Effekter av FT011 i systemisk sklerose

Inklusjonskriterier:

1. Gi skriftlig informert samtykke før eventuelle studieprosedyrer og som godtar å overholde alle protokollkrav.
2. I alderen 18 til 75 år inklusive på tidspunktet for samtykke.
3. Ha en klassifisering av systemisk sklerose, som definert av American College of Rheumatology (ACR) og European League Against Rheumatism (EULAR) kriterier med sykdomsvarighet ≤5 år fra første manifestasjon av ikke-Raynaud-fenomen.
4. Har diagnosen diffus kutan SSc definert som systemisk sklerose med hudfortykning på overarmene proksimalt til albuene, på overbena proksimalt til knærne eller på bagasjerommet.
5. Ha hudfortykning i et kroppsområde som er egnet for gjentatt biopsi.
6. Ha en mRSS ved screening på ≥15 til ≤40.
7. FVC ≥50 % av predikert ved screening.
8. Ved behandling med azatioprin, har mykofenolatmofetil eller hydroksyklorokin vært på en stabil dose i minst 2 måneder før baseline.
9. Kvinner i fertil alder (WOCPB) og menn med partnere i fertil alder må godta å bruke svært effektiv prevensjon (en feilrate på <1 %), så lenge studien varer og inntil tre måneder etter deres siste dose av IMP.

Ekskluderingskriterier:

1. Gravid eller ammer, eller planlegger å bli gravid under studien.
2. Har mottatt IMP innen 30 dager eller 5 halveringstider før randomisering (4 måneder hvis det forrige legemidlet var en ny kjemisk enhet), avhengig av hva som er lengst.
3. Har kjente eller mistenkte kontraindikasjoner mot IMP.

4. Har alvorlig eller ustabil SSc eller organinvolvering i sluttstadiet som dokumentert av:

   1. På en organtransplantasjonsliste eller har mottatt en organtransplantasjon inkludert autolog stamcelletransplantasjon.
   2. Nyrekrise innen 1 år før baseline.
5. Interstitiell lungesykdom eller pulmonal hypertensjon som krever konstant oksygenbehandling. Dette ekskluderer oksygen som brukes til å hjelpe søvn eller trening.
6. Gastrointestinal dysmotilitet som krever total parenteral ernæring eller som krever sykehusinnleggelse innen 6 måneder før baseline.
7. Samtidig inflammatorisk myositt, revmatoid artritt eller systemisk lupus erythematosus når bestemte klassifiseringskriterier for disse sykdommene er oppfylt (Bohan og Peters kriterier for polymyositt og dermatomyositt)
8. SSc-lignende sykdommer relatert til eksponering eller inntak

9. Bruk av følgende legemidler innen de angitte periodene:

   1. Metotreksat i de 2 ukene før dag 1
   2. Andre anti-fibrotiske midler inkludert D-penicillamin eller tyrosinkinasehemmere (nilotinib, imatinib, dasatinib) i måneden før screening.
   3. Biologiske legemidler som tumornekroserende faktor (TNF)-hemmere, tocilizumab eller Janus kinase (JAK)-hemmere, i de 3 månedene før screening.
   4. Rituximab i de 6 månedene før screening.
   5. Cyklofosfamid oral eller IV i de 3 månedene før screening.
   6. Oral prednisolon >10 mg per dag eller IV steroider i måneden før screening.
10. Har en malignitet som ikke anses som helbredet (unntatt basalcelle- eller plateepitelkarsinom i huden, eller karsinom in situ i livmorhalsen); en person anses som helbredet hvis det ikke har vært tegn på tilbakefall av kreft i de 6 årene før randomisering.
11. Har aspartattransaminase (AST), alanintransaminase (ALT), gamma-glutamyltransferase (GGT), laktatdehydrogenase (LDH) eller bilirubinverdier over øvre normalgrense (ULN) ved screening eller baseline, eller tegn på leversykdom som bestemmes av ett av følgende: historie med hepatisk encefalopati, historie med øsofagusvaricer eller historie med portacaval shunt.
12. Estimert glomerulær filtrasjonshastighet (eGFR) <60mL/min, urinalbumin/kreatinin-forhold <30mg/g.
13. Hemoglobin < 80 g/L, blodplater < 90 x 109/L, eller nøytrofiltall < 1,4 x 109/L
14. Annet enn SSc, har andre medisinske tilstander eller betydelige komorbiditeter, klinisk relevante sosiale eller psykiatriske tilstander, eller noe funn under screening, som etter etterforskerens mening kan sette forsøkspersonen i fare eller forstyrre studiemålene.