Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

DCR-PHXC:n turvallisuus ja tehokkuus potilailla, joilla on PH1/2 ja ESRD (PHYOX7)

tiistai 23. joulukuuta 2025 päivittänyt: Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk company

Vaiheen 2 avoin tutkimus DCR-PHXC:n turvallisuuden ja tehokkuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on primaarinen tyypin 1 tai 2 hyperoksaluria ja vaikea munuaisten vajaatoiminta, dialyysin kanssa tai ilman

Tämän tutkimuksen tavoitteena on arvioida DCR-PHXC:tä potilailla, joilla on PH1 tai PH2 ja vaikea munuaisten vajaatoiminta, dialyysin kanssa tai ilman.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on avoin DCR-PHXC:n vaiheen 2 toistuvan annoksen tutkimus osallistujilla, joilla on PH1 tai PH2 ja vakava munuaisten vajaatoiminta, dialyysin kanssa tai ilman.

Enintään 35 päivää kestävän seulontajakson jälkeen osallistujat palaavat klinikalle kuukausittaisille annostelukäynneille päivään 180 asti. Osallistujat, jotka suorittavat onnistuneesti 180. päivän vierailun, jatkavat pidennettyä seurantajaksoa ja saavat avoimen DCR-PHXC:n vielä 3 vuoden ajan tai kunnes DCR-PHXC on kaupallisesti saatavilla sen mukaan, kumpi tulee ensin. Koska tämän pidennetyn hoitojakson osallistujat palaavat klinikalle vain 3 kuukauden välein, osallistujat ja/tai heidän omaishoitajansa voidaan kouluttaa DCR-PHXC:n kotihoitoon tai kotisairaanhoitajat voivat auttaa DCR-PHXC:n antamisessa.

Tutkimuksen kokonaiskesto on noin 2 vuotta ensimmäisestä osallistujasta, ensimmäisestä vierailusta, viimeiseen osallistujaan, viimeiseen 180. päivän vierailuun, ja vielä 3 vuotta pidennettyä seurantaa.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

28

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Espanja
      • Barcelona, Espanja, 08035
        • Rekrytointi
        • Clinical Trial Site
        • Ottaa yhteyttä:
          • Clinical Trial Coordinator
      • Santa Cruz de Tenerife, Espanja, 38320
        • Peruutettu
        • Clinical Trial Site
  • Italia
      • Roma, Italia, 00165
        • Peruutettu
        • Clinical Trial Site
  • Libanon
      • Beirut, Libanon, 00001
        • Rekrytointi
        • Clinical Trial Site
        • Ottaa yhteyttä:
          • Clinical Trial Coordinatoor
  • Marokko
      • Casablanca, Marokko, 2025
        • Peruutettu
        • Clinical Trial Site
  • Ranska
      • Bron, Ranska, 69677
        • Peruutettu
        • Clinical Trial Site
      • Paris, Ranska, 75019
        • Peruutettu
        • Clinical Trial Site
  • Romania
      • Oradea, Romania, 410469
        • Peruutettu
        • Clinical Trial Site
      • Oradea, Romania, 410562
        • Peruutettu
        • Clinical Trial Site
  • Saksa
      • Bonn, Saksa, 53127
        • Rekrytointi
        • Clinical Trial Site
        • Ottaa yhteyttä:
          • Clinical Trial Coordinator
      • Heidelberg, Saksa, 69120
        • Peruutettu
        • Clinical Trial Site
  • Yhdistyneet Arabiemiirikunnat
      • Dubai, Yhdistyneet Arabiemiirikunnat, +971
        • Rekrytointi
        • Clinical Trial Site
        • Ottaa yhteyttä:
          • Clinical Trial Coordinator
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1N3JH
        • Rekrytointi
        • Clinical Trial Site
        • Ottaa yhteyttä:
          • Clinical Trial Coordinatoor
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, NWG 2Q3
        • Peruutettu
        • Clinical Trial Site
  • Yhdysvallat
    • California
      • San Francisco, California, Yhdysvallat, 94143
        • Aktiivinen, ei rekrytointi
        • Clinical Trial Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
        • Aktiivinen, ei rekrytointi
        • Clinical Trial Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55905
        • Rekrytointi
        • Clinical Trial Site
        • Ottaa yhteyttä:
          • Clinical Trial Coordinator
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10016
        • Aktiivinen, ei rekrytointi
        • Clinical Trial Site

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Ilmoittaudutaan neljään osallistuja-ikäryhmään peräkkäin:

    1. aikuiset ja nuoret (ikä ≥ 12 vuotta)
    2. 6-11-vuotiaat lapset
    3. 2-5-vuotiaat lapset
    4. imeväisille ja vastasyntyneille syntymästä alle 2 vuoden ikään
  2. . Dokumentoitu PH1- tai PH2-diagnoosi, joka on vahvistettu genotyypityksen avulla
  3. Arvioitu GFR seulonnassa <30 ml/min normalisoitu 1,73 m^2 BSA:ksi
  4. Keskimääräinen 2 plasmaoksalaatti >20 μmol/L seulonnan aikana
  5. Hemodialyysi- tai peritoneaalidialyysihoitoa saavien osallistujien hemodialyysin tai peritoneaalidialyysin kokonaiskeston on oltava alle 18 kuukautta ja hemodialyysin tai peritoneaalidialyysin on oltava vakaa vähintään 2 viikkoa ennen seulontaa.

  6. Kehon paino:

    1. aikuiset ja ≥ 12-vuotiaat nuoret: ≥ 31,0 kg
    2. 6–11-vuotiaat lapset: ≥ 12 kg
    3. 2–5-vuotiaat lapset: määritellään erikseen
    4. imeväiset ja vastasyntyneet syntymästä alle 2 vuoden ikään: määritetään myöhemmin

  7. Mies vai nainen

    1. Miespuoliset osallistujat:

      • Miespuolisen osallistujan, jolla on hedelmällisessä iässä oleva naispuolinen kumppani, tulee suostua käyttämään ehkäisyä hoitojakson aikana ja vähintään 12 viikon ajan viimeisen tutkimustoimenpiteen annoksen jälkeen ja pidättäytymään siittiöiden luovuttamisesta tänä aikana.

    2. Naiset osallistujat:

      • Naispuolinen osallistuja on oikeutettu osallistumaan, jos hän ei ole raskaana, ei imetä ja vähintään yksi seuraavista ehdoista täyttyy:

      Ei hedelmällisessä iässä oleva nainen (WOCBP).

      • TAI
      • WOCBP, joka suostuu noudattamaan ehkäisyohjeita hoitojakson aikana ja vähintään 12 viikon ajan viimeisen tutkimustoimenpiteen annoksen jälkeen ja sitoutuu pidättymään munien keräämisestä/jäädyttämisestä tänä aikana.
    3. Miesten tai naisten ehkäisyvälineiden tulee olla kliinisiin tutkimuksiin osallistuvien ehkäisymenetelmiä koskevien paikallisten määräysten mukaisia.

  8. Osallistuja (ja/tai osallistujan vanhempi tai laillinen huoltaja, jos osallistuja on alaikäinen [määritelty potilaaksi alle 18-vuotiaaksi tai paikallisten määräysten mukaan täysi-ikäisyyttä nuoremmaksi]) pystyy antamaan allekirjoitetun tietoon perustuvan suostumuksen, joka sisältää tietoon perustuvassa suostumuslomakkeessa (ICF) ja pöytäkirjassa luetellut vaatimukset ja rajoitukset.

    1. Nuorten (12–< 18-vuotiaat tai yli 12-vuotiaat, mutta nuoremmat kuin täysi-ikäiset paikallisten määräysten mukaan) tulee pystyä antamaan kirjallinen suostumus osallistumiseen.
    2. Alle 12-vuotiaiden lasten suostumus perustuu paikallisiin säännöksiin
  9. Liittyy sairausvakuutusjärjestelmään tai on sen edunsaaja (jos sovellettavissa kansallisten määräysten mukaan)

Poissulkemiskriteerit:

  1. Aikaisempi maksansiirto; tai suunniteltu siirto 6 kuukauden sisällä päivästä 1. Aikaisempi munuaisensiirto on sallittu.
  2. Dokumentoitua näyttöä vakavan systeemisen oksaloosin kliinisistä ilmenemismuodoista (mukaan lukien verkkokalvon, sydämen tai ihon kalkkeutumat tai aiemmin esiintynyt vaikea luukipu, patologiset murtumat tai luun epämuodostumat)

  3. Sellaisen sairauden tai rinnakkaissairauksien esiintyminen, jotka häiritsevät tutkimuksen noudattamista tai tietojen tulkintaa tai mahdollisesti vaikuttavat potilasturvallisuuteen, mukaan lukien, mutta ei rajoittuen:

    1. Vaikea väliaikainen sairaus
    2. Aktiivisen maksasairauden/vaurion tunnetut syyt (esim. alkoholiperäinen maksasairaus, alkoholiton rasvamaksatauti/steatohepatiitti)
    3. Munuaisten vajaatoimintaa edistävät sairaudet, jotka eivät liity PH:iin
    4. Lääkäri on huolissaan huumeiden väärinkäytöstä tai liiallisesta alkoholinkäytöstä tai liiallisesta alkoholinkäytöstä kahden vuoden aikana ennen ilmoittautumista (määritelty ≥ 21 alkoholiyksikköä viikossa miehillä ja ≥ 14 yksikköä alkoholia viikossa naisilla; "yksikkö" alkoholia vastaa 12 unssin olutta, 4 unssin lasillista viiniä tai 1 unssia väkevää viinaa)
  4. RNAi-lääkkeen, muun DCR-PHXC:n, käyttö viimeisen 6 kuukauden aikana

  5. Aiemmin yksi tai useampi seuraavista reaktioista oligonukleotidipohjaiseen hoitoon:

    1. Vaikea trombosytopenia (verihiutaleiden määrä ≤ 100 000/µl)
    2. Maksatoksisuus: alaniinitransaminaasi (ALT) tai aspartaattitransaminaasi (AST) > 3 kertaa normaalin yläraja (ULN) ja kokonaisbilirubiini > 2 × ULN tai kansainvälinen normalisoitu suhde (INR) > 1,5
    3. Vaikeat flunssan kaltaiset oireet, jotka johtavat hoidon keskeyttämiseen
    4. Injektiosta johtuva paikallinen ihoreaktio (luokiteltu vakavaksi), joka johtaa hoidon lopettamiseen
    5. Koagulopatia / kliinisesti merkittävä hyytymisajan pidentyminen
  6. Osallistuminen kaikkiin kliinisiin tutkimuksiin, joissa he saivat muuta tutkimuslääkettä (IMP) kuin DCR-PHXC:tä 4 kuukauden sisällä ennen seulontaa.
  7. Maksan toimintatestin poikkeavuudet: ALT ja/tai AST > 1,5 × ULN iän ja sukupuolen mukaan
  8. Positiivinen anti-kaksoisjuosteinen deoksiribonukleiinihappo (anti-dsDNA) vasta-ainetesti seulonnassa
  9. Tunnettu yliherkkyys DCR-PHXC:lle tai jollekin sen aineosalle
  10. Kyvyttömyys tai haluttomuus noudattaa määriteltyjä tutkimusmenetelmiä, mukaan lukien elämäntapanäkökohdat

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Open Label DCR-PHXC
DCR-PHXC:n avoin kuukausittainen ihonalainen injektio iän ja painon perusteella.
Lääke: DCR-PHXC
Kuukausittainen annostus koko tutkimusjakson ajan
Muut nimet:
  • Nedosiran

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Turvallisuus: Tapahtumien esiintyvyys
Aikaikkuna: 180 päivää
Arvioida DCR-PHXC:n tehoa rokkon vähentämisessä potilailla, joilla on PH1 ja vaikea munuaisten vajaatoiminta hemodialyysin tai peritoneaalidialyysin kanssa tai ilman.
180 päivää
Turvallisuus: Tapahtumien esiintyvyys
Aikaikkuna: 180 päivää
Karakterisoi DCR-PHXC: n turvallisuus osallistujilla, joilla on PH1 ja vaikea munuaisten vajaatoiminta, dialyysin kanssa tai ilman.
180 päivää

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos perustasosta plasman oksalaattipitoisuudessa
Aikaikkuna: 180 päivää
Arvioida DCR-PHXC:n vaikutus plasman oksalaattipitoisuuteen lähtötasosta päivään 180
180 päivää
Karakterisoida DCR PHXC:n PK potilailla, joilla on PH tarkkailemalla käyrän alla olevan alueen toissijaisia ​​parametreja.
Aikaikkuna: 180 päivää
DCR PHXC:n populaatio- ja yksittäiset farmakokineettiset (PK) parametrit, mukaan lukien käyrän alla olevan alueen (AUC) toissijaiset parametrit
180 päivää
Karakterisoida DCR PHXC:n PK potilailla, joilla on PH tarkkailemalla suurinta havaittua pitoisuutta (Cmax).
Aikaikkuna: 180 päivää
DCR PHXC:n populaatio ja yksittäiset farmakokineettiset (PK) parametrit, mukaan lukien suurin havaittu pitoisuus (Cmax)
180 päivää
Karakterisoida DCR PHXC:n PK potilailla, joilla on PH tarkkailemalla minimipitoisuutta (Cmin).
Aikaikkuna: 180 päivää
DCR PHXC:n populaatio ja yksittäiset farmakokineettiset (PK) parametrit, mukaan lukien pienin havaittu pitoisuus (Cmin)
180 päivää
Karakterisoida DCR PHXC:n PK potilailla, joilla on PH tarkkailemalla maksimipitoisuutta (Tmax).
Aikaikkuna: 180 päivää
DCR PHXC:n populaatio ja yksittäiset farmakokineettiset (PK) parametrit, mukaan lukien aika maksimipitoisuuteen (Tmax)
180 päivää
Karakterisoida DCR PHXC:n PK potilailla, joilla on PH tarkkailemalla terminaalista eliminaation puoliintumisaikaa (t1/2).
Aikaikkuna: 180 päivää
Populaatio ja yksilölliset farmakokineettiset (PK) parametrit DCR PHXC:lle, mukaan lukien terminaalinen eliminaation puoliintumisaika (t1/2)
180 päivää
Dialyysitaajuuden muutos
Aikaikkuna: 180 päivää
Dialyysin tiheyden muutos lähtötasosta 180 päivän aikana
180 päivää
Dialyysin keston muutos
Aikaikkuna: 180 päivää
Dialyysin keston muutos 180 päivän aikana lähtötilanteesta
180 päivää

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos lähtötilanteesta lyhyen lomakkeen (36) terveyskyselyssä (SF-36®) aikuisilla
Aikaikkuna: 180 päivää

Arvioida DCR-PHXC:n vaikutusta elämänlaadun (QoL) arviointeihin potilailla, joilla on PH.

SF 36 on joukko yleisiä, johdonmukaisia ​​ja helposti hallittavia elämänlaadun mittareita, jotka kattavat 8 terveyskäsitettä: fyysinen toiminta, kehon kipu, fyysisten terveysongelmien aiheuttamat roolirajoitukset, henkilökohtaisista tai tunne-elämän ongelmista johtuvat roolirajoitukset, emotionaaliset ongelmat. hyvinvointi, sosiaalinen toiminta, energia/väsymys ja yleiset terveyskäsitykset. Se sisältää myös yhden kohteen, joka antaa viitteen havaitusta terveyden muutoksesta. Nämä 36 tuotetta ovat identtisiä julkaisussa Ware ja Sherbourne (1992) kuvatun MOS SF 36:n kanssa. Osallistujat vastaavat jokaiseen kohtaan kategorisella asteikolla. Kategoriset vastaukset muunnetaan 0-100-alueeksi siten, että pienin ja korkein mahdollinen pistemäärä on 0 ja 100. Kaikki kohteet pisteytetään siten, että korkea pistemäärä määrittelee suotuisamman terveydentilan
180 päivää
Muutos lähtötilanteesta EQ-5D-5L™:ssä aikuisilla
Aikaikkuna: 180 päivää

Arvioida DCR-PHXC:n vaikutusta elämänlaadun (QoL) arviointeihin potilailla, joilla on PH.

EQ-5D-5L koostuu EQ 5D -kuvausjärjestelmästä ja EQ visuaalisesta analogisesta asteikosta (EQ VAS).

Kuvaavalla järjestelmällä on 5 ulottuvuutta: liikkuvuus, itsehoito, tavalliset toiminnot, kipu/epämukavuus ja ahdistus/masennus. Jokaisella ulottuvuudella on 5 tasoa: ei ongelmia, vähäisiä ongelmia, kohtalaisia ​​ongelmia, vakavia ongelmia ja äärimmäisiä ongelmia. Viiden ulottuvuuden numerot voidaan yhdistää 5-numeroiseksi numeroksi, joka kuvaa osallistujan terveydentilaa.

EQ VAS tallentaa osallistujan itsensä arvioiman terveydentilan 20 cm pystysuoraan VAS:iin, jossa päätepisteet on merkitty "Paras terveys, jonka voit kuvitella" ja "Pahin terveys, jonka voit kuvitella". Osallistujia pyydetään merkitsemään "X" riville, joka edustaa heidän terveyttään kyseisenä päivänä.
180 päivää
Muutos lähtötilanteesta lasten lasten elämänlaadun kartoituksessa (PedsQL™).
Aikaikkuna: 180 päivää

Arvioida DCR-PHXC:n vaikutusta elämänlaadun (QoL) arviointeihin potilailla, joilla on PH.

23 kohteen PedsQL koostuu viidestä kohdasta emotionaalinen, sosiaalinen ja koulun toiminta (psykososiaalinen terveys) ja 8 kohdetta fyysisen toiminnan (fyysinen terveys) ulottuvuudessa. Kohteet pisteytetään käänteisesti 0-4 Likert-asteikolla ja muunnetaan lineaarisesti asteikolle 0-100, jotta korkeammat pisteet osoittavat parempaa toimintaa ja HRQOL:ia. Asteikkopisteet ovat kunkin ulottuvuuden kohteiden summa jaettuna vastattujen kohteiden määrällä.
180 päivää
Munuaiskivien lähtökohdasta
Aikaikkuna: 180 päivää
Arvioi DCR-PHXC: n vaikutus kivikuormaan osallistujiin, joilla on PH1 ja vaikea munuaisten vajaatoiminta munuaisten ultraäänen kautta
180 päivää
Munuaiskivien lähtötason koosta
Aikaikkuna: 180 päivää
Arvioi DCR-PHXC: n vaikutus kivikuormaan osallistujiin, joilla on PH1 ja vaikea munuaisten vajaatoiminta munuaisten ultraäänen kautta
180 päivää

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk company

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Clinical Transparency (dept. 2834), Novo Nordisk A/S

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 15. huhtikuuta 2021

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 30. joulukuuta 2031

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Perjantai 30. tammikuuta 2032

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 24. syyskuuta 2020

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 7. lokakuuta 2020

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 8. lokakuuta 2020

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)

Keskiviikko 24. joulukuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 23. joulukuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. joulukuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • DCR-PHXC-204

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa