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Seguridad y eficacia a largo plazo de efanesoctocog alfa (BIVV001) en pacientes con hemofilia A tratados previamente

Estudio de fase 3, abierto, multicéntrico, sobre la seguridad y eficacia a largo plazo de la proteína de fusión del factor VIII Fc-factor de von Willebrand-XTEN recombinante intravenoso (rFVIIIFc-VWF-XTEN; BIVV001) en pacientes tratados previamente con hemofilia A grave

Patrocinadores

Patrocinador principal: Bioverativ, una empresa de Sanofi

Fuente Sanofi
Resumen breve

Objetivo primario: - Evaluar la seguridad a largo plazo de BIVV001 en sujetos con hemofilia tratados previamente A Objetivos secundarios: - Evaluar la eficacia de BIVV001 como tratamiento profiláctico. - Evaluar la eficacia de BIVV001 en el tratamiento de episodios hemorrágicos. - Evaluar el consumo de BIVV001 para la prevención y tratamiento de episodios hemorrágicos. - Evaluar el efecto de la profilaxis BIVV001 en los resultados de salud articular. - Evaluar el efecto de la profilaxis con BIVV001 en los resultados de calidad de vida (CdV). - Evaluar la seguridad y tolerabilidad del tratamiento BIVV001. - Evaluar la farmacocinética de BIVV001 en función del tiempo de tromboplastina parcial activada en una etapa (aPTT) y ensayos de actividad de FVIII cromogénico de dos etapas (solo aplicable al Grupo B). - Evaluar la eficacia de BIVV001 para el manejo perioperatorio

Descripción detallada

Los participantes recibirán BIVV001 una vez por semana durante un total de al menos 100 días de exposición para BIVV001 (incluida la exposición durante un estudio principal BIVV001, si corresponde). Los participantes tener la oportunidad de continuar en este estudio hasta por 4 años, a menos que BIVV001 sea disponible comercialmente en su país participante correspondiente.

Estado general Reclutamiento
Fecha de inicio 2021-02-23
Fecha de Terminación 2027-02-12
Fecha de finalización primaria 2027-02-12
Fase Fase 3
Tipo de estudio intervencionista
Resultado primario
Medida Periodo de tiempo
Número de participantes con desarrollo de inhibidores (anticuerpos neutralizantes detectados contra el factor VIII [FVIII]) Línea de base al mes 48
Resultado secundario
Medida Periodo de tiempo
Tasa de sangrado anual (ABR) Línea de base al mes 48
Tasa de sangrado anualizada (ABR) por tipo de sangrado Línea de base al mes 48
Tasa de sangrado anualizada (ABR) por ubicación Línea de base al mes 48
Porcentaje de pacientes que mantienen el factor VIII (FVIII) por encima de los niveles de actividad preespecificados Línea de base al mes 48
Número de inyecciones y dosis de BIVV0001 para tratar un episodio de sangrado Mes 48
Porcentaje de episodios hemorrágicos tratados con una única inyección de BIVV001 Mes 48
Evaluación de la respuesta al tratamiento con BIVV001 de episodios hemorrágicos individuales Línea de base al mes 48
Evaluación global del médico (PGA) de la respuesta de los participantes a BIVV001 Línea de base al mes 48
Consumo total anualizado BIVV001 Línea de base al mes 48
Tasa anualizada de sangrado articular (AJBR) Línea de base al mes 48
Objetivo de resolución conjunta Mes 48
Cambio desde el inicio en la puntuación de salud articular de hemofilia (HJHS) Línea de base al mes 48
Cambio desde el inicio en PROMIS-SF Función física Línea de base al mes 48
Cambio desde el inicio en la puntuación total de Haem-A-QoL y la puntuación de salud física Línea de base al mes 48
Cambio desde el inicio en la puntuación total de Haemo-QoL y la puntuación de salud física Línea de base al mes 48
Número de participantes con eventos adversos (EA) y eventos adversos graves (SAE) Línea de base al mes 48
Número de participantes con ocurrencia de eventos embólicos y trombóticos Línea de base al mes 48
Parámetro PK: actividad máxima (Cmax) Línea de base a la semana 52
Parámetro PK: Vida media de eliminación (t1/2) Línea de base a la semana 26
Parámetro PK: Juego total (CL) Línea de base a la semana 26
Parámetro PK: Juego total en estado estacionario (CLss) Línea de base a la semana 26
Parámetro PK: Índice de acumulación (AI) Línea de base a la semana 26
Parámetro PK: Área bajo la curva de tiempo de actividad (AUC) Línea de base a la semana 26
Parámetro PK: Volumen de distribución en estado estacionario (Vss) Línea de base a la semana 26
Parámetro PK: Tiempo medio de residencia (MRT) Línea de base a la semana 26
Parámetro PK: recuperación incremental (IR) Línea de base a la semana 52
Parámetro PK: Actividad valle (Ctrough) Línea de base a la semana 52
Parámetro PK: Tiempo por encima de los niveles de actividad de FVIII Línea de base a la semana 26
Evaluación de los investigadores o cirujanos de la respuesta hemostática del participante al tratamiento con BIVV001 Línea de base al mes 48
Número de inyecciones y dosis para mantener la hemostasia durante el perioperatorio de cirugía mayor Línea de base al mes 48
Consumo total de BIVV001 durante el perioperatorio de cirugía mayor Línea de base al mes 48
Número y tipo de transfusiones de componentes sanguíneos utilizados durante el período perioperatorio para cirugía mayor Línea de base al mes 48
Pérdida estimada de sangre durante el período perioperatorio de una cirugía mayor Línea de base al mes 48
Inscripción 262
Condición
Intervención

Tipo de intervención: Droga

Nombre de intervención: efanesoctocog alfa (BIVV001)

Descripción: Forma farmacéutica: Solución inyectable Vía de administración: Intravenosa

Elegibilidad

Criterios:

Criterios de inclusión : Para los participantes que pasan al Brazo A - Participantes que hayan completado los estudios EFC16923, EFC16925, Brazo B o Brazo C del estudio actual, o cualquier otro estudio BIVV001 potencial. - Masculino o Femenino Para participantes nuevos en BIVV001 (Brazo B y C) - Participantes que tienen hemofilia A grave, definida como <1 UI/dL (<1 %) de FVIII endógeno actividad documentada ya sea por pruebas de laboratorio central en la selección o en registros médicos históricos de un laboratorio clínico que demuestren <1% de FVIII actividad coagulante (FVIII:C) o un genotipo documentado conocido por producir hemofilia a - Tratamiento previo para hemofilia A (profilaxis oa demanda) con cualquier recombinante y/o FVIII derivado de plasma, o crioprecipitado durante al menos 150 ED o 50 ED para participantes menores de 6 años. - Recuento de plaquetas ≥100 000 células/μL en la selección. - Un participante que se sabe que es positivo para anticuerpos contra el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH), ya sea previamente documentado o identificado a partir de evaluaciones de detección, debe tener la siguientes resultados antes de la inscripción: recuento de linfocitos CD4 >200 células/mm³ y virus carga de <400 000 copias/mL - Masculino - Solo para el brazo B: participantes chinos - Solo para el Grupo C: cirugía mayor planificada dentro de los 6 meses posteriores al Día 1. Criterio de exclusión: Para los participantes que pasan al Brazo A - Resultado inhibidor positivo, definido como ≥0,6 unidades Bethesda (UB)/mL. - Participación en otro estudio. Para participantes nuevos en BIVV001 (Brazo B y Brazo C) - Cualquier enfermedad hepática concurrente clínicamente significativa que, en opinión del Investigator, haría que el participante no fuera apto para la inscripción. Esto puede incluir, pero no se limita a cirrosis, hipertensión portal y hepatitis aguda. - Infecciones bacterianas, fúngicas o víricas activas graves (que no sean hepatitis crónica o VIH) presente dentro de los 30 días de la selección. - Otro(s) trastorno(s) de coagulación conocido(s) además de la hemofilia A. - Antecedentes de hipersensibilidad o anafilaxia asociada con cualquier producto de FVIII. - Historia de una prueba de inhibidor (a FVIII) positiva definida como ≥0.6 BU/mL, o cualquier valor mayor o igual que el límite inferior de sensibilidad para laboratorios con límites para la detección de inhibidores entre 0.7 y 1.0 BU/mL, o signos o síntomas clínicos de disminución de la respuesta a las administraciones de FVIII. Los antecedentes familiares de inhibidores no excluir al participante. - Resultado positivo de la prueba de inhibidores (FVIII), definido como ≥0,6 UB/mL en la selección. - Tratamiento con ácido acetilsalicílico (AAS) o antiagregantes plaquetarios que no sean medicamentos antiinflamatorios no esteroideos (AINE) dentro de las 2 semanas anteriores a la selección. - Tratamiento con AINE superior a la dosis máxima especificada en la normativa autonómica información de prescripción dentro de las 2 semanas anteriores a la selección. - Tratamiento sistémico dentro de las 12 semanas previas a la Selección con quimioterapia y/u otros medicamentos inmunosupresores (excepto para el tratamiento del virus de la hepatitis C [VHC] o VIH). - Uso de emicizumab dentro de las 20 semanas previas a la selección. - Cirugía mayor dentro de las 8 semanas anteriores a la selección. La información anterior no pretende contener todas las consideraciones relevantes para el paciente. posible participación en un ensayo clínico.

Género:

Todos

Edad mínima:

N / A

Edad máxima:

N / A

Voluntarios Saludables:

No

Oficial general
Apellido Papel Afiliación
Clinical Sciences & Operations Director de estudio Sanofi
Contacto general La información de contacto solo se muestra cuando el estudio está reclutando sujetos.
Ubicación
Instalaciones: Estado:
Investigational Site Number :8400003 | Los Angeles, California, 90007, United States Reclutamiento
Investigational Site Number :8400009 | Los Angeles, California, 90027, United States Reclutamiento
Investigational Site Number :8400007 | San Diego, California, 92121, United States Reclutamiento
Investigational Site Number :8400008 | Gainesville, Florida, 32608, United States Reclutamiento
Investigational Site Number :8400010 | Chicago, Illinois, 60612-3833, United States Reclutamiento
Investigational Site Number :8400011 | Iowa City, Iowa, 52242, United States Reclutamiento
Investigational Site Number :8400006 | Ann Arbor, Michigan, 48109, United States Reclutamiento
Investigational Site Number :8400002 | Lansing, Michigan, 00000, United States Reclutamiento
Investigational Site Number :8400001 | Las Vegas, Nevada, 89113, United States Reclutamiento
Investigational Site Number :8400012 | Cincinnati, Ohio, 45229, United States Reclutamiento
Investigational Site Number :8400005 | Seattle, Washington, 98104, United States Reclutamiento
Investigational Site Number :0320001 | Caba, Ciudad De Buenos Aires, C1425BWE, Argentina Activo, no reclutando
Investigational Site Number :0320002 | Godoy Cruz, Mendoza, M5504FKD, Argentina Activo, no reclutando
Investigational Site Number :0320003 | Buenos Aires, C1015ABO, Argentina Activo, no reclutando
Investigational Site Number :0360004 | Camperdown, New South Wales, 2050, Australia Activo, no reclutando
Investigational Site Number :0360003 | Murdoch, Western Australia, 6961, Australia Activo, no reclutando
Investigational Site Number :0560003 | Bruxelles, 1200, Belgium Reclutamiento
Investigational Site Number :0760001 | Campinas, São Paulo, 13083-970, Brazil Activo, no reclutando
Investigational Site Number :1000171 | Plovdiv, 4002, Bulgaria Reclutamiento
Investigational Site Number :1000172 | Sofia, 1756, Bulgaria Reclutamiento
Investigational Site Number :1240005 | Hamilton, Ontario, L8L 8E7, Canada Reclutamiento
Investigational Site Number :1240004 | Hamilton, Ontario, L8N 3Z5, Canada Reclutamiento
Investigational Site Number :1240002 | Ottawa, Ontario, K1H 8L1, Canada Reclutamiento
Investigational Site Number :1240001 | Toronto, Ontario, M5G 1X8, Canada Reclutamiento
Investigational Site Number :1560002 | Beijing, 100045, China Reclutamiento
Investigational Site Number :1560006 | Beijing, 100730, China Reclutamiento
Investigational Site Number :1560001 | Guangzhou, 510515, China Reclutamiento
Investigational Site Number :1560003 | Hangzhou, 310003, China Reclutamiento
Investigational Site Number :1560004 | Hangzhou, 310003, China Activo, no reclutando
Investigational Site Number :1560005 | Jinan, 250013, China Reclutamiento
Investigational Site Number :1560009 | Kunming, 650032, China Reclutamiento
Investigational Site Number :1560010 | Kunming, 650101, China Reclutamiento
Investigational Site Number :1560013 | Lanzhou, 730000, China Reclutamiento
Investigational Site Number :1560007 | Suzhou, 215006, China Activo, no reclutando
Investigational Site Number :2500005 | Brest, 29200, France Reclutamiento
Investigational Site Number :2500004 | Bron, 69500, France Reclutamiento
Investigational Site Number :2500001 | Kremlin Bicetre, 94275, France Reclutamiento
Investigational Site Number :2500003 | Lille, 59037, France Reclutamiento
Investigational Site Number :2500006 | Marseille, 13385, France Reclutamiento
Investigational Site Number :2760304 | Berlin, 10249, Germany Reclutamiento
Investigational Site Number :2760302 | Bonn, 53127, Germany Reclutamiento
Investigational Site Number :2760001 | Frankfurt am Main, 60590, Germany Reclutamiento
Investigational Site Number :3000001 | Athens, 11527, Greece Activo, no reclutando
Investigational Site Number :3480002 | Budapest, 1134, Hungary Reclutamiento
Investigational Site Number :3480004 | Debrecen, 4093, Hungary Reclutamiento
Investigational Site Number :3800001 | Milano, 20121, Italy Reclutamiento
Investigational Site Number :3800003 | Vicenza, 36100, Italy Reclutamiento
Investigational Site Number :3920425 | Nagoya-shi, Aichi, 466-0065, Japan Activo, no reclutando
Investigational Site Number :3920423 | Kitakyushu-shi, Fukuoka, 807-8555, Japan Activo, no reclutando
Investigational Site Number :3920426 | Kawasaki-shi, Kanagawa, 216-8511, Japan Activo, no reclutando
Investigational Site Number :3920422 | Kashihara-Shi, Niigata, 634-8521, Japan Activo, no reclutando
Investigational Site Number :3920421 | Shinjuku-ku, Tokyo, 160-0023, Japan Activo, no reclutando
Investigational Site Number :3920424 | Suginami-ku, Tokyo, 167-0035, Japan Activo, no reclutando
Investigational Site Number :4100603 | Daegu, Daegu-gwangyeoksi, 41404, Korea, Republic of Activo, no reclutando
Investigational Site Number :4100601 | Seoul, Seoul-teukbyeolsi, 03722, Korea, Republic of Activo, no reclutando
Investigational Site Number :4100600 | Seoul, Seoul-teukbyeolsi, 05278, Korea, Republic of Activo, no reclutando
Investigational Site Number :5280002 | Amsterdam, 1105 AZ, Netherlands Reclutamiento
Investigational Site Number :5280001 | Utrecht, 3584 CX, Netherlands Reclutamiento
Investigational Site Number :7240002 | Esplugues de Llobregat, Catalunya [Cataluña], 08950, Spain Reclutamiento
Investigational Site Number :7240001 | Madrid, Madrid, Comunidad De, 28046, Spain Reclutamiento
Investigational Site Number :7560001 | Zürich, 8032, Switzerland Reclutamiento
Investigational Site Number :1580005 | Changhua County, 500, Taiwan Reclutamiento
Investigational Site Number :1580002 | Taipei, 10002, Taiwan Reclutamiento
Investigational Site Number :8260005 | London, London, City Of, NW3 2QG, United Kingdom Reclutamiento
Investigational Site Number :8260004 | Hampshire, RG24 9NA, United Kingdom Reclutamiento
Ubicacion Paises

Argentina

Australia

Bélgica

Brasil

Bulgaria

Canadá

Porcelana

Francia

Alemania

Grecia

Hungría

Italia

Japón

Corea, república de

Países Bajos

España

Suiza

Taiwán

Reino Unido

Estados Unidos

Fecha de verificación

2022-06-30

Fiesta responsable

Tipo: Patrocinador

Tiene acceso ampliado No
Condición Examinar
Número de brazos 3
Grupo de brazo

Etiqueta: Brazo A: Previamente tratado en el estudio BIVV001

Tipo: Experimental

Descripción: Este grupo incluye a todos los participantes que hayan completado los estudios de fase 3 anteriores en BIVV001, así como a los participantes que hayan completado el Grupo B o el Grupo C de este estudio, pasando al Grupo A, y los participantes que habrán completado cualquier estudio BIVV001 futuro que será propuso continuar el tratamiento con BIVV001. Los participantes en este brazo continuarán recibiendo el tratamiento de profilaxis BIVV001 una vez por semana (QW) por un total de 100 días de exposición (DE) acumulativos del estudio principal y este estudio. Los participantes tendrán la oportunidad de continuar en este estudio hasta por 4 años, a menos que BIVV001 esté disponible comercialmente en su país participante correspondiente.

Etiqueta: Brazo B: recién iniciado (solo en China) en BIVV001

Tipo: Experimental

Descripción: Este brazo incluye participantes chinos de cualquier edad que recién iniciarán el tratamiento de profilaxis BIVV001 una vez por semana (QW) durante 52 semanas. Después de 52 semanas de tratamiento en este brazo B, los participantes podrán pasar al brazo A.

Etiqueta: Brazo C: Recién iniciado en BIVV001 con cirugía mayor planificada

Tipo: Experimental

Descripción: Este brazo incluye participantes de cualquier edad que recién iniciarán el tratamiento de profilaxis con BIVV001 una vez por semana (QW) y se someterán a una cirugía mayor planificada después de al menos 6 ED iniciales con BIVV001, y dentro de las 26 semanas desde el Día 1. Después de 52 semanas de tratamiento en el brazo C, los participantes podrán rodar hacia el brazo A.

Acrónimo XTEND-ed
Datos del paciente
Información de diseño del estudio

Asignación: No aleatorizado

Modelo de intervención: Asignación de un solo grupo

Descripción del modelo de intervención: Es un estudio de 3 brazos con intervención única

Propósito primario: Tratamiento

Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

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