Turvallisuuslaajennustutkimus potilailla, joilla on erytropoieettinen protoporfyria (EPP)
maanantai 2. marraskuuta 2020 päivittänyt: Clinuvel Pharmaceuticals Limited
Vaihe III, turvallisuuden laajennustutkimus potilailla, joilla on erytropoieettinen protoporfyria (EPP)
Tutkimuksen päätavoitteena oli arvioida afamelanotidin turvallisuutta ja siedettävyyttä mittaamalla hoidon aiheuttamia haittavaikutuksia (AE) ja selvittää, voiko afamelanotidi parantaa EPP-potilaiden elämänlaatua.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
16
Vaihe
- Vaihe 3
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta - 75 vuotta (AIKUINEN, OLDER_ADULT)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- mies- tai naispuoliset koehenkilöt, joilla on positiivinen EPP-diagnoosi ja jotka suorittivat onnistuneesti CUV017- tai CUV029-tutkimukset;
- 18–75-vuotiaat (mukaan lukien);
- antaa potilaalle kirjallinen tietoinen suostumus ennen minkään tutkimuskohtaisen toimenpiteen suorittamista.
Poissulkemiskriteerit:
- kaikki vakavat haittatapahtumat, joiden katsotaan liittyvän afamelanotidiin tai implantin sisältämään polymeeriin;
- mikä tahansa allergia lignokaiinille tai muulle paikallispuuduttimelle, jota käytetään tutkimuslääkkeen annon aikana;
- EPP-potilaat, joilla on merkittävä maksan vaikutus;
- henkilökohtainen melanooma tai dysplastinen nevus-oireyhtymä;
- nykyinen Bowenin tauti, tyvisolusyöpä, levyepiteelisyöpä tai muut pahanlaatuiset tai esipahanlaatuiset ihovauriot;
- mitään näyttöä kliinisesti merkittävästä elimen toimintahäiriöstä tai kliinisesti merkittävästä poikkeamasta normaalista kliinisissä tai laboratoriomäärityksissä;
- akuutti huumeiden tai alkoholin väärinkäyttö (viimeisten 12 kuukauden aikana);
- nainen, joka on raskaana (varmistettu positiivisella seerumin β-ihmisen koriongonadotropiinin (HCG) raskaustestillä ennen lähtökohtaa) tai imettävä;
- hedelmällisessä iässä olevat naiset (premenopausaaliset, eivät kirurgisesti steriilit), jotka eivät käytä riittäviä ehkäisymenetelmiä (esim. suun kautta otettavat ehkäisyvalmisteet, kalvo ja siittiöiden torjunta-aineet, kohdunsisäinen laite);
- seksuaalisesti aktiiviset miehet, joiden kumppanit voivat tulla raskaaksi, jotka eivät käytä esteehkäisyä tutkimuksen aikana ja kolmen kuukauden ajan sen jälkeen;
- osallistuminen tutkittavan aineen kliiniseen tutkimukseen 30 päivän sisällä ennen seulontakäyntiä;
- aiempi ja samanaikainen hoito lääkkeillä, jotka voivat häiritä tutkimuksen tavoitteita.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
- Jako: NA
- Inventiomalli: SINGLE_GROUP
- Naamiointi: EI MITÄÄN
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
KOKEELLISTA: Afamelanotidi
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Elämänlaadun muutos mitattuna EPP-elämänlaatukyselyllä (EPP-QoL).
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivä 60, päivä 120, päivä 180 tai ennenaikainen lopettaminen (ET) (jos sovellettavissa)
|
EPP-QoL esitetään 15 kysymyksenä, joiden tarkoituksena on mitata, kuinka tila on vaikuttanut potilaaseen viimeisen 2 kuukauden aikana.
Jokaiseen kysymykseen vastataan kategorisella asteikolla.
Maksimipistemäärä lasketaan summaamalla kunkin kysymyksen pisteet, jolloin tuloksena on maksimipiste 100 ja minimipistemäärä 0. Mitä korkeampi pistemäärä, sitä parempi elämänlaatu.
|
Lähtötilanne, päivä 60, päivä 120, päivä 180 tai ennenaikainen lopettaminen (ET) (jos sovellettavissa)
|
|
Dermatology Life Quality Index Questionnaire -kyselylomakkeella (DLQI) mitattu elämänlaadun muutos
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivä 60, päivä 120, päivä 180 tai ennenaikainen lopettaminen (ET) (jos sovellettavissa)
|
DLQI-kyselylomake koostuu 10 kysymyksestä, joihin jokaiseen vastataan kategorisella asteikolla.
DLQI lasketaan summaamalla kunkin kysymyksen pisteet, jolloin tuloksena on enintään 30 ja vähintään 0. Mitä korkeampi pistemäärä, sitä enemmän elämänlaatu heikkenee.
|
Lähtötilanne, päivä 60, päivä 120, päivä 180 tai ennenaikainen lopettaminen (ET) (jos sovellettavissa)
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Pilar Bilbao, Clinuvel Pharmaceuticals Limited
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (TODELLINEN)
Maanantai 11. heinäkuuta 2011
Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)
Torstai 27. helmikuuta 2014
Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)
Torstai 27. helmikuuta 2014
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 5. lokakuuta 2020
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 5. lokakuuta 2020
Ensimmäinen Lähetetty (TODELLINEN)
Torstai 8. lokakuuta 2020
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)
Torstai 19. marraskuuta 2020
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 2. marraskuuta 2020
Viimeksi vahvistettu
Sunnuntai 1. marraskuuta 2020
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- CUV037
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .