En säkerhetsutvidgningsstudie hos patienter med erytropoetisk protoporfyri (EPP)
2 november 2020 uppdaterad av: Clinuvel Pharmaceuticals Limited
En fas III, säkerhetsutvidgningsstudie hos patienter med erytropoetisk protoporfyri (EPP)
Huvudsyftet med studien var att utvärdera säkerheten och tolerabiliteten för afamelanotid genom att mäta behandlingsuppkomna biverkningar (AE) och att fastställa om afamelanotid kan förbättra livskvaliteten för EPP-patienter.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
16
Fas
- Fas 3
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
18 år till 75 år (VUXEN, OLDER_ADULT)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- manliga eller kvinnliga försökspersoner med en positiv diagnos av EPP som framgångsrikt genomfört CUV017- eller CUV029-studierna;
- i åldern 18-75 år (inklusive);
- ge skriftligt informerat patientsamtycke innan någon studiespecifik procedur utförs.
Exklusions kriterier:
- alla allvarliga biverkningar som anses ha samband med afamelanotid eller polymeren i implantatet;
- eventuell allergi mot lignokain eller annat lokalbedövningsmedel som ska användas under administreringen av studieläkemedlet;
- EPP-patienter med betydande leverpåverkan;
- personlig historia av melanom eller dysplastiskt nevussyndrom;
- aktuell Bowens sjukdom, basalcellscancer, skivepitelcancer eller andra maligna eller premaligna hudskador;
- alla tecken på kliniskt signifikant organdysfunktion eller någon kliniskt signifikant avvikelse från det normala i de kliniska eller laboratoriemässiga bestämningarna;
- akut historia av drog- eller alkoholmissbruk (under de senaste 12 månaderna);
- kvinna som är gravid (bekräftad av positivt serum β-Humant koriongonadotropin (HCG) graviditetstest före baslinjen) eller ammande;
- kvinnor i fertil ålder (pre-menopausala, inte kirurgiskt sterila) som inte använder adekvata preventivmedel (dvs. orala preventivmedel, diafragma plus spermiedödande medel, intrauterin enhet);
- sexuellt aktiva män med partners i fertil ålder som inte använder barriärpreventivmedel under försöket och under en period av tre månader därefter;
- deltagande i en klinisk prövning för ett prövningsmedel inom 30 dagar före screeningbesöket;
- tidigare och samtidig behandling med mediciner som kan störa studiens mål.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: BEHANDLING
- Tilldelning: NA
- Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
- Maskning: INGEN
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
EXPERIMENTELL: Afamelanotid
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förändring i livskvalitet mätt med hjälp av EPP-kvalitetsfrågorna (EPP-QoL).
Tidsram: Baslinje, dag 60, dag 120, dag 180 eller tidig uppsägning (ET) (om tillämpligt)
|
EPP-QoL presenteras som 15 frågor som syftar till att mäta hur tillståndet har påverkat patienten under de senaste 2 månaderna.
Varje fråga besvaras på en kategorisk skala.
Maxpoängen beräknas genom att summera poängen för varje fråga vilket resulterar i maximalt 100 och minst 0. Ju högre poäng desto bättre livskvalitet.
|
Baslinje, dag 60, dag 120, dag 180 eller tidig uppsägning (ET) (om tillämpligt)
|
|
Förändring i livskvalitet mätt med Dermatology Life Quality Index Questionnaire (DLQI)
Tidsram: Baslinje, dag 60, dag 120, dag 180 eller tidig uppsägning (ET) (om tillämpligt)
|
DLQI-enkäten består av 10 frågor som var och en besvaras på en kategorisk skala.
DLQI beräknas genom att summera poängen för varje fråga vilket resulterar i maximalt 30 och minst 0. Ju högre poäng desto mer försämras livskvaliteten.
|
Baslinje, dag 60, dag 120, dag 180 eller tidig uppsägning (ET) (om tillämpligt)
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Studierektor: Pilar Bilbao, Clinuvel Pharmaceuticals Limited
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (FAKTISK)
11 juli 2011
Primärt slutförande (FAKTISK)
27 februari 2014
Avslutad studie (FAKTISK)
27 februari 2014
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
5 oktober 2020
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
5 oktober 2020
Första postat (FAKTISK)
8 oktober 2020
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (FAKTISK)
19 november 2020
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
2 november 2020
Senast verifierad
1 november 2020
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- CUV037
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .