Biztonsági kiterjesztő vizsgálat eritropoetikus protoporfíriában (EPP) szenvedő betegeken
2020. november 2. frissítette: Clinuvel Pharmaceuticals Limited
III. fázis, biztonsági kiterjesztési vizsgálat eritropoetikus protoporfíriában (EPP) szenvedő betegeken
A vizsgálat fő célja az afamelanotid biztonságosságának és tolerálhatóságának értékelése volt a kezelésből adódó nemkívánatos események (AE) mérésével, valamint annak meghatározása, hogy az afamelanotid javíthatja-e az EPP-betegek életminőségét.
A tanulmány áttekintése
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
16
Fázis
- 3. fázis
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
18 év (FELNŐTT, OLDER_ADULT)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Bevételi kritériumok:
- olyan férfi vagy női alanyok, akiknél pozitív az EPP diagnózis, akik sikeresen befejezték a CUV017 vagy CUV029 vizsgálatot;
- 18-75 éves korig (beleértve);
- írásos, tájékozott beteg beleegyezését kell adnia bármely vizsgálatspecifikus eljárás végrehajtása előtt.
Kizárási kritériumok:
- bármely súlyos nemkívánatos esemény, amely az afamelanotiddal vagy az implantátumban lévő polimerrel kapcsolatos;
- bármilyen allergia a lignokainra vagy más helyi érzéstelenítőre, amelyet a vizsgálati gyógyszer beadása során használnak;
- Jelentős májkárosodásban szenvedő EPP-betegek;
- melanoma vagy diszpláziás nevus szindróma személyes anamnézisében;
- aktuális Bowen-kór, bazálissejtes karcinóma, laphámsejtes karcinóma vagy más rosszindulatú vagy premalignus bőrelváltozások;
- klinikailag jelentős szervi működési zavarra utaló jelek vagy klinikailag jelentős eltérések a normálistól a klinikai vagy laboratóriumi vizsgálatok során;
- akut kábítószerrel vagy alkohollal való visszaélés anamnézisében (az elmúlt 12 hónapban);
- terhes nő (amit pozitív szérum β-humán koriongonadotropin (HCG) terhességi teszt igazolt a kiindulási állapot előtt) vagy szoptató;
- fogamzóképes korú (menopauza előtti, műtétileg nem steril) nők, akik nem alkalmaznak megfelelő fogamzásgátló módszert (pl. orális fogamzásgátlók, rekeszizom plusz spermicid, méhen belüli eszköz);
- szexuálisan aktív, fogamzóképes partnerekkel rendelkező férfiak a vizsgálat során és azt követően három hónapig nem használnak védőfogamzásgátlást;
- a szűrővizsgálatot megelőző 30 napon belül egy vizsgált anyaggal végzett klinikai vizsgálatban való részvétel;
- előzetes és egyidejű terápia olyan gyógyszerekkel, amelyek befolyásolhatják a vizsgálat céljait.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: KEZELÉS
- Kiosztás: NA
- Beavatkozó modell: SINGLE_GROUP
- Maszkolás: EGYIK SEM
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
KÍSÉRLETI: Afamelanotid
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Az életminőség változása az EPP-életminőség kérdőív (EPP-QoL) segítségével mérve.
Időkeret: Kiindulási állapot, 60. nap, 120. nap, 180. nap vagy korai felmondás (ET) (ha van)
|
Az EPP-QoL 15 kérdésből áll, amelyek célja annak mérése, hogy az állapot milyen hatással volt a betegre az elmúlt 2 hónapban.
Minden kérdésre egy kategorikus skálán válaszolunk.
A maximális pontszámot úgy számítják ki, hogy az egyes kérdések pontszámait összeadják, így a maximum 100 és a minimum 0. Minél magasabb a pontszám, annál jobb az életminőség.
|
Kiindulási állapot, 60. nap, 120. nap, 180. nap vagy korai felmondás (ET) (ha van)
|
|
Az életminőség változása a bőrgyógyászati életminőség-index kérdőív (DLQI) segítségével mérve
Időkeret: Kiindulási állapot, 60. nap, 120. nap, 180. nap vagy korai felmondás (ET) (ha van)
|
A DLQI kérdőív 10 kérdésből áll, mindegyikre kategorikus skálán kell válaszolni.
A DLQI-t úgy számítják ki, hogy az egyes kérdések pontszámait összeadják, így a maximum 30 és a minimum 0. Minél magasabb a pontszám, annál jobban romlik az életminőség.
|
Kiindulási állapot, 60. nap, 120. nap, 180. nap vagy korai felmondás (ET) (ha van)
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: Pilar Bilbao, Clinuvel Pharmaceuticals Limited
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (TÉNYLEGES)
2011. július 11.
Elsődleges befejezés (TÉNYLEGES)
2014. február 27.
A tanulmány befejezése (TÉNYLEGES)
2014. február 27.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2020. október 5.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2020. október 5.
Első közzététel (TÉNYLEGES)
2020. október 8.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (TÉNYLEGES)
2020. november 19.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2020. november 2.
Utolsó ellenőrzés
2020. november 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- CUV037
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .