Seguridad y eficacia a largo plazo de efanesoctocog alfa (BIVV001) en pacientes con hemofilia A tratados previamente

Patrocinador principal: Bioverativ, una empresa de Sanofi

Objetivo primario: - Evaluar la seguridad a largo plazo de BIVV001 en sujetos con hemofilia tratados previamente A Objetivos secundarios: - Evaluar la eficacia de BIVV001 como tratamiento profiláctico. - Evaluar la eficacia de BIVV001 en el tratamiento de episodios hemorrágicos. - Evaluar el consumo de BIVV001 para la prevención y tratamiento de episodios hemorrágicos. - Evaluar el efecto de la profilaxis BIVV001 en los resultados de salud articular. - Evaluar el efecto de la profilaxis con BIVV001 en los resultados de calidad de vida (CdV). - Evaluar la seguridad y tolerabilidad del tratamiento BIVV001. - Evaluar la farmacocinética de BIVV001 en función del tiempo de tromboplastina parcial activada en una etapa (aPTT) y ensayos de actividad de FVIII cromogénico de dos etapas (solo aplicable al Grupo B). - Evaluar la eficacia de BIVV001 para el manejo perioperatorio

Los participantes recibirán BIVV001 una vez por semana durante un total de al menos 100 días de exposición para BIVV001 (incluida la exposición durante un estudio principal BIVV001, si corresponde). Los participantes tener la oportunidad de continuar en este estudio hasta por 4 años, a menos que BIVV001 sea disponible comercialmente en su país participante correspondiente.

• hemofilia A

Tipo de intervención: Droga

Nombre de intervención: efanesoctocog alfa (BIVV001)

Descripción: Forma farmacéutica: Solución inyectable Vía de administración: Intravenosa

Criterios:

Criterios de inclusión : Para los participantes que pasan al Brazo A - Participantes que hayan completado los estudios EFC16923, EFC16925, Brazo B o Brazo C del estudio actual, o cualquier otro estudio BIVV001 potencial. - Masculino o Femenino Para participantes nuevos en BIVV001 (Brazo B y C) - Participantes que tienen hemofilia A grave, definida como <1 UI/dL (<1 %) de FVIII endógeno actividad documentada ya sea por pruebas de laboratorio central en la selección o en registros médicos históricos de un laboratorio clínico que demuestren <1% de FVIII actividad coagulante (FVIII:C) o un genotipo documentado conocido por producir hemofilia a - Tratamiento previo para hemofilia A (profilaxis oa demanda) con cualquier recombinante y/o FVIII derivado de plasma, o crioprecipitado durante al menos 150 ED o 50 ED para participantes menores de 6 años. - Recuento de plaquetas ≥100 000 células/μL en la selección. - Un participante que se sabe que es positivo para anticuerpos contra el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH), ya sea previamente documentado o identificado a partir de evaluaciones de detección, debe tener la siguientes resultados antes de la inscripción: recuento de linfocitos CD4 >200 células/mm³ y virus carga de <400 000 copias/mL - Masculino - Solo para el brazo B: participantes chinos - Solo para el Grupo C: cirugía mayor planificada dentro de los 6 meses posteriores al Día 1. Criterio de exclusión: Para los participantes que pasan al Brazo A - Resultado inhibidor positivo, definido como ≥0,6 unidades Bethesda (UB)/mL. - Participación en otro estudio. Para participantes nuevos en BIVV001 (Brazo B y Brazo C) - Cualquier enfermedad hepática concurrente clínicamente significativa que, en opinión del Investigator, haría que el participante no fuera apto para la inscripción. Esto puede incluir, pero no se limita a cirrosis, hipertensión portal y hepatitis aguda. - Infecciones bacterianas, fúngicas o víricas activas graves (que no sean hepatitis crónica o VIH) presente dentro de los 30 días de la selección. - Otro(s) trastorno(s) de coagulación conocido(s) además de la hemofilia A. - Antecedentes de hipersensibilidad o anafilaxia asociada con cualquier producto de FVIII. - Historia de una prueba de inhibidor (a FVIII) positiva definida como ≥0.6 BU/mL, o cualquier valor mayor o igual que el límite inferior de sensibilidad para laboratorios con límites para la detección de inhibidores entre 0.7 y 1.0 BU/mL, o signos o síntomas clínicos de disminución de la respuesta a las administraciones de FVIII. Los antecedentes familiares de inhibidores no excluir al participante. - Resultado positivo de la prueba de inhibidores (FVIII), definido como ≥0,6 UB/mL en la selección. - Tratamiento con ácido acetilsalicílico (AAS) o antiagregantes plaquetarios que no sean medicamentos antiinflamatorios no esteroideos (AINE) dentro de las 2 semanas anteriores a la selección. - Tratamiento con AINE superior a la dosis máxima especificada en la normativa autonómica información de prescripción dentro de las 2 semanas anteriores a la selección. - Tratamiento sistémico dentro de las 12 semanas previas a la Selección con quimioterapia y/u otros medicamentos inmunosupresores (excepto para el tratamiento del virus de la hepatitis C [VHC] o VIH). - Uso de emicizumab dentro de las 20 semanas previas a la selección. - Cirugía mayor dentro de las 8 semanas anteriores a la selección. La información anterior no pretende contener todas las consideraciones relevantes para el paciente. posible participación en un ensayo clínico.

Género:

Todos

Edad mínima:

N / A

Edad máxima:

N / A

Voluntarios Saludables:

No

Argentina

Australia

Bélgica

Brasil

Bulgaria

Canadá

Porcelana

Francia

Alemania

Grecia

Hungría

Italia

Japón

Corea, república de

Países Bajos

España

Suiza

Taiwán

Reino Unido

Estados Unidos

2022-06-30

Tipo: Patrocinador

• hemofilia A

Etiqueta: Brazo A: Previamente tratado en el estudio BIVV001

Tipo: Experimental

Descripción: Este grupo incluye a todos los participantes que hayan completado los estudios de fase 3 anteriores en BIVV001, así como a los participantes que hayan completado el Grupo B o el Grupo C de este estudio, pasando al Grupo A, y los participantes que habrán completado cualquier estudio BIVV001 futuro que será propuso continuar el tratamiento con BIVV001. Los participantes en este brazo continuarán recibiendo el tratamiento de profilaxis BIVV001 una vez por semana (QW) por un total de 100 días de exposición (DE) acumulativos del estudio principal y este estudio. Los participantes tendrán la oportunidad de continuar en este estudio hasta por 4 años, a menos que BIVV001 esté disponible comercialmente en su país participante correspondiente.

Etiqueta: Brazo B: recién iniciado (solo en China) en BIVV001

Tipo: Experimental

Descripción: Este brazo incluye participantes chinos de cualquier edad que recién iniciarán el tratamiento de profilaxis BIVV001 una vez por semana (QW) durante 52 semanas. Después de 52 semanas de tratamiento en este brazo B, los participantes podrán pasar al brazo A.

Etiqueta: Brazo C: Recién iniciado en BIVV001 con cirugía mayor planificada

Tipo: Experimental

Descripción: Este brazo incluye participantes de cualquier edad que recién iniciarán el tratamiento de profilaxis con BIVV001 una vez por semana (QW) y se someterán a una cirugía mayor planificada después de al menos 6 ED iniciales con BIVV001, y dentro de las 26 semanas desde el Día 1. Después de 52 semanas de tratamiento en el brazo C, los participantes podrán rodar hacia el brazo A.

Asignación: No aleatorizado

Modelo de intervención: Asignación de un solo grupo

Descripción del modelo de intervención: Es un estudio de 3 brazos con intervención única

Propósito primario: Tratamiento

Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)