Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Efanesoctocog Alfan (BIVV001) pitkäaikainen turvallisuus ja tehokkuus aiemmin hoidetuilla hemofilia A -potilailla (XTEND-ed)

maanantai 25. maaliskuuta 2024 päivittänyt: Bioverativ, a Sanofi company

Vaiheen 3 avoin monikeskustutkimus laskimonsisäisen rekombinantin hyytymistekijä VIII:n Fc-von Willebrand Factor-XTEN -fuusioproteiinin (rFVIIIFc-VWF-XTEN; BIVV001) pitkäaikaisesta turvallisuudesta ja tehokkuudesta aiemmin hoidetuilla potilailla, joilla on vaikea hemofilia A

Ensisijainen tavoite:

- Arvioida BIVV001:n pitkän aikavälin turvallisuutta aiemmin hoidetuilla hemofilia A:ta sairastavilla potilailla

Toissijaiset tavoitteet:

  • Arvioida BIVV001:n tehoa ennaltaehkäisevänä hoitona.
  • Arvioida BIVV001:n tehoa verenvuotojaksojen hoidossa.
  • Arvioida BIVV001:n kulutusta verenvuotojaksojen ehkäisyyn ja hoitoon.
  • Arvioida BIVV001-profylaksin vaikutusta nivelten terveyteen.
  • Arvioida BIVV001-profylaksin vaikutusta elämänlaadun (QoL) tuloksiin.
  • Arvioida BIVV001-hoidon turvallisuutta ja siedettävyyttä.
  • BIVV001:n PK:n arvioiminen yksivaiheisen aktivoidun osittaisen tromboplastiiniajan (aPTT) ja kaksivaiheisen kromogeenisen FVIII-aktiivisuusmäärityksen perusteella (koskee vain haaraa B).
  • Arvioida BIVV001:n tehokkuutta perioperatiivisessa hoidossa

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Osallistujat saavat BIVV001:n kerran viikossa yhteensä vähintään 100 altistuspäivän ajan BIVV001:lle (mukaan lukien altistuminen BIVV001-emotutkimuksen aikana, jos mahdollista). Osallistujilla on mahdollisuus jatkaa tässä tutkimuksessa enintään 4 vuotta, ellei BIVV001 ole kaupallisesti saatavilla heidän soveltuvassa osallistujamaassaan.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

261

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Amsterdam, Alankomaat, 1105 AZ
        • Investigational Site Number : 5280002
      • Utrecht, Alankomaat, 3584 CX
        • Investigational Site Number : 5280001
  • Argentiina
      • Buenos Aires, Argentiina, C1015ABO
        • Investigational Site Number : 0320003
    • Ciudad De Buenos Aires
      • Caba, Ciudad De Buenos Aires, Argentiina, C1425BWE
        • Investigational Site Number : 0320001
    • Mendoza
      • Godoy Cruz, Mendoza, Argentiina, M5504FKD
        • Investigational Site Number : 0320002
  • Australia
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australia, 2050
        • Investigational Site Number : 0360004
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
        • Investigational Site Number : 0360001
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Australia, 4101
        • Investigational Site Number : 0360002
    • Western Australia
      • Murdoch, Western Australia, Australia, 6961
        • Investigational Site Number : 0360003
  • Belgia
      • Sint-Lambrechts-Woluwe, Belgia, 1200
        • Investigational Site Number : 0560003
  • Brasilia
    • São Paulo
      • Campinas, São Paulo, Brasilia, 13083-970
        • Hemocentro Campinas - UNICAMP Site Number : 0760001
  • Bulgaria
      • Plovdiv, Bulgaria, 4002
        • Investigational Site Number : 1000171
      • Sofia, Bulgaria, 1756
        • Investigational Site Number : 1000172
  • Espanja
    • Catalunya [Cataluña]
      • Esplugues de Llobregat, Catalunya [Cataluña], Espanja, 08950
        • Investigational Site Number : 7240002
    • Madrid, Comunidad De
      • Madrid, Madrid, Comunidad De, Espanja, 28046
        • Investigational Site Number : 7240001
  • Irlanti
      • Dublin, Irlanti, D12 N512
        • Investigational Site Number : 3720001
  • Italia
      • Milano, Italia, 20121
        • Investigational Site Number : 3800001
      • Vicenza, Italia, 36100
        • Investigational Site Number : 3800003
    • Campania
      • Napoli, Campania, Italia, 80123
        • Investigational Site Number : 3800002
  • Japani
    • Aichi
      • Nagoya-shi, Aichi, Japani, 466-0065
        • Investigational Site Number : 3920425
    • Fukuoka
      • Kitakyushu-shi, Fukuoka, Japani, 807-8556
        • Investigational Site Number : 3920423
    • Kanagawa
      • Kawasaki-shi, Kanagawa, Japani, 216-8511
        • Investigational Site Number : 3920426
    • Niigata
      • Kashihara-Shi, Niigata, Japani, 634-8521
        • Investigational Site Number : 3920422
    • Tokyo
      • Shinjuku-ku, Tokyo, Japani, 160-0023
        • Investigational Site Number : 3920421
      • Suginami-ku, Tokyo, Japani, 167-0035
        • Investigational Site Number : 3920424
  • Kanada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8L 8E7
        • Investigational Site Number : 1240005
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
        • Investigational Site Number : 1240004
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L1
        • Investigational Site Number : 1240002
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • Investigational Site Number : 1240001
  • Kiina
      • Beijing, Kiina, 100045
        • Investigational Site Number : 1560002
      • Beijing, Kiina, 100730
        • Investigational Site Number : 1560006
      • Guangzhou, Kiina, 510515
        • Investigational Site Number : 1560001
      • Hangzhou, Kiina, 310003
        • Investigational Site Number : 1560003
      • Hangzhou, Kiina, 310003
        • Investigational Site Number : 1560004
      • Jinan, Kiina, 250013
        • Investigational Site Number : 1560005
      • Kunming, Kiina, 650032
        • Investigational Site Number : 1560009
      • Kunming, Kiina, 650101
        • Investigational Site Number : 1560010
      • Lanzhou, Kiina, 730000
        • Investigational Site Number : 1560013
      • Suzhou, Kiina, 215006
        • Investigational Site Number : 1560007
  • Korean tasavalta
    • Daegu-gwangyeoksi
      • Daegu, Daegu-gwangyeoksi, Korean tasavalta, 41404
        • Investigational Site Number : 4100603
    • Seoul-teukbyeolsi
      • Seoul, Seoul-teukbyeolsi, Korean tasavalta, 03722
        • Investigational Site Number : 4100601
      • Seoul, Seoul-teukbyeolsi, Korean tasavalta, 05278
        • Investigational Site Number : 4100600
  • Kreikka
      • Athens, Kreikka, 11527
        • Investigational Site Number : 3000001
  • Ranska
      • Brest, Ranska, 29200
        • Investigational Site Number : 2500005
      • Bron, Ranska, 69500
        • Investigational Site Number : 2500004
      • Kremlin Bicetre, Ranska, 94275
        • Investigational Site Number : 2500001
      • Lille, Ranska, 59037
        • Investigational Site Number : 2500003
      • Marseille, Ranska, 13385
        • Investigational Site Number : 2500006
  • Ruotsi
      • Malmo, Ruotsi, 20502
        • Investigational Site Number : 7520001
  • Saksa
      • Berlin, Saksa, 10249
        • Investigational Site Number : 2760304
      • Bonn, Saksa, 53127
        • Investigational Site Number : 2760302
      • Frankfurt am Main, Saksa, 60590
        • Investigational Site Number : 2760001
      • München, Saksa, 80337
        • Investigational Site Number : 2760002
  • Sveitsi
      • Zürich, Sveitsi, 8032
        • Investigational Site Number : 7560001
  • Taiwan
      • Changhua County, Taiwan, 500
        • Investigational Site Number : 1580005
      • Taichung, Taiwan, 40201
        • Investigational Site Number : 1580001
      • Taichung, Taiwan, 407
        • Investigational Site Number : 1580003
      • Taipei, Taiwan, 10002
        • Investigational Site Number : 1580002
      • Taipei, Taiwan, 11031
        • Investigational Site Number : 1580004
  • Turkki
      • Antalya, Turkki, 07059
        • Investigational Site Number : 7920004
      • Istanbul, Turkki, 34390
        • Investigational Site Number : 7920001
      • Izmir, Turkki, TR-35100
        • Investigational Site Number : 7920003
  • Unkari
      • Budapest, Unkari, 1134
        • Investigational Site Number : 3480002
      • Debrecen, Unkari, 4093
        • Investigational Site Number : 3480004
      • Pécs, Unkari, 7623
        • Investigational Site Number : 3480005
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta, B4 6NH
        • Investigational Site Number : 8260003
      • Hampshire, Yhdistynyt kuningaskunta, RG24 9NA
        • Investigational Site Number : 8260004
    • London, City Of
      • London, London, City Of, Yhdistynyt kuningaskunta, NW3 2QG
        • Investigational Site Number : 8260005
      • London, London, City Of, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1N 3JH
        • Investigational Site Number : 8260001
  • Yhdysvallat
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90007
        • Orthopaedic Institute for Children Site Number : 8400003
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles Site Number : 8400009
      • San Diego, California, Yhdysvallat, 92121
        • University of California San Diego Site Number : 8400007
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32608
        • University of Florida Health Site Number : 8400008
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta Site Number : 8400016
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60612-3833
        • Rush University Medical Center Site Number : 8400010
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
        • Children's Hospital Of Iowa Site Number : 8400011
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109
        • University of Michigan Medical Center Site Number : 8400006
      • East Lansing, Michigan, Yhdysvallat, 48824
        • Michigan State University School Of Med Site Number : 8400002
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Yhdysvallat, 89113
        • Hemostasis and Thrombosis Center of Nevada Site Number : 8400001
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10021
        • New York Presbyterian Hospital/Weill Cornell Medical Center Site Number : 8400017
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Yhdysvallat, 27834
        • East Carolina University -2390 Hemby Ln Site Number : 8400015
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center Site Number : 8400012
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43205-2696
        • Children's Research Institute Site Number : 8400013
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98104
        • Bloodworks Northwest Site Number : 8400005
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Yhdysvallat, 53226-0509
        • Children's Hospital of Wisconsin Site Number : 8400014

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit :

Osallistujille, jotka kiertyvät käsivarteen A

  • Osallistujat, jotka ovat suorittaneet nykyisen tutkimuksen tutkimukset EFC16923, EFC16925, haara B tai käsivarsi C tai minkä tahansa muun mahdollisen BIVV001-tutkimuksen.
  • Mies tai nainen Osallistujille, jotka ovat uusia BIVV001:ssä (käsivarret B ja C)
  • Osallistujat, joilla on vaikea hemofilia A, määriteltynä
  • Aiempi hemofilia A:n hoito (profylaksia tai tarvittaessa) millä tahansa rekombinantilla ja/tai plasmaperäisellä FVIII:lla tai vähintään 150 ED:n tai 50 ED:n kryopresipitaatio ikäisille osallistujille
  • Verihiutalemäärä ≥100 000 solua/μl seulonnassa.
  • Osallistujalla, jonka tiedetään olevan ihmisen immuunikatoviruksen (HIV) vasta-ainepositiivinen, joko aiemmin dokumentoidulla tai seulontaarvioinneilla tunnistettuna, on oltava seuraavat tulokset ennen ilmoittautumista: CD4-lymfosyyttien määrä >200 solua/mm³ ja viruskuorma
  • Uros
  • Vain käsivarrelle B: kiinalaiset osallistujat
  • Vain käsivarrelle C: suunniteltu suuri leikkaus 6 kuukauden sisällä päivästä 1.

Poissulkemiskriteerit:

Osallistujille, jotka kiertyvät käsivarteen A

  • Positiivinen inhibiittoritulos, määritelty ≥0,6 Bethesda-yksikköä (BU)/ml.
  • Osallistuminen toiseen tutkimukseen. Osallistujille, jotka ovat uusia BIVV001:ssä (varsi B ja käsivarsi C)
  • Mikä tahansa samanaikainen kliinisesti merkittävä maksasairaus, joka tutkijan näkemyksen mukaan tekisi osallistujan sopimattomaksi ilmoittautumiseen. Näitä voivat olla kirroosi, portaaliverenpainetauti ja akuutti hepatiitti, mutta eivät rajoitu niihin.
  • Vakava aktiivinen bakteeri-, sieni- tai virusinfektio (muu kuin krooninen hepatiitti tai HIV) esiintyy 30 päivän sisällä seulonnasta.
  • Muut tunnetut hyytymishäiriöt hemofilia A:n lisäksi.
  • Aiempi yliherkkyys tai anafylaksia, joka liittyy mihin tahansa FVIII-valmisteeseen.
  • Positiivinen inhibiittoritesti (FVIII:lle) on määritetty arvoksi ≥0,6 BU/ml tai mikä tahansa arvo, joka on suurempi tai yhtä suuri kuin alempi herkkyysraja laboratorioissa, joissa inhibiittorin havaitsemisen raja-arvot ovat 0,7–1,0 BU/ml, tai kliiniset merkit tai oireet FVIII-annostelun heikentyneestä vasteesta. Inhibiittoreiden sukuhistoria ei sulje pois osallistujaa.
  • Positiivinen inhibiittoritestin (FVIII) tulos, määritelty ≥0,6 BU/ml seulonnassa.
  • Hoito asetyylisalisyylihapolla (ASA) tai verihiutaleiden estoaineilla, jotka eivät ole ei-steroidisia tulehduskipulääkkeitä (NSAID), 2 viikon sisällä ennen seulontaa.
  • Hoito tulehduskipulääkkeillä, jotka ovat suurempia kuin alueellisessa lääkemääräystiedoissa ilmoitettu enimmäisannos, 2 viikon sisällä ennen seulontaa.
  • Systeeminen hoito 12 viikon sisällä ennen seulontaa kemoterapialla ja/tai muilla immunosuppressiivisilla lääkkeillä (paitsi C-hepatiittiviruksen [HCV] tai HIV:n hoitoon).
  • Emitsitsumabia käytetään 20 viikon aikana ennen seulontaa.
  • Suuri leikkaus 8 viikon sisällä ennen seulontaa.

Yllä olevien tietojen ei ole tarkoitus sisältää kaikkia huomioita, jotka liittyvät potilaan mahdolliseen osallistumiseen kliiniseen tutkimukseen.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Käsivarsi A: Aiemmin hoidettu BIVV001-tutkimuksessa
Tähän osioon kuuluvat kaikki osallistujat, jotka ovat suorittaneet edelliset vaiheen 3 tutkimukset BIVV001:llä, sekä osallistujat, jotka ovat suorittaneet tämän tutkimuksen haaran B tai haaran C, siirtymässä käsivarressa A, ja osallistujat, jotka ovat suorittaneet minkä tahansa tulevan BIVV001-tutkimuksen, joka ehdotti BIVV001-hoidon jatkamista. Tämän ryhmän osallistujat jatkavat BIVV001-profylaksiahoidon saamista kerran viikossa (QW) yhteensä 100 altistuspäivän (ED) ajan kumulatiivisesti emotutkimuksesta ja tästä tutkimuksesta. Osallistujilla on mahdollisuus jatkaa tässä tutkimuksessa enintään 4 vuotta, ellei BIVV001 ole kaupallisesti saatavilla heidän soveltuvassa osallistujamaassaan.
Lääke: efanesoktokogialfa (BIVV001)
Lääkemuoto: Injektioliuos Antoreitti: Laskimoon
Kokeellinen: Varsi B: Hiljattain aloitettu (vain Kiina) BIVV001:ssä
Tämä haara sisältää kaiken ikäiset kiinalaiset osallistujat, joille äskettäin aloitetaan BIVV001-profylaksia kerran viikossa (QW) 52 viikon ajan. 52 viikon hoidon jälkeen tässä käsivarressa B osallistujat voivat kääntyä käsivarteen A.
Lääke: efanesoktokogialfa (BIVV001)
Lääkemuoto: Injektioliuos Antoreitti: Laskimoon
Kokeellinen: Käsivarsi C: Hiljattain aloitettu BIVV001:ssä suunnitellulla suurella leikkauksella
Tähän osioon kuuluu minkä ikäisiä tahansa osallistujia, joille äskettäin aloitetaan BIVV001-ennaltaehkäisyhoito kerran viikossa (QW) ja joille tehdään suunniteltu suuri leikkaus vähintään kuuden BIVV001-alkuperäishoidon jälkeen ja 26 viikon kuluessa päivästä 1. 52 viikon hoidon jälkeen käsivarressa C osallistujat voivat kääntyä käsivarteen A.
Lääke: efanesoktokogialfa (BIVV001)
Lääkemuoto: Injektioliuos Antoreitti: Laskimoon

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Osallistujien lukumäärä, joilla on esiintynyt inhibiittorin kehittymistä (neutralisoivia vasta-aineita tekijä VIII [FVIII] vastaan)
Aikaikkuna: Perustaso kuukauteen 48
Niiden osallistujien määrä, joilla on esiintynyt inhibiittoreiden kehittymistä (neutralisoivia vasta-aineita tekijä VIII [FVIII] vastaan), määritettynä Nijmegenin modifioidulla Bethesda-määrityksellä.
Perustaso kuukauteen 48

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Vuotuinen verenvuotonopeus (ABR)
Aikaikkuna: Perustaso kuukauteen 48
Vuotuinen vuotonopeus (ABR) hoidetuille verenvuotojaksoille ja kaikille verenvuotojaksoille (mukaan lukien hoitamattomat verenvuodot).
Perustaso kuukauteen 48
Vuosittainen verenvuotonopeus (ABR) vuototyypin mukaan
Aikaikkuna: Perustaso kuukauteen 48
Vuosittainen verenvuotonopeus (ABR) tyypin mukaan ennaltaehkäisyhoidon aikana tutkimusryhmää ja emotutkimusta kohti.
Perustaso kuukauteen 48
Vuosittainen verenvuotonopeus (ABR) sijainnin mukaan
Aikaikkuna: Perustaso kuukauteen 48
Vuosittainen verenvuotonopeus (ABR) sijainnin mukaan ennaltaehkäisyhoidon aikana tutkimusryhmää ja emotutkimusta kohti.
Perustaso kuukauteen 48
Niiden potilaiden prosenttiosuus, joilla tekijä VIII (FVIII) pysyy ennalta määritellyn aktiivisuustason yläpuolella
Aikaikkuna: Perustaso kuukauteen 48
Niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka ylläpitävät tekijä VIII:n (FVIII) aktiivisuustasoa 7 päivän ajan annoksen jälkeen profylaktisen hoidon aikana tutkimusryhmää ja vanhempitutkimusta tai -ryhmää kohti.
Perustaso kuukauteen 48
Injektioiden määrä ja BIVV0001-annos verenvuotojakson hoitoon
Aikaikkuna: Kuukausi 48
Kuukausi 48
Prosenttiosuus verenvuotojaksosta, joka hoidettiin yhdellä BIVV001-injektiolla
Aikaikkuna: Kuukausi 48
Kuukausi 48
Yksittäisten verenvuotojaksojen vasteen arviointi BIVV001-hoitoon
Aikaikkuna: Perustaso kuukauteen 48
Yksittäisten verenvuotojaksojen BIVV001-hoidon vasteen arviointi kansainvälisen tromboosi- ja hemostaasiyhdistyksen (ISTH) 4-pisteen vasteasteikon perusteella
Perustaso kuukauteen 48
Lääkärin globaali arvio (PGA) osallistujien vastauksesta BIVV001:een
Aikaikkuna: Perustaso kuukauteen 48
Lääkärin globaali arvio (PGA) osallistujan vasteesta BIVV001-hoitoon 4-pisteen vasteasteikon perusteella.
Perustaso kuukauteen 48
Vuotuinen kokonaiskulutus BIVV001
Aikaikkuna: Perustaso kuukauteen 48
Vuotuinen BIVV001:n kokonaiskulutus osallistujaa kohti estohoidon aikana
Perustaso kuukauteen 48
Vuosittainen nivelvuotonopeus (AJBR)
Aikaikkuna: Perustaso kuukauteen 48
Perustaso kuukauteen 48
Tavoite yhteinen ratkaisu
Aikaikkuna: Kuukausi 48
Tavoite yhteistä kehitystä, ratkaisua ja tavoiteyhteisen ratkaisun ylläpitoa ISTH-kriteerien perusteella.
Kuukausi 48
Muutos lähtötasosta hemofilian nivelten terveyspisteissä (HJHS)
Aikaikkuna: Perustaso kuukauteen 48
Muutos lähtötilanteesta opintokäynnin loppuun kokonaispisteissä ja aluepisteissä (esim. turvotus ja voimakkuus), jotka on arvioitu hemofilia-nivelten terveyspisteellä (HJHS)
Perustaso kuukauteen 48
Muutos lähtötilanteesta PROMIS-SF fyysisessä funktiossa
Aikaikkuna: Perustaso kuukauteen 48
Elämänlaadun muutos (QoL) mittaa lähtötilanteesta tutkimuskäynnin loppuun tutkimusryhmää ja vanhempia kohden: PROMIS-SF Fyysinen toiminta (yli 18-vuotiaat osallistujat).
Perustaso kuukauteen 48
Muutos lähtötasosta Haem-A-QoL-kokonaispisteissä ja fyysisen terveyden pisteissä
Aikaikkuna: Perustaso kuukauteen 48
Muutos lähtötasosta aikuisille tarkoitetun hemofilia QoL -kyselyn (Haem-A-QoL) kokonais- ja fyysisen terveyden alueen pistemäärässä ≥17-vuotiailla osallistujilla.
Perustaso kuukauteen 48
Muutos lähtötilanteesta Haemo-QoL-kokonaispisteissä ja fyysisen terveyden pisteissä
Aikaikkuna: Perustaso kuukauteen 48
Muutos lähtötasosta Hemophilia QoL Questionnare for Children (Haemo-QoL) -kokonais- ja fyysisen terveyden alueen pisteissä ≥4–16-vuotiailla osallistujilla ja vanhempien edustajalla ≥4–16-vuotiailla osallistujilla
Perustaso kuukauteen 48
Niiden osallistujien määrä, joilla on haittavaikutuksia (AE) ja vakavia haittatapahtumia (SAE)
Aikaikkuna: Perustaso kuukauteen 48
Osallistujat, joilla on esiintynyt hoitoon liittyviä haittatapahtumia (AE) ja vakavia haittatapahtumia (SAE).
Perustaso kuukauteen 48
Niiden osallistujien määrä, joilla on esiintynyt embolisia ja tromboottisia tapahtumia
Aikaikkuna: Perustaso kuukauteen 48
Osallistujat, joilla on embolisia ja tromboottisia tapahtumia.
Perustaso kuukauteen 48
PK-parametri: Suurin aktiivisuus (Cmax)
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 52
Lähtötilanne viikolle 52
PK-parametri: Eliminaation puoliintumisaika (t1/2)
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 26
Lähtötilanne viikolle 26
PK-parametri: kokonaispuhdistuma (CL)
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 26
Lähtötilanne viikolle 26
PK-parametri: kokonaispuhdistuma vakaassa tilassa (CLss)
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 26
Lähtötilanne viikolle 26
PK-parametri: Akkumulaatioindeksi (AI)
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 26
Lähtötilanne viikolle 26
PK-parametri: Toiminta-aikakäyrän alla oleva pinta-ala (AUC)
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 26
Lähtötilanne viikolle 26
PK-parametri: jakautumistilavuus vakaassa tilassa (Vss)
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 26
Lähtötilanne viikolle 26
PK-parametri: Keskimääräinen viipymäaika (MRT)
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 26
Lähtötilanne viikolle 26
PK-parametri: Inkrementaalinen palautus (IR)
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 52
Lähtötilanne viikolle 52
PK-parametri: Alin aktiivisuus (Ctrough)
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 52
Lähtötilanne viikolle 52
PK-parametri: FVIII-aktiivisuustason yläpuolella oleva aika
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 26
Lähtötilanne viikolle 26
Tutkijoiden tai kirurgien arvio osallistujan hemostaattisesta vasteesta BIVV001-hoidolle
Aikaikkuna: Perustaso kuukauteen 48
Tutkijoiden tai kirurgien arvio osallistujan hemostaattisesta vasteesta BIVV001-hoidolle ISTH:n 4 pisteen vasteesta kirurgisille toimenpiteille.
Perustaso kuukauteen 48
Injektioiden lukumäärä ja annos hemostaasin ylläpitämiseksi suuren leikkauksen perioperatiivisen ajanjakson aikana
Aikaikkuna: Perustaso kuukauteen 48
Perustaso kuukauteen 48
BIVV001:n kokonaiskulutus suuren leikkauksen perioperatiivisen ajanjakson aikana
Aikaikkuna: Perustaso kuukauteen 48
Perustaso kuukauteen 48
Suuren leikkauksen perioperatiivisen ajanjakson aikana käytettyjen veren komponenttien siirtojen lukumäärä ja tyyppi
Aikaikkuna: Perustaso kuukauteen 48
Perustaso kuukauteen 48
Arvioitu verenhukka suuren leikkauksen perioperatiivisen ajanjakson aikana
Aikaikkuna: Perustaso kuukauteen 48
Perustaso kuukauteen 48

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Bioverativ, a Sanofi company

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 23. helmikuuta 2021

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Perjantai 15. tammikuuta 2027

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Perjantai 15. tammikuuta 2027

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 23. marraskuuta 2020

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 23. marraskuuta 2020

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 25. marraskuuta 2020

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 26. maaliskuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 25. maaliskuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. maaliskuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • LTS16294
  • 2020-002215-22 (EudraCT-numero)
  • U1111-1244-0517 (Rekisterin tunniste: ICTRP)
  • 2023-508929-27 (Rekisterin tunniste: CTIS)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Pätevät tutkijat voivat pyytää pääsyä potilastason tietoihin ja niihin liittyviin tutkimusasiakirjoihin, mukaan lukien kliinisen tutkimuksen raportti, tutkimuspöytäkirja mahdollisine muutoksineen, tyhjä tapausraporttilomake, tilastollinen analyysisuunnitelma ja tietojoukon spesifikaatiot. Potilastason tiedot anonymisoidaan ja tutkimusasiakirjat poistetaan kokeen osallistujien yksityisyyden suojaamiseksi. Lisätietoja Sanofin tiedonjakokriteereistä, tukikelpoisista tutkimuksista ja käyttöoikeuden hakemisprosessista löytyy osoitteesta: https://vivli.org

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Hemofilia A

Kliiniset tutkimukset efanesoktokogialfa (BIVV001)

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Russia

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa