Lanadelumabi bradykiniinin angioedeemassa (KALAN)
Lanadelumabin kallikreiinin eston tehokkuuden arviointi potilailla, joilla on bradykiniini-angioödeema: kohorttitutkimus
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ehdot
Yksityiskohtainen kuvaus
Bradykiniini-angioödeema (AE-BK) on tunnusomaista toistuvat ja arvaamattomat turvotusjaksot; se voi olla vammauttavaa ja vääristävää, ja kurkunpään kohtaukset voivat olla hengenvaarallisia.
Kliiniset oireet riippuvat bradykiniinin (BK) kertymisestä, vasoaktiivisesta peptidistä, joka on vastuussa verisuonten laajenemisesta ja verisuonivuodon lisääntymisestä. BK:n muodostuminen riippuu kallikreiini-kiniinikaskadin aktivaatiosta, mikä johtaa plasman kallikreiinin hallitsemattomaan muodostumiseen ja sitä seuraavaan korkean molekyylipainon kininogeenin (HK) proteolyysiin.
Lanadelumabi on täysin ihmisen monoklonaalinen plasman kallikreiinin estäjä, mikä estää BK:n tuotantoa; se edustaa houkuttelevaa terapeuttista strategiaa BK-AE:n ennaltaehkäisyyn.
Tämän tutkimuksen tavoitteena on arvioida kallikreiinin estoa arvioimalla pilkotun HK:n tasoa ja lanadelumabin immunogeenisyyttä.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
Yhteystiedot ja paikat
Opiskeluyhteys
- Nimi: Federica Defendi, PhD
- Puhelinnumero: +330476765416
- Sähköposti: fdefendi@chu-grenoble.fr
Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi
- Nimi: Charlotte Kevorkian-Verguet
- Puhelinnumero: +330476765416
- Sähköposti: ckevorkian-verguet@chu-grenoble.fr
Opiskelupaikat
-
-
-
Grenoble, Ranska, 38043
- Rekrytointi
- CHU Grenoble Alpes
-
Ottaa yhteyttä:
- Frédérica DEFENDI
- Puhelinnumero: +33 (0)4 76 76 54 16
- Sähköposti: fdefendi@chu-grenoble.fr
-
Rouen, Ranska
- Rekrytointi
- CHU Rouen
-
Ottaa yhteyttä:
- Sébastien MIRANDA
- Puhelinnumero: +33 (0)2 32 88 90 01
- Sähköposti: Sebastien.Miranda@chu-rouen.fr
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Näytteenottomenetelmä
Tutkimusväestö
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Mies/nainen >18v
- Potilas, jolla on perinnöllinen tai hankittu angioödeema
- Lanadelumabilla hoidettu potilas
- Potilas, jonka biologiset tutkimukset on tehty tai tullaan suorittamaan CHUGA:n immunologian laboratoriossa
- Tietoinen suostumus saadaan osallistujalta
Poissulkemiskriteerit:
- Biologisen materiaalin puuttuminen T0:ssa ja M3:ssa (säilytetty rutiinianalyysiä varten)
- Huoltajana tai huoltajana oleva henkilö
- Nainen, joka on raskaana, imettää
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
|---|
|
Osallistujat, joilla on perinnöllinen tai hankittu angioedeema
Yli 18-vuotiaat osallistujat, joilla on diagnosoitu perinnöllinen tai hankittu angioödeema ja joita hoidetaan lanadelumabilla.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Lanadelumabin kallikreiinin eston tehokkuuden arviointi potilailla, joilla on bradykiniini-angioödeema
Aikaikkuna: 3 kuukautta
|
Pilkotun HK:n tasot mitattuna Western Blotilla
|
3 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Lanadelumabin aiheuttaman kallikreiinin eston tehokkuuden arviointi potilailla, joilla on bradykiniini-angioödeema T0:n ja muiden käyntien välillä
Aikaikkuna: Päivä 7; 6, 12 ja mahdollisuuksien mukaan 24 kuukautta
|
Katkaistun HK:n tasot mitattuna Western Blot -suhteella päivä 7/päivä 0, suhdekuukausi 6/päivä 0, suhdekuukausi 12/päivä (ja jos mahdollista kuukausi 24/päivä 0) katkaistun HK:n tasoista Western Blotilla mitattuna - SE2: lääkkeiden vastaiset vasta-aineet potilaiden seerumeissa kuukausina 3, 6, 12 (ja jos mahdollista 24. kuukautena). |
Päivä 7; 6, 12 ja mahdollisuuksien mukaan 24 kuukautta
|
|
Lanadelumabin immunogeenisyys
Aikaikkuna: Kuukaudet 3, 6, 12 (ja 24, jos mahdollista)
|
Lääkevasta-aineiden tasot potilaiden seerumeissa
|
Kuukaudet 3, 6, 12 (ja 24, jos mahdollista)
|
|
Terapeuttisen pakopaikan arviointi
Aikaikkuna: Kuukaudet 3, 6, 12 ja jos mahdollista 24
|
Kohtausten määrän lisääntyminen/vähenemisen puuttuminen lanadelumabin annon aikana
|
Kuukaudet 3, 6, 12 ja jos mahdollista 24
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Federica DEFENDI, GRENOBLE ALPES UNIVERSITY HOSPITAL
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 38RC20.187
- 2020-A01528-31 (Muu tunniste: ID RCB)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .