
        • Novartis Investigative Site
  • Tschechien
    • Poruba
      • Ostrava, Poruba, Tschechien, 708 52
        • Novartis Investigative Site
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Duarte, California, Vereinigte Staaten, 91010
        • City Of Hope National Med Center City of Hope Medical Center
      • Orange, California, Vereinigte Staaten, 92868
        • Univ Cali Irvine ALS Neuromuscular
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30912
        • Augusta University Georgia Patient Treatment
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Vereinigte Staaten, 28204
        • Levine Cancer Insitute Carolinas Healthcare System
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation Dept.ofTaussigCancer Center
  • Vereinigtes Königreich
      • Leeds, Vereinigtes Königreich, LS9 7TF
        • Novartis Investigative Site
      • London, Vereinigtes Königreich, SE5 9RS
        • Novartis Investigative Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Männliche und weibliche Teilnehmer ≥ 18 Jahre mit PNH-Diagnose bestätigt durch hochempfindliche Durchflusszytometrie mit Klongröße ≥ 10 %
  • Stabiles Behandlungsschema mit Anti-C5-Antikörpern (entweder Eculizumab oder Ravulizumab) für mindestens 6 Monate vor Randomisierung
  • Mittlerer Hämoglobinwert
  • Vor Beginn der Behandlung ist eine Impfung gegen eine Neisseria meningitidis-Infektion erforderlich.
  • Falls noch nicht geschehen, sollte eine Impfung gegen Streptococcus pneumoniae- und Haemophilus influenzae-Infektionen erfolgen

Ausschlusskriterien:

  • Teilnehmer mit einer stabilen Eculizumab-Dosis, aber mit einem Dosierungsintervall von 11 Tagen oder weniger
  • Bekannter oder vermuteter hereditärer Komplementmangel beim Screening
  • Geschichte der hämatopoetischen Stammzelltransplantation
  • Patienten mit Labornachweisen für Knochenmarkversagen (Retikulozyten
  • Aktive systemische bakterielle, virale oder Pilzinfektion innerhalb von 14 Tagen vor der Verabreichung des Studienmedikaments
  • Eine Vorgeschichte von wiederkehrenden invasiven Infektionen, die durch eingekapselte Organismen verursacht wurden, z. Meningokokken oder Pneumokokken.
  • Wichtige gleichzeitige Komorbiditäten, einschließlich, aber nicht beschränkt auf schwere Nierenerkrankung (z. B. Dialyse), fortgeschrittene Herzerkrankung (z. B. NYHA-Klasse IV), schwere Lungenerkrankung (z. B. schwere pulmonale) Hypertonie (WHO-Klasse IV)) oder Lebererkrankung (z. B. , aktive Hepatitis), die nach Ansicht des Prüfarztes die Teilnahme des Teilnehmers an der Studie ausschließt.

Andere protokolldefinierte Einschluss-/Ausschlusskriterien können gelten

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: LNP023 200 mg b.i.d.
Iptacopan 200 mg zweimal täglich Hartgelatinekapsel. Nach 24 Wochen mit LNP023 200 mg zweimal täglich. Während der randomisierten Behandlungsperiode hatten die Teilnehmer die Möglichkeit, in die Verlängerungsbehandlungsperiode einzutreten, um weitere 24 Wochen lang LNP023 200 mg zweimal täglich zu erhalten.
Arzneimittel: LNP023
Oral eingenommen b.i.d. Gelieferte Dosierung: 200 mg Dosierungsform: Hartgelatinekapsel Verabreichungsweg: Oral
Andere Namen:
  • iptacopan
Aktiver Komparator: Anti-C5-Antikörper
Im randomisierten Behandlungszeitraum setzten die Patienten, die randomisiert Anti-C5-Antikörper erhielten, das gleiche stabile Anti-C5-Antikörper-Therapieschema fort, das sie vor der Randomisierung erhalten hatten. Für Eculizumab (verabreicht als intravenöse Infusion alle 2 Wochen) war die Erhaltungsdosis eine feste Dosis, während für Ravulizumab (verabreicht als intravenöse Infusion alle 8 Wochen) die Erhaltungsdosis auf dem Körpergewicht basierte. Nach 24 Wochen Behandlung mit Anti-C5-Antikörpern im randomisierten Behandlungszeitraum hatten die Teilnehmer die Möglichkeit, in den Verlängerungsbehandlungszeitraum einzutreten und 24 Wochen lang LNP023 200 mg zweimal täglich zu erhalten.
Arzneimittel: Eculizumab

Als intravenöse Infusion alle 2 Wochen gemäß dem stabilen Schema verabreicht, ist die Erhaltungsdosis eine feste Dosis.

Gelieferte Dosierung: 300 mg/30 ml Darreichungsform: Konzentratlösung zur Infusion

Arzneimittel: Ravulizumab

Als intravenöse Infusion alle 8 Wochen verabreicht, richtet sich die Erhaltungsdosis nach dem Körpergewicht.

Gelieferte Dosierung: 300 mg/30 ml Darreichungsform: Konzentratlösung zur Infusion

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Grenzanteil (ausgedrückt in Prozent) der Teilnehmer mit anhaltendem Anstieg des Hämoglobinspiegels gegenüber dem Ausgangswert von ≥ 2 g/dl ohne Transfusionen roter Blutkörperchen
Zeitfenster: Ausgangswert, Hämoglobin zwischen Tag 126 und Tag 168 und keine Transfusionen zwischen Tag 14 und Tag 168

Ein anhaltender Anstieg des Hämoglobinspiegels (Responder) ist definiert als ein Anstieg des Hämoglobinspiegels um ≥ 2 g/dl gegenüber dem Ausgangswert bei drei von vier Messungen, die bei den Besuchen in den letzten sechs Wochen (zwischen Tag 126 und 168) des randomisierten Behandlungszeitraums durchgeführt wurden , ohne dass zwischen Tag 14 und Tag 168 Transfusionen roter Blutkörperchen (RBC) erforderlich sind. Die Notwendigkeit von RBC-Transfusionen bezieht sich auf jeden Patienten, der Transfusionen erhält oder die im Protokoll definierten Kriterien erfüllt (Hämoglobinspiegel ≤ 9 g/dl mit Anzeichen und/oder Symptomen von ausreichender Schwere, die eine Transfusion rechtfertigen, oder Hämoglobinwert ≤ 7 g/dl, unabhängig vom Vorliegen klinischer Anzeichen). und/oder Symptome).

Der Begriff „marginaler Anteil“ kann als die durchschnittliche Wahrscheinlichkeit der Bevölkerung interpretiert werden, in jeder Behandlungsgruppe anzusprechen. Diese Werte beinhalten Anpassungen für Basiskovariaten und fehlende Daten wurden ebenfalls berücksichtigt.
Ausgangswert, Hämoglobin zwischen Tag 126 und Tag 168 und keine Transfusionen zwischen Tag 14 und Tag 168
Grenzanteil (ausgedrückt in Prozent) der Teilnehmer mit anhaltenden Hämoglobinwerten von ≥ 12 g/dl ohne Transfusionen roter Blutkörperchen
Zeitfenster: Hämoglobin zwischen Tag 126 und Tag 168 und keine Transfusionen zwischen Tag 14 und Tag 168

Anhaltende Hämoglobinwerte (Responder) sind definiert als Hämoglobinwerte ≥ 12 g/dl bei drei von vier Messungen, die bei den Besuchen durchgeführt wurden, die in den letzten sechs Wochen (zwischen Tag 126 und 168) des randomisierten Behandlungszeitraums stattfanden, ohne dass rote Blutkörperchen erforderlich waren ( RBC-Transfusionen zwischen Tag 14 und Tag 168. Die Notwendigkeit von RBC-Transfusionen bezieht sich auf jeden Patienten, der Transfusionen erhält oder die im Protokoll definierten Kriterien erfüllt (Hämoglobinspiegel ≤ 9 g/dl mit Anzeichen und/oder Symptomen von ausreichender Schwere, die eine Transfusion rechtfertigen, oder Hämoglobinwert ≤ 7 g/dl, unabhängig vom Vorliegen klinischer Anzeichen). und/oder Symptome).

Der Begriff „marginaler Anteil“ kann als die durchschnittliche Wahrscheinlichkeit der Bevölkerung interpretiert werden, in jeder Behandlungsgruppe anzusprechen. Diese Werte beinhalten Anpassungen für Basiskovariaten und fehlende Daten wurden ebenfalls berücksichtigt.
Hämoglobin zwischen Tag 126 und Tag 168 und keine Transfusionen zwischen Tag 14 und Tag 168
Prozentsatz der Patienten, die nach Beginn der LNP023-Behandlung das Kriterium für das hämatologische Ansprechen erfüllen
Zeitfenster: Bis zu 48 Wochen

Patienten mit hämatologischem Ansprechen sind solche mit einem Anstieg des Hämoglobins um ≥ 2 g/dl gegenüber dem Ausgangswert, unabhängig von Transfusionen, und Patienten mit Hb ≥ 12 g/dl, unabhängig von Transfusionen.

Patienten in der LNP023-LNP023-Gruppe erhielten Iptacopan von Tag 1 bis Tag 336 (48 Wochen), während Patienten in der Anti-C5-Antikörper-LNP023-Gruppe Iptacopan von Tag 169 bis Tag 336 erhielten (Behandlungsverlängerungszeitraum – 24 Wochen).
Bis zu 48 Wochen
Anzahl der Patienten, die nach Beginn der LNP023-Behandlung keine Erythrozytentransfusionen benötigen
Zeitfenster: Bis zu 48 Wochen

Die Notwendigkeit von RBC-Transfusionen bezieht sich auf jeden Patienten, der Transfusionen erhält oder die im Protokoll definierten Kriterien erfüllt (Hämoglobinspiegel ≤ 9 g/dl mit Anzeichen und/oder Symptomen von ausreichender Schwere, die eine Transfusion rechtfertigen, oder Hämoglobinwert ≤ 7 g/dl, unabhängig vom Vorliegen klinischer Anzeichen). und/oder Symptome).

Patienten, die randomisiert einer Anti-C5-Behandlung zugeteilt wurden, wechselten am 169. Tag zu LNP023 (Iptacopan) und wurden bis zum 336. Tag (Behandlungsverlängerungszeitraum) behandelt.
Bis zu 48 Wochen
Änderung des Hämoglobins gegenüber dem Ausgangswert am Besuchstag 336
Zeitfenster: Basislinie, Tag 336
Patienten, die randomisiert einer Anti-C5-Behandlung zugeteilt wurden, wechselten am 169. Tag zu LNP023 (Iptacopan) und wurden bis zum 336. Tag (Behandlungsverlängerungszeitraum) behandelt.
Basislinie, Tag 336
Änderung gegenüber dem Ausgangswert im FACIT-Fragebogen zur Ermüdung am Tag 336
Zeitfenster: Basislinie, Tag 336

Der FACIT-Fatigue ist ein 13-Punkte-Fragebogen mit Unterstützung für seine Validität und Zuverlässigkeit bei PNH, der die vom Patienten selbst berichtete Fatigue und ihre Auswirkungen auf tägliche Aktivitäten und Funktionen bewertet. Alle FACIT-Skalen werden so bewertet, dass eine hohe Punktzahl besser ist. Da jedes der 13 Elemente der FACIT-F-Skala zwischen 0 und 4 liegt, liegt der Bereich der möglichen Bewertungen zwischen 0 und 52, wobei 0 die schlechteste und 52 die beste mögliche Bewertung ist.

Patienten, die randomisiert einer Anti-C5-Behandlung zugeteilt wurden, wechselten am 169. Tag zu LNP023 (Iptacopan) und wurden bis zum 336. Tag (Behandlungsverlängerungszeitraum) behandelt.
Basislinie, Tag 336
Angepasste jährliche klinische BTH-Rate nach Beginn der LNP023-Behandlung
Zeitfenster: Bis zu 336 Tage

Dieser Endpunkt berücksichtigt klinische BTH-Ereignisse nach Beginn der LNP023-Behandlung. Daher werden die Ergebnisse in einem einzigen Arm für LNP023 dargestellt, da alle Patienten im kombinierten vollständigen Analysesatz enthalten sind.

Die angepasste jährliche Rate klinischer Durchbruchhämolyseereignisse (BTH) stammt aus dem negativen Binomialmodell. Ein Patient, bei dem ein Ereignis unter einer Behandlung mehrfach auftritt, wird für diese Behandlung nur einmal gezählt. Der Durchbruch wird als klinisch definiert, wenn entweder eine Abnahme des Hämoglobinspiegels von mindestens 2 g/dl (im Vergleich zur letzten Beurteilung) vorliegt, oder innerhalb von 15 Tagen) oder wenn Patienten Anzeichen oder Symptome einer starken Hämoglobinurie, einer schmerzhaften Krise, einer Dysphagie oder andere signifikante klinische PNH-bezogene Anzeichen und Symptome aufweisen, sofern Labornachweise einer intravaskulären Hämolyse vorliegen.
Bis zu 336 Tage
Angepasste jährliche Rate schwerwiegender unerwünschter vaskulärer Ereignisse nach Beginn der LNP023-Behandlung
Zeitfenster: Bis zu 336 Tage

Dieser Endpunkt berücksichtigt klinische BTH-Ereignisse nach Beginn der LNP023-Behandlung. Daher werden die Ergebnisse in einem einzigen Arm für LNP023 dargestellt, da alle Patienten im kombinierten vollständigen Analysesatz enthalten sind.

Bereinigte jährliche schwerwiegende unerwünschte vaskuläre Ereignisse (MAVEs inkl. Thromboserate). Ein MAVE ist definiert als: akuter peripherer Gefäßverschluss, Amputation (nicht traumatisch; nicht diabetisch), zerebraler Arterienverschluss/zerebrovaskulärer Unfall, zerebraler Venenverschluss, Hautthrombose, Gangrän (nicht traumatisch; nicht diabetisch), Leber-/Pfortaderthrombose (Budd -Chiari-Syndrom), mesenteriale/viszerale Arterie, Thrombose oder Infarkt, mesenteriale/viszerale Venenthrombose oder Infarkt, Myokardinfarkt, Lungenembolie, Nierenarterienthrombose, Nierenvenenthrombose, Thrombophlebitis/tiefe Venenthrombose, transitorische ischämische Attacke, instabile Angina pectoris oder andere .

Ein Patient, bei dem ein Ereignis unter einer Behandlung mehrfach auftritt, wird für diese Behandlung nur einmal gezählt.
Bis zu 336 Tage

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Grenzanteil (ausgedrückt in Prozent) der Teilnehmer, die frei von Transfusionen bleiben
Zeitfenster: Zwischen Tag 14 und Tag 168
Geringfügiger Anteil (ausgedrückt in Prozent) der Teilnehmer, die zwischen Tag 14 und Tag 168 keine Transfusionen benötigten. Die Notwendigkeit einer Transfusion roter Blutkörperchen bezieht sich auf jeden Patienten, der Transfusionen erhält oder die im Protokoll definierten Kriterien erfüllt (Hämoglobinspiegel ≤ 9 g/dl mit Anzeichen und/oder Symptomen von ausreichender Schwere, die eine Transfusion rechtfertigen, oder Hämoglobinwert ≤ 7 g/dl, unabhängig vom Vorliegen). klinische Anzeichen und/oder Symptome). Der Begriff „marginaler Anteil“ kann als die durchschnittliche Wahrscheinlichkeit der Bevölkerung interpretiert werden, in jeder Behandlungsgruppe anzusprechen. Diese Werte beinhalten Anpassungen für Basiskovariaten und fehlende Daten wurden ebenfalls berücksichtigt.
Zwischen Tag 14 und Tag 168
Änderung der absoluten Retikulozytenzahl gegenüber dem Ausgangswert im randomisierten Behandlungszeitraum
Zeitfenster: Ausgangswert und Mittelwert der Besuche zwischen Tag 126 und 168
Veränderung der absoluten Retikulozytenzahl gegenüber dem Ausgangswert als Mittelwert der Besuche zwischen Tag 126 und Tag 168
Ausgangswert und Mittelwert der Besuche zwischen Tag 126 und 168
Verhältnis zum Ausgangswert bei logarithmisch transformiertem LDH im randomisierten Behandlungszeitraum
Zeitfenster: Ausgangswert und Mittelwert der Besuche zwischen Tag 126 und 168
Durchschnitt des logarithmisch transformierten Verhältnisses der Laktatdehydrogenase (LDH) zum Ausgangswert bei jeder Behandlung, geschätzt zwischen Tag 126 und Tag 168. Die verwendete logarithmische Transformation bezieht sich auf den natürlichen Logarithmus (Basis von e).
Ausgangswert und Mittelwert der Besuche zwischen Tag 126 und 168
Angepasste jährliche klinische BTH-Rate im randomisierten Behandlungszeitraum
Zeitfenster: Zwischen Tag 1 und Tag 168

Die angepasste jährliche Rate klinischer Durchbruchhämolyseereignisse (BTH) stammt aus dem negativen Binomialmodell.

Ein Patient, bei dem ein Ereignis unter einer Behandlung mehrfach auftritt, wird für diese Behandlung nur einmal gezählt.

Der Durchbruch wird als klinisch definiert, wenn entweder ein Abfall des Hämoglobinspiegels von mindestens 2 g/dl (im Vergleich zur letzten Beurteilung oder innerhalb von 15 Tagen) auftritt oder wenn die Patienten Anzeichen oder Symptome einer schweren Hämoglobinurie, einer schmerzhaften Krise oder einer Dysphagie aufweisen oder andere signifikante klinische PNH-bezogene Anzeichen und Symptome, sofern im Labor Hinweise auf eine intravaskuläre Hämolyse vorliegen.
Zwischen Tag 1 und Tag 168
Angepasste jährliche Rate schwerwiegender unerwünschter vaskulärer Ereignisse im randomisierten Behandlungszeitraum
Zeitfenster: Zwischen Tag 1 und Tag 168

Bereinigte jährliche schwerwiegende unerwünschte vaskuläre Ereignisse (MAVEs inkl. Thromboserate). Ein MAVE ist definiert als: akuter peripherer Gefäßverschluss, Amputation (nicht traumatisch; nicht diabetisch), zerebraler Arterienverschluss/zerebrovaskulärer Unfall, zerebraler Venenverschluss, Hautthrombose, Gangrän (nicht traumatisch; nicht diabetisch), Leber-/Pfortaderthrombose (Budd -Chiari-Syndrom), mesenteriale/viszerale Arterie, Thrombose oder Infarkt, mesenteriale/viszerale Venenthrombose oder Infarkt, Myokardinfarkt, Lungenembolie, Nierenarterienthrombose, Nierenvenenthrombose, Thrombophlebitis/tiefe Venenthrombose, transitorische ischämische Attacke, instabile Angina pectoris oder andere .

Ein Patient, bei dem ein Ereignis unter einer Behandlung mehrfach auftritt, wird für diese Behandlung nur einmal gezählt.
Zwischen Tag 1 und Tag 168
Änderung des Hämoglobins gegenüber dem Ausgangswert zwischen Tag 126 und 168
Zeitfenster: Ausgangswert und Mittelwert der Besuche zwischen Tag 126 und 168

Veränderung des Hämoglobinspiegels gegenüber dem Ausgangswert als Mittelwert der Besuche zwischen Tag 126 und Tag 168.

Um bei dieser Analyse die Auswirkungen von Transfusionen herauszurechnen, wurden die Hämoglobinwerte 30 Tage nach der Transfusion ausgeschlossen und die Hämoglobindaten imputiert, wenn ein Patient während des randomisierten Behandlungszeitraums eine Transfusion erhielt.
Ausgangswert und Mittelwert der Besuche zwischen Tag 126 und 168
Änderung gegenüber dem Ausgangswert im FACIT-Fatigue-Fragebogen im randomisierten Behandlungszeitraum
Zeitfenster: Ausgangswert, Mittelwert der Besuche zwischen Tag 126 und Tag 168
Der FACIT-Fatigue ist ein 13-Punkte-Fragebogen mit Unterstützung für seine Validität und Zuverlässigkeit bei PNH, der die vom Patienten selbst berichtete Fatigue und ihre Auswirkungen auf tägliche Aktivitäten und Funktionen bewertet. Alle FACIT-Skalen werden so bewertet, dass eine hohe Punktzahl besser ist. Da jedes der 13 Elemente der FACIT-F-Skala zwischen 0 und 4 liegt, liegt der Bereich der möglichen Bewertungen zwischen 0 und 52, wobei 0 die schlechteste und 52 die beste mögliche Bewertung ist.
Ausgangswert, Mittelwert der Besuche zwischen Tag 126 und Tag 168

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung der absoluten Retikulozytenzahl gegenüber dem Ausgangswert am Tag 336
Zeitfenster: Ausgangswert und Tag 336
Veränderung der absoluten Retikulozytenzahl gegenüber dem Ausgangswert am Besuchstag 336. Patienten, die randomisiert Anti-C5-Antikörper erhielten, wurden am 169. Tag auf LNP023 (Iptacopan) umgestellt und bis zum 336. Tag behandelt (Behandlungsverlängerungszeitraum).
Ausgangswert und Tag 336
Verhältnis zum Ausgangswert im logarithmisch transformierten LDH am Besuchstag 336
Zeitfenster: Ausgangswert und Tag 336

Durchschnitt des logarithmisch transformierten Verhältnisses der Laktatdehydrogenase (LDH) zum Ausgangswert am Besuchstag 336. Die verwendete logarithmische Transformation bezieht sich auf den natürlichen Logarithmus (Basis von e).

Patienten, die randomisiert einer Anti-C5-Behandlung zugeteilt wurden, wechselten am 169. Tag zu LNP023 (Iptacopan) und wurden bis zum 336. Tag (Behandlungsverlängerungszeitraum) behandelt.
Ausgangswert und Tag 336

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Ermittler

  • Studienleiter: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

25. Januar 2021

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

26. September 2022

Studienabschluss (Tatsächlich)

6. März 2023

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

27. August 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

16. September 2020

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

22. September 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

9. Oktober 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

7. Oktober 2024

Zuletzt verifiziert

1. Oktober 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • CLNP023C12302
  • 2019-004665-40 (EudraCT-Nummer)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Novartis engagiert sich für den Austausch mit qualifizierten externen Forschern, den Zugang zu Daten auf Patientenebene und unterstützende klinische Dokumente aus geeigneten Studien. Diese Anträge werden von einem unabhängigen Gutachtergremium auf der Grundlage wissenschaftlicher Verdienste geprüft und genehmigt. Alle bereitgestellten Daten werden anonymisiert, um die Privatsphäre der Patienten zu respektieren, die gemäß den geltenden Gesetzen und Vorschriften an der Studie teilgenommen haben.

Diese Studiendatenverfügbarkeit entspricht den Kriterien und dem Verfahren, die auf www.clinicalstudydatarequest.com beschrieben sind.

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie (PNH)

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