Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Sicurezza ed efficacia di DCR-PHXC in pazienti con PH1/2 e ESRD (PHYOX7)

23 dicembre 2025 aggiornato da: Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk company

Uno studio di fase 2 in aperto per valutare la sicurezza e l'efficacia di DCR-PHXC in pazienti con iperossaluria primaria di tipo 1 o 2 e grave compromissione renale, con o senza dialisi

Lo scopo di questo studio è valutare DCR-PHXC nei partecipanti con PH1 o PH2 e grave insufficienza renale, con o senza dialisi.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio di fase 2 in aperto, a dose ripetuta, di DCR-PHXC in partecipanti con PH1 o PH2 e grave compromissione renale, con o senza dialisi.

Dopo il periodo di screening fino a 35 giorni, i partecipanti torneranno alla clinica per le visite di dosaggio mensili fino al giorno 180. I partecipanti che completano con successo la visita del giorno 180 continueranno con un periodo di follow-up prolungato e riceveranno DCR-PHXC in aperto per altri 3 anni o fino a quando DCR-PHXC non sarà disponibile in commercio, a seconda di quale evento si verifichi per primo. Poiché i partecipanti a questo periodo di trattamento esteso torneranno in clinica solo ogni 3 mesi, i partecipanti e/o i loro caregiver possono essere addestrati alla somministrazione domiciliare di DCR-PHXC o gli infermieri a domicilio possono assistere con la somministrazione di DCR-PHXC.

La durata totale dello studio è di circa 2 anni dal primo partecipante, prima visita, all'ultimo partecipante, ultima visita del giorno 180, con un massimo di ulteriori 3 anni di follow-up esteso.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

28

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Emirati Arabi Uniti
      • Dubai, Emirati Arabi Uniti, +971
        • Reclutamento
        • Clinical Trial Site
        • Contatto:
          • Clinical Trial Coordinator
  • Francia
      • Bron, Francia, 69677
        • Ritirato
        • Clinical Trial Site
      • Paris, Francia, 75019
        • Ritirato
        • Clinical Trial Site
  • Germania
      • Bonn, Germania, 53127
        • Reclutamento
        • Clinical Trial Site
        • Contatto:
          • Clinical Trial Coordinator
      • Heidelberg, Germania, 69120
        • Ritirato
        • Clinical Trial Site
  • Italia
      • Roma, Italia, 00165
        • Ritirato
        • Clinical Trial Site
  • Libano
      • Beirut, Libano, 00001
        • Reclutamento
        • Clinical Trial Site
        • Contatto:
          • Clinical Trial Coordinatoor
  • Marocco
      • Casablanca, Marocco, 2025
        • Ritirato
        • Clinical Trial Site
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito, WC1N3JH
        • Reclutamento
        • Clinical Trial Site
        • Contatto:
          • Clinical Trial Coordinatoor
      • London, Regno Unito, NWG 2Q3
        • Ritirato
        • Clinical Trial Site
  • Romania
      • Oradea, Romania, 410469
        • Ritirato
        • Clinical Trial Site
      • Oradea, Romania, 410562
        • Ritirato
        • Clinical Trial Site
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna, 08035
        • Reclutamento
        • Clinical Trial Site
        • Contatto:
          • Clinical Trial Coordinator
      • Santa Cruz de Tenerife, Spagna, 38320
        • Ritirato
        • Clinical Trial Site
  • Stati Uniti
    • California
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94143
        • Attivo, non reclutante
        • Clinical Trial Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Attivo, non reclutante
        • Clinical Trial Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
        • Reclutamento
        • Clinical Trial Site
        • Contatto:
          • Clinical Trial Coordinator
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10016
        • Attivo, non reclutante
        • Clinical Trial Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Verranno iscritte quattro fasce di età dei partecipanti, in sequenza:

    1. adulti e adolescenti (età ≥ 12 anni)
    2. bambini dai 6 agli 11 anni
    3. bambini dai 2 ai 5 anni
    4. lattanti e neonati dalla nascita a < 2 anni di età
  2. . Diagnosi documentata di PH1 o PH2, confermata dalla genotipizzazione
  3. GFR stimato allo screening <30 ml/min normalizzato a 1,73 m^2 BSA
  4. Media di 2 Ossalato plasmatico >20μmol/L durante lo screening
  5. Per i partecipanti sottoposti a emodialisi o dialisi peritoneale, la durata totale dell'emodialisi o della dialisi peritoneale deve essere inferiore a 18 mesi e il regime di emodialisi o dialisi peritoneale deve essere stato stabile per almeno 2 settimane prima dello screening.

  6. Peso corporeo di:

    1. adulti e adolescenti di età ≥ 12 anni: ≥ 31,0 kg
    2. bambini da 6 a 11 anni: ≥ 12 kg
    3. bambini da 2 a 5 anni: da definire
    4. lattanti e neonati dalla nascita a < 2 anni di età: da determinare

  7. Maschio o femmina

    1. Partecipanti maschi:

      • Un partecipante di sesso maschile con una partner femminile in età fertile deve accettare di utilizzare la contraccezione durante il periodo di trattamento e per almeno 12 settimane dopo l'ultima dose dell'intervento dello studio e astenersi dal donare lo sperma durante questo periodo.

    2. Partecipanti donne:

      • Una partecipante di sesso femminile è idonea a partecipare se non è incinta, non sta allattando e si applica almeno una delle seguenti condizioni:

      Non una donna in età fertile (WOCBP).

      • O
      • Un WOCBP che accetta di seguire la guida contraccettiva durante il periodo di trattamento e per almeno 12 settimane dopo l'ultima dose dell'intervento dello studio e accetta di astenersi dal raccogliere/congelare le uova durante questo periodo.
    3. L'uso di contraccettivi da parte di uomini o donne deve essere coerente con le normative locali relative ai metodi di contraccezione per coloro che partecipano a studi clinici.

  8. Il partecipante (e/o il genitore o il tutore legale del partecipante se il partecipante è un minore [definito come paziente <18 anni di età o inferiore alla maggiore età secondo le normative locali]) è in grado di fornire il consenso informato firmato, che include la conformità con i requisiti e le restrizioni elencate nel modulo di consenso informato (ICF) e nel protocollo.

    1. Gli adolescenti (di età compresa tra 12 e < 18 anni, o di età superiore a 12 anni ma inferiore alla maggiore età secondo le normative locali) devono essere in grado di fornire il consenso scritto per la partecipazione.
    2. Per i bambini di età inferiore ai 12 anni, il consenso sarà basato sulle normative locali
  9. Affiliato o beneficiario di un sistema di assicurazione sanitaria (se applicabile in base alle normative nazionali)

Criteri di esclusione:

  1. Precedente trapianto epatico; o trapianto programmato entro 6 mesi dal giorno 1. È consentito un precedente trapianto renale.
  2. Evidenza documentata di manifestazioni cliniche di grave ossalosi sistemica (incluse calcificazioni preesistenti della retina, del cuore o della pelle, o anamnesi di grave dolore osseo, fratture patologiche o deformazioni ossee)

  3. Presenza di qualsiasi condizione o comorbidità che possa interferire con la compliance allo studio o l'interpretazione dei dati o potenzialmente avere un impatto sulla sicurezza del paziente, inclusi, ma non limitati a:

    1. Grave malattia intercorrente
    2. Cause note di malattia epatica attiva/lesione (ad esempio, malattia epatica alcolica, steatosi epatica non alcolica/steatoepatite)
    3. Condizioni non correlate alla IP che contribuiscono all'insufficienza renale
    4. Preoccupazioni del medico in merito all'assunzione di droghe d'abuso o al consumo eccessivo di alcol, o anamnesi di consumo eccessivo di alcol nei 2 anni precedenti l'arruolamento (definito come ≥ 21 unità di alcol a settimana negli uomini e ≥ 14 unità di alcol a settimana nelle donne; dove una "unità" di alcol equivale a una birra da 12 once, un bicchiere di vino da 4 once o un bicchierino di superalcolico da 1 oncia)
  4. Uso di un farmaco RNAi, altro DCR-PHXC, negli ultimi 6 mesi

  5. Anamnesi di una o più delle seguenti reazioni a una terapia a base di oligonucleotidi:

    1. Trombocitopenia grave (conta piastrinica ≤ 100.000/µL)
    2. Epatotossicità, definita come alanina transaminasi (ALT) o aspartato transaminasi (AST) > 3 volte il limite superiore della norma (ULN) e bilirubina totale > 2 × ULN o rapporto internazionale normalizzato (INR) > 1,5
    3. Gravi sintomi simil-influenzali che portano all'interruzione della terapia
    4. Reazione cutanea localizzata dall'iniezione (classificata grave) che porta all'interruzione della terapia
    5. Coagulopatia/prolungamento clinicamente significativo del tempo di coagulazione
  6. Partecipazione a qualsiasi studio clinico in cui hanno ricevuto un medicinale sperimentale (IMP) diverso da DCR-PHXC entro 4 mesi prima dello screening.
  7. Anomalie dei test di funzionalità epatica: ALT e/o AST >1,5 × ULN per età e sesso
  8. Positivo test anticorpale anti-acido desossiribonucleico a doppia elica (anti-dsDNA) allo Screening
  9. Ipersensibilità nota al DCR-PHXC o ad uno qualsiasi dei suoi ingredienti
  10. Incapacità o riluttanza a rispettare le procedure di studio specificate, comprese le considerazioni sullo stile di vita

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: DCR-PHXC in aperto
Iniezione sottocutanea mensile in aperto di DCR-PHXC in base all'età e al peso.
Droga: DCR-PHXC
Dosaggio mensile durante il periodo di studio
Altri nomi:
  • Nedosiran

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sicurezza: incidenza degli eventi
Lasso di tempo: 180 giorni
Valutare l'efficacia di DCR-PHXC nel ridurre la vaiolo nei partecipanti con PH1 e grave insufficienza renale, con o senza emodialisi o dialisi peritoneale.
180 giorni
Sicurezza: incidenza di eventi
Lasso di tempo: 180 giorni
Caratterizzare la sicurezza di DCR-PHXC nei partecipanti con PH1 e grave compromissione renale, con o senza dialisi.
180 giorni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale della concentrazione plasmatica di ossalato
Lasso di tempo: 180 giorni
Per valutare l'effetto di DCR-PHXC sulla concentrazione plasmatica di ossalato dal basale al giorno 180
180 giorni
Caratterizzare la PK di DCR PHXC in pazienti con PH osservando i parametri secondari dell'area sotto la curva.
Lasso di tempo: 180 giorni
Parametri farmacocinetici (PK) di popolazione e individuali per DCR PHXC, compresi i parametri secondari dell'area sotto la curva (AUC)
180 giorni
Per caratterizzare la PK di DCR PHXC in pazienti con PH osservando la massima concentrazione osservata (Cmax).
Lasso di tempo: 180 giorni
Parametri farmacocinetici (PK) di popolazione e individuali per DCR PHXC, inclusa la concentrazione massima osservata (Cmax)
180 giorni
Per caratterizzare la PK di DCR PHXC in pazienti con PH osservando la concentrazione minima (Cmin).
Lasso di tempo: 180 giorni
Parametri farmacocinetici (PK) di popolazione e individuali per DCR PHXC, compresa la concentrazione minima osservata (Cmin)
180 giorni
Per caratterizzare la PK di DCR PHXC in pazienti con PH osservando la concentrazione massima (Tmax).
Lasso di tempo: 180 giorni
Parametri farmacocinetici (PK) di popolazione e individuali per DCR PHXC, compreso il tempo alla concentrazione massima (Tmax)
180 giorni
Per caratterizzare la PK di DCR PHXC in pazienti con PH osservando l'emivita di eliminazione terminale (t1/2).
Lasso di tempo: 180 giorni
Parametri farmacocinetici (PK) di popolazione e individuali per DCR PHXC, inclusa l'emivita di eliminazione terminale (t1/2)
180 giorni
Variazione della frequenza della dialisi
Lasso di tempo: 180 giorni
Variazione rispetto al basale nella frequenza della dialisi nell'arco di 180 giorni
180 giorni
Modifica della durata della dialisi
Lasso di tempo: 180 giorni
Variazione rispetto al basale della durata della dialisi nell'arco di 180 giorni
180 giorni

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale nell'indagine sulla salute in forma breve (36) (SF-36®) negli adulti
Lasso di tempo: 180 giorni

Valutare l'effetto di DCR-PHXC sulle valutazioni della qualità della vita (QoL) nei pazienti con IP.

L'SF 36 è un insieme di misure della qualità della vita generiche, coerenti e facilmente somministrabili che attinge a 8 concetti di salute: funzionamento fisico, dolore corporeo, limitazioni di ruolo dovute a problemi di salute fisica, limitazioni di ruolo dovute a problemi personali o emotivi, benessere, funzionamento sociale, energia/affaticamento e percezione generale della salute. Include anche un singolo elemento che fornisce un'indicazione del cambiamento percepito nella salute. I 36 articoli sono identici al MOS SF 36 descritto in Ware e Sherbourne (1992). I partecipanti rispondono a ciascun elemento su una scala categorica. Le risposte categoriche vengono trasformate in un intervallo da 0 a 100 in modo che i punteggi più bassi e più alti possibili siano rispettivamente 0 e 100. A tutti gli elementi viene assegnato un punteggio in modo che un punteggio elevato definisca uno stato di salute più favorevole
180 giorni
Variazione rispetto al basale nell'EQ-5D-5L™ negli adulti
Lasso di tempo: 180 giorni

Valutare l'effetto di DCR-PHXC sulle valutazioni della qualità della vita (QoL) nei pazienti con IP.

L'EQ-5D-5L è costituito dal sistema descrittivo EQ 5D e dalla scala analogica visiva EQ (EQ VAS).

Il sistema descrittivo ha 5 dimensioni: mobilità, cura di sé, attività abituali, dolore/disagio e ansia/depressione. Ogni dimensione ha 5 livelli: nessun problema, problemi lievi, problemi moderati, problemi gravi e problemi estremi. Le cifre per le 5 dimensioni possono essere combinate in un numero di 5 cifre che descrive lo stato di salute del partecipante.

L'EQ VAS registra la salute auto-valutata del partecipante su un VAS verticale di 20 cm, dove gli endpoint sono etichettati "La migliore salute che puoi immaginare" e "La peggiore salute che puoi immaginare". Ai partecipanti viene chiesto di mettere una "X" sulla linea che rappresenta la loro salute in quel giorno.
180 giorni
Variazione rispetto al basale nel Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL™) nei bambini
Lasso di tempo: 180 giorni

Valutare l'effetto di DCR-PHXC sulle valutazioni della qualità della vita (QoL) nei pazienti con IP.

Il PedsQL di 23 item è composto da 5 item nelle dimensioni Funzionamento emotivo, sociale e scolastico (Salute psicosociale) e 8 item nella dimensione Funzionamento fisico (Salute fisica). Gli elementi sono valutati in modo inverso su una scala Likert da 0 a 4 e trasformati linearmente in una scala da 0 a 100, in modo che i punteggi più alti indichino un migliore funzionamento e HRQOL. I punteggi di scala sono la somma degli elementi in ciascuna dimensione, divisa per il numero di elementi con risposta.
180 giorni
Cambiamenti dal numero di base di calcoli renali
Lasso di tempo: 180 giorni
Valuta l'effetto di DCR-PHXC sul carico di pietra nei partecipanti con PH1 e grave compromissione renale attraverso l'ecografia renale
180 giorni
Cambiamenti dalla dimensione di base delle calcoli renali
Lasso di tempo: 180 giorni
Valuta l'effetto di DCR-PHXC sul carico di pietra nei partecipanti con PH1 e grave compromissione renale attraverso l'ecografia renale
180 giorni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk company

Investigatori

  • Direttore dello studio: Clinical Transparency (dept. 2834), Novo Nordisk A/S

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

15 aprile 2021

Completamento primario (Stimato)

30 dicembre 2031

Completamento dello studio (Stimato)

30 gennaio 2032

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

24 settembre 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

7 ottobre 2020

Primo Inserito (Effettivo)

8 ottobre 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

24 dicembre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

23 dicembre 2025

Ultimo verificato

1 dicembre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • DCR-PHXC-204

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Malattia renale allo stadio terminale

Prove cliniche su DCR-PHXC

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in Jamaica

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

Sottoscrivi