Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Długoterminowe bezpieczeństwo i skuteczność Efanesoctocog Alfa (BIVV001) u wcześniej leczonych pacjentów z hemofilią A (XTEND-ed)

25 marca 2024 zaktualizowane przez: Bioverativ, a Sanofi company

Otwarte, wieloośrodkowe badanie fazy 3 dotyczące długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności dożylnego rekombinowanego czynnika krzepnięcia VIII Fc-von Willebrand Factor-XTEN Fusion Protein (rFVIIIFc-VWF-XTEN; BIVV001) u wcześniej leczonych pacjentów z ciężką hemofilią A

Podstawowy cel:

- Ocena długoterminowego bezpieczeństwa BIVV001 u wcześniej leczonych pacjentów z hemofilią A

Cele drugorzędne:

  • Ocena skuteczności BIVV001 jako leczenia profilaktycznego.
  • Ocena skuteczności BIVV001 w leczeniu epizodów krwawienia.
  • Ocena zużycia BIVV001 w profilaktyce i leczeniu epizodów krwawienia.
  • Ocena wpływu profilaktyki BIVV001 na wyniki zdrowotne stawów.
  • Ocena wpływu profilaktyki BIVV001 na jakość życia (QoL).
  • Ocena bezpieczeństwa i tolerancji leczenia BIVV001.
  • Ocena farmakokinetyki BIVV001 w oparciu o jednoetapowy czas częściowej tromboplastyny ​​po aktywacji (aPTT) i dwuetapowy test chromogennej aktywności FVIII (dotyczy tylko ramienia B).
  • Ocena skuteczności BIVV001 w leczeniu okołooperacyjnym

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Uczestnicy będą otrzymywać BIVV001 raz w tygodniu przez łącznie co najmniej 100 dni ekspozycji na BIVV001 (w tym ekspozycję podczas badania rodzicielskiego BIVV001, jeśli dotyczy). Uczestnicy będą mieli możliwość kontynuowania tego badania przez okres do 4 lat, chyba że BIVV001 jest dostępny na rynku w danym kraju uczestniczącym.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

261

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Argentyna
      • Buenos Aires, Argentyna, C1015ABO
        • Investigational Site Number : 0320003
    • Ciudad De Buenos Aires
      • Caba, Ciudad De Buenos Aires, Argentyna, C1425BWE
        • Investigational Site Number : 0320001
    • Mendoza
      • Godoy Cruz, Mendoza, Argentyna, M5504FKD
        • Investigational Site Number : 0320002
  • Australia
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australia, 2050
        • Investigational Site Number : 0360004
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
        • Investigational Site Number : 0360001
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Australia, 4101
        • Investigational Site Number : 0360002
    • Western Australia
      • Murdoch, Western Australia, Australia, 6961
        • Investigational Site Number : 0360003
  • Belgia
      • Sint-Lambrechts-Woluwe, Belgia, 1200
        • Investigational Site Number : 0560003
  • Brazylia
    • São Paulo
      • Campinas, São Paulo, Brazylia, 13083-970
        • Hemocentro Campinas - UNICAMP Site Number : 0760001
  • Bułgaria
      • Plovdiv, Bułgaria, 4002
        • Investigational Site Number : 1000171
      • Sofia, Bułgaria, 1756
        • Investigational Site Number : 1000172
  • Chiny
      • Beijing, Chiny, 100045
        • Investigational Site Number : 1560002
      • Beijing, Chiny, 100730
        • Investigational Site Number : 1560006
      • Guangzhou, Chiny, 510515
        • Investigational Site Number : 1560001
      • Hangzhou, Chiny, 310003
        • Investigational Site Number : 1560003
      • Hangzhou, Chiny, 310003
        • Investigational Site Number : 1560004
      • Jinan, Chiny, 250013
        • Investigational Site Number : 1560005
      • Kunming, Chiny, 650032
        • Investigational Site Number : 1560009
      • Kunming, Chiny, 650101
        • Investigational Site Number : 1560010
      • Lanzhou, Chiny, 730000
        • Investigational Site Number : 1560013
      • Suzhou, Chiny, 215006
        • Investigational Site Number : 1560007
  • Francja
      • Brest, Francja, 29200
        • Investigational Site Number : 2500005
      • Bron, Francja, 69500
        • Investigational Site Number : 2500004
      • Kremlin Bicetre, Francja, 94275
        • Investigational Site Number : 2500001
      • Lille, Francja, 59037
        • Investigational Site Number : 2500003
      • Marseille, Francja, 13385
        • Investigational Site Number : 2500006
  • Grecja
      • Athens, Grecja, 11527
        • Investigational Site Number : 3000001
  • Hiszpania
    • Catalunya [Cataluña]
      • Esplugues de Llobregat, Catalunya [Cataluña], Hiszpania, 08950
        • Investigational Site Number : 7240002
    • Madrid, Comunidad De
      • Madrid, Madrid, Comunidad De, Hiszpania, 28046
        • Investigational Site Number : 7240001
  • Holandia
      • Amsterdam, Holandia, 1105 AZ
        • Investigational Site Number : 5280002
      • Utrecht, Holandia, 3584 CX
        • Investigational Site Number : 5280001
  • Indyk
      • Antalya, Indyk, 07059
        • Investigational Site Number : 7920004
      • Istanbul, Indyk, 34390
        • Investigational Site Number : 7920001
      • Izmir, Indyk, TR-35100
        • Investigational Site Number : 7920003
  • Irlandia
      • Dublin, Irlandia, D12 N512
        • Investigational Site Number : 3720001
  • Japonia
    • Aichi
      • Nagoya-shi, Aichi, Japonia, 466-0065
        • Investigational Site Number : 3920425
    • Fukuoka
      • Kitakyushu-shi, Fukuoka, Japonia, 807-8556
        • Investigational Site Number : 3920423
    • Kanagawa
      • Kawasaki-shi, Kanagawa, Japonia, 216-8511
        • Investigational Site Number : 3920426
    • Niigata
      • Kashihara-Shi, Niigata, Japonia, 634-8521
        • Investigational Site Number : 3920422
    • Tokyo
      • Shinjuku-ku, Tokyo, Japonia, 160-0023
        • Investigational Site Number : 3920421
      • Suginami-ku, Tokyo, Japonia, 167-0035
        • Investigational Site Number : 3920424
  • Kanada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8L 8E7
        • Investigational Site Number : 1240005
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
        • Investigational Site Number : 1240004
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L1
        • Investigational Site Number : 1240002
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • Investigational Site Number : 1240001
  • Niemcy
      • Berlin, Niemcy, 10249
        • Investigational Site Number : 2760304
      • Bonn, Niemcy, 53127
        • Investigational Site Number : 2760302
      • Frankfurt am Main, Niemcy, 60590
        • Investigational Site Number : 2760001
      • München, Niemcy, 80337
        • Investigational Site Number : 2760002
  • Republika Korei
    • Daegu-gwangyeoksi
      • Daegu, Daegu-gwangyeoksi, Republika Korei, 41404
        • Investigational Site Number : 4100603
    • Seoul-teukbyeolsi
      • Seoul, Seoul-teukbyeolsi, Republika Korei, 03722
        • Investigational Site Number : 4100601
      • Seoul, Seoul-teukbyeolsi, Republika Korei, 05278
        • Investigational Site Number : 4100600
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90007
        • Orthopaedic Institute for Children Site Number : 8400003
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles Site Number : 8400009
      • San Diego, California, Stany Zjednoczone, 92121
        • University of California San Diego Site Number : 8400007
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32608
        • University of Florida Health Site Number : 8400008
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta Site Number : 8400016
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60612-3833
        • Rush University Medical Center Site Number : 8400010
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
        • Children's Hospital Of Iowa Site Number : 8400011
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109
        • University of Michigan Medical Center Site Number : 8400006
      • East Lansing, Michigan, Stany Zjednoczone, 48824
        • Michigan State University School Of Med Site Number : 8400002
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Stany Zjednoczone, 89113
        • Hemostasis and Thrombosis Center of Nevada Site Number : 8400001
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10021
        • New York Presbyterian Hospital/Weill Cornell Medical Center Site Number : 8400017
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27834
        • East Carolina University -2390 Hemby Ln Site Number : 8400015
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center Site Number : 8400012
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43205-2696
        • Children's Research Institute Site Number : 8400013
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98104
        • Bloodworks Northwest Site Number : 8400005
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53226-0509
        • Children's Hospital of Wisconsin Site Number : 8400014
  • Szwajcaria
      • Zürich, Szwajcaria, 8032
        • Investigational Site Number : 7560001
  • Szwecja
      • Malmo, Szwecja, 20502
        • Investigational Site Number : 7520001
  • Tajwan
      • Changhua County, Tajwan, 500
        • Investigational Site Number : 1580005
      • Taichung, Tajwan, 40201
        • Investigational Site Number : 1580001
      • Taichung, Tajwan, 407
        • Investigational Site Number : 1580003
      • Taipei, Tajwan, 10002
        • Investigational Site Number : 1580002
      • Taipei, Tajwan, 11031
        • Investigational Site Number : 1580004
  • Węgry
      • Budapest, Węgry, 1134
        • Investigational Site Number : 3480002
      • Debrecen, Węgry, 4093
        • Investigational Site Number : 3480004
      • Pécs, Węgry, 7623
        • Investigational Site Number : 3480005
  • Włochy
      • Milano, Włochy, 20121
        • Investigational Site Number : 3800001
      • Vicenza, Włochy, 36100
        • Investigational Site Number : 3800003
    • Campania
      • Napoli, Campania, Włochy, 80123
        • Investigational Site Number : 3800002
  • Zjednoczone Królestwo
      • Birmingham, Zjednoczone Królestwo, B4 6NH
        • Investigational Site Number : 8260003
      • Hampshire, Zjednoczone Królestwo, RG24 9NA
        • Investigational Site Number : 8260004
    • London, City Of
      • London, London, City Of, Zjednoczone Królestwo, NW3 2QG
        • Investigational Site Number : 8260005
      • London, London, City Of, Zjednoczone Królestwo, WC1N 3JH
        • Investigational Site Number : 8260001

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia :

Dla uczestników przechodzących do ramienia A

  • Uczestnicy, którzy ukończyli badania EFC16923, EFC16925, ramię B lub ramię C bieżącego badania lub jakiekolwiek inne potencjalne badanie BIVV001.
  • Mężczyzna lub kobieta Dla uczestników nowych w BIVV001 (ramię B i C)
  • Uczestnicy, którzy mają ciężką hemofilię A, zdefiniowaną jako
  • Wcześniejsze leczenie hemofilii A (profilaktycznie lub na żądanie) jakimkolwiek rekombinowanym i/lub pochodzącym z osocza FVIII lub krioprecypitatem przez co najmniej 150 ED lub 50 ED dla uczestników w wieku
  • Liczba płytek krwi ≥100 000 komórek/μl podczas badania przesiewowego.
  • Uczestnik, o którym wiadomo, że ma przeciwciała przeciwko ludzkiemu wirusowi upośledzenia odporności (HIV), wcześniej udokumentowane lub zidentyfikowane na podstawie ocen przesiewowych, musi mieć przed włączeniem następujące wyniki: liczba limfocytów CD4 > 200 komórek/mm³ i miano wirusa wynoszące
  • Męski
  • Tylko dla ramienia B: uczestnicy z Chin
  • Tylko dla ramienia C: planowana poważna operacja w ciągu 6 miesięcy po dniu 1.

Kryteria wyłączenia:

Dla uczestników przechodzących do ramienia A

  • Dodatni wynik inhibitora, zdefiniowany jako ≥0,6 jednostek Bethesda (BU)/ml.
  • Udział w innym badaniu. Dla uczestników nowych w BIVV001 (Ramię B i Ramię C)
  • Jakakolwiek współistniejąca klinicznie istotna choroba wątroby, która w opinii badacza czyniłaby uczestnika niezdolnym do włączenia. Może to obejmować między innymi marskość wątroby, nadciśnienie wrotne i ostre zapalenie wątroby.
  • Poważna aktywna infekcja bakteryjna, grzybicza lub wirusowa (inna niż przewlekłe zapalenie wątroby lub HIV) występująca w ciągu 30 dni od badania przesiewowego.
  • Inne znane zaburzenia krzepnięcia oprócz hemofilii A.
  • Historia nadwrażliwości lub anafilaksji związanej z jakimkolwiek produktem FVIII.
  • dodatni wynik testu na obecność inhibitora (do czynnika VIII) w wywiadzie zdefiniowany jako ≥0,6 BU/ml lub dowolna wartość większa lub równa dolnej granicy czułości dla laboratoriów z granicami wykrywania inhibitora między 0,7 a 1,0 BU/ml, lub kliniczne oznaki lub objawy zmniejszonej odpowiedzi na podanie czynnika VIII. Historia rodzinna inhibitorów nie wyklucza uczestnika.
  • Wynik dodatniego testu inhibitora (FVIII), zdefiniowany jako ≥0,6 BU/ml podczas badania przesiewowego.
  • Leczenie kwasem acetylosalicylowym (ASA) lub lekami przeciwpłytkowymi, które nie są niesteroidowymi lekami przeciwzapalnymi (NLPZ) w ciągu 2 tygodni przed badaniem przesiewowym.
  • Leczenie NLPZ w dawce większej niż maksymalna dawka określona w regionalnej informacji o przepisywaniu leku w ciągu 2 tygodni przed badaniem przesiewowym.
  • Leczenie ogólnoustrojowe w ciągu 12 tygodni przed badaniem przesiewowym za pomocą chemioterapii i/lub innych leków immunosupresyjnych (z wyjątkiem leczenia wirusowego zapalenia wątroby typu C [HCV] lub HIV).
  • Stosowanie emicizumabu w ciągu 20 tygodni przed badaniem przesiewowym.
  • Duża operacja w ciągu 8 tygodni przed badaniem przesiewowym.

Powyższe informacje nie mają na celu przedstawienia wszystkich rozważań dotyczących potencjalnego udziału pacjenta w badaniu klinicznym.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Ramię A: wcześniej leczone w badaniu BIVV001
Ta grupa obejmuje wszystkich uczestników, którzy ukończyli poprzednią fazę 3 badania BIVV001, jak również uczestników, którzy ukończyli Grupę B lub Ramię C tego badania przechodzących na Grupę A, oraz uczestników, którzy ukończą jakiekolwiek przyszłe badanie BIVV001, którzy zostaną zaproponowano kontynuację leczenia BIVV001. Uczestnicy tej grupy będą kontynuować leczenie profilaktyczne BIVV001 raz w tygodniu (QW) przez łącznie 100 dni ekspozycji (ED) łącznie z badania macierzystego i tego badania. Uczestnicy będą mieli możliwość kontynuowania tego badania przez okres do 4 lat, chyba że BIVV001 jest dostępny na rynku w danym kraju uczestniczącym.
Lek: efanezoktokog alfa (BIVV001)
Postać farmaceutyczna:Roztwór do wstrzykiwań Droga podania: Dożylnie
Eksperymentalny: Ramię B: nowo zainicjowane (tylko Chiny) w BIVV001
Ta grupa obejmuje chińskich uczestników w każdym wieku, którzy zostaną nowo zainicjowani leczeniem profilaktycznym BIVV001 raz w tygodniu (QW) przez 52 tygodnie. Po 52 tygodniach leczenia w tym ramieniu B uczestnicy będą mogli przejść do ramienia A.
Lek: efanezoktokog alfa (BIVV001)
Postać farmaceutyczna:Roztwór do wstrzykiwań Droga podania: Dożylnie
Eksperymentalny: Ramię C: Nowo rozpoczęte w BIVV001 z planowaną poważną operacją
Ta grupa obejmuje uczestników w każdym wieku, którzy zostaną nowo rozpoczęci w leczeniu profilaktycznym BIVV001 raz w tygodniu (QW) i zostaną poddani planowanej dużej operacji po co najmniej 6 początkowych SOR z BIVV001 oraz w ciągu 26 tygodni od dnia 1. Po 52 tygodniach leczenia w ramieniu C uczestnicy będą mogli przejść do ramienia A.
Lek: efanezoktokog alfa (BIVV001)
Postać farmaceutyczna:Roztwór do wstrzykiwań Droga podania: Dożylnie

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników, u których wystąpił rozwój inhibitora (wykryto przeciwciała neutralizujące przeciwko czynnikowi VIII [FVIII])
Ramy czasowe: Linia bazowa do miesiąca 48
Liczba uczestników, u których wystąpił rozwój inhibitora (przeciwciała neutralizujące wykryte przeciwko czynnikowi VIII [FVIII]) określona za pomocą zmodyfikowanego testu Bethesda Nijmegen.
Linia bazowa do miesiąca 48

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Roczny wskaźnik krwawień (ABR)
Ramy czasowe: Linia bazowa do miesiąca 48
Roczny wskaźnik krwawień (ABR) dla leczonych epizodów krwawienia i wszystkich epizodów krwawienia (w tym krwawień nieleczonych).
Linia bazowa do miesiąca 48
Roczny wskaźnik krwawień (ABR) według rodzaju krwawienia
Ramy czasowe: Linia bazowa do miesiąca 48
Roczna częstość krwawień (ABR) według rodzaju podczas leczenia profilaktycznego na ramię badania i badanie rodziców.
Linia bazowa do miesiąca 48
Roczny wskaźnik krwawień (ABR) według lokalizacji
Ramy czasowe: Linia bazowa do miesiąca 48
Roczna częstość krwawień (ABR) według lokalizacji podczas leczenia profilaktycznego na ramię badania i badanie rodziców.
Linia bazowa do miesiąca 48
Odsetek pacjentów, u których poziom aktywności czynnika VIII (FVIII) utrzymuje się powyżej wcześniej określonego poziomu
Ramy czasowe: Linia bazowa do miesiąca 48
Odsetek uczestników, którzy utrzymali poziom aktywności czynnika VIII (FVIII) przez 7 dni po podaniu dawki podczas leczenia profilaktycznego, na grupę badania i na badanie lub grupę rodziców.
Linia bazowa do miesiąca 48
Liczba wstrzyknięć i dawka BIVV0001 do leczenia epizodu krwawienia
Ramy czasowe: Miesiąc 48
Miesiąc 48
Odsetek epizodów krwawienia leczonych pojedynczym wstrzyknięciem BIVV001
Ramy czasowe: Miesiąc 48
Miesiąc 48
Ocena odpowiedzi na leczenie BIVV001 poszczególnych epizodów krwawienia
Ramy czasowe: Linia bazowa do miesiąca 48
Ocena odpowiedzi na leczenie BIVV001 poszczególnych epizodów krwawienia w oparciu o 4-punktową skalę odpowiedzi International Society on Thrombosis and Hemostasis (ISTH)
Linia bazowa do miesiąca 48
Ogólna ocena lekarska (PGA) odpowiedzi uczestników na BIVV001
Ramy czasowe: Linia bazowa do miesiąca 48
Ogólna ocena lekarska (PGA) odpowiedzi uczestnika na leczenie BIVV001 na podstawie 4-punktowej skali odpowiedzi.
Linia bazowa do miesiąca 48
Całkowite roczne zużycie BIVV001
Ramy czasowe: Linia bazowa do miesiąca 48
Całkowite roczne spożycie BIVV001 na uczestnika podczas leczenia profilaktycznego
Linia bazowa do miesiąca 48
Roczny wskaźnik krwawień do stawów (AJBR)
Ramy czasowe: Linia bazowa do miesiąca 48
Linia bazowa do miesiąca 48
Docelowa wspólna rozdzielczość
Ramy czasowe: Miesiąc 48
Docelowy wspólny rozwój, rozwiązanie i utrzymanie docelowego wspólnego rozwiązania w oparciu o kryteria ISTH.
Miesiąc 48
Zmiana w stosunku do wartości początkowej w ocenie wspólnego zdrowia hemofilii (HJHS)
Ramy czasowe: Linia bazowa do miesiąca 48
Zmiana od punktu początkowego do końca wizyty badawczej w całkowitym wyniku i wynikach domen (np. obrzęk i siła) ocenianych za pomocą oceny stanu zdrowia stawów związanej z hemofilią (HJHS)
Linia bazowa do miesiąca 48
Zmiana w stosunku do stanu wyjściowego w funkcji fizycznej PROMIS-SF
Ramy czasowe: Linia bazowa do miesiąca 48
Pomiary zmiany jakości życia (QoL) od punktu początkowego do końca wizyty w badaniu na grupę badania i na grupę badania rodziców: PROMIS-SF Funkcje fizyczne (uczestnicy w wieku ≥18 lat).)
Linia bazowa do miesiąca 48
Zmiana w stosunku do wartości początkowej całkowitego wyniku Haem-A-QoL i wyniku zdrowia fizycznego
Ramy czasowe: Linia bazowa do miesiąca 48
Zmiana w stosunku do wartości początkowej w kwestionariuszu Hemofilia QoL dla dorosłych (Haem-A-QoL) całkowitego i fizycznego wyniku w dziedzinie zdrowia u uczestników w wieku ≥17 lat.
Linia bazowa do miesiąca 48
Zmiana w stosunku do wartości początkowej całkowitego wyniku Haemo-QoL i wyniku zdrowia fizycznego
Ramy czasowe: Linia bazowa do miesiąca 48
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w kwestionariuszu Hemofilia QoL dla dzieci (Haemo-QoL) całkowity wynik w dziedzinie zdrowia fizycznego i zdrowia fizycznego u uczestników w wieku ≥4 do 16 lat oraz pełnomocnik rodzica dla uczestników w wieku ≥4 do do
Linia bazowa do miesiąca 48
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi (AE) i poważnymi zdarzeniami niepożądanymi (SAE)
Ramy czasowe: Linia bazowa do miesiąca 48
Uczestnicy, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane związane z leczeniem (AE) i poważne zdarzenia niepożądane (SAE).
Linia bazowa do miesiąca 48
Liczba uczestników, u których wystąpiły zdarzenia zatorowe i zakrzepowe
Ramy czasowe: Linia bazowa do miesiąca 48
Uczestnicy z występowaniem zdarzeń zatorowych i zakrzepowych.
Linia bazowa do miesiąca 48
Parametr PK: Maksymalna aktywność (Cmax)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 52
Wartość wyjściowa do tygodnia 52
Parametr PK: okres półtrwania w fazie eliminacji (t1/2)
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 26
Linia bazowa do tygodnia 26
Parametr PK: Całkowity luz (CL)
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 26
Linia bazowa do tygodnia 26
Parametr PK: Całkowity klirens w stanie ustalonym (CLss)
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 26
Linia bazowa do tygodnia 26
Parametr PK: Indeks akumulacji (AI)
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 26
Linia bazowa do tygodnia 26
Parametr PK: pole pod krzywą czasu aktywności (AUC)
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 26
Linia bazowa do tygodnia 26
Parametr PK: Objętość dystrybucji w stanie stacjonarnym (Vss)
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 26
Linia bazowa do tygodnia 26
Parametr PK: średni czas przebywania (MRT)
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 26
Linia bazowa do tygodnia 26
Parametr PK: Odzyskiwanie przyrostowe (IR)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 52
Wartość wyjściowa do tygodnia 52
Parametr PK: Aktywność minimalna (Ctrough)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 52
Wartość wyjściowa do tygodnia 52
Parametr PK: Czas powyżej poziomów aktywności FVIII
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 26
Linia bazowa do tygodnia 26
Ocena reakcji hemostatycznej uczestnika na leczenie BIVV001 dokonana przez badaczy lub chirurgów
Ramy czasowe: Linia bazowa do miesiąca 48
Ocena badaczy lub chirurgów odpowiedzi hemostatycznej uczestnika na leczenie BIVV001 w 4-punktowej skali odpowiedzi ISTH dla zabiegów chirurgicznych.
Linia bazowa do miesiąca 48
Liczba wstrzyknięć i dawka w celu utrzymania hemostazy w okresie okołooperacyjnym przy dużych operacjach
Ramy czasowe: Linia bazowa do miesiąca 48
Linia bazowa do miesiąca 48
Całkowite zużycie BIVV001 w okresie okołooperacyjnym w przypadku dużych zabiegów chirurgicznych
Ramy czasowe: Linia bazowa do miesiąca 48
Linia bazowa do miesiąca 48
Liczba i rodzaj przetoczeń składników krwi stosowanych w okresie okołooperacyjnym przy dużych operacjach
Ramy czasowe: Linia bazowa do miesiąca 48
Linia bazowa do miesiąca 48
Szacunkowa utrata krwi w okresie okołooperacyjnym dla dużych operacji
Ramy czasowe: Linia bazowa do miesiąca 48
Linia bazowa do miesiąca 48

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Bioverativ, a Sanofi company

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

23 lutego 2021

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

15 stycznia 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

15 stycznia 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

23 listopada 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

23 listopada 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

25 listopada 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

26 marca 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

25 marca 2024

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • LTS16294
  • 2020-002215-22 (Numer EudraCT)
  • U1111-1244-0517 (Identyfikator rejestru: ICTRP)
  • 2023-508929-27 (Identyfikator rejestru: CTIS)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Wykwalifikowani badacze mogą poprosić o dostęp do danych na poziomie pacjenta i powiązanych dokumentów badawczych, w tym raportu z badania klinicznego, protokołu badania z wszelkimi poprawkami, czystego formularza opisu przypadku, planu analizy statystycznej i specyfikacji zbioru danych. Dane na poziomie pacjenta zostaną zanonimizowane, a dokumenty badawcze zostaną zredagowane w celu ochrony prywatności uczestników badania. Więcej informacji na temat kryteriów udostępniania danych przez firmę Sanofi, kwalifikujących się badań i procesu ubiegania się o dostęp można znaleźć na stronie: https://vivli.org

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Hemofilia A

Badania kliniczne na efanezoktokog alfa (BIVV001)

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Moldova

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj