Effekter av FT011 vid systemisk skleros

Inklusionskriterier:

1. Ge skriftligt informerat samtycke före eventuella studieprocedurer och som samtycker till att följa alla protokollkrav.
2. I åldern 18 till 75 år inklusive vid tidpunkten för samtycke.
3. Ha en klassificering av systemisk skleros, enligt definitionen av American College of Rheumatology (ACR) och European League Against Rheumatism (EULAR) kriterier med sjukdomslängd ≤5 år från första manifestation av icke-Raynaud-fenomen.
4. Har diagnosen diffus kutan SSc definierad som systemisk skleros med hudförtjockning på överarmarna proximalt till armbågarna, på de övre benen proximalt till knäna eller på bålen.
5. Få hudförtjockning i ett kroppsområde som är lämpligt för upprepad biopsi.
6. Ha en mRSS vid screening på ≥15 till ≤40.
7. FVC ≥50 % av förutsagt vid screening.
8. Om de behandlas med azatioprin, har mykofenolatmofetil eller hydroxiklorokin varit på en stabil dos i minst 2 månader före baslinjen.
9. Kvinnor i fertil ålder (WOCPB) och män med partners i fertil ålder måste gå med på att använda högeffektiva preventivmedel (en misslyckandefrekvens på <1 %), under hela studien och fram till tre månader efter sin sista dos av IMP.

Exklusions kriterier:

1. Gravid eller ammar, eller planerar att bli gravid under studien.
2. Har fått någon IMP inom 30 dagar eller 5 halveringstider före randomisering (4 månader om det tidigare läkemedlet var en ny kemisk enhet), beroende på vilket som är längre.
3. Har kända eller misstänkta kontraindikationer mot IMP.

4. Har allvarlig eller instabil SSc eller organengagemang i slutstadiet, vilket framgår av:

   1. På en organtransplantationslista eller har fått en organtransplantation inklusive autolog stamcellstransplantation.
   2. Njurkris inom 1 år före Baseline.
5. Interstitiell lungsjukdom eller pulmonell hypertoni som kräver konstant syrgasbehandling. Detta utesluter syre som används för att underlätta sömn eller träning.
6. Gastrointestinal dysmotilitet som kräver total parenteral näring eller som kräver sjukhusvård inom 6 månader före Baseline.
7. Samtidig inflammatorisk myosit, reumatoid artrit eller systemisk lupus erythematosus när bestämda klassificeringskriterier för dessa sjukdomar är uppfyllda (Bohans och Peters kriterier för polymyosit och dermatomyosit)
8. SSc-liknande sjukdomar relaterade till exponeringar eller förtäring

9. Användning av följande läkemedel inom de angivna perioderna:

   1. Metotrexat under de två veckorna före dag 1
   2. Andra antifibrotiska medel inklusive D-penicillamin eller tyrosinkinashämmare (nilotinib, imatinib, dasatinib) under månaden före screening.
   3. Biologiska läkemedel som tumörnekroserande faktor (TNF) hämmare, tocilizumab eller Janus kinas (JAK) hämmare, under de tre månaderna före screening.
   4. Rituximab under 6 månader före screening.
   5. Cyklofosfamid oralt eller IV under 3 månader före screening.
   6. Oralt prednisolon >10 mg per dag eller IV steroider under månaden före screening.
10. Har någon malignitet som inte anses botad (förutom basalcellscancer eller skivepitelcancer i huden eller karcinom in situ i livmoderhalsen); en patient anses botad om det inte har funnits några tecken på återfall av cancer under de 6 åren före randomiseringen.
11. Har aspartattransaminas (AST), alanintransaminas (ALT), gamma-glutamyltransferas (GGT), laktatdehydrogenas (LDH) eller bilirubinvärden över den övre normalgränsen (ULN) vid screening eller baslinje, eller tecken på leversjukdom som bestäms av något av följande: historia av hepatisk encefalopati, historia av esofagusvaricer eller historia av portacaval shunt.
12. Uppskattad glomerulär filtrationshastighet (eGFR) <60mL/min, urinalbumin/kreatininförhållande <30mg/g.
13. Hemoglobin < 80 g/L, trombocyter < 90 x 109/L eller neutrofilantal < 1,4 x 109/L
14. Andra än SSc, har något annat medicinskt tillstånd eller betydande samsjukligheter, kliniskt relevanta sociala eller psykiatriska tillstånd, eller något fynd under screening, som enligt utredarens åsikt kan sätta försökspersonen i fara eller störa studiens mål.