Intialainen monikeskinen vaiheen IV tutkimus krizanlitsumabin turvallisuuden arvioimiseksi sirppisolutautipotilailla
Intialainen monikeskinen vaiheen IV tutkimus krizanlitsumabin turvallisuuden arvioimiseksi hydroksiureahoidon kanssa tai ilman sitä sirppisolutautipotilailla, joilla on vaso-okklusiivisia kriisejä.
Sirppisolusairaus (SCD) on geneettinen verisairaus. Krizanlitsumabi on hyväksytty Intiassa ja muissa maissa vähentämään vaso-okklusiivisten kriisien (VOC) esiintymistiheyttä 16-vuotiailla ja sitä vanhemmilla SCD-potilailla.
Tämän paikallisen vaiheen IV tutkimuksen tarkoituksena on arvioida krizanlitsumabin turvallisuutta erityisesti intialaisilla 16-vuotiailla tai sitä vanhemmilla SCD-potilailla, joilla on ollut VOC-tapauksia, jotka ovat johtaneet hoitoon.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Sirppisolusairaus (SCD) on geneettinen verihäiriö, jonka aiheuttaa β-globiinigeenin mutaatio, joka etenee varhain systeemiseksi sairaudeksi. Vaso-okkluusio on SCD:n tunnusmerkki ja voi johtaa vakaviin akuutteihin ja kroonisiin komplikaatioihin.
Krizanlitsumabi on hyväksytty Yhdysvalloissa, Intiassa ja muissa maissa vähentämään vaso-okklusiivisten kriisien (VOC) esiintymistiheyttä 16-vuotiailla ja sitä vanhemmilla potilailla, joilla on SCD.
Tämän paikallisen vaiheen IV tutkimuksen tarkoituksena on arvioida krizanlitsumabin turvallisuutta erityisesti intialaisilla 16-vuotiailla tai sitä vanhemmilla SCD-potilailla, joilla on ollut VOC-tapauksia, jotka ovat johtaneet hoitoon.
Tutkimus on avoin ja yksiaseellinen. 140 potilasta hoidetaan krizanlitsumabilla noin vuoden ajan annoksella 5 mg/kg normaalihoidon lisäksi.
Ensisijainen tavoite on arvioida vakavien haittatapahtumien (SAE) esiintymistiheyttä, vakavuutta ja syy-yhteyttä hoitojakson aikana. Toissijaisena tavoitteena on arvioida krizanlitsumabin yleistä turvallisuutta ja siedettävyyttä.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Vaihe 4
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
Assam
-
Guwahati, Assam, Intia, 781003
- Novartis Investigative Site
-
-
Chhattisgarh
-
Raipur, Chhattisgarh, Intia, 492099
- Novartis Investigative Site
-
-
Kerala
-
Kozhikode, Kerala, Intia, 673008
- Novartis Investigative Site
-
-
Odisha
-
Bhubaneswar, Odisha, Intia, 751003
- Novartis Investigative Site
-
-
Telangana
-
Hyderabad, Telangana, Intia, 500082
- Novartis Investigative Site
-
-
Uttar Pradesh
-
Lucknow, Uttar Pradesh, Intia, 226014
- Novartis Investigative Site
-
-
West Bengal
-
Kolkata, West Bengal, Intia, 700014
- Novartis Investigative Site
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Allekirjoitettu tietoinen suostumus
- Osallistuja on 16 vuotta täyttänyt mies tai nainen
- Vahvistettu SCD-diagnoosi hemoglobiinielektroforeesilla tai korkean erotuskyvyn nestekromatografialla (HPLC). Kaikki SCD-genotyypit ovat kelvollisia.
- VOC-historia, joka johti terveydenhuollon käyntiin ennen seulontakäyntiä
- Osallistujien on täytettävä seuraavat keskuslaboratorioarvot seulontakäynnillä:
Absoluuttinen neutrofiilien määrä ≥1,0 x 109/l Verihiutalemäärä ≥75 x 109/l Hemoglobiini: aikuisilla (Hb) ≥4,0 g/dl ja nuorilla (Hb) ≥5,5 g/dl Glomerulaarinen suodatusnopeus ≥ 7,7/45 m3,7 m2 käyttäen CKD-EPI-kaavaa Suora (konjugoitu) bilirubiini < 2,0 x ULN Alaniiniaminotransferaasi (ALT) < 3,0 x ULN
- ECOG-suorituskykytila ≤2 aikuisilla ja Karnofsky Performance Scale ≥ 50 % nuorilla.
Poissulkemiskriteerit:
- Vasta-aihe tai yliherkkyys jollekin lääkkeelle tai metaboliiteille, jotka ovat samanlaisia kuin tutkimuslääke. Aiempi vakava yliherkkyysreaktio muille monoklonaalisille vasta-aineille, jotka voivat tutkijan mielestä lisätä vakavan infuusioreaktion riskiä.
- Osallistuja on saanut krizanlitsumabia ja/tai muuta P-selektiinin estäjää ennen tutkimusta tai aikoo saada niitä tutkimuksen aikana.
- Samanaikaiset vakavat ja/tai hallitsemattomat sairaudet, jotka voisivat tutkijan mielestä aiheuttaa ei-hyväksyttäviä turvallisuusriskejä tai vaarantaa tutkimukseen osallistumisen.
- Mikä tahansa tilanne, joka tutkijan mielestä todennäköisesti häiritsee tutkimuksessa tarvittavien mittausten onnistunutta keräämistä.
- Osallistuja on dokumentoinut immunogeenisuuden aikaisemmalle biologiselle lääkkeelle.
- Osallistujat, jotka ovat aktiivisessa hoidossa Voxelotorilla, muulla tutkimuslääkkeellä tai muulla monoklonaalisella vasta-aineella tai aikovat aloittaa saman kokeen aikana.
- Raskaana olevat naiset tai naiset, jotka ovat synnyttäneet viimeisten 90 päivän aikana ennen seulontaa tai jotka imettävät.
- Hedelmällisessä iässä olevat naiset, elleivät käytä erittäin tehokkaita ehkäisymenetelmiä annostelun aikana ja 15 viikon ajan hoidon lopettamisen jälkeen
- Merkittävä verenvuotohäiriö
- Aktiivinen HIV-infektio
- Aktiivinen hepatiitti B -infektio
- Positiivinen testi hepatiitti C RNA:lle
- Pahanlaatuinen sairaus
- Aktiivinen infektio tai immuunipuutos
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Krizanlitsumabi
Osallistujat saivat krizanlitsumabia annoksella 5,0 mg/kg ja tavanomaista hoitoa.
|
Krizanlitsumabi 5,0 mg/kg i.v.
aloitusannos viikolla 1 päivä 1, toinen annos viikolla 3 päivä 1. Sen jälkeen 1. päivä joka 4. viikko viikolle 51 asti, normaalin hoidon lisäksi.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on hoitoa ilmenneiden vakavien haittatapahtumien (SAE)
Aikaikkuna: Jopa 15 kuukautta
|
Niiden osallistujien määrä, joilla oli hoitoon liittyvä SAE ja SAE-aste >=3.
Haittatapahtumat arvioitiin ja luokiteltiin CTCAE:n (Common Terminology Criteria for Adverse Events) version 5 mukaisesti. CTCAE:n vaikeusaste vaihtelee asteikolla 1 - 5, joka on aste 1, joka on alhaisin vakavuusaste.
|
Jopa 15 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Niiden osallistujien määrä, jotka sairastavat hoitoa emergent Adverse Events (AE)
Aikaikkuna: Jopa 15 kuukautta
|
Osallistujien lukumäärä, joilla oli hoitoon liittyviä haittavaikutuksia, AE-aste > = 3, haittavaikutukset johtivat tutkimushoidon keskeyttämiseen, haittavaikutukset, jotka johtivat annoksen säätöön/keskeytykseen ja lisähoitoa vaativat haittavaikutukset.
Haittatapahtumat arvioitiin ja luokiteltiin CTCAE (Common Terminology Criteria for Adverse Events) -version 5 mukaisesti.
|
Jopa 15 kuukautta
|
|
Osallistujien määrä, jolla on erityistä kiinnostavaa haittatapahtumaa (AESI)
Aikaikkuna: Jopa 15 kuukautta
|
AESI:t nimettiin lääketieteellisiksi tapahtumiksi, infektioiksi, infuusioon liittyväksi reaktioksi (IRR), infuusioon liittyväksi reaktioksi uusiksi yhdistelmä- ja kiputapahtumiksi. Kiputapahtumat ovat mahdollisia infuusioon liittyviä reaktioita, jotka ilmenevät kiputapahtumina (infuusiopäivänä). IRR (Standard search): Standardihaku, joka ei sisällä infuusiokohdan reaktiota ja tutkii yleisimpiä, epäspesifisiä, mahdollisia IRR:iin viittaavia merkkejä ja oireita, jotka ilmenevät infuusiopäivänä. IRR (yhdistetty haku): Sisältää vakavia reaktioita (esim. bronkospasmi, anafylaktinen reaktio jne.), joka ilmenee milloin tahansa infuusion jälkeen (riippumatta asteesta ja syy-yhteydestä) ja kiputapahtumat infuusiopäivänä sekä tapahtumat, jotka on katettu vakiohaulla. Nimetyt lääketapahtumat (DME): Euroopan lääkevirasto ja ETA:n jäsenvaltiot julkaisivat luettelon DME:istä, jotta voidaan tunnistaa raportit epäillyistä haittavaikutuksista, jotka ansaitsevat erityistä huomiota, riippumatta tilastollisista kriteereistä, joita käytetään turvallisuusarviointien priorisoinnissa. |
Jopa 15 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Novartis Pharmaceuticals Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Hematologiset sairaudet
- Anemia, hemolyyttinen, synnynnäinen
- Anemia, hemolyyttinen
- Anemia
- Hemoglobinopatiat
- Synnynnäiset, perinnölliset ja vastasyntyneiden sairaudet ja poikkeavuudet
- Hemic- ja imusuutteet
- Anemia, sirppisolu
- Hemoglobiini SC -tauti
- Vaso-okklusiiviset kriisit
- krizanlitsumabi
Muut tutkimustunnusnumerot
- CSEG101A2403
- 2020-003625-31 (EudraCT-numero)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
IPD-suunnitelman kuvaus
Novartis on sitoutunut jakamaan pätevien ulkopuolisten tutkijoiden kanssa, käyttämään potilastason tietoja ja tukikelpoisten tutkimusten kliinisiä asiakirjoja. Riippumaton asiantuntijapaneeli tarkastelee ja hyväksyy nämä pyynnöt tieteellisten ansioiden perusteella. Kaikki toimitetut tiedot anonymisoidaan tutkimukseen osallistuneiden potilaiden yksityisyyden kunnioittamiseksi sovellettavien lakien ja määräysten mukaisesti.
Nämä tutkimustiedot ovat tällä hetkellä saatavilla osoitteessa www.clinicalstudydatarequest.com kuvatun prosessin mukaisesti
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .