Uno studio di estensione della sicurezza nei pazienti con protoporfiria eritropoietica (EPP)
2 novembre 2020 aggiornato da: Clinuvel Pharmaceuticals Limited
Uno studio di estensione della sicurezza di fase III nei pazienti con protoporfiria eritropoietica (EPP)
Gli obiettivi principali dello studio erano valutare la sicurezza e la tollerabilità di afamelanotide misurando gli eventi avversi emergenti dal trattamento (AE) e determinare se afamelanotide può migliorare la qualità della vita dei pazienti con EPP.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
16
Fase
- Fase 3
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 18 anni a 75 anni (ADULTO, ANZIANO_ADULTO)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- soggetti di sesso maschile o femminile con diagnosi positiva di EPP che hanno completato con successo gli studi CUV017 o CUV029;
- di età compresa tra 18 e 75 anni (inclusi);
- fornire il consenso informato scritto del paziente prima dell'esecuzione di qualsiasi procedura specifica dello studio.
Criteri di esclusione:
- qualsiasi evento avverso grave considerato correlato all'afamelanotide o al polimero contenuto nell'impianto;
- qualsiasi allergia alla lidocaina o ad altri anestetici locali da utilizzare durante la somministrazione del farmaco in studio;
- Pazienti EPP con coinvolgimento epatico significativo;
- storia personale di melanoma o sindrome del nevo displastico;
- attuale malattia di Bowen, carcinoma a cellule basali, carcinoma a cellule squamose o altre lesioni cutanee maligne o precancerose;
- qualsiasi evidenza di disfunzione d'organo clinicamente significativa o qualsiasi deviazione clinicamente significativa dalla norma nelle determinazioni cliniche o di laboratorio;
- storia acuta di abuso di droghe o alcol (negli ultimi 12 mesi);
- donna in gravidanza (confermata dal test di gravidanza positivo per la β-gonadotropina corionica umana (HCG) nel siero prima del basale) o in allattamento;
- donne in età fertile (pre-menopausa, non chirurgicamente sterili) che non utilizzano adeguate misure contraccettive (es. contraccettivi orali, diaframma più spermicida, dispositivo intrauterino);
- uomini sessualmente attivi con partner in età fertile che non usano contraccettivi di barriera durante il processo e per un periodo di tre mesi successivo;
- partecipazione a una sperimentazione clinica per un agente sperimentale entro 30 giorni prima della visita di screening;
- precedente e concomitante terapia con farmaci che possono interferire con gli obiettivi dello studio.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: TRATTAMENTO
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: SINGOLO_GRUPPO
- Mascheramento: NESSUNO
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
|
SPERIMENTALE: Afamelanotide
|
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Cambiamento nella qualità della vita misurato utilizzando il questionario EPP sulla qualità della vita (EPP-QoL).
Lasso di tempo: Baseline, giorno 60, giorno 120, giorno 180 o risoluzione anticipata (ET) (se applicabile)
|
L'EPP-QoL è presentato come 15 domande volte a misurare come la condizione ha influenzato il paziente negli ultimi 2 mesi.
Ogni domanda riceve una risposta su una scala categorica.
Il punteggio massimo è calcolato sommando il punteggio di ogni domanda ottenendo un massimo di 100 e un minimo di 0. Più alto è il punteggio, migliore è la qualità della vita.
|
Baseline, giorno 60, giorno 120, giorno 180 o risoluzione anticipata (ET) (se applicabile)
|
|
Cambiamento nella qualità della vita misurato utilizzando il Dermatology Life Quality Index Questionnaire (DLQI)
Lasso di tempo: Baseline, giorno 60, giorno 120, giorno 180 o risoluzione anticipata (ET) (se applicabile)
|
Il questionario DLQI è composto da 10 domande, ciascuna delle quali ha risposto su una scala categorica.
Il DLQI viene calcolato sommando il punteggio di ogni domanda risultante in un massimo di 30 e un minimo di 0. Più alto è il punteggio, più la qualità della vita è compromessa.
|
Baseline, giorno 60, giorno 120, giorno 180 o risoluzione anticipata (ET) (se applicabile)
|
Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Pilar Bilbao, Clinuvel Pharmaceuticals Limited
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (EFFETTIVO)
11 luglio 2011
Completamento primario (EFFETTIVO)
27 febbraio 2014
Completamento dello studio (EFFETTIVO)
27 febbraio 2014
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
5 ottobre 2020
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
5 ottobre 2020
Primo Inserito (EFFETTIVO)
8 ottobre 2020
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)
19 novembre 2020
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
2 novembre 2020
Ultimo verificato
1 novembre 2020
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- CUV037
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .