FT011:n vaikutukset systeemiseen skleroosiin
torstai 30. marraskuuta 2023 päivittänyt: Certa Therapeutics
Vaihe II, satunnaistettu, kaksoissokko, lumekontrolloitu tutkimus suun kautta otettavan FT011:n farmakokinetiikasta, farmakodynaamisista vaikutuksista ja turvallisuudesta potilailla, joilla on diffuusi systeeminen skleroosi
FT011 on antifibroottinen lääke, jota testataan skleroderman hoitona.
Tämä tutkimus tehdään sen selvittämiseksi, mitä keho tekee lääkkeelle (farmakokinetiikka) ja mitä lääke tekee keholle (farmakodynamiikka).
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
30
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Nijmegen, Alankomaat
- Certa SSc trial site
-
-
-
-
South Australia
-
Adelaide, South Australia, Australia, 5000
- Royal Adelaide Hospital
-
-
Victoria
-
Fitzroy, Victoria, Australia, 3065
- St Vincent's Hospital Melbourne
-
-
-
-
-
Barcelona, Espanja
- Certa SSc trial site
-
-
-
-
-
Bydgoszcz, Puola
- Certa SSc trial site
-
Kraków, Puola
- Certa SSc trial site
-
Malbork, Puola
- Certa SSc trial site
-
Warsaw, Puola
- Certa SSc trial site
-
-
-
-
-
Kyiv, Ukraina
- Certa SSc trial site
-
Poltava, Ukraina
- Certa SSc trial site
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta - 75 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Anna kirjallinen tietoinen suostumus ennen tutkimustoimenpiteitä ja jotka suostuvat noudattamaan kaikkia protokollan vaatimuksia.
- Ikä 18-75 vuotta mukaan lukien suostumushetkellä.
- Sinulla on American College of Rheumatologyn (ACR) ja European League Against Rheumatism (EULAR) kriteerien mukainen systeemisen skleroosin luokitus, jonka taudin kesto on ≤5 vuotta ensimmäisestä ei-Raynaud-ilmiön ilmenemisestä.
- Sinulla on diagnoosi diffuusi ihon SSc, joka määritellään systeemiseksi skleroosiksi, johon liittyy ihon paksuuntumista olkavarsien kyynärpäiden läheisyydessä, jalkojen yläosassa polvien läheisyydessä tai vartalossa.
- Ihon paksuuntuminen toistuvaan biopsiaan sopivalla kehon alueella.
- Sinulla on seulonnassa mRSS ≥15 - ≤40.
- FVC ≥ 50 % ennustetusta seulonnassa.
- Jos olet käyttänyt atsatiopriinia, mykofenolaattimofetiili tai hydroksiklorokiini ovat olleet vakaalla annoksella vähintään 2 kuukautta ennen lähtötasoa.
- Hedelmällisessä iässä olevien naisten (WOCPB) ja miesten, joiden kumppaneita on hedelmällisessä iässä, on suostuttava käyttämään erittäin tehokasta ehkäisyä (epäonnistumisprosentti < 1 %) tutkimuksen ajan ja kolmen kuukauden ajan viimeisen IMP-annoksen jälkeen.
Poissulkemiskriteerit:
- Raskaana tai imetyksen aikana tai suunnittelet raskautta tutkimuksen aikana.
- olet saanut IMP:tä 30 päivän tai 5 puoliintumisajan sisällä ennen satunnaistamista (4 kuukautta, jos edellinen lääke oli uusi kemiallinen kokonaisuus), sen mukaan, kumpi on pidempi.
- Sinulla on tiedossa tai epäillyt vasta-aiheet IMP:lle.
Sinulla on vakava tai epästabiili SSc tai loppuvaiheen elinhäiriö, jonka todistavat:
- Elinsiirtoluettelolla tai hänelle on tehty elinsiirto, mukaan lukien autologinen kantasolusiirto.
- Munuaiskriisi 1 vuoden sisällä ennen lähtötilannetta.
- Interstitiaalinen keuhkosairaus tai keuhkoverenpainetauti, joka vaatii jatkuvaa happihoitoa. Tämä ei sisällä happea, jota käytetään nukkumiseen tai harjoitteluun.
- Ruoansulatuskanavan dysmotiliteetti, joka vaatii täydellistä parenteraalista ravintoa tai sairaalahoitoa 6 kuukauden aikana ennen lähtötilannetta.
- Samanaikainen tulehduksellinen myosiitti, nivelreuma tai systeeminen lupus erythematosus, kun näiden sairauksien selkeät luokituskriteerit täyttyvät (Bohanin ja Peterin kriteerit polymyosiitin ja dermatomyosiitin osalta)
- SSc:n kaltaiset sairaudet, jotka liittyvät altistumiseen tai nielemiseen
Seuraavien lääkkeiden käyttö määritettyinä ajanjaksoina:
- Metotreksaattia 2 viikkoa ennen päivää 1
- Muut antifibroottiset aineet, mukaan lukien D-penisillamiinin tai tyrosiinikinaasin estäjät (nilotinibi, imatinibi, dasatinibi) seulontaa edeltävänä kuukautena.
- Biologiset lääkkeet, kuten tuumorinekroositekijän (TNF) estäjät, tosilitsumabi tai Januskinaasin (JAK) estäjät, seulontaa edeltäneiden 3 kuukauden aikana.
- Rituksimabi 6 kuukauden aikana ennen seulontaa.
- Syklofosfamidi suun kautta tai IV 3 kuukauden aikana ennen seulontaa.
- Oraalinen prednisoloni > 10 mg päivässä tai IV steroideja seulontaa edeltävän kuukauden aikana.
- sinulla on pahanlaatuinen kasvain, jota ei pidetä parantuneena (paitsi ihon tyvisolu- tai okasolusyöpä tai kohdunkaulan in situ -syöpä); potilaan katsotaan parantuneen, jos syövän uusiutumisesta ei ole ollut todisteita 6 vuoden aikana ennen satunnaistamista.
- Sinulla on aspartaattitransaminaasi (AST), alaniinitransaminaasi (ALT), gamma-glutamyylitransferaasi (GGT), laktaattidehydrogenaasi (LDH) tai bilirubiiniarvot normaalin ylärajan (ULN) yläpuolella seulonnassa tai lähtötilanteessa tai näyttöä maksasairaudesta. jonka määrittää jokin seuraavista: maksan enkefalopatia, ruokatorven suonikohju tai portacaval-shuntti.
- Arvioitu glomerulussuodatusnopeus (eGFR) <60 ml/min, virtsan albumiini/kreatiniinisuhde <30 mg/g.
- Hemoglobiini < 80 g/l, verihiutaleet < 90 x 109/l tai neutrofiilien määrä < 1,4 x 109/l
- Muilla kuin SSc:llä on jokin muu lääketieteellinen tila tai merkittävä rinnakkaissairaus, kliinisesti merkityksellinen sosiaalinen tai psykiatrinen sairaus tai jokin seulonnan aikana havaittu löydös, joka tutkijan mielestä saattaa vaarantaa kohteen tai häiritä tutkimuksen tavoitteita.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Placebo Comparator: Plasebo
Plasebo kerran päivässä 12 viikon ajan
|
Kaksi lumekapselia kerran päivässä 12 viikon ajan
|
|
Kokeellinen: FT011 200 mg
200 mg kerran päivässä 12 viikon ajan
|
Kaksi x 100 mg kapselia kerran päivässä 12 viikon ajan
Kaksi x 200 mg kapselia kerran päivässä 12 viikon ajan
|
|
Kokeellinen: FT011 400 mg
400 mg kerran päivässä 12 viikon ajan
|
Kaksi x 100 mg kapselia kerran päivässä 12 viikon ajan
Kaksi x 200 mg kapselia kerran päivässä 12 viikon ajan
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
FT011 tasot plasmassa
Aikaikkuna: Cmax:n keskiarvo ensimmäisen annoksen jälkeen ja cmax viimeisen annoksen jälkeen
|
FT011:n maksimipitoisuuden (cmax) mittaus.
Ensimmäisen annoksen Cmax ja viimeisen annoksen Cmax kullekin osallistujalle laskettiin keskiarvo yhdessä yhden keskimääräisen Cmax:n laskemiseksi kullekin hoitohaaralle.
|
Cmax:n keskiarvo ensimmäisen annoksen jälkeen ja cmax viimeisen annoksen jälkeen
|
|
FT011 tasot plasmassa
Aikaikkuna: Keskimääräinen aika, joka kuluu Cmax-arvoon ensimmäisen annoksen jälkeen ja aika, joka kuluu cmax-arvoon viimeisen annoksen jälkeen
|
Ajan mittaus cmax:iin (tmax).
Ensimmäisen annoksen tmax ja viimeisen annoksen tmax kullekin osallistujalle laskettiin keskiarvo yhdessä yhden keskimääräisen tmax:n laskemiseksi kullekin hoitohaaralle
|
Keskimääräinen aika, joka kuluu Cmax-arvoon ensimmäisen annoksen jälkeen ja aika, joka kuluu cmax-arvoon viimeisen annoksen jälkeen
|
|
FT011 tasot plasmassa
Aikaikkuna: AUC-tuntien keskiarvo ensimmäisen annoksen jälkeen ja AUC-tunnit viimeisen annoksen jälkeen
|
Pitoisuusaikakäyrän (AUC) alla olevan alueen mittaus.
Ensimmäisen annoksen AUC- ja viimeisen annoksen AUC-arvot kullekin osallistujalle laskettiin yhdessä keskiarvon laskemiseksi kullekin aktiiviselle haaralle.
|
AUC-tuntien keskiarvo ensimmäisen annoksen jälkeen ja AUC-tunnit viimeisen annoksen jälkeen
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Yhdistetty vasteindeksi diffuusissa ihon systeemisessä skleroosissa (CRISS) viikolla 12
Aikaikkuna: Viikko 12
|
CRISS-komponentteihin kuuluvat muunneltu Rodnan-ihon pistemäärä (mRSS), pakotettu vitaalikapasiteettiprosentti (%FVC), lääkärin yleinen arviointi, potilaan kokonaisarviointi ja terveysarviointikyselyn vammaisuusindeksi (HAQ-DI).
Eksponentiaalinen algoritmi määrittää ennustetun parannustodennäköisyyden perustasosta, mukaan lukien muutokset näissä viidessä komponentissa.
Tulos on jatkuva muuttuja välillä 0,0 - 1,0 (0 - 100 %).
Korkeampi pistemäärä tarkoittaa suurempaa parannusta
|
Viikko 12
|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on hoitoon liittyviä haittavaikutuksia (TEAE) lähtötilanteesta tutkimuksen loppuun
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 16
|
TEAE per käsi tutkimushoidon ja seurantajaksojen aikana
|
Lähtötilanne viikkoon 16
|
|
mRSS-muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Hoidon loppu (viikko 12)
|
MRSS on validoitu fyysinen arvio potilaan ihon paksuudesta, joka on arvioitu kliinisen tunnustelun avulla asteikolla 0-3 (0 = normaali iho; 1 = lievä paksuus; 2 = kohtalainen paksuus; 3 = vakava paksuus, kyvyttömyys puristaa ihoa poimuksi ) jokaiselle kehon 17 pinta-anatomiselle alueelle: kasvot, rintakehän etuosa, vatsa ja vartalon oikea ja vasen puoli erikseen arvioituna sormet, käsivarret, olkavarret, reidet, sääret, käsien ja jalkojen selkä .
Yksittäiset arvot lasketaan yhteen ja määritellään ihon kokonaispistemääräksi.
Kokonaispistemäärä on 0–51, ja korkeammat pisteet osoittavat huonompaa oireyhtymää
|
Hoidon loppu (viikko 12)
|
|
%FVC-muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Hoidon päättyminen (viikko 12)
|
Prosenttiosuus ennustettu FVC lasketaan käyttämällä yhtälöitä, jotka sisältävät iän, sukupuolen ja rodun.
Se lasketaan muodossa (havaittu FVC / ennustettu FVC) x 100, jossa ennustettu FVC lasketaan suhteessa vertailupopulaatioon
|
Hoidon päättyminen (viikko 12)
|
|
Lääkärin kokonaisarvion muutos lähtötilanteesta
Aikaikkuna: Hoidon päättyminen (viikko 12)
|
Lääkärin arvio potilaan SSc-tilasta pisteytetään 100 mm:n vaakasuuntaisella VAS:lla, joka vaihtelee asteikon vasemman ääripään 0:sta, joka osoittaa "ei sairautta aktiivisuutta" (oireeton), ja 100:sta oikean ääripään, joka tarkoittaa " pahin kuviteltavissa oleva sairaustoiminta".
|
Hoidon päättyminen (viikko 12)
|
|
Potilaiden yleisarvioinnin muutos lähtötilanteesta
Aikaikkuna: Hoidon päättyminen (viikko 12)
|
Potilaan kokonaisarviointi edustaa potilaan yleisarviota nykyisestä SSc-tilasta 100 mm:n vaakasuuntaisessa VAS:ssa, joka vaihtelee asteikon vasemman ääripään 0:sta, joka osoittaa "ei tautiaktiivisuutta" (oireeton), ja 100:sta äärimmäisessä oikeassa päässä. osoittaen "pahimman kuviteltavissa olevan sairauden aktiivisuuden".
|
Hoidon päättyminen (viikko 12)
|
|
Skleroderma HAQ-DI muutos lähtötilanteesta
Aikaikkuna: Hoidon päättyminen (viikko 12)
|
HAQ-DI koostuu 20 kysymyksestä, jotka viittaavat kahdeksaan komponenttisarjaan, jotka koostuvat pukeutumisesta/harjoittelusta, nousemisesta, syömisestä, kävelystä, hygieniasta, ulottuvuudesta, otosta ja aktiviteeteista.
Jokainen kohta pisteytetään 0–3. Kahdeksan osan kahdeksan pistettä lasketaan yhteen ja jaetaan 8:lla.
Kokonaispistemäärä kertoo potilaan itsearvioineen vammaisuuden - korkeammat pisteet osoittavat huonompaa oireyhtymää.
Negatiivinen muutos lähtötilanteesta osoittaa paranemista.
Skleroderma HAQ (SHAQ) sisältää lisäksi viisi skleroderma-spesifistä visuaalista analogista asteikkoa (VAS), jotka käsittelevät yleistä sairauden aktiivisuutta, Raynaudin ilmiötä, sormihaavoja, hengitystä ja suolisto-ongelmia.
Yhdistelmä-VAS-pisteitä ei luoda, eikä yksittäisiä VAS-pisteitä sisällytetä HAQ DI -pisteisiin.
|
Hoidon päättyminen (viikko 12)
|
|
Skleroderma Clinical Trial Consortium Damage Index (SCTC-DI) muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Hoidon päättyminen (viikko 12)
|
SCTC-DI on 23 kohdan yhdistelmävaurioindeksi, joka määrittää elinvaurion systeemisessä skleroosissa (asteikko 0-55; kohtalainen vaurio >5, vakava vaurio>12)
|
Hoidon päättyminen (viikko 12)
|
|
5-D kutina-asteikon muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Hoidon päättyminen (viikko 12)
|
5-D-kutina-asteikko on 23-kohdan validoitu instrumentti, jota käytetään kroonisen kutinan viiden alueen mittaamiseen: kesto, aste, suunta, vamma ja jakautuminen.
Pisteet vaihtelevat 5–25, ja korkeammat pisteet osoittavat kroonisen kutinan vakavuutta.
|
Hoidon päättyminen (viikko 12)
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Darren Kelly, PhD, Certa Therapeutics Pty Ltd
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Maanantai 19. heinäkuuta 2021
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 12. lokakuuta 2022
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 16. marraskuuta 2022
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 16. marraskuuta 2020
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 30. marraskuuta 2020
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 1. joulukuuta 2020
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)
Keskiviikko 20. joulukuuta 2023
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 30. marraskuuta 2023
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. marraskuuta 2023
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- CER-FT011-SSc01
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .