PH1/2 및 ESRD 환자에서 DCR-PHXC의 안전성 및 효능 (PHYOX7)
원발성 고산소뇨증 유형 1 또는 2 및 투석 여부에 관계없이 심각한 신장 장애가 있는 환자에서 DCR-PHXC의 안전성 및 효능을 평가하기 위한 2상 공개 라벨 연구
연구 개요
상세 설명
이것은 투석 여부에 관계없이 PH1 또는 PH2 및 중증 신장 장애가 있는 참가자를 대상으로 한 DCR-PHXC의 오픈 라벨 반복 투여 2상 연구입니다.
최대 35일의 스크리닝 기간 후 참가자는 180일까지 월별 투약 방문을 위해 클리닉으로 돌아갑니다. 180일차 방문을 성공적으로 완료한 참가자는 연장된 후속 조치 기간을 계속 유지하고 공개 라벨 DCR-PHXC를 추가 3년 동안 또는 DCR-PHXC가 상용화될 때까지(둘 중 먼저 도래하는 시점) 받게 됩니다. 이 연장된 치료 기간의 참가자는 3개월마다 클리닉으로 돌아오므로 참가자 및/또는 간병인은 DCR-PHXC의 가정 내 관리에 대해 교육을 받거나 가정 건강 간호사가 DCR -PHXC의 관리를 지원할 수 있습니다.
연구의 총 기간은 첫 번째 참가자, 첫 번째 방문에서 마지막 참가자인 마지막 180일 방문까지 약 2년이며 추가로 최대 3년의 연장된 후속 조치가 있습니다.
연구 유형
등록 (추정된)
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
연구 연락처
- 이름: Novo Nordisk
- 전화번호: (+1) 866-867-7178
- 이메일: clinicaltrials@novonordisk.com
연구 장소
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Bonn, 독일, 53127
- 모병
- Clinical Trial Site
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연락하다:
- Clinical Trial Coordinator
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Heidelberg, 독일, 69120
- 빼는
- Clinical Trial Site
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Beirut, 레바논, 00001
- 모병
- Clinical Trial Site
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연락하다:
- Clinical Trial Coordinatoor
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Oradea, 루마니아, 410469
- 빼는
- Clinical Trial Site
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Oradea, 루마니아, 410562
- 빼는
- Clinical Trial Site
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Casablanca, 모로코, 2025
- 빼는
- Clinical Trial Site
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California
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San Francisco, California, 미국, 94143
- 모집하지 않고 적극적으로
- Clinical Trial Site
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02115
- 모집하지 않고 적극적으로
- Clinical Trial Site
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, 미국, 55905
- 모병
- Clinical Trial Site
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연락하다:
- Clinical Trial Coordinator
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New York
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New York, New York, 미국, 10016
- 모집하지 않고 적극적으로
- Clinical Trial Site
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Barcelona, 스페인, 08035
- 모병
- Clinical Trial Site
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연락하다:
- Clinical Trial Coordinator
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Santa Cruz de Tenerife, 스페인, 38320
- 빼는
- Clinical Trial Site
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Dubai, 아랍 에미리트, +971
- 모병
- Clinical Trial Site
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연락하다:
- Clinical Trial Coordinator
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London, 영국, WC1N3JH
- 모병
- Clinical Trial Site
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연락하다:
- Clinical Trial Coordinatoor
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London, 영국, NWG 2Q3
- 빼는
- Clinical Trial Site
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Roma, 이탈리아, 00165
- 빼는
- Clinical Trial Site
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Bron, 프랑스, 69677
- 빼는
- Clinical Trial Site
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Paris, 프랑스, 75019
- 빼는
- Clinical Trial Site
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
참가자의 4개 연령 그룹이 순서대로 등록됩니다.
- 성인 및 청소년(12세 이상)
- 6~11세 어린이
- 2~5세 어린이
- 출생부터 2세 미만의 유아 및 신생아
- . 유전형 분석으로 확인된 PH1 또는 PH2의 문서화된 진단
- 1.73m^2 BSA로 정규화된 <30mL/분 스크리닝 시 예상 GFR
- 스크리닝 중 2 플라즈마 옥살레이트 >20μmol/L의 평균
- 혈액 투석 또는 복막 투석을 받는 참가자의 경우 총 혈액 투석 또는 복막 투석 기간이 18개월 미만이어야 하고 혈액 투석 또는 복막 투석 요법이 스크리닝 전 최소 2주 동안 안정적이어야 합니다.
체중:
- 성인 및 12세 이상 청소년: ≥ 31.0 kg
- 6~11세 어린이: ≥ 12kg
- 2~5세 어린이: 추후 결정
- 출생부터 2세 미만의 유아 및 신생아: 추후 결정
남성 또는 여성
남성 참가자:
- 가임 여성 파트너가 있는 남성 참가자는 치료 기간 동안과 연구 개입의 마지막 투약 후 최소 12주 동안 피임 사용에 동의해야 하며 이 기간 동안 정자 기증을 삼가야 합니다.
여성 참가자:
- 여성 참가자는 임신하지 않았거나 모유 수유 중이 아니며 다음 조건 중 하나 이상이 적용되는 경우 참가할 수 있습니다.
가임 여성(WOCBP)이 아닙니다.
- 또는
- WOCBP는 치료 기간 동안 및 연구 개입의 마지막 투약 후 최소 12주 동안 피임 지침을 따르기로 동의하고 이 기간 동안 난자 채취/냉동을 자제하는 데 동의합니다.
- 남성 또는 여성의 피임법 사용은 임상 연구 참여자의 피임 방법에 관한 현지 규정과 일치해야 합니다.
참가자(및/또는 참가자가 미성년자인 경우 참가자의 부모 또는 법적 보호자[현지 규정에 따라 18세 미만 또는 성년 미만의 환자로 정의됨])는 서명된 사전 동의를 제공할 수 있으며 여기에는 정보에 입각한 동의서(ICF) 및 프로토콜에 나열된 요구 사항 및 제한 사항.
- 청소년(12세에서 18세 미만 또는 12세 이상이지만 현지 규정에 따라 성년 미만)은 참여에 대한 서면 동의를 제공할 수 있어야 합니다.
- 12세 미만 어린이의 경우 현지 규정에 따라 동의합니다.
- 건강 보험 시스템에 가입했거나 수혜자입니다(국가 규정에 따라 적용되는 경우).
제외 기준:
- 이전 간 이식; 또는 1일차로부터 6개월 이내에 예정된 이식. 사전 신장 이식이 허용됩니다.
- 심각한 전신 옥살산증(기존의 망막, 심장 또는 피부 석회화 또는 심각한 뼈 통증, 병적 골절 또는 뼈 변형의 병력 포함)의 임상 증상에 대한 문서화된 증거
다음을 포함하되 이에 국한되지 않는 연구 준수 또는 데이터 해석을 방해하거나 잠재적으로 환자 안전에 영향을 미칠 수 있는 상태 또는 동반 질환의 존재:
- 심각한 병발성 질병
- 활동성 간 질환/손상의 알려진 원인(예: 알코올성 간 질환, 비알코올성 지방간 질환/지방간염)
- 신장 기능 부전에 기여하는 비PH 관련 상태
- 남용 약물 섭취 또는 과도한 알코올 섭취 또는 등록 전 2년 동안 과도한 알코올 섭취 이력에 대한 의사의 우려(남성의 경우 주당 알코올 ≥ 21단위, 여성의 경우 주당 알코올 ≥ 14단위로 정의됨) 알코올의 "단위"는 맥주 12온스, 와인 4온스, 독주 1온스에 해당합니다.
- 지난 6개월 이내에 RNAi 약물, 기타 DCR-PHXC 사용
올리고뉴클레오티드 기반 요법에 대한 다음 반응 중 하나 이상의 병력:
- 중증 혈소판 감소증(혈소판 수 ≤ 100,000/µL)
- 알라닌 트랜스아미나제(ALT) 또는 아스파르테이트 트랜스아미나제(AST) > 정상 상한치(ULN)의 3배 및 총 빌리루빈 > 2 × ULN 또는 국제 표준화 비율(INR) >1.5로 정의되는 간독성
- 치료 중단으로 이어지는 심각한 독감 유사 증상
- 치료 중단으로 이어지는 주사로 인한 국소 피부 반응(심각도 등급)
- 응고병증/응고 시간의 임상적으로 유의미한 연장
- 스크리닝 전 4개월 이내에 DCR-PHXC 이외의 연구 의약품(IMP)을 받은 모든 임상 연구에 참여.
- 간 기능 검사 이상: 연령 및 성별에 대한 ALT 및/또는 AST >1.5 × ULN
- 스크리닝 시 양성 항이중가닥 데옥시리보핵산(항-dsDNA) 항체 검사
- DCR-PHXC 또는 그 성분에 대해 알려진 과민증
- 라이프 스타일 고려 사항을 포함하여 지정된 연구 절차를 준수할 수 없거나 따르지 않음
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 순차적 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 오픈 라벨 DCR-PHXC
연령 및 체중을 기준으로 DCR-PHXC의 오픈 라벨 월간 피하 주사.
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연구 기간 내내 월간 투여
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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안전: 사건 발생률
기간: 180일
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혈액투석 또는 복막투석 유무에 관계없이 PH1 및 중증 신장 장애가 있는 참가자의 수두를 낮추는 DCR-PHXC의 효능을 평가합니다.
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180일
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안전 : 사건의 발생률
기간: 180 일
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투석 유무에 관계없이 PH1 및 심각한 신장 장애를 가진 참가자에서 DCR-PHXC의 안전성을 특성화하십시오.
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180 일
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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혈장 옥살레이트 농도의 기준선으로부터의 변화
기간: 180일
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기준선에서 180일까지 혈장 옥살레이트 농도에 대한 DCR-PHXC의 효과를 평가하기 위해
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180일
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곡선 아래 영역의 2차 매개변수를 관찰하여 PH 환자에서 DCR PHXC의 PK를 특성화합니다.
기간: 180일
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곡선 아래 면적(AUC)의 2차 매개변수를 포함하는 DCR PHXC에 대한 모집단 및 개별 약동학(PK) 매개변수
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180일
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관찰된 최대 농도(Cmax)를 관찰하여 PH 환자에서 DCR PHXC의 PK를 특성화합니다.
기간: 180일
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최대 관찰 농도(Cmax)를 포함하는 DCR PHXC에 대한 모집단 및 개별 약동학(PK) 매개변수
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180일
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최소 농도(Cmin)를 관찰하여 PH 환자에서 DCR PHXC의 PK를 특성화합니다.
기간: 180일
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최소 관찰 농도(Cmin)를 포함한 DCR PHXC에 대한 모집단 및 개별 약동학(PK) 매개변수
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180일
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최대 농도(Tmax)를 관찰하여 PH 환자에서 DCR PHXC의 PK를 특성화합니다.
기간: 180일
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최대 농도까지의 시간(Tmax)을 포함하여 DCR PHXC에 대한 모집단 및 개별 약동학(PK) 매개변수
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180일
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최종 제거 반감기(t1/2)를 관찰하여 PH 환자에서 DCR PHXC의 PK를 특성화합니다.
기간: 180일
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말기 제거 반감기(t1/2)를 포함한 DCR PHXC에 대한 모집단 및 개별 약동학(PK) 매개변수
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180일
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투석 빈도의 변화
기간: 180일
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180일 동안 투석 빈도의 기준선에서 변경
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180일
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투석 기간의 변화
기간: 180일
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180일 동안 투석 기간의 기준선에서 변경
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180일
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기타 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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약식(36) 성인 건강 설문조사(SF-36®)의 기준선에서 변경
기간: 180일
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PH 환자의 삶의 질(QoL) 평가에 대한 DCR-PHXC의 효과를 평가합니다. SF 36은 8가지 건강 개념(신체 기능, 신체 통증, 신체 건강 문제로 인한 역할 제한, 개인적 또는 정서적 문제로 인한 역할 제한, 정서적 웰빙, 사회적 기능, 에너지/피로 및 일반적인 건강 인식. 또한 인지된 건강 변화의 지표를 제공하는 단일 항목도 포함합니다. 36개 항목은 Ware and Sherbourne(1992)에서 설명한 MOS SF 36과 동일합니다. 참가자는 각 항목에 범주형 척도로 응답합니다. 범주형 답변은 가능한 최저 점수와 최고 점수가 각각 0과 100이 되도록 0에서 100 범위로 변환됩니다. 모든 항목은 높은 점수가 더 유리한 건강 상태를 정의하도록 점수가 매겨집니다. |
180일
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성인의 EQ-5D-5L™ 기준선에서 변경
기간: 180일
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PH 환자의 삶의 질(QoL) 평가에 대한 DCR-PHXC의 효과를 평가합니다. EQ-5D-5L은 EQ 5D 기술 시스템과 EQ 시각적 아날로그 스케일(EQ VAS)로 구성됩니다. 기술 시스템에는 이동성, 자가 관리, 일상 활동, 통증/불편, 불안/우울의 5가지 차원이 있습니다. 각 차원에는 문제 없음, 경미한 문제, 보통 문제, 심각한 문제 및 극한 문제의 5단계가 있습니다. 5차원의 숫자는 참가자의 건강 상태를 설명하는 5자리 숫자로 결합될 수 있습니다. EQ VAS는 참가자의 자체 평가 건강을 20cm 수직 VAS에 기록하며 끝점은 '상상할 수 있는 최고의 건강' 및 '상상할 수 있는 최악의 건강'으로 표시됩니다. 참가자는 그날 자신의 건강을 나타내는 줄에 "X"를 표시해야 합니다. |
180일
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어린이의 소아 삶의 질 인벤토리(PedsQL™) 기준선에서 변경
기간: 180일
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PH 환자의 삶의 질(QoL) 평가에 대한 DCR-PHXC의 효과를 평가합니다. 23개 항목의 PedsQL은 정서적, 사회적 및 학교 기능 차원(심리사회적 건강)의 5개 항목과 신체 기능(신체 건강) 차원의 8개 항목으로 구성됩니다. 항목은 0~4 리커트 척도에서 역점수되고 0~100 척도로 선형 변환되므로 점수가 높을수록 더 나은 기능과 HRQOL을 나타냅니다. 척도 점수는 각 차원의 항목 합계를 답변한 항목 수로 나눈 값입니다. |
180일
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신장 결석의 기준선 수에서 변화
기간: 180 일
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신장 초음파를 통한 PH1 및 심각한 신장 손상에 대한 석재 부담에 대한 DCR-PHXC의 효과를 평가하십시오.
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180 일
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신장 결석의 기준 크기에서 변화
기간: 180 일
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신장 초음파를 통한 PH1 및 심각한 신장 손상에 대한 석재 부담에 대한 DCR-PHXC의 효과를 평가하십시오.
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180 일
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 연구 책임자: Clinical Transparency (dept. 2834), Novo Nordisk A/S
간행물 및 유용한 링크
연구 기록 날짜
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기본 완료 (추정된)
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연구 기록 업데이트
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마지막으로 확인됨
추가 정보
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기타 연구 ID 번호
- DCR-PHXC-204
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
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약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
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DCR-PHXC에 대한 임상 시험
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Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk company완전한원발성 고산소뇨증 3형 | 원발성 고산소뇨증 2형 | 원발성 고산소뇨증 1형 | 원발성 고산소뇨증독일, 이탈리아, 영국, 캐나다, 스페인, 미국, 일본, 레바논, 아랍 에미리트, 폴란드, 터키 (Türkiye)
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Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk company완전한
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Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk company모집하지 않고 적극적으로신장 질환 | 비뇨기과 질환 | 유전병 | 원발성 고산소뇨증 1형(PH1) | 원발성 고산소뇨증 2형(PH2) | 원발성 고산소뇨증 3형(PH3)미국, 프랑스, 독일, 일본, 레바논, 스페인, 영국, 호주, 캐나다, 이탈리아, 네덜란드, 노르웨이, 칠면조
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Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk company완전한
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Novo Nordisk A/S완전한신장 질환 | 비뇨기과 질환 | 유전병 | 원발성 고산소뇨증 1형(PH1) | 원발성 고산소뇨증 2형(PH2)폴란드, 미국, 영국, 뉴질랜드, 호주, 캐나다, 프랑스, 독일, 이스라엘, 이탈리아, 일본, 레바논, 네덜란드, 루마니아, 스페인
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Tehran University of Medical Sciences알려지지 않은
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Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk companyParexel완전한
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Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk company완전한
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Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk company종료됨
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Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk company종료됨다발성 골수종 | 피넷 | 고형 종양 | 비호지킨 림프종 | NHL | 췌장 신경내분비종양미국