Un estudio de fase IV multicéntrico en la India para evaluar la seguridad de crizanlizumab en pacientes con enfermedad de células falciformes
Un estudio indio multicéntrico de fase IV para evaluar la seguridad de crizanlizumab con o sin terapia con hidroxiurea en pacientes con enfermedad de células falciformes con crisis vasooclusivas.
La enfermedad de células falciformes (ECF) es un trastorno genético de la sangre. Crizanlizumab ha sido aprobado en India y otros países para reducir la frecuencia de las crisis vasooclusivas (COV) en pacientes con SCD de 16 años o más.
El propósito de este estudio local de Fase IV es evaluar la seguridad de crizanlizumab específicamente en pacientes indios con SCD de 16 años o más con antecedentes de VOC que llevaron a una visita de atención médica.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
La enfermedad de células falciformes (SCD) es un trastorno genético de la sangre, causado por una mutación en el gen de la globina β, que pronto progresa a una enfermedad sistémica. La oclusión vascular es un sello distintivo de la SCD y puede provocar complicaciones agudas y crónicas graves.
Crizanlizumab ha sido aprobado en EE. UU., India y otros países para reducir la frecuencia de las crisis vasooclusivas (COV) en pacientes con SCD de 16 años o más.
El propósito de este estudio local de Fase IV es evaluar la seguridad de crizanlizumab específicamente en pacientes indios con SCD de 16 años o más con antecedentes de VOC que llevaron a una visita de atención médica.
El estudio es de etiqueta abierta y de un solo armado. 140 pacientes serán tratados con crizanlizumab durante aproximadamente un año a una dosis de 5 mg/kg además de recibir el tratamiento estándar.
El objetivo principal es evaluar la frecuencia, la gravedad y la causalidad de los eventos adversos graves (AAG) durante el período de tratamiento. El objetivo secundario es evaluar la seguridad y tolerabilidad general de crizanlizumab.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 4
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Assam
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Guwahati, Assam, India, 781003
- Novartis Investigative Site
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Chhattisgarh
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Raipur, Chhattisgarh, India, 492099
- Novartis Investigative Site
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Kerala
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Kozhikode, Kerala, India, 673008
- Novartis Investigative Site
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Odisha
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Bhubaneswar, Odisha, India, 751003
- Novartis Investigative Site
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Telangana
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Hyderabad, Telangana, India, 500082
- Novartis Investigative Site
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Uttar Pradesh
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Lucknow, Uttar Pradesh, India, 226014
- Novartis Investigative Site
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West Bengal
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Kolkata, West Bengal, India, 700014
- Novartis Investigative Site
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Criterios de inclusión:
- Consentimiento informado firmado
- Participante masculino o femenino de 16 años o más
- Diagnóstico confirmado de SCD por electroforesis de hemoglobina o cromatografía líquida de alta resolución (HPLC). Todos los genotipos SCD son elegibles.
- Antecedentes de VOC que llevaron a una visita de atención médica antes de la visita de selección
- Los participantes deben cumplir con los siguientes valores de laboratorio central en la visita de selección:
Recuento absoluto de neutrófilos ≥1,0 x 109/L Recuento de plaquetas ≥75 x 109/L Hemoglobina: para adultos (Hb) ≥4,0 g/dL y para adolescentes (Hb) ≥5,5 g/dL Tasa de filtración glomerular ≥ 45 mL/min/1,73 m2 utilizando la fórmula CKD-EPI Bilirrubina directa (conjugada) < 2,0 x ULN Alanina aminotransferasa (ALT) < 3,0 x ULN
- Estado funcional ECOG ≤2 para adultos y escala de desempeño de Karnofsky ≥ 50% para adolescentes.
Criterio de exclusión:
- Contraindicación o hipersensibilidad a cualquier fármaco o metabolitos de una clase similar al fármaco del estudio. Antecedentes de reacción de hipersensibilidad grave a otros anticuerpos monoclonales que, en opinión del investigador, pueden suponer un mayor riesgo de reacción grave a la perfusión.
- El participante ha recibido crizanlizumab y/u otro inhibidor de la P-selectina antes del estudio o planea recibirlo durante la duración del estudio.
- Condiciones médicas graves y/o no controladas concurrentes que, en opinión del Investigador, podrían causar riesgos de seguridad inaceptables o comprometer la participación en el estudio.
- Cualquier condición que, en opinión del investigador, pueda interferir con la recopilación exitosa de las mediciones requeridas para el estudio.
- El participante ha documentado inmunogenicidad a un fármaco biológico anterior.
- Participantes que estén en tratamiento activo con Voxelotor, otro fármaco en investigación u otro anticuerpo monoclonal, o tengan la intención de iniciar el mismo durante el transcurso del ensayo.
- Mujeres embarazadas o mujeres que hayan dado a luz en los últimos 90 días antes de la selección o que estén amamantando.
- Mujeres en edad fértil a menos que usen métodos anticonceptivos altamente efectivos durante la dosificación y durante 15 semanas después de suspender el tratamiento
- Trastorno hemorrágico importante
- Infección activa por VIH
- Infección por hepatitis B activa
- Prueba positiva para el ARN de la hepatitis C
- enfermedad maligna
- Infección activa o inmunodeficiencia
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Crizanlizumab
Los participantes recibieron crizanlizumab en una dosis de 5,0 mg/kg y el tratamiento estándar.
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Crizanlizumab 5,0 mg/kg i.v.
dosis inicial en la Semana 1 Día 1, segunda dosis en la Semana 3 Día 1. Posteriormente, el Día 1 de cada 4 semanas hasta la Semana 51, además del estándar de atención.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Número de participantes con eventos adversos graves (AAG) surgidos durante el tratamiento
Periodo de tiempo: Hasta 15 meses
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Número de participantes con EAG emergentes del tratamiento y grado de EAG >=3.
Los eventos adversos se evaluaron y clasificaron de acuerdo con los Criterios terminológicos comunes para eventos adversos (CTCAE) versión 5. Los CTCAE varían la gravedad del Grado 1 al 5, siendo el Grado 1 el grado de gravedad más bajo.
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Hasta 15 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Número de participantes con eventos adversos (EA) emergentes del tratamiento
Periodo de tiempo: Hasta 15 meses
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Número de participantes con EA que surgieron del tratamiento, EA de grado >= 3, EA que llevaron a la interrupción del tratamiento del estudio, EA que llevaron a un ajuste/interrupción de la dosis y EA que requirieron tratamiento adicional.
Los eventos adversos se evaluaron y clasificaron de acuerdo con los Criterios terminológicos comunes para eventos adversos (CTCAE) versión 5.
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Hasta 15 meses
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Número de participantes con eventos adversos de especial interés (AESI)
Periodo de tiempo: Hasta 15 meses
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Los AESI fueron designados eventos médicos, infecciones, reacciones relacionadas con la infusión (IRR), reacciones relacionadas con la infusión nuevas combinadas y eventos de dolor. Los episodios de dolor son reacciones potenciales relacionadas con la perfusión que se presentan como episodios de dolor (ocurrieron el día de la perfusión). TIR (búsqueda estándar): búsqueda estándar, que excluye la reacción en el lugar de la infusión e investiga los signos y síntomas potenciales más comunes, no específicos, indicativos de TIR y que ocurren el día de la infusión. TIR (búsqueda combinada): Compuesto por reacciones graves (p. ej. broncoespasmo, reacción anafiláctica, etc.), que ocurre en cualquier momento después de la infusión (independientemente del grado y la causalidad) y eventos de dolor el día de la infusión junto con los eventos que están cubiertos en la búsqueda estándar. Eventos médicos designados (DME): La Agencia Europea de Medicamentos, así como los Estados miembros del EEE, publicaron una lista de DME para identificar informes de sospechas de RAM que merecen especial atención, independientemente de los criterios estadísticos utilizados para priorizar las revisiones de seguridad. |
Hasta 15 meses
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Novartis Pharmaceuticals Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
Publicaciones y enlaces útiles
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
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Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimado)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades hematológicas
- Anemia Hemolítica Congénita
- Anemia Hemolítica
- Anemia
- Hemoglobinopatías
- Enfermedades y anomalías congénitas, hereditarias y neonatales
- Enfermedades hemic y linfáticas
- Anemia de células falciformes
- Enfermedad de la hemoglobina SC
- Crisis Vaso-Oclusivas
- crizanlizumab
Otros números de identificación del estudio
- CSEG101A2403
- 2020-003625-31 (Número EudraCT)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Descripción del plan IPD
Novartis se compromete a compartir con investigadores externos calificados el acceso a datos a nivel de paciente y documentos clínicos de respaldo de estudios elegibles. Estas solicitudes son revisadas y aprobadas por un panel de expertos independientes sobre la base del mérito científico. Todos los datos proporcionados se anonimizan para respetar la privacidad de los pacientes que han participado en el ensayo de acuerdo con las leyes y regulaciones aplicables.
Los datos de este ensayo están actualmente disponibles según el proceso descrito en www.clinicalstudydatarequest.com
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
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