Esta página se tradujo automáticamente y no se garantiza la precisión de la traducción. por favor refiérase a versión inglesa para un texto fuente.

Un estudio de extensión de seguridad en pacientes con protoporfiria eritropoyética (EPP)

2 de noviembre de 2020 actualizado por: Clinuvel Pharmaceuticals Limited

Un estudio de extensión de seguridad de fase III en pacientes con protoporfiria eritropoyética (EPP)

Los objetivos principales del estudio fueron evaluar la seguridad y la tolerabilidad de la afamelanotida midiendo los eventos adversos emergentes del tratamiento (AA) y determinar si la afamelanotida puede mejorar la calidad de vida de los pacientes con EPP.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

16

Fase

  • Fase 3

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años a 75 años (ADULTO, MAYOR_ADULTO)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • sujetos masculinos o femeninos con diagnóstico positivo de EPP que completaron con éxito los estudios CUV017 o CUV029;
  • de 18 a 75 años (inclusive);
  • proporcionar el consentimiento informado por escrito del paciente antes de la realización de cualquier procedimiento específico del estudio.

Criterio de exclusión:

  • cualquier evento adverso grave que se considere relacionado con la afamelanotida o el polímero contenido en el implante;
  • cualquier alergia a la lignocaína u otro anestésico local que se utilice durante la administración del medicamento del estudio;
  • pacientes con EPP con compromiso hepático significativo;
  • antecedentes personales de melanoma o síndrome de nevus displásico;
  • enfermedad de Bowen actual, carcinoma de células basales, carcinoma de células escamosas u otras lesiones cutáneas malignas o premalignas;
  • cualquier evidencia de disfunción orgánica clínicamente significativa o cualquier desviación clínicamente significativa de lo normal en las determinaciones clínicas o de laboratorio;
  • antecedentes agudos de abuso de drogas o alcohol (en los últimos 12 meses);
  • mujer que está embarazada (confirmada por una prueba de embarazo con gonadotropina coriónica humana (HCG) en suero positiva antes de la línea de base) o lactante;
  • mujeres en edad fértil (premenopáusicas, no esterilizadas quirúrgicamente) que no utilizan medidas anticonceptivas adecuadas (es decir, anticonceptivos orales, diafragma más espermicida, dispositivo intrauterino);
  • hombres sexualmente activos con parejas en edad fértil que no utilicen métodos anticonceptivos de barrera durante el ensayo y durante un período de tres meses a partir de entonces;
  • participación en un ensayo clínico para un agente en investigación dentro de los 30 días anteriores a la visita de selección;
  • terapia previa y concomitante con medicamentos que puedan interferir con los objetivos del estudio.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: TRATAMIENTO
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: SINGLE_GROUP
  • Enmascaramiento: NINGUNO

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
EXPERIMENTAL: Afamelanotida

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio en la calidad de vida medido mediante el cuestionario de calidad de vida EPP (EPP-QoL).
Periodo de tiempo: Línea de base, día 60, día 120, día 180 o terminación anticipada (ET) (si corresponde)
El EPP-QoL se presenta como 15 preguntas con el objetivo de medir cómo la condición ha afectado al paciente en los últimos 2 meses. Cada pregunta se responde en una escala categórica. La puntuación máxima se calcula sumando la puntuación de cada pregunta dando como resultado un máximo de 100 y un mínimo de 0. A mayor puntuación, mejor calidad de vida.
Línea de base, día 60, día 120, día 180 o terminación anticipada (ET) (si corresponde)
Cambio en la calidad de vida medido mediante el cuestionario del índice de calidad de vida dermatológica (DLQI)
Periodo de tiempo: Línea de base, día 60, día 120, día 180 o terminación anticipada (ET) (si corresponde)
El cuestionario DLQI consta de 10 preguntas, cada una respondida en una escala categórica. El DLQI se calcula sumando la puntuación de cada pregunta dando como resultado un máximo de 30 y un mínimo de 0. Cuanto mayor sea la puntuación, más se deteriora la calidad de vida.
Línea de base, día 60, día 120, día 180 o terminación anticipada (ET) (si corresponde)

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Investigadores

  • Director de estudio: Pilar Bilbao, Clinuvel Pharmaceuticals Limited

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (ACTUAL)

11 de julio de 2011

Finalización primaria (ACTUAL)

27 de febrero de 2014

Finalización del estudio (ACTUAL)

27 de febrero de 2014

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

5 de octubre de 2020

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

5 de octubre de 2020

Publicado por primera vez (ACTUAL)

8 de octubre de 2020

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (ACTUAL)

19 de noviembre de 2020

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

2 de noviembre de 2020

Última verificación

1 de noviembre de 2020

Más información

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Suscribir