Effekter af FT011 i systemisk sklerose

Inklusionskriterier:

1. Giv skriftligt informeret samtykke forud for eventuelle undersøgelsesprocedurer, og som accepterer at overholde alle protokolkrav.
2. I alderen 18 til 75 år inklusive på tidspunktet for samtykke.
3. Har en klassifikation af systemisk sklerose, som defineret af American College of Rheumatology (ACR) og European League Against Rheumatism (EULAR) kriterier med sygdomsvarighed ≤5 år fra første ikke-Raynaud-fænomen manifestation.
4. Har en diagnose af diffus kutan SSc defineret som systemisk sklerose med hudfortykkelse på overarmene proksimalt i forhold til albuerne, på overbenene proksimalt i forhold til knæene eller på stammen.
5. Få hudfortykkelse i et kropsområde, der er egnet til gentagen biopsi.
6. Har en mRSS ved screening på ≥15 til ≤40.
7. FVC ≥50 % af forudsagt ved screening.
8. Hvis du har fået azathioprin, har mycophenolatmofetil eller hydroxychloroquin været på en stabil dosis i mindst 2 måneder før baseline.
9. Kvinder i den fødedygtige alder (WOCPB) og mænd med partnere i den fødedygtige alder skal acceptere at bruge højeffektiv prævention (en fejlrate på <1 %) i hele undersøgelsens varighed og indtil tre måneder efter deres sidste dosis IMP.

Ekskluderingskriterier:

1. Gravid eller ammende, eller planlægger at blive gravid under undersøgelsen.
2. Har modtaget IMP inden for 30 dage eller 5 halveringstider før randomisering (4 måneder, hvis det tidligere lægemiddel var en ny kemisk enhed), alt efter hvad der er længst.
3. Har kendte eller mistænkte kontraindikationer til IMP.

4. Har alvorlig eller ustabil SSc eller organinvolvering i slutstadiet, som det fremgår af:

   1. På en organtransplantationsliste eller har modtaget en organtransplantation inklusive autolog stamcelletransplantation.
   2. Nyrekrise inden for 1 år før baseline.
5. Interstitiel lungesygdom eller pulmonal hypertension, der kræver konstant iltbehandling. Dette udelukker ilt, der bruges til at hjælpe med søvn eller træning.
6. Gastrointestinal dysmotilitet, der kræver total parenteral ernæring eller kræver hospitalsindlæggelse inden for 6 måneder forud for baseline.
7. Samtidig inflammatorisk myositis, rheumatoid arthritis eller systemisk lupus erythematosus, når bestemte klassificeringskriterier for disse sygdomme er opfyldt (Bohan og Peters kriterier for polymyositis og dermatomyositis)
8. SSc-lignende sygdomme relateret til eksponeringer eller indtagelser

9. Brugen af ​​følgende lægemidler inden for de angivne perioder:

   1. Methotrexat i de 2 uger før dag 1
   2. Andre anti-fibrotiske midler, herunder D-penicillamin eller tyrosinkinasehæmmere (nilotinib, imatinib, dasatinib) i måneden før screening.
   3. Biologiske lægemidler såsom tumornekroserende faktor (TNF) hæmmere, tocilizumab eller Janus kinase (JAK) hæmmere, i de 3 måneder forud for screening.
   4. Rituximab i de 6 måneder forud for screening.
   5. Cyclophosphamid oral eller IV i de 3 måneder før screening.
   6. Oral prednisolon >10 mg dagligt eller IV steroider i måneden før screening.
10. Har en malignitet, der ikke anses for helbredt (undtagen basalcelle- eller pladecellekarcinom i huden eller carcinom in situ i livmoderhalsen); en forsøgsperson betragtes som helbredt, hvis der ikke har været tegn på recidiv af kræft i de 6 år forud for randomisering.
11. Har aspartat transaminase (AST), alanin transaminase (ALT), gamma-glutamyl transferase (GGT), lactat dehydrogenase (LDH) eller bilirubin værdier over den øvre grænse for normal (ULN) ved screening eller baseline, eller tegn på leversygdom som bestemt af et af følgende: historie med hepatisk encefalopati, historie med oesophageal varicer eller historie med portacaval shunt.
12. Estimeret glomerulær filtrationshastighed (eGFR) <60mL/min, urinalbumin/kreatinin-forhold <30mg/g.
13. Hæmoglobin < 80 g/L, blodplader < 90 x 109/L eller neutrofiltal < 1,4 x 109/L
14. Bortset fra SSc, har enhver anden medicinsk tilstand eller væsentlige komorbiditeter, klinisk relevante sociale eller psykiatriske tilstande eller ethvert fund under screening, som efter investigators mening kan bringe forsøgspersonen i fare eller forstyrre undersøgelsens mål.