En sikkerhetsutvidelsesstudie hos pasienter med erytropoetisk protoporfyri (EPP)
2. november 2020 oppdatert av: Clinuvel Pharmaceuticals Limited
En fase III, sikkerhetsutvidelsesstudie hos pasienter med erytropoietisk protoporfyri (EPP)
Hovedmålene med studien var å evaluere sikkerheten og tolerabiliteten til afamelanotid ved å måle behandlingsoppståtte bivirkninger (AE) og å bestemme om afamelanotid kan forbedre livskvaliteten til EPP-pasienter.
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
16
Fase
- Fase 3
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år til 75 år (VOKSEN, OLDER_ADULT)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- mannlige eller kvinnelige forsøkspersoner med en positiv diagnose av EPP som fullførte CUV017- eller CUV029-studiene;
- i alderen 18-75 år (inklusive);
- gi skriftlig informert pasientsamtykke før utførelse av en studiespesifikk prosedyre.
Ekskluderingskriterier:
- enhver alvorlig bivirkning som anses å være relatert til afamelanotid eller polymeren i implantatet;
- eventuell allergi mot lignokain eller andre lokalbedøvelsesmidler som skal brukes under administrering av studiemedisinen;
- EPP-pasienter med betydelig leverinvolvering;
- personlig historie med melanom eller dysplastisk nevus syndrom;
- nåværende Bowens sykdom, basalcellekarsinom, plateepitelkarsinom eller andre ondartede eller premaligne hudlesjoner;
- ethvert bevis på klinisk signifikant organdysfunksjon eller ethvert klinisk signifikant avvik fra normalen i de kliniske eller laboratoriebestemmelsene;
- akutt historie med narkotika- eller alkoholmisbruk (i de siste 12 månedene);
- kvinne som er gravid (bekreftet av positiv serum β-humant koriongonadotropin (HCG) graviditetstest før baseline) eller ammende;
- kvinner i fertil alder (premenopausale, ikke kirurgisk sterile) som ikke bruker adekvat prevensjon (dvs. orale prevensjonsmidler, diafragma pluss sæddrepende middel, intrauterin enhet);
- seksuelt aktive menn med partnere i fertil alder som ikke bruker barriereprevensjon under forsøket og i en periode på tre måneder deretter;
- deltakelse i en klinisk studie for et undersøkelsesmiddel innen 30 dager før screeningbesøket;
- tidligere og samtidig behandling med medisiner som kan forstyrre studiens mål.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: BEHANDLING
- Tildeling: NA
- Intervensjonsmodell: SINGLE_GROUP
- Masking: INGEN
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
EKSPERIMENTELL: Afamelanotid
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring i livskvalitet målt ved hjelp av EPP-kvalitetsspørreskjemaet (EPP-QoL).
Tidsramme: Baseline, dag 60, dag 120, dag 180 eller tidlig avslutning (ET) (hvis aktuelt)
|
EPP-QoL presenteres som 15 spørsmål som tar sikte på å måle hvordan tilstanden har påvirket pasienten de siste 2 månedene.
Hvert spørsmål besvares på en kategorisk skala.
Maksimal poengsum beregnes ved å summere poengsummen for hvert spørsmål som resulterer i maksimalt 100 og minimum 0. Jo høyere poengsum, jo bedre livskvalitet.
|
Baseline, dag 60, dag 120, dag 180 eller tidlig avslutning (ET) (hvis aktuelt)
|
|
Endring i livskvalitet målt ved hjelp av Dermatology Life Quality Index Questionnaire (DLQI)
Tidsramme: Baseline, dag 60, dag 120, dag 180 eller tidlig avslutning (ET) (hvis aktuelt)
|
DLQI-spørreskjemaet består av 10 spørsmål, hver besvart på en kategorisk skala.
DLQI beregnes ved å summere poengsummen for hvert spørsmål som resulterer i maksimalt 30 og minimum 0. Jo høyere poengsum, desto mer svekker livskvaliteten.
|
Baseline, dag 60, dag 120, dag 180 eller tidlig avslutning (ET) (hvis aktuelt)
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Pilar Bilbao, Clinuvel Pharmaceuticals Limited
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (FAKTISKE)
11. juli 2011
Primær fullføring (FAKTISKE)
27. februar 2014
Studiet fullført (FAKTISKE)
27. februar 2014
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
5. oktober 2020
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
5. oktober 2020
Først lagt ut (FAKTISKE)
8. oktober 2020
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)
19. november 2020
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
2. november 2020
Sist bekreftet
1. november 2020
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- CUV037
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .