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Langzeitsicherheit und Wirksamkeit von Efanesoctocog Alfa (BIVV001) bei vorbehandelten Patienten mit Hämophilie A (XTEND-ed)

31. Juli 2025 aktualisiert von: Bioverativ, a Sanofi company

Eine offene, multizentrische Phase-3-Studie zur langfristigen Sicherheit und Wirksamkeit von intravenösem rekombinantem Gerinnungsfaktor VIII Fc-von-Willebrand-Faktor-XTEN-Fusionsprotein (rFVIIIFc-VWF-XTEN; BIVV001) bei zuvor behandelten Patienten mit schwerer Hämophilie A

Hauptziel:

- Bewertung der Langzeitsicherheit von BIVV001 bei zuvor behandelten Patienten mit Hämophilie A

Sekundäre Ziele:

  • Bewertung der Wirksamkeit von BIVV001 als Prophylaxebehandlung.
  • Bewertung der Wirksamkeit von BIVV001 bei der Behandlung von Blutungsepisoden.
  • Bewertung des BIVV001-Verbrauchs zur Vorbeugung und Behandlung von Blutungsepisoden.
  • Bewertung der Wirkung der BIVV001-Prophylaxe auf die Ergebnisse der Gelenkgesundheit.
  • Bewertung der Wirkung der BIVV001-Prophylaxe auf die Lebensqualität (QoL).
  • Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit der Behandlung mit BIVV001.
  • Bestimmung der PK von BIVV001 basierend auf der einstufigen aktivierten partiellen Thromboplastinzeit (aPTT) und zweistufigen chromogenen FVIII-Aktivitätsassays (gilt nur für Arm B).
  • Bewertung der Wirksamkeit von BIVV001 für das perioperative Management

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die Teilnehmer erhalten BIVV001 einmal wöchentlich für insgesamt mindestens 100 Expositionstage gegenüber BIVV001 (einschließlich Exposition während einer BIVV001-Elternstudie, falls zutreffend). Die Teilnehmer haben die Möglichkeit, bis zu 4 Jahre an dieser Studie teilzunehmen, es sei denn, BIVV001 ist in ihrem jeweiligen teilnehmenden Land im Handel erhältlich.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

261

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Argentinien
      • Buenos Aires, Argentinien, C1015ABO
        • Investigational Site Number : 0320003
    • Ciudad De Buenos Aires
      • Caba, Ciudad De Buenos Aires, Argentinien, C1425BWE
        • Investigational Site Number : 0320001
    • Mendoza
      • Godoy Cruz, Mendoza, Argentinien, M5504FKD
        • Investigational Site Number : 0320002
  • Australien
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australien, 2050
        • Investigational Site Number : 0360004
      • Westmead, New South Wales, Australien, 2145
        • Investigational Site Number : 0360001
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Australien, 4101
        • Investigational Site Number : 0360002
    • Western Australia
      • Murdoch, Western Australia, Australien, 6961
        • Investigational Site Number : 0360003
  • Belgien
      • Sint-Lambrechts-Woluwe, Belgien, 1200
        • Investigational Site Number : 0560003
  • Brasilien
    • São Paulo
      • Campinas, São Paulo, Brasilien, 13083-970
        • Hemocentro Campinas - UNICAMP Site Number : 0760001
  • Bulgarien
      • Plovdiv, Bulgarien, 4002
        • Investigational Site Number : 1000171
      • Sofia, Bulgarien, 1756
        • Investigational Site Number : 1000172
  • China
      • Beijing, China, 100045
        • Investigational Site Number : 1560002
      • Beijing, China, 100730
        • Investigational Site Number : 1560006
      • Guangzhou, China, 510515
        • Investigational Site Number : 1560001
      • Hangzhou, China, 310003
        • Investigational Site Number : 1560003
      • Hangzhou, China, 310003
        • Investigational Site Number : 1560004
      • Jinan, China, 250013
        • Investigational Site Number : 1560005
      • Kunming, China, 650032
        • Investigational Site Number : 1560009
      • Kunming, China, 650101
        • Investigational Site Number : 1560010
      • Lanzhou, China, 730000
        • Investigational Site Number : 1560013
      • Suzhou, China, 215006
        • Investigational Site Number : 1560007
  • Deutschland
      • Berlin, Deutschland, 10249
        • Investigational Site Number : 2760304
      • Bonn, Deutschland, 53127
        • Investigational Site Number : 2760302
      • Frankfurt am Main, Deutschland, 60590
        • Investigational Site Number : 2760001
      • München, Deutschland, 80337
        • Investigational Site Number : 2760002
  • Frankreich
      • Brest, Frankreich, 29200
        • Investigational Site Number : 2500005
      • Bron, Frankreich, 69500
        • Investigational Site Number : 2500004
      • Kremlin Bicetre, Frankreich, 94275
        • Investigational Site Number : 2500001
      • Lille, Frankreich, 59037
        • Investigational Site Number : 2500003
      • Marseille, Frankreich, 13385
        • Investigational Site Number : 2500006
  • Griechenland
      • Athens, Griechenland, 11527
        • Investigational Site Number : 3000001
  • Irland
      • Dublin, Irland, D12 N512
        • Investigational Site Number : 3720001
  • Italien
      • Milano, Italien, 20121
        • Investigational Site Number : 3800001
      • Vicenza, Italien, 36100
        • Investigational Site Number : 3800003
    • Campania
      • Napoli, Campania, Italien, 80123
        • Investigational Site Number : 3800002
  • Japan
    • Aichi
      • Nagoya-shi, Aichi, Japan, 466-0065
        • Investigational Site Number : 3920425
    • Fukuoka
      • Kitakyushu-shi, Fukuoka, Japan, 807-8556
        • Investigational Site Number : 3920423
    • Kanagawa
      • Kawasaki-shi, Kanagawa, Japan, 216-8511
        • Investigational Site Number : 3920426
    • Niigata
      • Kashihara-Shi, Niigata, Japan, 634-8521
        • Investigational Site Number : 3920422
    • Tokyo
      • Shinjuku-ku, Tokyo, Japan, 160-0023
        • Investigational Site Number : 3920421
      • Suginami-ku, Tokyo, Japan, 167-0035
        • Investigational Site Number : 3920424
  • Kanada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8L 8E7
        • Investigational Site Number : 1240005
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
        • Investigational Site Number : 1240004
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L1
        • Investigational Site Number : 1240002
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • Investigational Site Number : 1240001
  • Korea, Republik von
    • Daegu-gwangyeoksi
      • Daegu, Daegu-gwangyeoksi, Korea, Republik von, 41404
        • Investigational Site Number : 4100603
    • Seoul-teukbyeolsi
      • Seoul, Seoul-teukbyeolsi, Korea, Republik von, 03722
        • Investigational Site Number : 4100601
      • Seoul, Seoul-teukbyeolsi, Korea, Republik von, 05278
        • Investigational Site Number : 4100600
  • Niederlande
      • Amsterdam, Niederlande, 1105 AZ
        • Investigational Site Number : 5280002
      • Utrecht, Niederlande, 3584 CX
        • Investigational Site Number : 5280001
  • Schweden
      • Malmo, Schweden, 20502
        • Investigational Site Number : 7520001
  • Schweiz
      • Zürich, Schweiz, 8032
        • Investigational Site Number : 7560001
  • Spanien
    • Catalunya [Cataluña]
      • Esplugues de Llobregat, Catalunya [Cataluña], Spanien, 08950
        • Investigational Site Number : 7240002
    • Madrid, Comunidad De
      • Madrid, Madrid, Comunidad De, Spanien, 28046
        • Investigational Site Number : 7240001
  • Taiwan
      • Changhua County, Taiwan, 500
        • Investigational Site Number : 1580005
      • Taichung, Taiwan, 40201
        • Investigational Site Number : 1580001
      • Taichung, Taiwan, 407
        • Investigational Site Number : 1580003
      • Taipei, Taiwan, 10002
        • Investigational Site Number : 1580002
      • Taipei, Taiwan, 11031
        • Investigational Site Number : 1580004
  • Truthahn
      • Antalya, Truthahn, 07059
        • Investigational Site Number : 7920004
      • Istanbul, Truthahn, 34390
        • Investigational Site Number : 7920001
      • Izmir, Truthahn, TR-35100
        • Investigational Site Number : 7920003
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn, 1134
        • Investigational Site Number : 3480002
      • Debrecen, Ungarn, 4093
        • Investigational Site Number : 3480004
      • Pécs, Ungarn, 7623
        • Investigational Site Number : 3480005
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90007
        • Orthopaedic Institute for Children Site Number : 8400003
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles Site Number : 8400009
      • San Diego, California, Vereinigte Staaten, 92121
        • University of California San Diego Site Number : 8400007
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32608
        • University of Florida Health Site Number : 8400008
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta Site Number : 8400016
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60612-3833
        • Rush University Medical Center Site Number : 8400010
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Vereinigte Staaten, 52242
        • Children's Hospital Of Iowa Site Number : 8400011
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, 48109
        • University of Michigan Medical Center Site Number : 8400006
      • East Lansing, Michigan, Vereinigte Staaten, 48824
        • Michigan State University School Of Med Site Number : 8400002
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Vereinigte Staaten, 89113
        • Hemostasis and Thrombosis Center of Nevada Site Number : 8400001
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10021
        • New York Presbyterian Hospital/Weill Cornell Medical Center Site Number : 8400017
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27834
        • East Carolina University -2390 Hemby Ln Site Number : 8400015
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center Site Number : 8400012
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43205-2696
        • Children's Research Institute Site Number : 8400013
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98104
        • Bloodworks Northwest Site Number : 8400005
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53226-0509
        • Children's Hospital of Wisconsin Site Number : 8400014
  • Vereinigtes Königreich
      • Birmingham, Vereinigtes Königreich, B4 6NH
        • Investigational Site Number : 8260003
      • Hampshire, Vereinigtes Königreich, RG24 9NA
        • Investigational Site Number : 8260004
    • London, City Of
      • London, London, City Of, Vereinigtes Königreich, NW3 2QG
        • Investigational Site Number : 8260005
      • London, London, City Of, Vereinigtes Königreich, WC1N 3JH
        • Investigational Site Number : 8260001

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien :

Für Teilnehmer, die in Arm A wechseln

  • Teilnehmer, die die Studien EFC16923, EFC16925, Arm B oder Arm C der aktuellen Studie oder eine andere potenzielle BIVV001-Studie abgeschlossen haben.
  • Männlich oder weiblich Für Teilnehmer, die neu bei BIVV001 sind (Arm B und C)
  • Teilnehmer mit schwerer Hämophilie A, definiert als
  • Vorherige Behandlung von Hämophilie A (Prophylaxe oder nach Bedarf) mit rekombinantem und/oder aus Plasma gewonnenem FVIII oder Kryopräzipitat für mindestens 150 EDs oder 50 EDs für Teilnehmer im Alter
  • Thrombozytenzahl ≥ 100 000 Zellen/μl beim Screening.
  • Ein Teilnehmer, von dem bekannt ist, dass er positiv auf Antikörper gegen das humane Immundefizienzvirus (HIV) ist, entweder zuvor dokumentiert oder durch Screening-Beurteilungen identifiziert, muss vor der Einschreibung die folgenden Ergebnisse aufweisen: CD4-Lymphozytenzahl >200 Zellen/mm³ und Viruslast von
  • Männlich
  • Nur für Arm B: Chinesische Teilnehmer
  • Nur für Arm C: geplante größere Operation innerhalb von 6 Monaten nach Tag 1.

Ausschlusskriterien:

Für Teilnehmer, die in Arm A wechseln

  • Positives Inhibitorergebnis, definiert als ≥0,6 Bethesda-Einheiten (BE)/ml.
  • Teilnahme an einer anderen Studie. Für Teilnehmer, die neu bei BIVV001 sind (Arm B und Arm C)
  • Jede gleichzeitige klinisch signifikante Lebererkrankung, die den Teilnehmer nach Ansicht des Ermittlers für die Einschreibung ungeeignet machen würde. Dies kann umfassen, ist aber nicht beschränkt auf Zirrhose, portale Hypertension und akute Hepatitis.
  • Schwerwiegende aktive Bakterien-, Pilz- oder Virusinfektion (außer chronischer Hepatitis oder HIV) innerhalb von 30 Tagen nach dem Screening vorhanden.
  • Andere bekannte Gerinnungsstörung(en) neben Hämophilie A.
  • Vorgeschichte von Überempfindlichkeit oder Anaphylaxie im Zusammenhang mit einem FVIII-Produkt.
  • Vorgeschichte eines positiven Inhibitortests (auf FVIII), definiert als ≥ 0,6 BU/ml oder ein Wert, der größer oder gleich dem unteren Sensitivitäts-Cut-off für Labors mit Cut-offs für den Inhibitornachweis zwischen 0,7 und 1,0 BU/ml ist, oder klinische Anzeichen oder Symptome einer verminderten Reaktion auf FVIII-Gaben. Die Familiengeschichte von Inhibitoren schließt den Teilnehmer nicht aus.
  • Positives Ergebnis des Hemmstofftests (FVIII), definiert als ≥0,6 BU/ml beim Screening.
  • Behandlung mit Acetylsalicylsäure (ASS) oder Thrombozytenaggregationshemmern, die keine nichtsteroidalen Antiphlogistika (NSAIDs) sind, innerhalb von 2 Wochen vor dem Screening.
  • Behandlung mit NSAIDs, die die in den regionalen Verschreibungsinformationen angegebene Höchstdosis überschreiten, innerhalb von 2 Wochen vor dem Screening.
  • Systemische Behandlung innerhalb von 12 Wochen vor dem Screening mit Chemotherapie und/oder anderen immunsuppressiven Arzneimitteln (mit Ausnahme der Behandlung des Hepatitis-C-Virus [HCV] oder HIV).
  • Anwendung von Emicizumab innerhalb der 20 Wochen vor dem Screening.
  • Größere Operation innerhalb von 8 Wochen vor dem Screening.

Die vorstehenden Informationen sollen nicht alle Überlegungen enthalten, die für die potenzielle Teilnahme eines Patienten an einer klinischen Studie relevant sind.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Arm C: Neu initiiert in BIVV001 mit geplanter größerer Operation
Dieser Arm umfasst Teilnehmer jeden Alters, die neu mit einer einmal wöchentlichen (QW) Prophylaxebehandlung mit BIVV001 begonnen werden und sich nach mindestens 6 anfänglichen EDs mit BIVV001 und innerhalb von 26 Wochen ab Tag 1 einer geplanten größeren Operation unterziehen. Nach 52-wöchiger Behandlung in Arm C können die Teilnehmer in Arm A einsteigen.
Arzneimittel: Efanesoctocog alfa (BIVV001)
Darreichungsform: Injektionslösung Verabreichungsweg: Intravenös
Experimental: Arm A: Zuvor in der BIVV001-Studie behandelt
Dieser Arm umfasst Teilnehmer, die die Studie EFC16293 oder die Studie EFC16295 abgeschlossen haben, Teilnehmer, die Arm B oder Arm C dieser Studie (LTS16294) abgeschlossen haben und in Arm A wechseln, sowie Teilnehmer, die eine andere potenzielle BIVV001-Studie abgeschlossen haben. Teilnehmer in diesem Arm erhalten weiterhin einmal wöchentlich (QW) eine BIVV001-Prophylaxebehandlung für insgesamt 100 Expositionstage (EDs), kumulativ aus der Elternstudie und dieser Studie. Die Teilnehmer haben die Möglichkeit, bis zu vier Jahre lang an dieser Studie teilzunehmen, es sei denn, BIVV001 ist im jeweiligen teilnehmenden Land kommerziell erhältlich.
Arzneimittel: Efanesoctocog alfa (BIVV001)
Darreichungsform: Injektionslösung Verabreichungsweg: Intravenös
Experimental: Arm B: Neu initiiert (nur China) in BIVV001
Dieser Arm umfasst chinesische Teilnehmer jeden Alters, die 52 Wochen lang einmal wöchentlich (QW) mit der BIVV001-Prophylaxebehandlung neu begonnen werden. Nach 52-wöchiger Behandlung in diesem Arm B können sich die Teilnehmer in Arm A umdrehen.
Arzneimittel: Efanesoctocog alfa (BIVV001)
Darreichungsform: Injektionslösung Verabreichungsweg: Intravenös

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit Auftreten einer Hemmkörperentwicklung (neutralisierende Antikörper nachgewiesen gegen Faktor VIII [FVIII])
Zeitfenster: Baseline bis Monat 48
Die Anzahl der Teilnehmer mit dem Auftreten einer Inhibitorentwicklung (neuatralisierende Antikörper, nachgewiesen gegen Faktor VIII [FVIII]), wie mit dem modifizierten Bethesda-Assay von Nijmegen bestimmt.
Baseline bis Monat 48

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Jährliche Blutungsrate (ABR)
Zeitfenster: Baseline bis Monat 48
Annualisierte Blutungsrate (ABR) für behandelte Blutungsepisoden und alle Blutungsepisoden (einschließlich unbehandelter Blutungen).
Baseline bis Monat 48
Annualisierte Blutungsrate (ABR) nach Art der Blutung
Zeitfenster: Baseline bis Monat 48
Annualisierte Blutungsrate (ABR) nach Typ während der Prophylaxebehandlung pro Studienarm und Elternstudie.
Baseline bis Monat 48
Annualisierte Blutungsrate (ABR) nach Standort
Zeitfenster: Baseline bis Monat 48
Annualisierte Blutungsrate (ABR) nach Lokalisation während der Prophylaxebehandlung pro Studienarm und Elternstudie.
Baseline bis Monat 48
Prozentsatz der Patienten, die Faktor VIII (FVIII) über den vorgegebenen Aktivitätswerten halten
Zeitfenster: Baseline bis Monat 48
Prozentsatz der Teilnehmer, die die Aktivitätsspiegel von Faktor VIII (FVIII) über 7 Tage nach der Dosis während der Prophylaxebehandlung aufrechterhalten, pro Studienarm und pro Elternstudie oder -arm.
Baseline bis Monat 48
Anzahl der Injektionen und Dosis von BIVV0001 zur Behandlung einer Blutungsepisode
Zeitfenster: Monat 48
Monat 48
Prozentsatz der mit einer Einzelinjektion von BIVV001 behandelten Blutungsepisoden
Zeitfenster: Monat 48
Monat 48
Bewertung des Ansprechens auf die BIVV001-Behandlung einzelner Blutungsepisoden
Zeitfenster: Baseline bis Monat 48
Bewertung des Ansprechens auf die BIVV001-Behandlung einzelner Blutungsepisoden basierend auf der 4-Punkte-Ansprechskala der International Society on Thrombosis and Haemostasis (ISTH).
Baseline bis Monat 48
Physician's Global Assessment (PGA) der Reaktion der Teilnehmer auf BIVV001
Zeitfenster: Baseline bis Monat 48
Physician's Global Assessment (PGA) des Ansprechens des Teilnehmers auf die Behandlung mit BIVV001 basierend auf einer 4-Punkte-Antwortskala.
Baseline bis Monat 48
Gesamter annualisierter BIVV001-Verbrauch
Zeitfenster: Baseline bis Monat 48
Gesamter annualisierter BIVV001-Verbrauch pro Teilnehmer während der Prophylaxebehandlung
Baseline bis Monat 48
Annualisierte Gelenkblutungsrate (AJBR)
Zeitfenster: Baseline bis Monat 48
Baseline bis Monat 48
Gemeinsame Zielauflösung
Zeitfenster: Monat 48
Gemeinsame Zielentwicklung, Auflösung und Aufrechterhaltung der gemeinsamen Zielauflösung basierend auf ISTH-Kriterien.
Monat 48
Änderung des Hemophilia Joint Health Score (HJHS) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline bis Monat 48
Änderung von der Baseline bis zum Ende des Studienbesuchs in Gesamtpunktzahl und Bereichspunktzahl (z. B. Schwellung und Stärke), bewertet durch den Hemophilia Joint Health Score (HJHS)
Baseline bis Monat 48
Änderung gegenüber dem Ausgangswert in PROMIS-SF Körperliche Funktion
Zeitfenster: Baseline bis Monat 48
Messung der Veränderung der Lebensqualität (QoL) vom Ausgangswert bis zum Ende des Studienbesuchs pro Studienarm und pro Studienarm der Eltern: PROMIS-SF Körperliche Funktion (Teilnehmer im Alter von ≥ 18 Jahren).
Baseline bis Monat 48
Veränderung des Haem-A-QoL-Gesamtscores und des Gesundheitsscores gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline bis Monat 48
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im Hämophilie-QoL-Fragebogen für Erwachsene (Haem-A-QoL) Gesamtpunktzahl und körperliche Gesundheit bei Teilnehmern im Alter von ≥ 17 Jahren.
Baseline bis Monat 48
Änderung des Hämo-QoL-Gesamtwerts und des körperlichen Gesundheitswerts gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline bis Monat 48
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im Hämophilie-QoL-Fragebogen für Kinder (Haemo-QoL) Gesamtpunktzahl und körperliche Gesundheit bei Teilnehmern im Alter von ≥ 4 bis 16 Jahren und Elternvertreter für Teilnehmer im Alter von ≥ 4 bis
Baseline bis Monat 48
Anzahl der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen (AEs) und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAEs)
Zeitfenster: Baseline bis Monat 48
Teilnehmer mit Auftreten von behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (AEs) und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAEs).
Baseline bis Monat 48
Anzahl der Teilnehmer mit dem Auftreten von embolischen und thrombotischen Ereignissen
Zeitfenster: Baseline bis Monat 48
Teilnehmer mit dem Auftreten von embolischen und thrombotischen Ereignissen.
Baseline bis Monat 48
PK-Parameter: Maximale Aktivität (Cmax)
Zeitfenster: Baseline bis Woche 52
Baseline bis Woche 52
PK-Parameter: Eliminationshalbwertszeit (t1/2)
Zeitfenster: Baseline bis Woche 26
Baseline bis Woche 26
PK-Parameter: Gesamtspielraum (CL)
Zeitfenster: Baseline bis Woche 26
Baseline bis Woche 26
PK-Parameter: Gesamtclearance im Steady State (CLss)
Zeitfenster: Baseline bis Woche 26
Baseline bis Woche 26
PK-Parameter: Akkumulationsindex (AI)
Zeitfenster: Baseline bis Woche 26
Baseline bis Woche 26
PK-Parameter: Fläche unter der Aktivitätszeitkurve (AUC)
Zeitfenster: Baseline bis Woche 26
Baseline bis Woche 26
PK-Parameter: Verteilungsvolumen im Steady State (Vss)
Zeitfenster: Baseline bis Woche 26
Baseline bis Woche 26
PK-Parameter: Mittlere Verweilzeit (MRT)
Zeitfenster: Baseline bis Woche 26
Baseline bis Woche 26
PK-Parameter: Inkrementelle Wiederherstellung (IR)
Zeitfenster: Baseline bis Woche 52
Baseline bis Woche 52
PK-Parameter: Talaktivität (Ctrough)
Zeitfenster: Baseline bis Woche 52
Baseline bis Woche 52
PK-Parameter: Zeit über FVIII-Aktivitätsniveaus
Zeitfenster: Baseline bis Woche 26
Baseline bis Woche 26
Beurteilung des hämostatischen Ansprechens der Teilnehmer auf die Behandlung mit BIVV001 durch Prüfärzte oder Chirurgen
Zeitfenster: Baseline bis Monat 48
Beurteilung des hämostatischen Ansprechens des Teilnehmers auf die BIVV001-Behandlung durch Prüfärzte oder Chirurgen auf der ISTH-4-Punkte-Antwortskala für chirurgische Eingriffe.
Baseline bis Monat 48
Anzahl der Injektionen und Dosis zur Aufrechterhaltung der Hämostase während der perioperativen Phase bei größeren chirurgischen Eingriffen
Zeitfenster: Baseline bis Monat 48
Baseline bis Monat 48
Gesamtverbrauch von BIVV001 während der perioperativen Phase für größere Operationen
Zeitfenster: Baseline bis Monat 48
Baseline bis Monat 48
Anzahl und Art der Transfusionen von Blutkomponenten, die während der perioperativen Phase für größere Operationen verwendet wurden
Zeitfenster: Baseline bis Monat 48
Baseline bis Monat 48
Geschätzter Blutverlust während der perioperativen Phase für größere Operationen
Zeitfenster: Baseline bis Monat 48
Baseline bis Monat 48

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Bioverativ, a Sanofi company

Ermittler

  • Studienleiter: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

23. Februar 2021

Primärer Abschluss (Geschätzt)

15. Januar 2027

Studienabschluss (Geschätzt)

15. Januar 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

23. November 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

23. November 2020

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

25. November 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

1. August 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

31. Juli 2025

Zuletzt verifiziert

1. Juli 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • LTS16294
  • 2020-002215-22 (EudraCT-Nummer)
  • U1111-1244-0517 (Registrierungskennung: ICTRP)
  • 2023-508929-27-00 (Registrierungskennung: CTIS)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Qualifizierte Forscher können Zugang zu Daten auf Patientenebene und zugehörigen Studiendokumenten anfordern, einschließlich des klinischen Studienberichts, des Studienprotokolls mit allen Änderungen, des Blanko-Fallberichtsformulars, des statistischen Analyseplans und der Datensatzspezifikationen. Daten auf Patientenebene werden anonymisiert und Studiendokumente werden geschwärzt, um die Privatsphäre der Studienteilnehmer zu schützen. Weitere Einzelheiten zu den Datenfreigabekriterien von Sanofi, geeigneten Studien und dem Verfahren zur Beantragung des Zugangs finden Sie unter: https://vivli.org

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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