Эффекты FT011 при системном склерозе

Критерии включения:

1. Предоставить письменное информированное согласие до проведения любых процедур исследования и согласиться соблюдать все требования протокола.
2. Возраст от 18 до 75 лет включительно на момент согласия.
3. Иметь классификацию системного склероза в соответствии с критериями Американского колледжа ревматологов (ACR) и Европейской лиги против ревматизма (EULAR) с длительностью заболевания ≤5 лет с момента первого проявления феномена не Рейно.
4. Имеют диагноз диффузного кожного склеродермии, определяемого как системный склероз с утолщением кожи на плечах проксимальнее локтей, на бедрах проксимальнее коленей или на туловище.
5. Утолщение кожи в области тела, подходящей для повторной биопсии.
6. Иметь mRSS при скрининге от ≥15 до ≤40.
7. ФЖЕЛ ≥50% от прогнозируемого при скрининге.
8. Если вы принимаете азатиоприн, микофенолата мофетил или гидроксихлорохин, вы должны принимать стабильную дозу в течение как минимум 2 месяцев до исходного уровня.
9. Женщины детородного возраста (WOCPB) и мужчины с партнершами детородного возраста должны дать согласие на использование высокоэффективной контрацепции (частота неудач <1%) в течение всего периода исследования и в течение трех месяцев после последней дозы ИЛП.

Критерий исключения:

1. Беременные или кормящие грудью, или планирующие забеременеть во время исследования.
2. Получали любой ИЛП в течение 30 дней или 5 периодов полувыведения до рандомизации (4 месяца, если предыдущий препарат был новым химическим соединением), в зависимости от того, что дольше.
3. Иметь известные или предполагаемые противопоказания к ИМП.

4. Имеют тяжелую или нестабильную ССД или терминальную стадию поражения органов, о чем свидетельствуют:

   1. Находится в списке на трансплантацию органов или перенес трансплантацию органов, включая трансплантацию аутологичных стволовых клеток.
   2. Почечный криз в течение 1 года до исходного уровня.
5. Интерстициальное заболевание легких или легочная гипертензия, требующая постоянной оксигенотерапии. Это исключает кислород, используемый для улучшения сна или физических упражнений.
6. Нарушение моторики желудочно-кишечного тракта, требующее полного парентерального питания или требующее госпитализации в течение 6 месяцев до исходного уровня.
7. Сопутствующий воспалительный миозит, ревматоидный артрит или системная красная волчанка при наличии определенных критериев классификации этих заболеваний (критерии Бохана и Питера для полимиозита и дерматомиозита)
8. SSc-подобные заболевания, связанные с воздействием или приемом внутрь

9. Применение следующих препаратов в указанные сроки:

   1. Метотрексат за 2 недели до 1-го дня
   2. Другие антифиброзные средства, включая ингибиторы D-пеницилламина или тирозинкиназы (нилотиниб, иматиниб, дазатиниб) за месяц до скрининга.
   3. Биологические препараты, такие как ингибиторы фактора некроза опухоли (ФНО), тоцилизумаб или ингибиторы янус-киназы (JAK), за 3 месяца до скрининга.
   4. Ритуксимаб за 6 месяцев до скрининга.
   5. Циклофосфамид перорально или внутривенно за 3 месяца до скрининга.
   6. Пероральный преднизолон >10 мг в день или стероиды внутривенно за месяц до скрининга.
10. Наличие любого злокачественного новообразования, которое не считается вылеченным (за исключением базально-клеточного или плоскоклеточного рака кожи или рака in situ шейки матки); субъект считается излеченным, если не было признаков рецидива рака в течение 6 лет до рандомизации.
11. Имеют значения аспартатаминотрансферазы (АСТ), аланинтрансаминазы (АЛТ), гамма-глутамилтрансферазы (ГГТ), лактатдегидрогеназы (ЛДГ) или билирубина выше верхней границы нормы (ВГН) при скрининге или исходном уровне, или признаки заболевания печени, как определяется любым из следующих признаков: печеночная энцефалопатия в анамнезе, варикозное расширение вен пищевода в анамнезе или портокавальное шунтирование в анамнезе.
12. Расчетная скорость клубочковой фильтрации (рСКФ) <60 мл/мин, соотношение альбумин/креатинин в моче <30 мг/г.
13. Гемоглобин < 80 г/л, тромбоциты < 90 x 109/л или количество нейтрофилов < 1,4 x 109/л
14. Помимо СС, иметь любое другое заболевание или серьезные сопутствующие заболевания, клинически значимые социальные или психические расстройства или какие-либо результаты во время скрининга, которые, по мнению исследователя, могут подвергнуть субъекта риску или помешать достижению целей исследования.