Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Bezpieczeństwo i skuteczność DCR-PHXC u pacjentów z PH1/2 i ESRD (PHYOX7)

23 grudnia 2025 zaktualizowane przez: Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk company

Otwarte badanie fazy 2 oceniające bezpieczeństwo i skuteczność DCR-PHXC u pacjentów z pierwotną hiperoksalurią typu 1 lub 2 i ciężkimi zaburzeniami czynności nerek, dializowanymi lub bez

Celem tego badania jest ocena DCR-PHXC u uczestników z PH1 lub PH2 i ciężkimi zaburzeniami czynności nerek, z lub bez dializy.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to otwarte, powtarzane badanie fazy 2 DCR-PHXC u uczestników z PH1 lub PH2 i ciężkimi zaburzeniami czynności nerek, z dializą lub bez.

Po trwającym do 35 dni okresie badań przesiewowych uczestnicy powrócą do kliniki na comiesięczne wizyty kontrolne do dnia 180. Uczestnicy, którzy pomyślnie przejdą wizytę w dniu 180, będą kontynuować przedłużony okres obserwacji i będą otrzymywać DCR-PHXC metodą otwartej próby przez dodatkowe 3 lata lub do czasu, gdy DCR-PHXC będzie dostępny na rynku, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej. Ponieważ uczestnicy tego przedłużonego okresu leczenia będą powracać do kliniki tylko co 3 miesiące, uczestnicy i/lub ich opiekunowie mogą zostać przeszkoleni w zakresie podawania DCR-PHXC w domu lub pielęgniarki mogą asystować przy podawaniu DCR-PHXC.

Całkowity czas trwania badania wynosi około 2 lat od pierwszego uczestnika, pierwszej wizyty, do ostatniego uczestnika, ostatniej wizyty w dniu 180, z dodatkowymi 3 latami przedłużonej obserwacji.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

28

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Bron, Francja, 69677
        • Wycofane
        • Clinical Trial Site
      • Paris, Francja, 75019
        • Wycofane
        • Clinical Trial Site
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania, 08035
        • Rekrutacyjny
        • Clinical Trial Site
        • Kontakt:
          • Clinical Trial Coordinator
      • Santa Cruz de Tenerife, Hiszpania, 38320
        • Wycofane
        • Clinical Trial Site
  • Liban
      • Beirut, Liban, 00001
        • Rekrutacyjny
        • Clinical Trial Site
        • Kontakt:
          • Clinical Trial Coordinatoor
  • Maroko
      • Casablanca, Maroko, 2025
        • Wycofane
        • Clinical Trial Site
  • Niemcy
      • Bonn, Niemcy, 53127
        • Rekrutacyjny
        • Clinical Trial Site
        • Kontakt:
          • Clinical Trial Coordinator
      • Heidelberg, Niemcy, 69120
        • Wycofane
        • Clinical Trial Site
  • Rumunia
      • Oradea, Rumunia, 410469
        • Wycofane
        • Clinical Trial Site
      • Oradea, Rumunia, 410562
        • Wycofane
        • Clinical Trial Site
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94143
        • Aktywny, nie rekrutujący
        • Clinical Trial Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Aktywny, nie rekrutujący
        • Clinical Trial Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55905
        • Rekrutacyjny
        • Clinical Trial Site
        • Kontakt:
          • Clinical Trial Coordinator
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10016
        • Aktywny, nie rekrutujący
        • Clinical Trial Site
  • Włochy
      • Roma, Włochy, 00165
        • Wycofane
        • Clinical Trial Site
  • Zjednoczone Emiraty Arabskie
      • Dubai, Zjednoczone Emiraty Arabskie, +971
        • Rekrutacyjny
        • Clinical Trial Site
        • Kontakt:
          • Clinical Trial Coordinator
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo, WC1N3JH
        • Rekrutacyjny
        • Clinical Trial Site
        • Kontakt:
          • Clinical Trial Coordinatoor
      • London, Zjednoczone Królestwo, NWG 2Q3
        • Wycofane
        • Clinical Trial Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Zgłoszone zostaną cztery grupy wiekowe uczestników, kolejno:

    1. dorośli i młodzież (w wieku ≥ 12 lat)
    2. dzieci w wieku od 6 do 11 lat
    3. dzieci w wieku od 2 do 5 lat
    4. niemowlęta i noworodki w wieku od urodzenia do < 2 lat
  2. . Udokumentowana diagnoza PH1 lub PH2 potwierdzona genotypowaniem
  3. Szacowany GFR podczas badania przesiewowego <30 ml/min znormalizowany do 1,73 m^2 BSA
  4. Średnia z 2 szczawianów osocza >20μmol/L podczas badania przesiewowego
  5. W przypadku uczestników poddawanych hemodializie lub dializie otrzewnowej całkowity czas trwania hemodializy lub dializy otrzewnowej musi być krótszy niż 18 miesięcy, a schemat hemodializy lub dializy otrzewnowej musi być stabilny przez co najmniej 2 tygodnie przed badaniem przesiewowym.

  6. Masa ciała:

    1. dorośli i młodzież w wieku ≥ 12 lat: ≥ 31,0 kg
    2. dzieci w wieku od 6 do 11 lat: ≥ 12 kg
    3. dzieci od 2 do 5 lat: do ustalenia
    4. niemowlęta i noworodki od urodzenia do <2 lat: do ustalenia

  7. Mężczyzna czy kobieta

    1. Uczestnicy płci męskiej:

      • Uczestnik płci męskiej mający partnerkę w wieku rozrodczym musi wyrazić zgodę na stosowanie antykoncepcji w okresie leczenia i przez co najmniej 12 tygodni po przyjęciu ostatniej dawki interwencji badawczej oraz powstrzymać się od oddawania nasienia w tym okresie.

    2. Uczestniczki:

      • Uczestniczka może wziąć udział, jeśli nie jest w ciąży, nie karmi piersią i spełnia co najmniej jeden z poniższych warunków:

      Nie jest kobietą w wieku rozrodczym (WOCBP).

      • LUB
      • WOCBP, który zgadza się przestrzegać wskazówek dotyczących antykoncepcji w okresie leczenia i przez co najmniej 12 tygodni po ostatniej dawce badanej interwencji i zgadza się powstrzymać od zbierania/zamrażania komórek jajowych w tym okresie.
    3. Stosowanie środków antykoncepcyjnych przez mężczyzn i kobiety powinno być zgodne z lokalnymi przepisami dotyczącymi metod antykoncepcji dla osób uczestniczących w badaniach klinicznych.

  8. Uczestnik (i/lub rodzic lub opiekun prawny uczestnika, jeśli uczestnik jest nieletni [zdefiniowany jako pacjent w wieku <18 lat lub młodszy niż pełnoletność zgodnie z lokalnymi przepisami]) jest w stanie wyrazić świadomą zgodę w formie pisemnej, co obejmuje przestrzeganie wymagania i ograniczenia wymienione w formularzu świadomej zgody (ICF) oraz w protokole.

    1. Młodzież (w wieku od 12 do <18 lat lub w wieku powyżej 12 lat, ale poniżej wieku pełnoletności zgodnie z lokalnymi przepisami) musi być w stanie przedstawić pisemną zgodę na udział.
    2. W przypadku dzieci w wieku poniżej 12 lat zgoda będzie oparta na lokalnych przepisach
  9. Jest powiązany z systemem ubezpieczenia zdrowotnego lub jest beneficjentem systemu ubezpieczenia zdrowotnego (jeśli dotyczy zgodnie z przepisami krajowymi)

Kryteria wyłączenia:

  1. Przebyty przeszczep wątroby; lub zaplanowanego przeszczepu w ciągu 6 miesięcy od Dnia 1. Dopuszcza się wcześniejsze przeszczepienie nerki.
  2. Udokumentowane objawy kliniczne ciężkiej szczawiozy ogólnoustrojowej (w tym istniejące wcześniej zwapnienia siatkówki, serca lub skóry lub ostry ból kości w wywiadzie, patologiczne złamania lub deformacje kości)

  3. Obecność jakiegokolwiek stanu lub chorób współistniejących, które mogłyby zakłócić zgodność badania lub interpretację danych lub potencjalnie wpłynąć na bezpieczeństwo pacjenta, w tym między innymi:

    1. Ciężka współistniejąca choroba
    2. Znane przyczyny czynnej choroby/uszkodzenia wątroby (np. alkoholowa choroba wątroby, niealkoholowe stłuszczenie wątroby/stłuszczeniowe zapalenie wątroby)
    3. Stany niezwiązane z PH przyczyniające się do niewydolności nerek
    4. Obawy lekarza dotyczące przyjmowania narkotyków lub nadmiernego spożycia alkoholu lub nadmiernego spożycia alkoholu w wywiadzie w ciągu 2 lat poprzedzających włączenie do badania (zdefiniowane jako ≥ 21 jednostek alkoholu tygodniowo u mężczyzn i ≥ 14 jednostek alkoholu tygodniowo u kobiet; gdzie „jednostka” alkoholu odpowiada 12-uncjowemu piwu, 4-uncjowemu kieliszkowi wina lub 1-uncjowemu kieliszkowi mocnego alkoholu)
  4. Stosowanie leku RNAi, innego DCR-PHXC, w ciągu ostatnich 6 miesięcy

  5. Historia jednej lub więcej z następujących reakcji na terapię opartą na oligonukleotydach:

    1. Ciężka trombocytopenia (liczba płytek krwi ≤ 100 000/µl)
    2. Hepatotoksyczność, zdefiniowana jako transaminaza alaninowa (ALT) lub transaminaza asparaginianowa (AST) > 3-krotność górnej granicy normy (GGN) i stężenie bilirubiny całkowitej > 2 × GGN lub międzynarodowy współczynnik znormalizowany (INR) > 1,5
    3. Ciężkie objawy grypopodobne prowadzące do przerwania leczenia
    4. Miejscowa reakcja skórna po wstrzyknięciu (o nasileniu ciężkim) prowadząca do przerwania leczenia
    5. Koagulopatia/istotne klinicznie wydłużenie czasu krzepnięcia
  6. Udział w jakimkolwiek badaniu klinicznym, w którym otrzymali badany produkt leczniczy (IMP) inny niż DCR-PHXC w ciągu 4 miesięcy przed badaniem przesiewowym.
  7. Nieprawidłowe wyniki testów czynnościowych wątroby: AlAT i/lub AspAT >1,5 × GGN dla wieku i płci
  8. Dodatni wynik testu przeciwciał przeciwko dwuniciowemu kwasowi dezoksyrybonukleinowemu (anty-dsDNA) podczas badania przesiewowego
  9. Znana nadwrażliwość na DCR-PHXC lub którykolwiek z jego składników
  10. Niezdolność lub niechęć do przestrzegania określonych procedur badania, w tym względów związanych ze stylem życia

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Otwarta etykieta DCR-PHXC
Comiesięczne podskórne wstrzykiwanie DCR-PHXC metodą otwartej próby w zależności od wieku i masy ciała.
Lek: DCR-PHXC
Miesięczne dawkowanie przez cały okres badania
Inne nazwy:
  • Nedosiran

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Bezpieczeństwo: występowanie zdarzeń
Ramy czasowe: 180 dni
Ocena skuteczności DCR-PHXC w zmniejszaniu ryzyka ospy u uczestników z PH1 i ciężkimi zaburzeniami czynności nerek, z lub bez hemodializy lub dializy otrzewnowej.
180 dni
Bezpieczeństwo: występowanie zdarzeń
Ramy czasowe: 180 dni
Charakteryzuj bezpieczeństwo DCR-PHXC u uczestników z PH1 i ciężkim zaburzeniami nerek, z dializą lub bez.
180 dni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana od wartości początkowej stężenia szczawianu w osoczu
Ramy czasowe: 180 dni
Ocena wpływu DCR-PHXC na stężenie szczawianu w osoczu od wartości początkowej do dnia 180
180 dni
Scharakteryzowanie farmakokinetyki DCR PHXC u pacjentów z PH poprzez obserwację parametrów drugorzędowych pola pod krzywą.
Ramy czasowe: 180 dni
Populacyjne i indywidualne parametry farmakokinetyczne (PK) dla DCR PHXC, w tym drugorzędowe parametry pola pod krzywą (AUC)
180 dni
Scharakteryzowanie farmakokinetyki DCR PHXC u pacjentów z PH poprzez obserwację maksymalnego zaobserwowanego stężenia (Cmax).
Ramy czasowe: 180 dni
Populacja i indywidualne parametry farmakokinetyczne (PK) dla DCR PHXC, w tym maksymalne zaobserwowane stężenie (Cmax)
180 dni
Scharakteryzowanie farmakokinetyki DCR PHXC u pacjentów z PH poprzez obserwację minimalnego stężenia (Cmin).
Ramy czasowe: 180 dni
Populacja i indywidualne parametry farmakokinetyczne (PK) dla DCR PHXC, w tym minimalne obserwowane stężenie (Cmin)
180 dni
Scharakteryzowanie farmakokinetyki DCR PHXC u pacjentów z PH przez obserwację maksymalnego stężenia (Tmax).
Ramy czasowe: 180 dni
Populacja i indywidualne parametry farmakokinetyczne (PK) dla DCR PHXC, w tym czas do osiągnięcia maksymalnego stężenia (Tmax)
180 dni
Scharakteryzowanie farmakokinetyki DCR PHXC u pacjentów z PH przez obserwację okresu półtrwania w końcowej fazie eliminacji (t1/2).
Ramy czasowe: 180 dni
Populacja i indywidualne parametry farmakokinetyczne (PK) dla DCR PHXC, w tym okres półtrwania w końcowej fazie eliminacji (t1/2)
180 dni
Zmiana częstotliwości dializ
Ramy czasowe: 180 dni
Zmiana częstotliwości dializy w stosunku do wartości wyjściowej w ciągu 180 dni
180 dni
Zmiana czasu trwania dializy
Ramy czasowe: 180 dni
Zmiana w stosunku do wartości początkowej w czasie trwania dializy w ciągu 180 dni
180 dni

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana w stosunku do stanu początkowego w krótkiej formie (36) ankiety zdrowotnej (SF-36®) u dorosłych
Ramy czasowe: 180 dni

Ocena wpływu DCR-PHXC na ocenę jakości życia (QoL) u pacjentów z PH.

Skala SF 36 to zestaw ogólnych, spójnych i łatwych do zastosowania mierników jakości życia, które uwzględniają 8 koncepcji zdrowia: funkcjonowanie fizyczne, ból ciała, ograniczenia roli z powodu problemów ze zdrowiem fizycznym, ograniczenia roli z powodu problemów osobistych lub emocjonalnych, emocjonalne dobre samopoczucie, funkcjonowanie społeczne, energia/zmęczenie i ogólne postrzeganie zdrowia. Zawiera również jedną pozycję, która wskazuje na postrzeganą zmianę stanu zdrowia. 36 elementów jest identycznych z MOS SF 36 opisanym w Ware i Sherbourne (1992). Uczestnicy odpowiadają na każdą pozycję na skali kategorycznej. Odpowiedzi kategoryczne są przekształcane do zakresu od 0 do 100, tak aby najniższy i najwyższy możliwy wynik wynosił odpowiednio 0 i 100. Wszystkie pozycje są punktowane w taki sposób, że wysoki wynik określa korzystniejszy stan zdrowia
180 dni
Zmiana od linii podstawowej w EQ-5D-5L™ u dorosłych
Ramy czasowe: 180 dni

Ocena wpływu DCR-PHXC na ocenę jakości życia (QoL) u pacjentów z PH.

EQ-5D-5L składa się z systemu opisowego EQ 5D oraz wizualnej skali analogowej EQ (EQ VAS).

System opisowy ma 5 wymiarów: mobilność, dbanie o siebie, zwykłe czynności, ból/dyskomfort i niepokój/depresja. Każdy wymiar ma 5 poziomów: brak problemów, niewielkie problemy, umiarkowane problemy, poważne problemy i ekstremalne problemy. Cyfry dla 5 wymiarów można połączyć w 5-cyfrową liczbę opisującą stan zdrowia uczestnika.

EQ VAS rejestruje samoocenę stanu zdrowia uczestnika na 20-centymetrowym pionowym VAS, gdzie punkty końcowe są oznaczone jako „Najlepszy stan zdrowia, jaki można sobie wyobrazić” i „Najgorszy stan zdrowia, jaki można sobie wyobrazić”. Uczestnicy proszeni są o postawienie „X” na linii reprezentującej ich stan zdrowia w danym dniu.
180 dni
Zmiana od wartości początkowej w Inwentarzu Jakości Życia Pediatrii (PedsQL™) u dzieci
Ramy czasowe: 180 dni

Ocena wpływu DCR-PHXC na ocenę jakości życia (QoL) u pacjentów z PH.

Składający się z 23 pozycji kwestionariusz PedsQL składa się z 5 pozycji w wymiarze emocjonalnym, społecznym i szkolnym (zdrowie psychospołeczne) oraz 8 pozycji w wymiarze fizycznym (zdrowie fizyczne). Pozycje są odwrotnie punktowane w skali Likerta od 0 do 4 i przekształcane liniowo do skali od 0 do 100, tak że wyższe wyniki wskazują na lepsze funkcjonowanie i HRQOL. Wyniki skali to suma pozycji w każdym wymiarze podzielona przez liczbę pozycji, na które udzielono odpowiedzi.
180 dni
Zmiany z wyjściowej liczby kamieni nerkowych
Ramy czasowe: 180 dni
Oceń wpływ DCR-PHXC na obciążenie kamienia u uczestników z PH1 i ciężkim zaburzeniami nerek poprzez ultradźwięki nerek
180 dni
Zmiany z podstawowej wielkości kamieni nerkowych
Ramy czasowe: 180 dni
Oceń wpływ DCR-PHXC na obciążenie kamienia u uczestników z PH1 i ciężkim zaburzeniami nerek poprzez ultradźwięki nerek
180 dni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk company

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Clinical Transparency (dept. 2834), Novo Nordisk A/S

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

15 kwietnia 2021

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

30 grudnia 2031

Ukończenie studiów (Szacowany)

30 stycznia 2032

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

24 września 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

7 października 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

8 października 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

24 grudnia 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

23 grudnia 2025

Ostatnia weryfikacja

1 grudnia 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • DCR-PHXC-204

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na DCR-PHXC

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Papua New Guinea

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj