Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerhed og effektivitet af DCR-PHXC hos patienter med PH1/2 og ESRD (PHYOX7)

23. december 2025 opdateret af: Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk company

Et fase 2 åbent studie til evaluering af sikkerheden og effektiviteten af ​​DCR-PHXC hos patienter med primær hyperoxaluri type 1 eller 2 og svær nyreinsufficiens, med eller uden dialyse

Formålet med denne undersøgelse er at evaluere DCR-PHXC hos deltagere med PH1 eller PH2 og svært nedsat nyrefunktion, med eller uden dialyse.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et åbent, gentagne doser, fase 2-studie af DCR-PHXC hos deltagere med PH1 eller PH2 og svært nedsat nyrefunktion, med eller uden dialyse.

Efter screeningsperioden på op til 35 dage vil deltagerne vende tilbage til klinikken for månedlige doseringsbesøg til og med dag 180. Deltagere, der gennemfører dag 180-besøget, fortsætter med en forlænget opfølgningsperiode og modtager open-label DCR-PHXC i yderligere 3 år, eller indtil DCR-PHXC er kommercielt tilgængelig, alt efter hvad der kommer først. Da deltagere i denne forlængede behandlingsperiode kun vender tilbage til klinikken hver 3. måned, kan deltagere og/eller deres pårørende trænes i hjemmeadministration af DCR-PHXC, eller hjemmesygeplejersker kan hjælpe med administration af DCR-PHXC.

Den samlede varighed af undersøgelsen er cirka 2 år fra første deltager, første besøg, til sidste deltager, sidste Dag 180 besøg, med op til yderligere 3 års forlænget opfølgning.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

28

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige, WC1N3JH
        • Rekruttering
        • Clinical Trial Site
        • Kontakt:
          • Clinical Trial Coordinatoor
      • London, Det Forenede Kongerige, NWG 2Q3
        • Trukket tilbage
        • Clinical Trial Site
  • Forenede Arabiske Emirater
      • Dubai, Forenede Arabiske Emirater, +971
        • Rekruttering
        • Clinical Trial Site
        • Kontakt:
          • Clinical Trial Coordinator
  • Forenede Stater
    • California
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94143
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Clinical Trial Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Clinical Trial Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55905
        • Rekruttering
        • Clinical Trial Site
        • Kontakt:
          • Clinical Trial Coordinator
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10016
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Clinical Trial Site
  • Frankrig
      • Bron, Frankrig, 69677
        • Trukket tilbage
        • Clinical Trial Site
      • Paris, Frankrig, 75019
        • Trukket tilbage
        • Clinical Trial Site
  • Italien
      • Roma, Italien, 00165
        • Trukket tilbage
        • Clinical Trial Site
  • Libanon
      • Beirut, Libanon, 00001
        • Rekruttering
        • Clinical Trial Site
        • Kontakt:
          • Clinical Trial Coordinatoor
  • Marokko
      • Casablanca, Marokko, 2025
        • Trukket tilbage
        • Clinical Trial Site
  • Rumænien
      • Oradea, Rumænien, 410469
        • Trukket tilbage
        • Clinical Trial Site
      • Oradea, Rumænien, 410562
        • Trukket tilbage
        • Clinical Trial Site
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Rekruttering
        • Clinical Trial Site
        • Kontakt:
          • Clinical Trial Coordinator
      • Santa Cruz de Tenerife, Spanien, 38320
        • Trukket tilbage
        • Clinical Trial Site
  • Tyskland
      • Bonn, Tyskland, 53127
        • Rekruttering
        • Clinical Trial Site
        • Kontakt:
          • Clinical Trial Coordinator
      • Heidelberg, Tyskland, 69120
        • Trukket tilbage
        • Clinical Trial Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Fire aldersgrupper af deltagere vil blive tilmeldt, i rækkefølge:

    1. voksne og unge (i alderen ≥ 12 år)
    2. børn i alderen 6 til 11 år
    3. børn i alderen 2 til 5 år
    4. spædbørn og nyfødte fra fødslen til < 2 år
  2. . Dokumenteret diagnose af PH1 eller PH2, bekræftet ved genotypebestemmelse
  3. Estimeret GFR ved screening <30mL/min normaliseret til 1,73m^2 BSA
  4. Gennemsnit af 2 plasmaoxalat >20μmol/L under screening
  5. For deltagere, der modtager hæmodialyse eller peritonealdialyse, skal den samlede varighed af hæmodialyse eller peritonealdialyse være mindre end 18 måneder, og hæmodialyse eller peritonealdialyse skal have været stabilt i mindst 2 uger før screening.

  6. Kropsvægt på:

    1. voksne og unge i alderen ≥ 12 år: ≥ 31,0 kg
    2. børn i alderen 6 til 11 år: ≥ 12 kg
    3. børn i alderen 2 til 5 år: skal fastlægges
    4. spædbørn og nyfødte fra fødslen til < 2 år: skal fastlægges

  7. Mand eller kvinde

    1. Mandlige deltagere:

      • En mandlig deltager med en kvindelig partner i den fødedygtige alder skal acceptere at bruge prævention i behandlingsperioden og i mindst 12 uger efter den sidste dosis af undersøgelsesintervention og afstå fra at donere sæd i denne periode.

    2. Kvindelige deltagere:

      • En kvindelig deltager er berettiget til at deltage, hvis hun ikke er gravid, ikke ammer, og mindst én af følgende betingelser gælder:

      Ikke en kvinde i den fødedygtige alder (WOCBP).

      • ELLER
      • En WOCBP, der accepterer at følge præventionsvejledningen i behandlingsperioden og i mindst 12 uger efter den sidste dosis af undersøgelsesintervention og accepterer at afstå fra at høste/fryse æg i denne periode.
    3. Præventionsbrug af mænd eller kvinder bør være i overensstemmelse med lokale regler vedrørende præventionsmetoder for dem, der deltager i kliniske undersøgelser.

  8. Deltageren (og/eller deltagerens forælder eller værge, hvis deltageren er mindreårig [defineret som patient <18 år eller yngre end myndig i henhold til lokale regler]) er i stand til at give underskrevet informeret samtykke, hvilket omfatter overholdelse af de krav og begrænsninger, der er anført i den informerede samtykkeformular (ICF) og i protokollen.

    1. Unge (12 til < 18 år eller ældre end 12 år, men yngre end myndig i henhold til lokale regler) skal kunne give skriftligt samtykke til deltagelse.
    2. For børn under 12 år vil samtykke være baseret på lokale regler
  9. Tilknyttet eller er begunstiget af et sygesikringssystem (hvis relevant i henhold til nationale regler)

Ekskluderingskriterier:

  1. Forudgående levertransplantation; eller planlagt transplantation inden for 6 måneder efter dag 1. Forudgående nyretransplantation er tilladt.
  2. Dokumenteret tegn på kliniske manifestationer af svær systemisk oxalose (herunder allerede eksisterende nethinde-, hjerte- eller hudforkalkninger eller historie med alvorlige knoglesmerter, patologiske frakturer eller knogledeformationer)

  3. Tilstedeværelse af enhver tilstand eller komorbiditet, der ville forstyrre undersøgelsesoverholdelse eller datafortolkning eller potentielt påvirke patientsikkerheden, herunder, men ikke begrænset til:

    1. Alvorlig sammenfaldende sygdom
    2. Kendte årsager til aktiv leversygdom/-skade (f.eks. alkoholisk leversygdom, ikke-alkoholisk fedtleversygdom/steatohepatitis)
    3. Ikke-PH-relaterede tilstande, der bidrager til nyreinsufficiens
    4. Lægens bekymringer om indtagelse af misbrugsstoffer eller overdreven alkoholindtagelse eller historie med overdreven alkoholindtagelse i de 2 år forud for indskrivning (defineret som ≥ 21 enheder alkohol om ugen hos mænd og ≥ 14 enheder alkohol om ugen hos kvinder; hvor en "enhed" alkohol svarer til en 12 ounce øl, 4 ounce glas vin eller 1 ounce shot hård spiritus)
  4. Brug af et RNAi-lægemiddel, andet DCR-PHXC, inden for de sidste 6 måneder

  5. Anamnese med en eller flere af følgende reaktioner på en oligonukleotidbaseret behandling:

    1. Alvorlig trombocytopeni (trombocyttal ≤ 100.000/µL)
    2. Hepatotoksicitet, defineret som alanintransaminase (ALT) eller aspartattransaminase (AST) > 3 gange den øvre grænse for normal (ULN) og total bilirubin > 2 × ULN eller international normalized ratio (INR) >1,5
    3. Alvorlige influenzalignende symptomer, der fører til afbrydelse af behandlingen
    4. Lokaliseret hudreaktion fra injektionen (graderet alvorlig), hvilket fører til afbrydelse af behandlingen
    5. Koagulopati/klinisk signifikant forlængelse af størkningstiden
  6. Deltagelse i ethvert klinisk studie, hvor de modtog et andet forsøgslægemiddel (IMP) end DCR-PHXC inden for 4 måneder før screening.
  7. Unormale leverfunktionsprøver: ALAT og/eller ASAT >1,5 × ULN for alder og køn
  8. Positiv anti-dobbeltstrenget deoxyribonukleinsyre (anti-dsDNA) antistoftest ved screening
  9. Kendt overfølsomhed over for DCR-PHXC eller nogen af ​​dets ingredienser
  10. Manglende evne eller vilje til at overholde de specificerede undersøgelsesprocedurer, herunder livsstilsovervejelserne

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Open-Label DCR-PHXC
Open-Label månedlig subkutan injektion af DCR-PHXC baseret på alder og vægt.
Medicin: DCR-PHXC
Månedlig dosering i hele studieperioden
Andre navne:
  • Nedosiran

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhed: Forekomst af hændelser
Tidsramme: 180 dage
At vurdere effektiviteten af ​​DCR-PHXC til at sænke Pox hos deltagere med PH1 og svær nyreinsufficiens, med eller uden hæmodialyse eller peritonealdialyse.
180 dage
Sikkerhed: Forekomst af begivenheder
Tidsramme: 180 dage
Karakteriserer sikkerheden for DCR-PHXC hos deltagere med PH1 og alvorlig nedsat nyrefunktion med eller uden dialyse.
180 dage

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i plasmaoxalatkoncentration
Tidsramme: 180 dage
For at evaluere effekten af ​​DCR-PHXC på plasmaoxalatkoncentrationen fra baseline til dag 180
180 dage
At karakterisere PK af DCR PHXC hos patienter med PH ved at observere sekundære parametre for området under kurven.
Tidsramme: 180 dage
Population og individuelle farmakokinetiske (PK) parametre for DCR PHXC, herunder sekundære parametre for area under the curve (AUC)
180 dage
At karakterisere PK af DCR PHXC hos patienter med PH ved at observere maksimal observeret koncentration (Cmax).
Tidsramme: 180 dage
Population og individuelle farmakokinetiske (PK) parametre for DCR PHXC, inklusive maksimal observeret koncentration (Cmax)
180 dage
At karakterisere PK af DCR PHXC hos patienter med PH ved at observere minimumskoncentration (Cmin).
Tidsramme: 180 dage
Population og individuelle farmakokinetiske (PK) parametre for DCR PHXC, inklusive minimum observeret koncentration (Cmin)
180 dage
At karakterisere PK af DCR PHXC hos patienter med PH ved at observere maksimal koncentration (Tmax).
Tidsramme: 180 dage
Population og individuelle farmakokinetiske (PK) parametre for DCR PHXC, inklusive tid til maksimal koncentration (Tmax)
180 dage
At karakterisere PK af DCR PHXC hos patienter med PH ved at observere terminal eliminationshalveringstid (t1/2).
Tidsramme: 180 dage
Population og individuelle farmakokinetiske (PK) parametre for DCR PHXC, inklusive terminal eliminationshalveringstid (t1/2)
180 dage
Ændring i hyppigheden af ​​dialyse
Tidsramme: 180 dage
Ændring fra baseline i hyppigheden af ​​dialyse over 180 dage
180 dage
Ændring i varigheden af ​​dialyse
Tidsramme: 180 dage
Ændring fra baseline i dialysevarigheden over 180 dage
180 dage

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i den korte form (36) sundhedsundersøgelse (SF-36®) hos voksne
Tidsramme: 180 dage

At evaluere effekten af ​​DCR-PHXC på vurderinger af livskvalitet (QoL) hos patienter med PH.

SF 36 er et sæt generiske, sammenhængende og let administrerede livskvalitetsmål, der anvender 8 sundhedskoncepter: fysisk funktion, kropslig smerte, rollebegrænsninger på grund af fysiske helbredsproblemer, rollebegrænsninger på grund af personlige eller følelsesmæssige problemer, følelsesmæssig trivsel, social funktion, energi/træthed og generelle sundhedsopfattelser. Det inkluderer også et enkelt element, der giver en indikation af opfattet ændring i sundhed. De 36 genstande er identiske med MOS SF 36 beskrevet i Ware og Sherbourne (1992). Deltagerne reagerer på hvert punkt på en kategorisk skala. Kategoriske svar omdannes til et interval fra 0 til 100, så den laveste og højest mulige score er henholdsvis 0 og 100. Alle emner scores således, at en høj score definerer en mere gunstig sundhedstilstand
180 dage
Skift fra baseline i EQ-5D-5L™ hos voksne
Tidsramme: 180 dage

At evaluere effekten af ​​DCR-PHXC på vurderinger af livskvalitet (QoL) hos patienter med PH.

EQ-5D-5L består af det EQ 5D beskrivende system og EQ visuelle analoge skala (EQ VAS).

Det beskrivende system har 5 dimensioner: mobilitet, egenomsorg, sædvanlige aktiviteter, smerter/ubehag og angst/depression. Hver dimension har 5 niveauer: ingen problemer, små problemer, moderate problemer, alvorlige problemer og ekstreme problemer. Cifrene for de 5 dimensioner kan kombineres til et 5-cifret tal, der beskriver deltagerens helbredstilstand.

EQ VAS registrerer deltagerens selvvurderede helbred på en 20 cm lodret VAS, hvor endepunkterne er mærket 'Det bedste helbred du kan forestille dig' og 'Det værste helbred du kan forestille dig'. Deltagerne bliver bedt om at sætte et "X" på linjen, der repræsenterer deres helbred den dag.
180 dage
Ændring fra baseline i Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL™) hos børn
Tidsramme: 180 dage

At evaluere effekten af ​​DCR-PHXC på vurderinger af livskvalitet (QoL) hos patienter med PH.

PedsQL med 23 elementer består af 5 elementer i dimensionerne Emotionel, Social og Skolefunktion (Psykosocial Sundhed) og 8 elementer i Dimensionen Fysisk Funktion (Fysisk Sundhed). Elementer scores omvendt på en Likert-skala fra 0 til 4 og transformeres lineært til en skala fra 0 til 100, så højere score indikerer bedre funktion og HRQOL. Skala Scores er summen af ​​emnerne i hver dimension divideret med antallet af besvarede emner.
180 dage
Ændringer fra baselineantal nyresten
Tidsramme: 180 dage
Evaluer effekten af ​​DCR-PHXC på stenbelastning hos deltagere med PH1 og alvorlig nedsat nyrefunktion gennem nyre
180 dage
Ændringer fra baseline -størrelse på nyresten
Tidsramme: 180 dage
Evaluer effekten af ​​DCR-PHXC på stenbelastning hos deltagere med PH1 og alvorlig nedsat nyrefunktion gennem nyre
180 dage

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk company

Efterforskere

  • Studieleder: Clinical Transparency (dept. 2834), Novo Nordisk A/S

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

15. april 2021

Primær færdiggørelse (Anslået)

30. december 2031

Studieafslutning (Anslået)

30. januar 2032

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

24. september 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

7. oktober 2020

Først opslået (Faktiske)

8. oktober 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

24. december 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

23. december 2025

Sidst verificeret

1. december 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • DCR-PHXC-204

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Slutstadie nyresygdom

Kliniske forsøg med DCR-PHXC

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Ethiopia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner